Judicialization of delandistrogene moxeparvovec in Brazil: a cross- sectional study on clinical eligibility, litigation patterns, and public expenditure

في عالم الطب الحديث، فُتحت آفاق جديدة لعلاج الأمراض الوراثية النادرة والمدمرة. لعقود من الزمن، اعتمد المرضى المصابون بحالات مثل ضمور العضلات من نوع دوشين، وهو اضطراب تدهوري يؤدي إلى ضعف العضلات ويصيب الفتيان بشكل أساسي، على علاجات لم تكن قادرة إلا على إبطاء مسيرة المرض. ومؤخًا، ظهر نهج مختلف: العلاج الجيني. هذه علاجات تُعطى لمرة واحدة، صُممت لإصلاح الخطأ الجيني الأساسي عن طريق إدخال نسخة عاملة من جين مفقود مباشرة إلى الجسم. وبينما يمنح هذا أملاً ضئيلاً حيث لم يكن هناك أمل من قبل، فإنه يجلب معه مجموعة معقدة من التحديات. فهذه العلاجات باهظة الثمن للغاية، إذ غالبًا ما تكلف ملايين الدولارات لكل مريض، ولا يزال الدليل على فعاليتها على المدى الطويل بنفس القدر المأمول قيد الجمع. وفي البلدان التي تتبع أنظمة صحية عامة، حيث تتحمل الحكومة تكاليف الرعاية، يخلق هذا توازنًا صعبًا. كيف يقرر المسؤولون ما إذا كان ينبغي إنفاق مبالغ طائلة على علاج واعد ولكنه لم يثبت تمامًا بعد، خاصة عندما لا يوجد ضمان بأنه سيعمل مع الجميع؟

وصل هذا التوتر إلى ذروته في البرازيل فيما يتعلق بعلاج جيني محدد يسمى "ديلانديستروجين موكسابارفوفيك" (delandistrogene moxeparvovec). فقد منحت الجهات التنظيمية الصحية في البلاد تصريحًا خاصًا لبيع العقار بسبب خطورة المرض الذي يعالجه، لكن لجنة حكومية منفصلة، وهي التي تقيم ما إذا كانت التقنيات الجديدة يجب إضافتها إلى نظام الصحة العامة، لم توصِ بعد باستخدامه على نطاق واسع. وفي الفجوة بين هذين القرارين، بدأت موجة من الإجراءات القانونية. بدأ الأهالي والمحامون في رفع دعاوى قضائية ضد الحكومة، مطالبين الدولة بدفع تكاليف العلاج لأطفالهم. وقد سعت دراسة جديدة لفهم ما يحدث بالضبط في هذه القضايا؛ حيث جمع الباحثون بيانات عن كل دعوى قضائية رُفعت ضد وزارة الصحة البرازيلية بين يناير 2024 وفبراير 2026 طالبت بهذا العقار تحديدًا. ونظروا في هوية الأشخاص الذين يطلبون الدواء، وما إذا كان هؤلاء المرضى يستوفون بالفعل القواعد الطبية الصارمة لاستخدامه، وكيف تعاملت المحاكم مع الطلبات، وكم بلغت الأموال التي أنفقتها الحكومة للامتثال للأوامر القضائية.

وجد الباحثون صورة أكثر تعقيدًا من مجرد قصة بسيطة عن مرضى يقاتلون من أجل حقوقهم. فقد حددوا 223 دعوى قضائية فردية، جميعها تتعلق بفتيان مصابين بضمور العضلات من نوع دوشين. ومع ذلك، عندما تحققوا من التفاصيل الطبية مقابل القواعد الرسمية للعقار، ظهر نمط مذهل. فالعقار معتمد لمجموعة محددة جدًا من الفتيان، وهم أولئك الذين تتراوح أعمارهم بين أربع وسبع سنوات والذين لا يزالون قادرين على المشي. ومع ذلك، فإن حوالي واحد من كل ستة من الدعاوى القضائية فقط شمل مرضى يستوفون كلا هذين الشرطين. ونحو نصف الحالات تضمنت فتيانًا كانوا إما أصغر أو أكبر سنًا مما ينبغي، أو فقدوا القدرة على المشي بالفعل. وفي عدد كبير من الحالات الأخرى، لم تكن ملفات المحكمة تحتوي ببساطة على معلومات كافية لمعرفة ما إذا كان المريض يستطيع المشي أم لا، رغم أن المريض كان ضمن النطاق العمري الصحيح. وبالرغم من هذه التفاصيل المفقودة أو عدم التطابق الواضح مع القواعد، كانت المحاكم قد أمرت بالفعل بتوفير العقار في 15 حالة.

كانت التكلفة المالية لهذه القرارات هائلة. فبالنسبة للحالات الـ 15 التي امتثلت فيها الحكومة بالكامل للأوامر القضائية، أنفقت ما يقرب من 194 مليون ريال برازيلي. وعندما حلل الباحثون هذه الأرقام، وجدوا أن ثلاثة من هؤلاء المرضى فقط هم من استوفوا معايير العمر والمشي الرسمية. أما المرضى الاثنا عشر الآخرون، فإما لم يستوفوا المعايير أو افتقروا إلى السجلات الطبية اللازمة لإثبات ذلك. وهذا يشير إلى أن النظام القانوني كان يمنح أحيانًا حق الوصول إلى العقار لمرضى يقعون خارج حدود السلامة والفعالية التي وضعها المنظمون. كما سلطت الدراسة الضوء على عدم مساواة صارخ فيمن استطاع اللجوء إلى المحاكم؛ إذ إن معظم الدعاوى القضائية رفعها محامون خواص استأجرهم الأهالي، بينما تولى عدد قليل جدًا من المدافعين العموميين (المحامين الحكوميين) تمثيل أولئك الذين لا يستطيعون تحمل الرسوم القانونية. وهذا يشير إلى أن القدرة على تأمين هذا العلاج الباهظ الثمن عبر المحاكم قد تعتمد بشكل كبير على موارد الأسرة والوصول إلى المساعدة القانونية الخاصة.

وبالنظر إلى الصورة الأكبر، حسب الباحثون ما سيحدث إذا أُجبرت الحكومة على دفع تكاليف كل دعوى من الدعاوى الـ 223. ستتراوح التكلفة بين ما يقرب من 2.4 مليار إلى أكثر من 4 مليارات ريال برازيلي، اعتمادًا على سعر العقار في كل حالة. وتثير هذه النفقات الضخمة المحتملة تساؤلات جدية حول كيفية بقاء نظام الصحة العامة مستدامًا عندما يمكن للقرارات القضائية الفردية إعادة توجيه مثل هذه المباليع الهائلة نحو علاجات قد لا تكون مناسبة لجميع المرضى. تشير الدراسة إلى أن النظام الحالي يكافح لإدارة وصول العلاجات الجينية عالية التكلفة. وتوضح أنه بينما تحاول المحاكم حماية الحق في الصحة، فإنها غالبًا ما تتخذ قرارات دون معلومات طبية كاملة، وبذلك، قد تؤخر العلاج للمرضى القلائل المؤهلين فعليًا بينما تنفق الأموال العامة على أولئك الذين قد لا يستفيدون. ويرى الكاتب أنه لإصلاح ذلك، تحتاج البلاد إلى طرق أفضل للتحقق من السجلات الطبية قبل أن يتخذ القاضي قرارًا، وإلى نماذج جديدة لدفع تكاليف هذه العلاجات توازن بين الاحتياجات الملحة للمرضى الأفراد والصحة طويلة الأمد للنظام بأكمله.