How Much Non-response Matters? Diagnosis Prevalence Estimates in Survey Participants Versus the Total Sample

Sintesi Tecnica: Stime della Prevalenza delle Diagnosi nei Partecipanti al Sondaggio rispetto al Campione Totale

Definizione del Problema
I sondaggi basati sulla popolazione sono una fonte primaria per stimare la prevalenza delle malattie, tuttavia il declino dei tassi di risposta negli ultimi decenni ha sollevato significative preoccupazioni riguardo al bias di non-risposta. Questo bias si verifica quando la probabilità di partecipazione è associata allo stato di salute o alle frequenze diagnostiche. Sebbene studi precedenti abbiano confrontato i dati relativi ai rimborsi sanitari con i dati dei sondaggi, essi si sono spesso basati su campioni non correlati o erano limitati solo ai rispondenti, limitando la capacità di quantificare come la partecipazione stessa allo studio distorca le stime di prevalenza. È necessaria una valutazione diretta del bias di non-risposta utilizzando informazioni diagnostiche per l'intero campione invitato, piuttosto che solo per il sottocampione dei partecipanti, al fine di determinare la generalizzabilità delle stime basate sui sondaggi, particolarmente in contesti con tassi di risposta modesti.

Metodologia
Lo studio ha utilizzato i dati del progetto "OptDatPMH", collegando i dati del sondaggio con i dati relativi ai rimborsi sanitari di BARMER, un grande fondo di assicurazione sanitaria obbligatoria tedesco.

• Popolazione dello Studio: Un campione casuale stratificato di 26.000 individui (età ≥18 anni) è stato estratto dalla popolazione assicurata BARMER (nazionalmente rappresentativa attraverso 512 strati definiti per sesso, gruppi di età di 5 anni e stato federale).
• Procedura del Sondaggio: I partecipanti sono stati invitati a completare un questionario sanitario scritto (18 pagine, ~20–30 minuti) nell'ottobre 2021. Dopo due solleciti, sono stati restituiti 7.110 questionari (tasso di risposta del 27,3%). Dopo le esclusioni per risposte non valide, il totale del campione analitico finale (TS) comprendeva 25.977 individui, con 7.087 che formavano il sottocampione dei partecipanti (PS).
• Fonti dei Dati:
  • Dati del Sondaggio: Diagnosi auto-riferite e dati sociodemografici.
  • Dati dei Rimborsi Sanitari: Codici ICD-10 da registri ambulatoriali e ospedalieri per i quattro trimestri precedenti il sondaggio (Q4/2020–Q3/2021). Una diagnosi era considerata presente se documentata come diagnosi confermata in almeno un trimestre (criterio M1Q).
• Analisi Statistica: Le stime di prevalenza sono state calcolate sia per il TS che per il PS. Lo studio ha impiegato pesi basati sulla popolazione riflettendo la distribuzione della popolazione tedesca del 2021 (sesso, età, regione) per aggiustare entrambi i campioni, poiché l'esatta distribuzione finale della popolazione era sconosciuta al momento del campionamento.
  • Le differenze sono state testate utilizzando test chi-quadro per i dati pesati.
  • Per visualizzare le deviazioni senza enfatizzare eccessivamente le malattie rare, gli autori hanno introdotto la metrica "Differenza come Percentuale della Media Totale" (DPTM), espressa come percentuale della prevalenza complessiva nel campione totale.
  • Le analisi sono state condotte a livello di capitoli ICD, gruppi ICD e nove diagnosi specifiche selezionate.

Contributi Chiave

• Framework di Confronto Diretto: Lo studio fornisce un raro confronto diretto della prevalenza delle diagnosi tra i partecipanti al sondaggio e il campione totale invitato utilizzando un comune quadro di campionamento e dati di rimborso collegati, superando i limiti di studi precedenti che utilizzavano campioni non correlati.
• Quantificazione del Bias: Quantifica l'entità con cui la partecipazione selettiva distorce le stime di prevalenza attraverso una vasta gamma di categorie diagnostiche (capitoli e gruppi ICD) dopo la ponderazione demografica standard.
• Sviluppo di una Metrica: L'introduzione della metrica DPTM offre un approccio equilibrato per visualizzare le deviazioni assolute e relative tra i sottogruppi, evitando le criticità derivanti dal concentrarsi esclusivamente sulle differenze relative nei sottogruppi a bassa prevalenza.

