Large Language Models Across the Clinical Trial Lifecycle: A Scoping Review of Applications, Methodologies, and Validation Gaps
Esta revisión de alcance de 71 estudios publicados entre 2023 y 2025 revela que, si bien los modelos de lenguaje de gran tamaño se aplican cada vez más al reclutamiento de ensayos clínicos y al análisis de datos, su transición a la práctica rutinaria se ve obstaculizada por la evidencia fragmentada, la falta de referentes comparativos y una validación prospectiva insuficiente.
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Los ensayos clínicos son los experimentos rigurosos, costosos y laboriosos que determinan si un nuevo medicamento o tratamiento es seguro y eficaz para las personas. Antes de que un fármaco pueda llegar a una farmacia, debe pasar por una serie de pasos cuidadosamente controlados: los investigadores diseñan las reglas del experimento, encuentran a los voluntarios adecuados para participar, los guían a través del estudio y, finalmente, analizan las montañas de datos que producen. Durante décadas, estos pasos han dependido en gran medida del esfuerzo humano, requiriendo equipos de expertos para leer miles de páginas de registros médicos, redactar documentos legales complejos y emparejar a los pacientes con los estudios adecuados. Recientemente, un nuevo tipo de programa informático ha entrado en este mundo. Estos programas, conocidos como modelos de lenguaje extensos, están entrenados en vastas cantidades de texto y pueden leer, escribir y razonar con el lenguaje humano de formas que eran imposibles para el software anterior. Ofrecen la promesa de acelerar las partes lentas y laboriosas de la investigación clínica, pero debido a que la tecnología es tan nueva, no estaba claro exactamente dónde se estaban utilizando estas herramientas, qué tan bien funcionaban realmente y si estaban listas para el uso en el mundo real.
Un equipo de investigadores se propuso mapear este panorama que cambia rápidamente revisando cada estudio que pudieron encontrar que aplicara estos modelos de lenguaje a los ensayos clínicos entre enero de 2023 y agosto de 2025. Examinaron 71 estudios distintos para ver cómo se estaba utilizando la tecnología desde la primera idea de un ensayo hasta el análisis final de sus resultados. Su investigación reveló que el uso de estos modelos está creciendo rápido, pero también es desigual. La tecnología es actualmente más activa en dos áreas específicas: analizar datos después de que un ensayo ha terminado y ayudar al reclutamiento de participantes antes de que un ensayo comience. En el ámbito del análisis de datos, los modelos se están utilizando para extraer hechos específicos de miles de artículos médicos, resumir hallazgos complejos y verificar si los informes siguen las reglas necesarias. En el reclutamiento, los modelos están ayudando a traducir reglas complicadas de elegibilidad médica en listas simples y a emparejar los registros de los pacientes con los estudios adecuados. Sin embargo, los investigadores encontraron que los modelos rara vez se utilizan durante el desarrollo real del ensayo, como cuando interactúan directamente con los pacientes o gestionan las actividades cotidianas del estudio.
La revisión también examinó de cerca cómo se estaban probando estos programas informáticos. En casi la mitad de los estudios, los investigadores compararon los nuevos modelos con métodos informáticos más antiguos y encontraron que los modelos de lenguaje funcionaban mejor. Sin embargo, en casi tantos estudios como no se realizó tal comparación en absoluto, lo que dejó incierto si las nuevas herramientas eran realmente una mejora. Más importante aún, los investigadores encontraron una brecha significativa entre qué tan bien se desempeñaban los ordenadores sobre el papel y qué tan bien funcionarían en un hospital o clínica real. Si bien alrededor de un tercio de los estudios incluyeron alguna forma de evaluación humana, donde las personas revisaban el trabajo de la computadora, estas verificaciones a menudo se hacían a posteriori revisando registros antiguos. Muy pocos estudios probaron los modelos en tiempo real con pacientes o médicos reales para ver si el consejo que daba la computadora era seguro y útil. Cuando los expertos humanos revisaban los resultados, a veces encontraban que los modelos pasaban por alto detalles importantes o hacían recomendaciones que no eran del todo correctas.
Otro hallazgo crítico concernía a los datos con los que estos modelos fueron entrenados. La mayoría de los estudios se basaron en información que ya era pública, como revistas médicas y registros de ensayos disponibles en internet. Solo un pequeño número de estudios utilizó registros de pacientes privados y sensibles de hospitales. Cuando se utilizó datos privados, los investigadores a menudo no explicaron claramente cómo protegieron la privacidad del paciente o si tenían la aprobación oficial para usar la información. Esta falta de reporte claro hace difícil saber si la tecnología se está utilizando de manera responsable. Los autores de la revisión concluyen que, si bien estos modelos de lenguaje son herramientas poderosas que se están expandiendo rápidamente, aún no están listos para ser confiados como partes estándar del proceso de ensayos clínicos. Antes de que puedan usarse de forma rutinaria, se necesita más trabajo para demostrar que son seguros, para probarlos en entornos del mundo real y para asegurar que los datos que utilizan se manejen con el máximo cuidado. La tecnología se mueve rápido, pero la evidencia que respalda su uso todavía está alcanzándola.
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