How Much Non-response Matters? Diagnosis Prevalence Estimates in Survey Participants Versus the Total Sample

Résumé technique : Estimations de la prévalence des diagnostics chez les participants à l'enquête par rapport à l'échantillon total

Énoncé du problème
Les enquêtes fondées sur la population sont une source primaire pour estimer la prévalence des maladies, mais la baisse des taux de réponse au cours des dernières décennies a soulevé d'importantes préoccupations concernant le biais de non-réponse. Ce biais survient lorsque la probabilité de participation est associée à l'état de santé ou aux fréquences de diagnostic. Bien que des études antérieures aient comparé des données de réclamations de santé et des données d'enquête, elles reposaient souvent sur des échantillons non liés ou étaient limitées aux seuls répondants, ce qui limite leur capacité à quantifier comment la participation à l'étude elle-même fausse les estimations de prévalence. Il est nécessaire de procéder à une évaluation directe du biais de non-réponse en utilisant des informations diagnostiques pour l'ensemble de l'échantillon invité, et non seulement pour le sous-échantillon participant, afin de déterminer la généralisabilité des estimations basées sur les enquêtes, particulièrement dans les contextes présentant des taux de réponse modestes.

Méthodologie
L'étude a utilisé les données du projet « OptDatPMH », liant les données d'enquête aux données de réclamations de santé de BARMER, une grande caisse d'assurance maladie statutaire allemande.

• Population de l'étude : Un échantillon aléatoire stratifié de 26 000 individus (âgés de ≥18 ans) a été tiré de la population assurée par BARMER (représentative au niveau national à travers 512 strates définies par le sexe, des groupes d'âge de 5 ans et l'État fédéral).
• Procédure d'enquête : Les participants ont été invités à remplir un questionnaire de santé écrit (18 pages, environ 20 à 30 minutes) en octobre 2021. Après deux rappels, 7 110 questionnaires ont été retournés (taux de réponse de 27,3 %). Après exclusions pour réponses invalides, l'échantillon analytique total final (TS) comprenait 25 977 individus, dont 7 087 constituaient le sous-échantillon participant (PS).
• Sources de données :
  • Données d'enquête : Diagnostics auto-déclarés et données sociodémographiques.
  • Données de réclamations de santé : Codes CIM-10 issus des dossiers ambulatoires et hospitaliers pour les quatre trimestres précédant l'enquête (T4/2020–T3/2021). Un diagnostic était considéré comme présent s'il était documenté comme un diagnostic confirmé dans au moins un trimestre (critère M1Q).
• Analyse statistique : Les estimations de prévalence ont été calculées pour le TS et le PS. L'étude a utilisé des pondérations fondées sur la population pour les deux échantillons, reflétant la distribution de la population allemande de 2021 (sexe, âge, région), car la distribution de population finale exacte était inconnue au moment de l'échantillonnage.
  • Les différences ont été testées à l'aide de tests du chi carré pour les données pondérées.
  • Pour visualiser les écarts sans surévaluer les maladies rares, les auteurs ont introduit la métrique « Différence en pourcentage de la moyenne totale » (DPTM), exprimée en pourcentage de la prévalence globale dans l'échantillon total.
  • Les analyses ont été menées au niveau des chapitres CIM, des groupes CIM et de neuf diagnostics spécifiques sélectionnés.

Contributions clés

• Cadre de comparaison directe : L'étude fournit une comparaison directe et rare de la prévalence des diagnostics entre les participants à l'enquête et l'échantillon total invité en utilisant un cadre d'échantillonnage commun et des données de réclamations liées, surmontant ainsi les limites des études antérieures qui utilisaient des échantillons non liés.
• Quantification du biais : Elle quantifie l'étendue de la distorsion des estimations de prévalence causée par une participation sélective à travers un large éventail de catégories diagnostiques (chapitres et groupes CIM) après pondération démographique standard.
• Développement de métriques : L'introduction de la métrique DPTM offre une approche équilibrée pour visualiser les écarts absolus et relatifs entre les sous-groupes, évitant les pièges d'une focalisation exclusive sur les différences relatives dans les sous-groupes à faible prévalence.

