Judicialization of delandistrogene moxeparvovec in Brazil: a cross- sectional study on clinical eligibility, litigation patterns, and public expenditure

No mundo moderno da medicina, uma nova fronteira se abriu para o tratamento de doenças genéticas raras e devastadoras. Por décadas, pacientes com condições como a distrofia muscular de Duchenne, um transtorno progressivo de degeneração muscular que afeta principalmente meninos jovens, dependiam de tratamentos que podiam apenas retardar a marcha da doença. Recentemente, uma abordagem diferente surgiu: a terapia gênica. Estas são terapias de dose única projetadas para corrigir o erro genético subjacente, entregando uma cópia funcional de um gene ausente diretamente no corpo. Embora isso ofereça um vislumbre de esperança onde antes não havia nada, traz consigo um conjunto complexo de desafios. Essas terapias são incrivelmente caras, custando frequentemente milhões de dólares por paciente, e a prova de longo prazo de que funcionam tão bem quanto se esperava ainda está sendo reunida. Em países com sistemas de saúde pública, onde o governo paga pelo cuidado, isso cria um difícil equilíbrio. Como os oficiais decidem se devem gastar somas vastas em um tratamento que é promissor, mas ainda não totalmente comprovado, especialmente quando não há garantia de que funcionará para todos?

Essa tensão chegou ao ápice no Brasil em relação a uma terapia gênica específica chamada delandistrogene moxeparvovec. Os reguladores de saúde do país deram permissão especial para a venda do medicamento devido à gravidade da doença que ele trata, mas um comitê governamental separado, que avalia se novas tecnologias devem ser adicionadas ao sistema de saúde pública, ainda não o havia recomendado para uso generalizado. No intervalo entre essas duas decisões, uma onda de ações judiciais começou. Famílias e advogados começaram a mover processos contra o governo, exigindo que o Estado pagasse o tratamento para seus filhos. Um novo estudo propôs-se a entender exatamente o que estava acontecendo nesses casos judiciais. Os pesquisadores reuniram dados de cada processo judicial movido contra o Ministério da Saúde do Brasil entre janeiro de 2024 e fevereiro de 2026 que buscava esse medicamento específico. Eles analisaram quem estava solicitando o remédio, se esses pacientes realmente atendiam às rigorosas regras médicas para o uso, como os tribunais lidaram com os pedidos e quanto dinheiro o governo estava gastando para cumprir as ordens judiciais.

Os pesquisadores encontraram um quadro muito mais complicado do que uma simples história de pacientes lutando por seus direitos. Eles identificaram 223 processos individuais, todos envolvendo meninos com distrofia muscular de Duchenne. No entanto, quando verificaram os detalhes médicos em relação às regras oficiais do medicamento, um padrão surpreendente emergiu. O medicamento é aprovado para um grupo muito específico: meninos entre quatro e sete anos de idade que ainda conseguem caminhar. Contudo, apenas cerca de um em cada seis processos envolvia pacientes que se enquadravam em ambos os requisitos. Quase metade dos casos envolvia meninos que eram jovens demais ou velhos demais, ou que já haviam perdido a capacidade de caminhar. Em um número significativo de outros casos, os arquivos judiciais simplesmente não continham informações suficientes para saber se o paciente conseguia caminhar ou não, embora o paciente estivesse dentro da faixa etária correta. Apesar desses detalhes ausentes ou das claras incompatibilidades com as regras, os tribunais já haviam ordenado que o governo fornecesse o medicamento em 15 casos.

O custo financeiro dessas decisões foi imenso. Para os 15 casos em que o governo cumpriu integralmente as ordens judiciais, ele gastou quase 194 milhões de reais. Quando os pesquisadores detalharam esses valores, descobriram que apenas três desses pacientes realmente atendiam aos critérios oficiais de idade e de marcha. Os outros doze pacientes não atendiam aos critérios ou careciam dos registros médicos necessários para comprová-los. Isso sugere que o sistema jurídico estava, por vezes, concedendo acesso ao medicamento para pacientes que ficavam fora dos limites de segurança e eficácia estabelecidos pelos reguladores. O estudo também destacou uma desigualdade gritante sobre quem era capaz de utilizar os tribunais. Quase todas as ações foram movidas por advogados particulares contratados pelas famílias, enquanto muito poucas foram conduzidas por defensores públicos, que representam aqueles que não podem arcar com os custos advocatícios. Isso indica que a capacidade de garantir este tratamento caro através dos tribunais pode depender fortemente dos recursos de uma família e do acesso à ajuda jurídica privada.

Olhando para o panorama geral, os pesquisadores calcularam o que aconteceria se o governo fosse forçado a pagar por todos os 223 processos. O custo variaria de quase 2,4 bilhões a mais de 4 bilhões de reais, dependendo do preço do medicamento em cada caso. Esse gasto potencial massivo levanta sérias questões sobre como um sistema de saúde pública pode permanecer sustentável quando decisões judiciais individuais podem redirecionar quantias tão grandes de dinheiro para tratamentos que podem não ser adequados para todos os pacientes. O estudo sugere que o sistema atual está lutando para gerenciar a chegada de terapias gênicas de alto custo. Ele aponta que, embora os tribunais estejam tentando proteger o direito à saúde, eles estão frequentemente tomando decisões sem informações médicas completas e, ao fazê-lo, podem estar atrasando o tratamento para os poucos pacientes que claramente se qualificam, enquanto gastam fundos públicos com aqueles que podem não se beneficiar. O autor argumenta que, para resolver isso, o país precisa de melhores formas de verificar os registros médicos antes de um juiz tomar uma decisão, e de novos modelos de pagamento para essas terapias que equilibrem as necessidades urgentes de pacientes individuais com a saúde de longo prazo de todo o sistema.