Large Language Models Across the Clinical Trial Lifecycle: A Scoping Review of Applications, Methodologies, and Validation Gaps
这项针对 2023 年至 2025 年间发表的 71 项研究进行的范围综述表明，尽管大语言模型在临床试验招募和数据分析中的应用日益增加，但其向常规实践的过渡仍受到证据碎片化、缺乏比较基准以及前瞻性验证不足的阻碍。
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临床试验是那些决定一种新药或治疗方法对人类是否安全且有效的严谨、昂贵且耗时的实验。在药物进入药房之前，它必须通过一系列精心控制的步骤：研究人员设计实验规则，寻找合适的志愿者参与，引导他们完成研究，并最终分析他们产生的大量数据。几十年来，这些步骤一直高度依赖人力，需要专家团队阅读数千页的医疗记录、编写复杂的法律文件，并将患者与相应的研究进行匹配。最近，一种新型计算机程序进入了这个领域。这些被称为大语言模型的程序经过海量文本训练，能够以早期软件无法实现的方式阅读、书写和运用人类语言进行推理。它们有望加速临床研究中缓慢且耗费人力的部分，但由于这项技术非常新，目前尚不清楚这些工具具体被用于何处、其效果究竟如何，以及它们是否已准备好投入实际应用。
一支研究团队致力于通过回顾他们在2023年1月至2025年8月期间能找到的所有将这些语言模型应用于临床试验的研究，来绘制这一快速变化的领域图谱。他们检查了71项不同的研究，以观察这项技术是如何从试验的最初构思一直应用到结果的最终分析的。他们的调查显示，这些模型的使用正在快速增长，但并不均衡。目前，该技术在两个特定领域最为活跃：在试验结束后进行数据分析，以及在试验开始前协助招募参与者。在数据分析领域，这些模型被用于从数千篇医学论文中提取特定事实、总结复杂发现，并检查报告是否符合必要的规则。在招募方面，这些模型正在帮助将复杂的医学准入规则转化为简单的列表，并将患者记录与相应的研究进行匹配。然而，研究人员发现，这些模型很少在试验实际运行期间被使用，例如在与患者直接互动或管理研究的日常活动时。
该综述还密切观察了这些计算机程序是如何接受测试的。在近一半的研究中，研究人员将新模型与旧的计算机方法进行了对比，并发现语言模型的表现更好。然而，在几乎同样多的研究中，并未进行此类对比，这使得人们无法确定这些新工具是否确实是一种进步。更重要的是，研究人员发现，计算机在纸面上的表现与它们在真实医院或诊所中的表现之间存在显著差距。虽然约有三分之一的研究包含了某种形式的人类评估（即由人类检查计算机的工作），但这些检查通常是在事后通过查看旧记录来完成的。极少有研究在实时环境下，通过真实的患者或医生来测试这些模型，以观察计算机给出的建议是否安全且有用。当人类专家查看结果时，他们有时会发现模型遗漏了重要细节，或者做出了不太准确的建议。
另一个关键发现涉及这些模型所使用的训练数据。大多数研究都依赖于已公开的信息，例如互联网上可获取的医学期刊和试验注册库。只有极少数研究使用了来自医院的私人、敏感患者记录。当使用私人数据时，研究人员往往未能清晰地解释他们如何保护患者隐私，或者是否获得了使用该信息的官方批准。这种缺乏清晰报告的情况，使得人们难以判断这项技术是否在使用过程中保持了负责任的态度。综述作者得出结论：尽管这些语言模型是正在快速扩张的强大工具，但它们尚未准备好被信任为临床试验流程的标准组成部分。在能够常规使用之前，还需要更多的研究工作来证明它们的安全性，在现实场景中进行测试，并确保其使用的数据得到最精心的处理。技术正在飞速发展，但支持其应用的证据仍处于追赶阶段。
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