Large Language Models Across the Clinical Trial Lifecycle: A Scoping Review of Applications, Methodologies, and Validation Gaps
Esta revisão de escopo de 71 estudos publicados entre 2023 e 2025 revela que, embora os modelos de linguagem de grande escala estejam sendo cada vez mais aplicados ao recrutamento de ensaios clínicos e à análise de dados, sua transição para a prática rotineira é dificultada por evidências fragmentadas, uma falta de parâmetros comparativos e validação prospectiva insuficiente.
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Os ensaios clínicos são os experimentos rigorosos, caros e demorados que determinam se um novo medicamento ou tratamento é seguro e eficaz para as pessoas. Antes que um fármaco possa chegar a uma farmácia, ele deve passar por uma série de etapas cuidadosamente controladas: pesquisadores desenham as regras do experimento, encontram os voluntários certos para participar, guiam-nos através do estudo e, finalmente, analisam as montanhas de dados que eles produzem. Durante décadas, estas etapas dependeram fortemente do esforço humano, exigindo equipas de especialistas para ler milhares de páginas de registos médicos, escrever documentos jurídicos complexos e combinar pacientes com o estudo adequado. Recentemente, um novo tipo de programa de computador entrou neste mundo. Estes programas, conhecidos como modelos de linguagem de grande escala, são treinados em vastas quantidades de texto e conseguem ler, escrever e raciocinar com a linguagem humana de formas que eram impossíveis para o software anterior. Eles oferecem a promessa de acelerar as partes lentas e laboriosas da investigação clínica, mas, como a tecnologia é tão nova, não era claro exatamente onde estas ferramentas estavam a ser utilizadas, quão bem funcionavam realmente e se estavam prontas para o uso no mundo real.
Uma equipa de investigadores decidiu mapear este cenário em rápida mudança, revendo todos os estudos que conseguiram encontrar que aplicavam estes modelos de linguagem a ensaios clínicos entre janeiro de 2023 e agosto de 2025. Eles examinaram 71 estudos distintos para ver como a tecnologia estava a ser utilizada desde a ideia inicial de um ensaio até à análise final dos seus resultados. A sua investigação revelou que o uso destes modelos está a crescer rapidamente, mas também é desigual. A tecnologia é atualmente mais ativa em duas áreas específicas: analisar dados após o término de um ensaio e ajudar no recrutamento de participantes antes do início de um ensaio. No domínio da análise de dados, os modelos estão a ser usados para extrair factos específicos de milhares de artigos médicos, resumir descobertas complexas e verificar se os relatórios seguem as regras necessárias. No recrutamento, os modelos estão a ajudar a traduzir regras complicadas de elegibilidade médica em listas simples e a combinar registos de pacientes com os estudos adequados. No entanto, os investigadores descobriram que os modelos são raramente utilizados durante a execução real do ensaio, como quando interagem diretamente com pacientes ou gerem as atividades do dia a dia do estudo.
A revisão também analisou de perto como estes programas de computador estavam a ser testados. Em quase metade dos estudos, os investigadores compararam os novos modelos com métodos computacionais mais antigos e descobriram que os modelos de linguagem tinham um desempenho superior. Contudo, em quase tantos estudos quanto isso, nenhuma comparação desse tipo foi feita, deixando incerto se as novas ferramentas eram verdadeiramente uma melhoria. Mais importante ainda, os investigadores encontraram uma lacuna significativa entre o quão bem os computadores performavam no papel e o quão bem funcionariam num hospital ou clínica real. Embora cerca de um terço dos estudos incluíssem alguma forma de avaliação humana, onde pessoas verificavam o trabalho do computador, estas verificações eram frequentemente feitas a posteriori, ao analisar registos antigos. Muito poucos estudos testaram os modelos em tempo real com pacientes ou médicos reais para ver se o conselho que o computador dava era seguro e útil. Quando especialistas humanos analisaram os resultados, por vezes descobriram que os modelos perdiam detalhes importantes ou faziam recomendações que não estavam totalmente corretas.
Outra descoberta crítica diz respeito aos dados nos quais estes modelos foram treinados. A maioria dos estudos baseou-se em informações que já eram públicas, tais como revistas médicas e registos de ensaios disponíveis na internet. Apenas um pequeno número de estudos utilizou dados privados e sensíveis de pacientes provenientes de hospitais. Quando os dados privados foram usados, os investigadores muitas vezes não explicaram claramente como protegeram a privacidade dos pacientes ou se tinham aprovação oficial para utilizar a informação. Esta falta de reporte claro torna difícil saber se a tecnologia está a ser utilizada de forma responsável. Os autores da revisão concluem que, embora estes modelos de linguagem sejam ferramentas poderosas que estão a expandir-se rapidamente, ainda não estão prontos para serem confiados como partes padrão do processo de ensaio clínico. Antes de poderem ser usados rotineiramente, é necessário mais trabalho para provar que são seguros, para os testar em ambientes do mundo real e para garantir que os dados que utilizam são tratados com o máximo cuidado. A tecnologia está a mover-se depressa, mas a evidência que apoia o seu uso ainda está a tentar acompanhar-se.
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