Judicialization of delandistrogene moxeparvovec in Brazil: a cross- sectional study on clinical eligibility, litigation patterns, and public expenditure

चिकित्सा की आधुनिक दुनिया में, दुर्लभ और विनाशकारी आनुवंशिक रोगों के उपचार के लिए एक नया क्षितिज खुला है। दशकों तक, डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी जैसी स्थितियों वाले रोगी, जो कि एक प्रगतिशील मांसपेशी क्षय विकार है और मुख्य रूप से कम उम्र के लड़कों को प्रभावित करता है, उन उपचारों पर निर्भर थे जो केवल इस बीमारी की गति को धीमा कर सकते थे। हाल ही में, एक अलग दृष्टिकोण उभरा है: जीन थेरेपी। ये एक बार दिए जाने वाले उपचार हैं जिन्हें शरीर में सीधे एक लापता जीन की कार्यशील प्रति (working copy) पहुँचाकर अंतर्निहित आनुवंशिक त्रुटि को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। जहाँ पहले कोई उम्मीद नहीं थी, वहाँ यह एक नई आशा की किरण तो प्रदान करता है, लेकिन यह जटिल चुनौतियों का एक समूह भी लेकर आता है। ये उपचार अविश्वसनीय रूप से महंगे हैं, जिनकी लागत अक्सर प्रति रोगी लाखों डॉलर होती है, और लंबे समय तक यह प्रमाण कि वे उम्मीद के मुताबिक काम करते हैं, अभी भी एकत्र किया जा रहा है। सार्वजनिक स्वास्थ्य प्रणालियों वाले देशों में, जहाँ सरकार देखभाल का खर्च उठाती है, यह एक कठिन संतुलन बनाने की स्थिति पैदा करता है। अधिकारी यह कैसे तय करें कि एक ऐसे उपचार पर भारी राशि खर्च करें जो आशाजनक तो है लेकिन अभी तक पूरी तरह से सिद्ध नहीं हुआ है, विशेष रूप से तब जब इस बात की कोई गारंटी नहीं है कि यह सभी के लिए काम करेगा या नहीं?

यह तनाव ब्राजील में 'डेलैंडिस्ट्रोजेन मोक्सेपार्वोवेक' (delandistrogene moxeparvovec) नामक एक विशिष्ट जीन थेरेपी के संबंध में चरम पर पहुँच गया। देश के स्वास्थ्य नियामकों ने इस दवा को बेचने की विशेष अनुमति दे दी थी क्योंकि यह उस गंभीर बीमारी का इलाज करती है, लेकिन एक अलग सरकारी समिति, जो यह मूल्यांकन करती है कि नई तकनीकों को सार्वजनिक स्वास्थ्य प्रणाली में शामिल किया जाना चाहिए या नहीं, ने अभी तक इसके व्यापक उपयोग की सिफारिश नहीं की थी। इन दो निर्णयों के बीच के अंतराल में, कानूनी कार्रवाई की एक लहर शुरू हो गई। परिवारों और वकीलों ने सरकार के खिलाफ मुकदमे दायर करना शुरू कर दिया, जिसमें अपने बच्चों के लिए उपचार के भुगतान की मांग की गई। एक नए अध्ययन ने यह समझने का प्रयास किया कि इन अदालती मामलों में वास्तव में क्या हो रहा था। शोधकर्ताओं ने जनवरी 2024 से फरवरी 2026 के बीच ब्राजील के स्वास्थ्य मंत्रालय के खिलाफ दायर प्रत्येक मुकदमे का डेटा एकत्र किया जो इस विशिष्ट दवा की मांग कर रहा था। उन्होंने देखा कि कौन लोग दवा मांग रहे थे, क्या वे रोगी वास्तव में इस दवा के उपयोग के लिए सख्त चिकित्सा नियमों को पूरा करते थे, अदालतों ने अनुरोधों को कैसे संभाला, और सरकार को अदालती आदेशों का पालन करने के लिए कितना पैसा खर्च करना पड़ा।

