Robust estimation of occupation probabilities for coarsened multistate processes

Résumé technique : Estimation robuste des probabilités d'occupation pour les processus multi-états grossiers

Énoncé du problème
Les modèles multi-états fournissent un cadre général pour analyser des phénomènes où des entités transitent entre des états bien définis au fil du temps, tels que la progression de la maladie, le statut d'emploi ou les notations de crédit. Un paramètre principal d'intérêt dans ces modèles est la probabilité d'occupation — la probabilité qu'un processus occupe un état spécifique à un instant $t_0$ donné. En pratique, ces processus sont souvent soumis à deux niveaux de grossissement : le censurage à droite (ex. : abandon) et l'exposition de base (assignation de traitement).

La littérature existante sur les modèles multi-états repose souvent sur des hypothèses restrictives, telles que la propriété de Markov pour les transitions d'états ou l'indépendance du censurage par rapport à l'historique du processus étant donné les covariables de base. Cet article traite du défi de l'estimation des probabilités d'occupation pour des processus multi-états contrefactuels sous des hypothèses plus faibles. Plus précisément, les auteurs visent à gérer les transitions d'états non markoviennes et à permettre aux mécanismes de censurage à droite de dépendre à la fois de l'histoire naturelle du processus et des covariables dépendantes du temps, à condition que l'hypothèse de Grossissement Aléatoire (CAR - Coarsening at Random) soit respectée.

Méthodologie
Les auteurs dérivent des estimateurs de type Augmented Inverse Probability Weighted (AIPW) pour les probabilités d'occupation en utilisant des techniques issues de l'inférence causale et de la littérature sur les données manquantes.

1. Structure des données et identifiabilité :

   • Le processus de données complètes est défini comme un processus multi-états cadlag $Z_a$ sous une intervention hypothétique $a \in \{0, 1\}$, avec des covariables dépendantes du temps $L_a$ et des covariables de base $W$.
   • Les données observées sont grossies par un temps de censurage à droite latent $C_a$ et le traitement observé $A$.
   • Critères d'identifiabilité : Les auteurs supposent :
     • Consistance : Les données observées sont un grossissement cohérent des données contrefactuelles complètes.
     • Positivité : La probabilité d'assignation du traitement et de rester non censuré est strictement positive.
     • Échangeabilité (CAR) : Le mécanisme de grossissement (traitement et censurage) est indépendant des données contrefactuelles complètes étant donné les covariables de base et l'historique jusqu'au temps actuel. Crucialement, cela permet au censurage de dépendre de l'historique du processus, contrairement aux hypothèses standards de censurage indépendant.

2. Fonction d'influence efficace (EIF) :

   • Le paramètre cible est identifié via un estimand par pondération inverse de la probabilité (IPW).
   • Les auteurs dérivent la fonction d'influence efficace (EIF) de l'estimand des données observées. Cela implique la projection de la score de la mise en correspondance des données complètes sur l'espace tangent de le modèle des données observées et la soustraction des projections orthogonales sur les espaces tangents de nuisance associés au score de propension du traitement ($\pi$) et au mécanisme de censurage ($G$).
   • L'EIF dépend de paramètres de nuisance : le score de propension $\pi$, la fonction de survie de censurage $G$, et deux fonctions d'espérance conditionnelle, $Q$ et $\eta$, qui représentent les espérances des résultats pondérés par l'inverse de la probabilité de censurage.

3. Estimateurs proposés :
   Sur la base de l'EIF, cinq estimateurs sont proposés :

   • Estimateur IPW ($\hat{\psi}^0_n$) : Un simple estimateur pondéré par l'inverse de la probabilité.
   • Estimateurs Augmented IPW ($\hat{\psi}^\nu_n$ et $\hat{\psi}^\mu_n$) : Ils incorporent des termes de correction (augmentations) dérivés des projections de l'EIF. $\hat{\psi}^\mu_n$ est un estimateur à une étape (one-step estimator) qui inclut à la fois les termes d'augmentation du traitement et du censurage.
   • Estimateurs AIPW modifiés ($\hat{\psi}^{\nu, mod}_n$ et $\hat{\psi}^{\mu, mod}_n$) : Ils modifient les estimateurs AIPW standards en estimant les coefficients de régression (via OLS) pour les termes d'augmentation. Ceci est destiné à forcer l'orthogonalité lorsque les estimateurs des paramètres de nuisance sont biaisés, ce qui peut améliorer l'efficacité.

