The Epistemological Paradox of EU-HTA Joint Clinical Assessments: Certainty Without Judgment, Evidence Without Context
Questo articolo sostiene che l'obbligo del Regolamento EU-HTA di quantificare la certezza attraverso le Valutazioni Cliniche Congiunte, proibendo al contempo i giudizi di valore, sia epistemologicamente incoerente, poiché valutare la certezza richiede intrinsecamente il giudizio scientifico e l'interpretazione contestuale, rendendo necessaria una transizione verso quadri strutturati esplicitamente come il sistema GRADE piuttosto che l'attuale formato di reporting narrativo.
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Nel mondo della medicina moderna, sorge spesso una domanda critica quando viene proposto un nuovo trattamento: quanto possiamo essere sicuri che funzionerà per il paziente medio? Questo è il dominio della valutazione delle tecnologie sanitarie, un processo in cui gli esperti pesano le prove per decidere se un nuovo farmaco o dispositivo meriti un posto nei sistemi sanitari. Per prendere queste decisioni, essi si affidano a un concetto chiamato "certezza". In termini quotidiani, la certezza non è solo un sentimento di fiducia; è una misura di quanto ci fidiamo dei dati scientifici nel raccontare la verità sugli effetti di un trattamento. Tuttavia, determinare questa fiducia è raramente semplice. Richiede che gli scienziati esaminino dati disordinati e imperfetti e compiano scelte difficili su ciò che i numeri significano realmente per le persone reali. Questo processo è intrinsecamente soggettivo, richiedendo agli esperti di interpretare le prove attraverso la lente della realtà clinica e delle specifiche esigenze del paziente.
Una nuova analisi condotta da un team di ricercatori provenienti da università francesi, bulgare e da un gruppo di consulenza specializzato esamina un importante nuovo regolamento dell'Unione Europea che tenta di standardizzare questo processo in quarantacinque paesi. Il regolamento, che ha iniziato la piena applicazione all'inizio del 2025, impone agli esperti di eseguire valutazioni cliniche congiunte per determinare il "grado di certezza" riguardo a quanto bene una nuova tecnologia sanitaria funzioni rispetto alle opzioni esistenti. Eppure, lo stesso regolamento proibisce severamente a questi esperti di esprimere giudizi di valore. A loro viene ordinato di rimanere puramente fattuali, di evitare di classificare gli esiti sanitari e di astenersi dal decidere dove un nuovo trattamento si collochi nella strategia di cura complessiva di un paziente. I ricercatori sostengono che ciò crei una fondamentale contraddizione logica. Suggeriscono che sia impossibile misurare la certezza delle prove senza compiere proprio quei giudizi che le regole proibiscono, chiedendo di fatto agli scienziati di descrivere l'affidabilità di una mappa pur essendo loro proibito guardare il terreno che essa copre.
Il cuore del problema risiede nella natura stessa dell'evidenza scientifica. I ricercatori spiegano che l'incertezza in medicina assume forme diverse. C'è la casualità della biologia, dove i pazienti reagiscono diversamente allo stesso trattamento, e c'è l'incertezza della conoscenza, dove semplicemente non abbiamo ancora abbastanza dati. Per valutare il "grado di certezza", gli esperti devono sintetizzare questi diversi tipi di incertezza in un'unica conclusione. Ciò richiede loro di decidere quali pezzi di evidenza contino di più, come gestire i risultati contrastanti e quale livello di rischio sia accettabile per una specifica malattia. Il regolamento europeo tenta di rimuovere questo strato interpretativo, richiedendo un rapporto che sia puramente fattuale e privo di contesto. Gli autori dello studio sottolineano che questo è come chiedere a qualcuno di descrivere il peso di un oggetto senza mai essere stato permesso di toccarlo o di sapere di cosa sia fatto. Senza la capacità di compiere giudizi contestuali, la valutazione della certezza diventa un esercizio vuoto, poiché l'atto stesso di giudicare quanto siamo certi richiede quel tipo di pensiero interpretativo che le regole vietano.
Una parte significativa di questa tensione riguarda la differenza tra come un farmaco funziona in un esperimento controllato e come funziona nel mondo reale. La maggior parte dei nuovi trattamenti viene testata in studi altamente controllati dove i pazienti sono selezionati con cura e monitorati attentamente per dimostrare che il farmaco funzioni in condizioni ideali. Questa è nota come efficacia. Tuttavia, le valutazioni delle tecnologie sanitarie dovrebbero misurare l'"efficacia relativa", che si riferisce a come un trattamento si comporta nella realtà disordinata e imprevedibile delle cliniche quotidiane. I ricercatori osservano che il nuovo regolamento europeo utilizza il termine "efficacia" ma si basa quasi interamente su dati provenienti da quegli studi controllati e idealizzati. Ciò crea un divario tra ciò che i dati mostrano e ciò che la valutazione dichiara di misurare. Per colmare questo divario, gli esperti dovrebbero fare supposizioni su come i risultati dei trial controllati si applichino alla popolazione generale, ma il regolamento proibisce il tipo di giudizio necessario per fare tali supposizioni in sicurezza.
Lo studio evidenzia anche che l'attuale metodo di reporting di questi risultati manca di un modo chiaro e strutturato per gestire i giudizi necessari. In altre parti del mondo scientifico, esistono framework che costringono gli esperti a dichiarare esplicitamente il proprio ragionamento e i limiti della propria fiducia, rendendo il processo trasparente e riproducibile. L'approccio europeo, al contrario, si affida a lunghi rapporti narrativi dove i giudizi sono sepolti in paragrafi di testo. I ricercatori sostengono che questo formato renda difficile per i decisori vedere esattamente dove gli esperti hanno preso assunzioni o dove l'evidenza è debole. Inveve di chiarire la scienza, il sistema attuale oscura le inevitabili scelte umane coinvolte nell'interpretazione dei dati. Gli autori concludono che l'obiettivo di una valutazione completamente neutra e priva di contesto sia un'illusione. La certezza non può essere misurata senza giudizio; l'unica via onesta è riconoscere che il giudizio è necessario e creare un sistema che renda tali giudizi chiari, strutturati e aperti all'esame, piuttosto che pretendere che non esistano.
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