शोधकर्ताओं ने पाया कि यह मामला केवल रोगियों द्वारा अपने अधिकारों के लिए लड़ने की एक सरल कहानी से कहीं अधिक जटिल था। उन्होंने 223 व्यक्तिगत मुकदमे पहचाने, जिनमें सभी डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लड़के शामिल थे। हालाँकि, जब उन्होंने आधिकारिक नियमों के विरुद्ध चिकित्सा विवरणों की जाँच की, तो एक चौंकाने वाला पैटर्न सामने आया। यह दवा एक बहुत ही विशिष्ट समूह के लिए स्वीकृत है: चार से सात वर्ष की आयु के लड़के जो अभी भी चल सकते हैं। फिर भी, केवल छह में से लगभग एक मामले में ऐसे रोगी शामिल थे जो इन दोनों आवश्यकताओं को पूरा करते थे। लगभग आधे मामलों में ऐसे लड़के शामिल थे जो या तो बहुत छोटे थे या बहुत बड़े थे, या जो पहले ही चलने की क्षमता खो चुके थे। अन्य कई मामलों में, अदालती फाइलों में पर्याप्त जानकारी नहीं थी जिससे यह पता चल सके कि रोगी चल सकता है या नहीं, भले ही रोगी सही आयु सीमा के भीतर हो। इन छूटे हुए विवरणों या नियमों के साथ स्पष्ट विसंगतियों के बावजूद, अदालतों ने पहले ही 15 मामलों में सरकार को दवा उपलब्ध कराने का आदेश दे दिया था।

इन निर्णयों की वित्तीय लागत अत्यधिक थी। उन 15 मामलों के लिए जहाँ सरकार ने अदालती आदेशों का पूरी तरह से पालन किया, उसने लगभग 194 मिलियन ब्राजीलियाई रियाल खर्च किए। जब शोधकर्ताओं ने इसका विवरण निकाला, तो उन्होंने पाया कि उन रोगियों में से केवल तीन ही आधिकारिक आयु और चलने की मानदंडों को पूरा करते थे। शेष बारह रोगी या तो मानदंडों को पूरा नहीं करते थे या उनके पास यह सिद्ध करने के लिए आवश्यक चिकित्सा रिकॉर्ड नहीं थे कि वे पात्र हैं। यह सुझाव देता है कि कानूनी प्रणाली कभी-कभी उन रोगियों को दवा तक पहुँच प्रदान कर रही थी जो नियामकों द्वारा स्थापित सुरक्षा और प्रभावशीलता की सीमाओं से बाहर थे। अध्ययन ने यह भी रेखांकित किया कि अदालतों का उपयोग करने की क्षमता में भारी असमानता थी। लगभग सभी मुकदमे परिवारों द्वारा नियुक्त निजी वकीलों द्वारा दायर किए गए थे, जबकि बहुत कम मामले सार्वजनिक रक्षकों (public defenders) द्वारा संभाले गए थे जो उन लोगों का प्रतिनिधित्व करते हैं जो कानूनी शुल्क वहन नहीं कर सकते। यह इंगित करता है कि अदालतों के माध्यम से इस महंगी उपचार को प्राप्त करने की क्षमता काफी हद रूप से एक परिवार के संसाधनों और निजी कानूनी सहायता तक उनकी पहुँच पर निर्भर करती है।

बड़ी तस्वीर को देखते हुए, शोधकर्ताओं ने गणना की कि यदि सरकार को सभी 223 मुकदमों का भुगतान करने के लिए मजबूर किया गया तो क्या होगा। प्रत्येक मामले में दवा की कीमत के आधार पर, यह लागत लगभग 2.4 बिलियन से लेकर 4 बिलियन ब्राजीलियाई रियाल से अधिक तक होगी। यह विशाल संभावित खर्च गंभीर प्रश्न खड़े करता है कि एक सार्वजनिक स्वास्थ्य प्रणाली कैसे टिकाऊ रह सकती है जब व्यक्तिगत अदालती निर्णय इतनी बड़ी मात्रा में धन को उन उपचारों की ओर मोड़ सकते हैं जो सभी रोगियों के लिए उपयुक्त नहीं हो सकते हैं। अध्ययन का सुझाव है कि वर्तमान प्रणाली उच्च-लागत वाली जीन थेरेपी के आगमन को प्रबंधित करने के लिए संघर्ष कर रही है। यह बताता है कि जहाँ अदालतें स्वास्थ्य के अधिकार की रक्षा करने की कोशिश कर रही हैं, वहीं वे अक्सर अधूरी चिकित्सा जानकारी के बिना निर्णय ले रही हैं, और ऐसा करके, वे उन कुछ रोगियों के उपचार में देरी कर सकती हैं जो स्पष्ट रूप से पात्र हैं, जबकि उन लोगों पर सार्वजनिक धन खर्च कर रही हैं जिन्हें लाभ हो भी सकता है या नहीं। लेखक का तर्क है कि इसे ठीक करने के लिए, देश को एक न्यायाधीश द्वारा निर्णय लेने से पहले चिकित्सा रिकॉर्ड की जाँच करने के बेहतर तरीके और ऐसे भुगतान मॉडल की आवश्यकता है जो व्यक्तिगत रोगियों की तत्काल जरूरतों और संपूर्ण प्रणाली के दीर्घकालिक स्वास्थ्य के बीच संतुलन बनाए रखें।