4. Estimation des paramètres de nuisance :

   • $\pi$ et $G$ sont estimés à l'aide de modèles de travail (régression logistique pour les scores de propension et modèles de Cox pour les risques de censurage).
   • $Q$ et $\eta$ sont estimés via la régression d'observations pondérées (pseudo-résultats) contre des résumés de l'ensemble de conditionnement.

Résultats clés
La performance des cinq estimateurs a été évaluée via une étude de simulation impliquant un modèle maladie-décès à trois états avec récurrence, où les taux de transition dépendaient des covariables de base et le censurage dépendait à la fois de la base et de l'historique temporel.

• Spécification correcte : Lorsque tous les paramètres de nuisance étaient estimés de manière cohérente, tous les estimateurs étaient sans biais. Cependant, l'estimateur à une étape ($\hat{\psi}^\mu_n$) a démontré la plus faible erreur quadratique moyenne (RMSE), confirmant son avantage d'efficacité sur l'IPW et les estimateurs partiellement augmentés.
• Robustesse à la mauvaise spécification :
  • Score de propension ($\pi$) ou de censurage ($G$) biaisé : L'estimateur IPW simple présentait un biais significatif. Les estimateurs entièrement augmentés ($\hat{\psi}^\mu_n$) sont restés robustes (sans biais) même lorsque $\pi$ ou $G$ étaient mal spécifiés, à condition que l'autre composante soit correctement spécifiée.
  • Termes de régression ($Q$ ou $\eta$) biaisés : Lorsque les paramètres de nuisance basés sur la régression étaient mal spécifiés, les estimateurs entièrement augmentés restaient sans biais mais perdaient de l'efficacité. Les estimateurs modifiés ($\hat{\psi}^{\mu, mod}_n$) ont montré de légères améliorations de la RMSE dans certains scénarios, suggérant qu'ils peuvent partiellement atténuer les pertes d'efficacité dues au biais des termes d'augmentation.
• Convergence : Les résultats de la simulation ont confirmé la hiérarchie théorique de l'efficacité : $\hat{\psi}^\mu_n$ (une étape) > $\hat{\psi}^\nu_n$ (partiellement augmenté) > $\hat{\psi}^0_n$ (IPW).

Signification et revendications
L'article affirme que les estimateurs proposés offrent une approche robuste et efficace pour estimer les probabilités d'occupation dans les modèles multi-états sous des hypothèses plus faibles que celles couramment rencontrées dans la littérature.

• Généralité : Contrairement aux méthodes précédentes adaptées à des modèles spécifiques (ex. : maladie-décès sans récurrence ou risques concurrents sous hypothèses de Markov), ces estimateurs s'appliquent aux modèles multi-états avec un nombre arbitraire d'états et permettent des transitions non markoviennes et une confusion dépendante du temps.
• Relâchement des hypothèses de censurage : Le cadre permet explicitement au censurage à droite de dépendre de l'historique interne du processus multi-étates, une caractéristique requise pour une modélisation réaliste (ex. : modèles maladie-décès avec récurrence) mais difficile à traiter sous les hypothèses standards d'indépendance.
• Double robustesse : L'estimateur à une étape présente des propriétés de double robustesse ; il reste consistant si soit les modèles de traitement/censurage ($\pi, G$), soit les modèles de régression de l'issue ($Q, \eta$) sont correctement spécifiés.
• Utilité pratique : Les auteurs notent que bien que l'estimateur à une étape nécessite un échantillon suffisant pour estimer les paramètres de nuisance complexes ($\eta$) à chaque temps de censurage, il reste stable pour des ensembles de données de taille modérée (ex. : 2 500–9 000 individus) et offre une performance supérieure à l'IPW en présence de mauvaise spécification de modèle.

Les auteurs concluent que bien que l'hypothèse de Grossissement Aléatoire (CAR) soit une condition forte (impliquant des hypothèses de type "cross-world"), elle est un outil nécessaire pour permettre l'inférence basée sur la vraisemblance et la construction de modèles semi-paramétriques en présence de structures de données manquantes complexes. Les méthodes proposées fournissent une mise en œuvre pratique de ces avancées théoriques pour l'analyse de données multi-étates du monde réel.