Axitinib in Progressive Metastatic Pheochromocytoma and Paraganglioma: Results of a Phase II Study
这项 II 期研究表明，单药阿昔替尼（一种选择性 VEGF 受体抑制剂）对于进展期转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤患者具有具有临床意义的抗肿瘤活性，且安全性特征可控。
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人体内包含一个复杂的血管网络，负责向每个细胞输送氧气和营养物质。在健康的组织中，这个网络仅在需要时（如愈合期间）才会生长。然而，在某些罕见癌症中，肿瘤会欺骗身体，建立起过度且混乱的血管供应，以维持其快速生长。这一过程是由一种特定的蛋白质信号驱动的，它就像是一个持续不断的、针对这些血管的“生长”指令。一类被称为嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的罕见肿瘤，就高度依赖这种机制。当这些肿瘤扩散到身体的其他部位时，由于它们受到这种过度活跃的血管网络的供养，变得难以治疗。对于这些晚期癌症患者而言，目标是找到一种阻断该信号的方法，在不给患者造成严重伤害的情况下，使肿瘤因失去供应而萎缩。
长期以来，科学家们已知阻断这种血管信号可以减缓这些肿瘤的生长，但寻找一种既安全又能实现此目的的药物一直是一项挑战。最近，一支研究小组测试了一种名为阿昔替尼（axitinib）的特定药物，该药物旨在高精度地关闭“生长”信号。他们想看看这种药物是否能缩小那些癌症已经扩散、无法通过手术切除的患者的肿瘤，或者阻止其生长。这项研究涉及了19名尝试过其他治疗方法或病情持续恶化的成年人。研究人员以口服形式给患者服用该药物，从标准剂量开始，并根据每位患者的耐受程度进行增减。研究人员对患者进行了严密监测，每隔几个月通过扫描检查其肿瘤情况，并仔细观察任何副作用。
结果显示，该药物对相当数量的人起到了作用。在接受治疗并可进行评估的17名患者中，有6人的肿瘤出现了明显的缩小。这意味着大约有三分之一的患者经历了部分缓解，即癌症并未完全消失，但体积显著减小。对于整个群体而言，癌症再次开始生长的平均时间接近八个月。一些患者在治疗下的时间更长，其中一位个体持续治疗了超过700天。研究人员还追踪了患者在开始用药后的生存时间；中位生存时间为2十九个月。这些数字表明，对于一种通常进展迅速的疾病，该药物提供了具有意义的控制期。
管理副作用是研究中的重要部分，尤其是因为该药物会影响血压。由于该药物通过改变血管功能发挥作用，它经常导致患者出现高血压。这发生在近五分之四的人身上。然而，医疗团队发现这种副作用可以得到有效管理。通过使用标准的降压药物并在必要时调整癌症药物的剂量，他们能够让患者继续接受治疗。值得注意的是，没有患者因为这些副作用而必须永久停止服药。其他常见问题包括疲劳、腹泻以及口腔或手部疼痛，但这些通常属于轻度至中度，并未迫使患者放弃治疗。
这项研究证实，针对血管信号是一种可行的策略。研究人员指出，其结果与其他同类药物所见的类似，但阿昔肽尼展现出了独特的运作方式和耐受性特征。虽然研究规模较小（这在处理此类罕见疾病时很常见），但研究结果为这种方法提供了强有力的证据。能够在不因治疗而失去患者的前提下管理副作用，是一个至关重要的因素，因为它允许人们在治疗中维持足够长的时间以看到疗效。这项工作为转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤有限的治疗清单增加了新选项，为这些患者能够更长久地在疾病受控状态下生活提供了希望。
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