Résultats

• Modèles de participation : La participation était plus élevée chez les femmes (30,1 %) que chez les hommes (24,5 %) et augmentait avec l'âge (37,9 % pour les ≥65 ans contre 18,2 % pour les <45 ans).
• Niveau agrégé (Chapitres CIM) :
  • Les estimations non pondérées montraient des différences significatives entre les participants et l'échantillon total pour la plupart des chapitres CIM, les participants présentant généralement une prévalence plus élevée.
  • Après pondération selon le sexe, l'âge et la région, les différences étaient généralement faibles au niveau agrégé. Cependant, 11 des 22 chapitres CIM présentaient encore des différences statistiquement significatives. Dans 10 d'entre eux, la prévalence restait plus élevée parmi les participants.
  • Exception (Troubles mentaux) : Le chapitre V de la CIM (Troubles mentaux et du comportement) était la principale exception, montrant des estimations de prévalence plus faibles chez les participants par rapport à l'échantillon total.
• Diagnostics spécifiques :
  • Santé mentale : Une sous-estimation significative a été constatée chez les participants concernant les troubles mentaux organiques (F00-F09), les troubles liés à l'utilisation de substances (F10-F19) et les troubles de l'humeur (F30-F39).
  • Conditions sélectionnées : Parmi neuf diagnostics sélectionnés, trois ont montré des différences significatives : la démence (participants : 0,6 % contre total : 1,4 %), les troubles liés à l'alcool (1,5 % contre 1,9 %) et les troubles anxieux (6,8 % contre 7,6 %). La démence présentait l'écart le plus marqué.
  • Maladies somatiques : Après pondération, aucune des maladies somatiques sélectionnées (ex. : diabète, obésité, hypertension, insuffisance cardiaque) ne présentait de différences statistiquement significatives entre l'échantillon total et les participants.
• Analyse de sous-groupes : Les cartes thermiques (heatmaps) des valeurs DPTM ont confirmé une tendance générale à la surestimation des chapitres somatiques dans la plupart des sous-groupes d'âge/sexe, avec des exceptions notables pour les troubles mentaux et certains sous-groupes (ex. : femmes de ≥70 ans pour les troubles du sang, hommes pour les malformations congénitales).

Signification et affirmations
L'article conclut que, dans ce contexte spécifique, la participation sélective n'a eu qu'un effet limité sur les estimations de prévalence pour de nombreux diagnostics communs après une pondération démographique standard (sexe, âge, région).

• Robustesse des enquêtes : Malgré un taux de réponse modeste de 27,3 %, les estimations de prévalence basées sur les enquêtes pour de nombreux diagnostics somatiques courants semblent plus robustes qu'on ne le suppose souvent. Les résultats suggèrent que la baisse des taux de réponse ne compromet pas inévitablement la validité épidémiologique pour ces pathologies.
• Rôle de la pondération : La pondération standard prend en compte une part substantielle de la distorsion liée à la participation, bien qu'un biais spécifique au diagnostic subsiste.
• Groupes vulnérables : L'étude souligne que le biais de non-réponse spécifique au diagnostic reste une préoccupation pertinente pour certains troubles mentaux (particulièrement la démence et l'usage de substances) et pour les sous-groupes vulnérables. Pour ces conditions, une participation plus faible parmi les personnes affectées entraîne une sous-estimation que la pondération ne corrige pas totalement.
• Implication : Les résultats remettent en question la conclusion générale selon laquelle les faibles taux de réponse invalident automatiquement les enquêtes fondées sur la population. Cependant, ils avertissent que pour certaines conditions de santé mentale et les populations vulnérables, le biais reste un problème critique qui nécessite une interprétation prudente.