Beyond principal ignorability: Nonparametric sensitivity bounds for principal stratification

Résumé Technique : Au-delà de l'ignorabilité principale : Limites de sensibilité non paramétriques pour la stratification principale

Énoncé du problème
La stratification principale est un cadre robuste pour estimer les effets causaux en présence de variables intermédiaires (par exemple, la non-conformité, la troncature par la mort) en partitionnant la population en strates latentes basées sur les résultats intermédiaires potentiels. Cependant, l'identification ponctuelle des Effets Causaux Principaux (PCE - Principal Causal Effects) repose généralement sur l'hypothèse d'Ignorabilité Principale (PI), qui postule que les résultats finaux potentiels sont indépendants de l'appartenance à une strate latente, conditionnellement aux covariables observées. Cette hypothèse est fondamentalement invérifiable. Les stratégies de sensibilité existantes reposent souvent sur des priors bayésiens, des hypothèses distributionnelles spécifiques ou des contraintes structurelles comme la monotonicité et les restrictions d'exclusion. Il existe un besoin pour un cadre non paramétrique capable de quantifier les violations de la PI sans ces hypothèses restrictives, en fournissant des limites nettes (sharp bounds) et des seuils de falsification pour les PCE standards ainsi que pour des estimands plus complexes.

Méthodologie
Les auteurs développent un cadre d'analyse de sensibilité non paramétrique qui relâche l'hypothèse de PI en introduisant un facteur de confusion non mesuré $U$. La méthodologie repose sur trois composantes clés :

1. Paramètres de sensibilité : Le cadre introduit deux paramètres de risque relatif (RR) sans marge pour caractériser le degré de violation de la PI :

   • RR de sélection ($RR_{SU}$) : L'déséquilibre maximal de la prévalence de $U$ entre une strate principale cible et une strate de nuisance au sein d'une même strate de covariables.
   • RR de résultat ($RR_{UY}$) : L'impact maximal de $U$ sur l'espérance du résultat potentiel.
     Ces paramètres généralisent les facteurs de bornage basés sur les facteurs de confusion de Ding et VanderWeele (2016a, 2016b) au contexte de la stratification principale.

2. Dérivation du facteur de bornage : Les auteurs dérivent un facteur de bornage spécifique à la cellule, $BF_U$, qui est une fonction déterministe de $RR_{SU}$ et $RR_{UY}$. Contrairement aux contextes standards, la moyenne de la strate cible est latente et intervient dans la moyenne de la cellule observée sous la forme d'un mélange pondéré avec une strate de nuisance. Les poids de mélange dépendent des scores principaux, qui sont eux-mêmes déterminés par le paramètre de rapport de cotes (odds ratio) cross-world $\theta(x)$ (régissant la dépendance entre $D(1)$ et $D(0)$). La dérivation tient compte de cette structure de mélange et de la dimension de sensibilité supplémentaire introduite par $\theta(x)$.

3. Limites non paramétriques nettes :

   • Pour les PCE : Les auteurs dérivent des limites nettes pour les PCE conditionnels et marginaux ($\Delta_s$) en propageant le facteur de bornage à travers la décomposition du mélange. Il est démontré que ces limites s'inscrivent dans les limites du "pire cas" de Grilli et Mealli (2008) et Long et Hudgens (2013), ne convergeant vers celles-ci que lorsque le facteur de bornage tend vers l'infini.
   • Pour les PGCE : Le cadre est étendu aux Effets Causaux Généralisés Principaux (PGCE), définis par des fonctions de contraste non linéaires générales $h(\cdot)$ sur un espace produit (par exemple, des indices probabilistes). En raison de la non-séparabilité des fonctions non linéaires, le RR de résultat doit être défini conjointement sur les facteurs de confusion non mesurés de deux réplicats indépendants. Cela se traduit par trois facteurs de bornage distincts ($BF_{[1]}, BF_{[2]}, BF_{[1,2]}$) reflétant la composition multiplicative des pénalités de sélection.