Risultati

• Modelli di Partecipazione: La partecipazione è stata più alta tra le donne (30,1%) rispetto agli uomini (24,5%) e aumentava con l'età (37,9% per ≥65 anni rispetto al 18,2% per <45 anni).
• Livello Aggregato (Capitoli ICD):
  • Le stime non pesate hanno mostrato differenze significative tra i partecipanti e il campione totale per la maggior parte dei capitoli ICD, con i partecipanti che mostravano generalmente una prevalenza più elevata.
  • Dopo la ponderazione per sesso, età e regione, le differenze sono state generalmente piccole a livello aggregato. Tuttavia, 11 di 22 capitoli ICD hanno mostrato ancora differenze statisticamente significative. In 10 di questi, la prevalenza rimaneva più alta tra i partecipanti.
  • Eccezione (Disturbi Mentali): Il Capitolo V ICD (Disturbi mentali e del comportamento) è stata la principale eccezione, mostrando stime di prevalenza inferiori tra i partecipanti rispetto al campione totale.
• Diagnosi Specifiche:
  • Salute Mentale: È stata riscontrata una sottostima significativa per i partecipanti riguardo ai disturbi mentali organici (F00-F09), ai disturbi da uso di sostanze (F10-F19) e ai disturbi dell'umore (F30-F39).
  • Condizioni Selezionate: Di nove diagnosi selezionate, tre hanno mostrato differenze significative: demenza (partecipanti: 0,6% vs totale: 1,4%), disturbi correlati all'alcol (1,5% vs 1,9%) e disturbi d'ansia (6,8% vs 7,6%). La demenza ha mostrato la deviazione più pronunciata.
  • Malattie Somatiche: Dopo la ponderazione, nessuna delle malattie somatiche selezionate (es. diabete, obesità, ipertensione, insufficienza cardiaca) ha mostrato differenze statisticamente significative tra il campione totale e i partecipanti.
• Analisi dei Sottogruppi: Le mappe di calore (heatmaps) dei valori DPTM hanno confermato una tendenza generale verso la sovrastima nei capitoli somatici attraverso la maggior parte dei sottogruppi per età/sesso, con notevoli eccezioni per i disturbi mentali e specifici sottogruppi (es. donne ≥70 anni per i disturbi del sangue, uomini per le malformazioni congenite).

Significatività e Rivendicazioni
L'articolo conclude che, in questo specifico contesto, la partecipazione selettiva ha avuto solo un effetto limitato sulle stime di prevalenza per molte diagnosi comuni dopo la standard ponderazione demografica (sesso, età, regione).

• Robustezza dei Sondaggi: Nonostante un tasso di risposta modesto del 27,3%, le stime di prevalenza basate sui sondaggi per molte diagnosi somatiche comuni appaiono più robuste di quanto spesso ipotizzato. I risultati suggeriscono che il declino dei tassi di risposta non compromette inevitabilmente la validità epidemiologica per queste condizioni.
• Ruolo della Ponderazione: La ponderazione standard tiene conto di una quota sostanziale della distorsione legata alla partecipazione, sebbene il bias specifico per diagnosi rimanga presente.
• Gruppi Vulnerabili: Lo studio evidenzia che il bias di non-risposta specifico per diagnosi rimane una preoccupazione rilevante per alcuni disturbi mentali (particolarmente demenza e disturbi da uso di sostanze) e per i sottogruppi vulnerabili. Per queste condizioni, la minore partecipazione tra gli individui affetti porta a una sottostima che la ponderazione non riesce a correggere completamente.
• Implicazione: I risultati mettono in discussione la conclusione generale secondo cui i bassi tassi di risposta invalidano automaticamente i sondaggi basati sulla popolazione. Tuttavia, avvertono che per specifiche condizioni di salute mentale e popolazioni vulnerabili, il bias rimane un problema critico che richiede un'interpretazione attenta.