Successful treatment with gilteritinib for popliteal extramedullary relapse of FLT-3-ITD acute myeloid leukemia after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation : a case report and literature review
Questo caso clinico dimostra che la monoterapia con gilteritinib ha indotto e mantenuto con successo una remissione completa duratura in un paziente di 63 anni con sarcoma mieloide FLT3-ITD-positivo ricomparso come una massa poplitea isolata sei anni dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, offrendo un'alternativa terapeutica percorribile per i pazienti non idonei alla chemioterapia intensiva o all'infusione di linfociti del donatore.
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Il cancro è una malattia di cellule che hanno perso la capacità di smettere di crescere, ma in alcune forme di cancro del sangue, il problema è ancora più specifico. Immaginate la fabbrica del sangue del corpo, situata nel midollo osseo, come un luogo in cui nuove cellule vengono costantemente costruite. In un tipo di cancro chiamato leucemia mieloide acuta, questa fabbrica inizia a produrre cellule difettose che prendono il sopravvento su quelle sane. A volte, queste cellule ribelli non rimangono all'interno della fabbrica; viaggiano attraverso il flusso sanguigno e stabiliscono nuove, pericolose colonie in altre parti del corpo, come la pelle, i linfonodi o le articolazioni. Questo è noto come recidiva extramidollare, o una recidiva fuori dal midollo. Per i pazienti che hanno già subito un trapianto di cellule staminali — una procedura in cui il sistema di produzione del sangue di un donatore sano sostituisce quello del paziente — il ritorno del cancro è particolarmente difficile da trattare. Gli strumenti standard, come la chemioterapia aggressiva, sono spesso troppo duri per i pazienti anziani o con altri problemi di salute, e il sistema immunitario del donatore potrebbe non essere abbastanza forte da combattere il cancro da solo. In queste situazioni complesse, i medici hanno bisogno di nuovi modi per colpire il cancro senza distruggere il paziente.
Questa storia inizia con un uomo sulla sessantina che viveva con un disturbo cronico del sangue da molti anni. La sua condizione è infine mutata in leucemia mieloide acuta, una forma più aggressiva della malattia. Dopo aver ricevuto una chemioterapia intensiva per eliminare il cancro, ha subito un trapianto di cellule staminali da un donatore non correlato. Per sei anni, il trattamento ha funzionato perfettamente. Non presentava segni di cancro e il suo sangue veniva prodotto interamente dalle cellule del donatore. Tuttavia, nel 2023, è tornato in ospedale con un gonfiore doloroso dietro il ginocchio sinistro. Le scansioni mediche hanno rivelato una massa voluminosa, larga quasi nove centimetri, in crescita nello spazio dietro l'articolazione del ginocchio. Una biopsia ha confermato che non si trattava di un semplice infortunio o infezione, ma del ritorno della sua leucemia, specificamente un tumore composto da cellule mieloidi noto come sarcoma mieloide.
La situazione era complicata. Quando i medici hanno esaminato il midollo osseo del paziente, hanno trovato pochissime cellule cancerose, ma hanno rilevato una specifica alterazione genetica chiamata mutazione FLT3 nel midollo. Questa mutazione agisce come un interruttore incastrato, dicendo alle cellule cancerose di crescere in modo incontrollato. Il tumore dietro il ginocchio era il problema principale, ma il paziente aveva settantacinque anni e altre condizioni di salute, tra cui una reazione cronica alle cellule del donatore che aveva lasciato la sua pelle con cicatrici. A causa della sua età e della sua salute, l'approccio standard di utilizzare una chemioterapia potente o di infondere più cellule immunitarie del donatore non era sicuro per lui. Il team medico aveva bisogno di un trattamento che potesse colpire direttamente il cancro senza sopraffare il suo corpo.
Scelsero un farmaco chiamato gilteritinib, un farmaco progettato specificamente per bloccare la mutazione FLT3. Il paziente iniziò a assumere una dose giornaliera di 120 milligrammi. Questo farmaco funziona interrompendo il segnale che dice alle cellule cancerose di moltiplicarsi. Per aiutare a eliminare la grande massa dietro il ginocchio, i medici applicarono anche una terapia radiante mirata a quella specifica area. I risultati furono rapidi e significativi. Entro tre mesi, il grande tumore si era rimpicciolito drasticamente e il dolore e il gonfiore del paziente erano scomparsi. Le scansioni mostrarono che la massa aveva perso quasi tutta la sua attività metabolica, il che significa che le cellule all'interno non erano più attive. Un esame di follow-up del suo midollo osseo mostrò che le cellule cancerose erano scomparse, la mutazione genetica non era più rilevabile e le cellule del donatore avevano nuovamente preso il controllo di quasi tutta la sua produzione di sangue.
Il trattamento fu delicato sul paziente. Egli sperimentò solo un aumento temporaneo degli enzimi epatici, che tornarono alla normalità senza dover interrompere la medicazione o abbassare la dose. Due anni dopo il primo ritorno del cancro, il paziente rimaneva in completa remissione. Aveva valori ematici normali, nessun segno del tumore e i suoi problemi di salute cronici rimanevano stabili. Questo caso dimostra che per i pazienti che non possono tollerare trattamenti aggressivi, un farmaco mirato come il gilteritinib può eliminare con successo il cancro che è tornato fuori dal midollo osseo. Suggerisce che anche quando il cancro si nasconde in un punto specifico come il ginocchio, bloccare l'interruttore genetico che lo guida può portare a una guarigione duratura. Il successo di questo trattamento evidenzia anche l'importanza di testare le mutazioni genetiche in questi tumori, anche se il paziente non le aveva prima, perché il cancro può cambiare la sua natura dopo un trapianto.
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