Résultats clés et découvertes théoriques

• Propriété d'emboîtement : Les limites proposées s'inscrivent strictement dans les limites du pire cas existantes pour tout facteur de bornage fini. Lorsque le facteur de bornage diverge, les limites proposées convergent vers les limites du pire cas, établissant un pont algébrique continu entre l'identification ponctuelle (sous PI) et le confusionnement adversaire maximal.
• Conditions de type Cornfield et E-values : L'article dérive des seuils de falsification critiques (conditions de type Cornfield) nécessaires pour annuler un effet cible.
  • Pour les PCE, il établit une "E-value principale", définie comme la magnitude conjointe minimale des RR de sélection et de résultat requise pour expliquer l'effet.
  • Pour les PGCE, l'analyse révèle trois seuils distincts : un seuil inférieur de biais de sélection, un seuil inférieur de biais de résultat, et un seuil global maximum. L'ordonnancement de ces seuils ($\gamma^*_{SU} < \gamma^*_{UY} < \Gamma^*$) formalise le fait que les estimands par paires sont structurellement plus vulnérables au confusionnement de sélection qu'au confusionnement de résultat en raison de la nature multiplicative des pénalités de sélection indépendantes.
• Monotonicité : Sous l'hypothèse de monotonicité, les limites se simplifient, et la relation avec les limites du pire cas existantes (Long et Hudgens, 2013) est préservée.
• Résultats binaires : Le cadre fournit des limites nettes pour les estimands multiplicatifs (Rapports de Risque et Rapports de Cotes) et démontre que les seuils de falsification sont invariants selon les échelles de contraste causal (additif vs multiplicatif).

Illustrations empiriques
La méthodologie est appliquée à deux ensembles de données réels :

1. Étude WHO-LARES : Analyse de l'effet d'un logement humide sur la dépression. Les auteurs quantifient la robustesse du risque relatif causal parmi la strate des "lésés", montrant que les covariables observées (ex: emploi, tabagisme) n'atteignent pas la magnitude requise pour annuler l'effet, suggérant que le résultat est robuste à un confusionnement non mesuré modéré.
2. Étude U.S. Job Corps : Analyse de l'effet de la formation sur les revenus (résultat ordinal) en utilisant un PGCE (indice probabiliste). L'analyse révèle que, pour le sous-groupe des femmes, l'effet estimé est hautement sensible ; les covariables connues (âge, éducation) dépassent la magnitude de confusion requise pour annuler l'effet, indiquant une fragilité structurelle dans l'identification causale pour ce groupe.

Signification et revendications
L'article affirme fournir le premier cadre d'analyse de sensibilité non paramétrique pour la stratification principale qui :

• Opère sans hypothèses paramétriques, sans priors bayésiens, sans monotonicité, ni restrictions d'exclusion.
• Unifie les différentes branches de la littérature existante (ex: limites du pire cas vs limites basées sur la PI) via un paramètre de sensibilité continu.
• Étend l'analyse de sensibilité à la classe plus large des PGCE, comblant une lacune dans la gestion des résultats complexes (ordinaux, catégoriels) et des contrastes non linéaires.
• Introduit de nouvelles perspectives théoriques concernant la vulnérabilité structurelle des estimands par paires au confusionnement de sélection par rapport au confusionnement de résultat.
• Offre des outils exploitables (limites nettes, E-values, contours de falsification) pour permettre aux chercheurs d'évaluer la robustesse des affirmations causales en présence de confusionnement non mesuré entre les strates latentes et les résultats.

Les auteurs font preuve de modestie quant aux directions futures, notant que l'extension du cadre aux variables intermédiaires continues et l'incorporation de l'apprentissage automatique débiaisé pour l'ajustement des covariables de haute dimension sont des étapes nécessaires non abordées dans ce travail.