Judicialization of delandistrogene moxeparvovec in Brazil: a cross- sectional study on clinical eligibility, litigation patterns, and public expenditure

En el mundo de la medicina moderna, se ha abierto una nueva frontera para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y devastadoras. Durante décadas, los pacientes con afecciones como la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno progresivo de degeneración muscular que afecta principalmente a niños pequeños, dependieron de tratamientos que solo podían frenar la marcha de la enfermedad. Recientemente, surgió un enfoque diferente: la terapia génica. Estas son tratamientos de una sola vez diseñados para corregir el error genético subyacente mediante la entrega de una copia funcional de un gen faltante directamente en el cuerpo. Si bien esto ofrece un destello de esperanza donde antes no la había, conlleva un complejo conjunto de desafíos. Estas terapias son increíblemente costosas, costando a menudo millones de dólares por paciente, y la prueba a largo plazo de que funcionan tan bien como se esperaba es que a veces todavía se está recopilando. En los países con sistemas de salud pública, donde el gobierno paga la atención, esto crea un difícil acto de equilibrio. ¿Cómo deciden los funcionarios si gastar sumas ingentes en un tratamiento que es prometedor pero que aún no está plenamente probado, especialmente cuando no hay garantía de que funcione para todos?

Esta tensión llegó a un punto crítico en Brasil con respecto a una terapia génica específica llamada delandistrogene moxeparvovec. Los reguladores sanitarios del país habían dado permiso especial para la venta del fármaco debido a la gravedad de la enfermedad que trata, pero un comité gubernamental independiente, que evalúa si las nuevas tecnologías deben añadirse al sistema de salud pública, aún no lo había recomendado para su uso generalizado. En la brecha entre estas dos decisiones, comenzó una ola de acciones legales. Familias y abogados empezaron a presentar demandas contra el gobierno, exigiendo que el Estado pagara el tratamiento para sus hijos. Un nuevo estudio se propuso comprender exactamente qué estaba sucediendo en estos casos judiciales. Los investigadores recopilaron datos de cada una de las demandas presentadas contra el Ministerio de Salud de Brasil entre enero de 2024 y febrero de 2026 que buscaban este fármaco específico. Analizaron quién solicitaba la medicina, si esos pacientes cumplían realmente con las estrictas reglas médicas para su uso, cómo manejaron las peticiones los tribunales y cuánto dinero gastaba el gobierno para cumplir con las órdenes judiciales.

Los investigadores encontraron un panorama mucho más complicado que una simple historia de pacientes luchando por sus derechos. Identificaron 223 demandas individuales, todas ellas relacionadas con niños con distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, cuando verificaron los detalles médicos frente a las reglas oficiales del fármaco, surgió un patrón sorprendente. El fármaco está aprobado para un grupo muy específico: niños entre los cuatro y los siete años que aún pueden caminar. Sin embargo, solo aproximadamente uno de cada seis de las demandas involucraba a pacientes que cumplían con ambos requisitos. Casi la mitad de los casos involucraba a niños que eran demasiado jóvenes o demasiado mayores, o que ya habían perdido la capacidad de caminar. En un número significativo de otros casos, los expedientes judiciales simplemente no contenían información suficiente para saber si el paciente podía caminar o no, a pesar de que el paciente se encontraba dentro del rango de edad correcto. A pesar de estos detalles faltantes o de las claras discrepancias con las reglas, los tribunales ya habían ordenado al gobierno proporcionar el fármaco en 15 casos.

El costo financiero de estas decisiones fue inmenso. Para los 15 casos en los que el gobierno cumplió plenamente con las órdenes judiciales, gastó casi 194 millones de reales brasileños. Al desglosar esta cifra, descubrieron que solo tres de esos pacientes cumplían realmente con los criterios oficiales de edad y de marcha. Los otros doce pacientes no cumplían con los criterios o carecían de los registros médicos necesarios para demostrar que los cumplían. Esto sugiere que el sistema legal a veces estaba otorgando acceso al fármaco a pacientes que quedaban fuera de los límites de seguridad y eficacia establecidos por los reguladores. El estudio también destacó una marcada desigualdad en quién podía recurrir a los tribunales. Casi todas las demandas fueron interpuestas por abogados privados contratados por las familias, mientras que muy pocas fueron gestionadas por defensores públicos que representan a quienes no pueden costear los honorarios legales. Esto indica que la capacidad de asegurar este costoso tratamiento a través de los tribunales puede depender en gran medida de los recursos de una familia y del acceso a la ayuda legal privada.

Al observar el panorama general, los investigadores calcularon qué pasaría si el gobierno se viera obligado a pagar por cada una de las 223 demandas. El costo oscilaría entre casi 2.400 millones y más de 4.000 millones de reales brasileños, dependiendo del precio del fármaco en cada caso. Este enorme gasto potencial plantea serias dudas sobre cómo puede ser sostenible un sistema de salud pública cuando las decisiones judiciales individuales pueden redirigir cantidades tan grandes de dinero hacia tratamientos que pueden no ser adecuados para todos los pacientes. El estudio sugiere que el sistema actual está luchando por gestionar la llegada de terapias génicas de alto costo. Señala que, si bien los tribunales intentan proteger el derecho a la salud, a menudo toman decisiones sin información médica completa y, al hacerlo, pueden estar retrasando el tratamiento para los pocos pacientes que claramente califican, mientras gastan fondos públicos en aquellos que podrían no beneficiarse. El autor argumenta que para solucionar esto, el país necesita mejores formas de verificar los registros médicos antes de que un juez tome una decisión, y nuevos modelos para pagar estas terapias que equilibren las necesidades urgentes de los pacientes individuales con la salud a largo plazo de todo el sistema.