Judicialization of delandistrogene moxeparvovec in Brazil: a cross- sectional study on clinical eligibility, litigation patterns, and public expenditure

In de moderne wereld van de geneeskunde is een nieuwe grens geopend voor de behandeling van zeldzame en verwoestende genetische ziekten. Decennialang vertrouwden patiënten met aandoeningen zoals Duchenne spierdystrofie, een progressieve spierafbraakziekte die voornamelijk jonge jongens treft, op behandelingen die slechts de opmars van de ziekte konden vertragen. Onlangs kwam er een andere aanpak naar voren: gentherapie. Dit zijn eenmalige behandelingen die ontworpen zijn om de onderliggende genetische fout te herstellen door een werkende kopie van een ontbrekend gen direct in het lichaam af te leveren. Hoewel dit een sprankje hoop biedt waar voorheen niets was, brengt het een complexe reeks uitdagingen met zich mee. Deze therapieën zijn ongelooflijk duur, vaak miljoenen dollars per patiënt kostend, en het langetermijnbeleg dat ze zo goed werken als gehoopt, is soms nog steeds in aanbouw. In landen met publieke gezondheidszorgsystemen, waar de overheid voor de zorg betaalt, creëert dit een moeilijk evenwicht. Hoe beslissen functionarissen of ze enorme sommen moeten uitgeven aan een behandeling die veelbelovend is maar nog niet volledig bewezen, vooral wanneer er geen garantie is dat het bij iedereen zal werken?

Deze spanning bereikte een hoogtepunt in Brazilië met betrekking tot een specifieke gentherapie genaamd delandistrogene moxeparvovec. De gezondheidsautoriteiten van het land hadden speciale toestemming gegeven voor de verkoop van het medicijn vanwege de ernst van de ziekte die het behandelt, maar een aparte overheidscommissie, die evalueert of nieuwe technologieën aan het publieke gezondheidszysteem moeten worden toegevoegd, had het nog niet aanbevolen voor breed gebruik. In de kloof tussen deze twee beslissingen begon een golf van juridische acties. Families en advocaten begonnen rechtszaken tegen de overheid aan te spannen, waarbij zij eisten dat de staat de behandeling voor hun kinderen betaalt. Een nieuwe studie zette zich af om precies te begrijpen wat er gebeurde in deze rechtszaken. Onderzoekers verzamelden gegevens over elke enkele rechtszaak die tussen januari 2024 en februari 2026 tegen het Braziliaanse Ministerie van Volksgezondheid werd aangespannen voor dit specifieke medicijn. Ze keken naar wie om het medicijn vroeg, of die patiënten daadwerkelijk voldeden aan de strikte medische regels voor het gebruik ervan, hoe de rechtbanken met de verzoeken omgingen, en hoeveel geld de overheid uitgaf om aan de gerechtelijke bevelen te voldoen.

De onderzoekers vonden een beeld dat veel complexer was dan een simpel verhaal van patiënten die vechten voor hun rechten. Ze identificeerden 223 individuele rechtszaken, die allemaal betrekking hadden op jongens met Duchenne spierdystrofie. Echter, toen ze de medische details controleerden tegen de officiële regels voor het medicijn, kwam er een opmerkelijk patroon aan het licht. Het medicijn is goedgekeurd voor een zeer specifieke groep: jongens tussen de vier en zeven jaar oud die nog kunnen lopen. Toch betrof slechts ongeveer één op de zes rechtszaken patiënten die aan beide vereisten voldeden. Bijna de helft van de gevallen betrof jongens die ofwel te jong of te oud waren, of die het vermogen om te lopen al hadden verloren. In een aanzienlijk aantal andere gevallen bevatte de processtukken simpelweg niet genoeg informatie om te weten of de patiënt wel of niet kon lopen, ook al viel de patiënt binnen de juiste leeftijdscategorie. Ondanks deze ontbrekende details of duidelijke afwijkingen van de regels, hadden de rechtbanken de overheid al in 15 gevallen bevolen het medicijn te verstrekken.

De financiële kosten van deze beslissingen waren immens. Voor de 1 than 15 gevallen waarin de overheid volledig aan de gerechtelijke bevelen voldeed, gaf zij bijna 194 miljoen Braziliaanse reais uit. Wanneer de onderzoekers dit uitsplitsten, ontdekten zij dat slechts drie van die patiënten daadwerkelijk voldeden aan de officiële leeftijd en loopcriteria. De andere twaalf patiënten voldeden ofwel niet aan de criteria, of beschikten niet over de noodzakelijke medische dossiers om dit te bewijzen. Dit suggereert dat het rechtssysteem soms toegang tot het medicijn verleende aan patiënten die buiten de grenzen van veiligheid en effectiviteit vielen die door regelgevers waren vastgesteld. De studie benadrukte ook een scherpe ongelijkheid in wie gebruik kon maken van de rechtbank. Bijna alle rechtszaken werden aangespannen door particuliere advocaten die door families waren ingehuurd, terwijl er zeer weinig werden behandeld door openbare verdedigers die mensen vertegenwoordigen die de juridische kosten niet kunnen dragen. Dit geeft aan dat het vermogen om via de rechtbank toegang te krijgen tot deze dure behandeling sterk kan afhangen van de middelen van een familie en de toegang tot particuliere juridische hulp.

Kijkend naar het grotere plaatje, berekenden de onderzoekers wat er zou gebeuren als de overheid gedwongen zou worden om voor elke een van de 223 rechtszaken te betalen. De kosten zouden variëren van bijna 2,4 miljard tot meer dan 4 miljard Braziliaanse reais, afhankelijk van de prijs van het medicijn in elk geval. Deze enorme potentiële uitgave roept ernstige vragen op over hoe een publiek gezondheidszorgsysteem duurzaam kan blijven wanneer individuele rechterlijke beslissingen dergelijke enorme bedragen kunnen omleiden naar behandelingen die mogelijk niet geschikt zijn voor alle patiënten. De studie suggereert dat het huidige systeem worstelt met het beheer van de komst van dure gentherapieën. Het wijst erop dat hoewel de rechtbanken proberen het recht op gezondheid te beschermen, zij vaak beslissingen nemen zonder volledige medische informatie, en daarmee mogelijk de behandeling voor de weinigen die duidelijk in aanmerking komen vertragen, terwijl zij publieke middelen uitgeven aan degenen die er mogelijk niet baat bij hebben. De auteur betoogt dat het land, om dit op te lossen, betere manieren nodig heeft om medische dossiers te controleren voordat een rechter een beslissing neemt, en nieuwe modellen voor het betalen van deze therapieën die de dringende behoeften van individuele patiënten in evenwicht brengen met de langetermijngezondheid van het gehele systeem.