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Comparing Missing Data Methods for Estimating Average Treatment Effects Under Time-Varying Confounding: A Simulation Study

Cette étude de simulation évalue la performance de diverses méthodes d'imputation de données manquantes pour l'estimation des effets de traitement moyens sous confusion variant dans le temps, concluant que l'imputation multiple surpasse généralement les autres approches pour réduire le biais et améliorer la couverture, particulièrement lorsque les mécanismes de données manquantes sont complexes.

Auteurs originaux : Ben Swallow, Lars Brestrich, Victor Velasco-Pardo

Publié 2026-07-21

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CC BY 4.0

Auteurs originaux : Ben Swallow, Lars Brestrich, Victor Velasco-Pardo

Article original sous licence CC BY 4.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). ✨ Ceci est une explication générée par l'IA de l'article ci-dessous. Elle n'a pas été rédigée ni approuvée par les auteurs. Pour une précision technique, consultez l'article original. Lire la clause de non-responsabilité complète

Imaginez que vous soyez un détective tentant de résoudre un mystère : « Est-ce que manger un type spécifique de bonbon fait courir plus vite ? » Dans le monde réel, vous ne pouvez pas simplement mettre tout le monde dans un laboratoire et les forcer à manger ou non des bonbons ; vous devez observer les gens qui choisissent leurs propres collations. Mais voici le piège : les personnes qui choisissent le bonbon pourraient aussi être celles qui courent déjà plus vite parce qu'elles font plus d'exercice. Ce facteur supplémentaire, l'exercice, est appelé un facteur de confusion. Pour obtenir la vraie réponse, vous devez mathématiquement « niveler le terrain de jeu » afin que les mangeurs de bonbons et les non-mangeurs se ressemblent le plus possible en tout point, sauf pour le bonbon. C'est le cœur de l'inférence causale.

Cependant, la vie réelle est désordonnée. Parfois, les gens oublient de dire ce qu'ils ont mangé, ou ils cessent de venir à la course entièrement. C'est ce qu'on appelle des données manquantes. Si vous jetez simplement les personnes ayant des informations manquantes, vous pourriez accidentellement écarter les coureurs lents qui ont oublié de signaler leur présence, laissant ainsi un groupe qui semble super rapide simplement parce que vous avez perdu les plus lents. Cela crée une image biaisée. Les scientifiques ont construit des outils mathématiques sophistiqués pour deviner les valeurs manquantes et réparer l'image, mais ils doivent savoir quel outil fonctionne le mieux lorsque les pièces manquantes disparaissent pour différentes raisons. Ce document explore précisément ce problème, testant quelle méthode est le meilleur détective lorsque les indices sont incomplets.

La Grande Course des Données Manquantes

Dans cette étude, les auteurs, Ben, Lars et Victor, ont décidé de jouer à un immense jeu de « Et si ? » en utilisant une simulation informatique. Au lieu de vraies personnes, ils ont créé 500 versions différentes d'un monde fictif où un vaccin (le traitement) était administré aux patients au fil du temps. Ils voulaient voir si le vaccin fonctionnait, mais ils savaient que les patients avaient des antécédents de santé différents (facteurs de confusion) qui pourraient fausser les résultats.

Pour rendre la chose complexe, ils ont délibérément cassé leurs propres données. Ils ont fait disparaître les informations de trois manières différentes :

Le Bug Aléatoire (MCAR) : Les données disparaissent comme lors d'un lancer de pièce, sans aucun motif.
Le Modèle Prévisible (MAR) : Les données disparaissent en fonction de choses que l'on connaît déjà, comme par exemple si un patient est plus âgé, il est plus susceptible d'avoir des dossiers manquants.
Le Secret Sournois (MNAR) : Les données disparaissent en fonction de la valeur secrète elle-même. Par exemple, si la santé d'un patient était réellement très mauvaise, il était plus susceptible d'abandonner l'étude, et c'est précisément cette santé défaillante qui est manquante.

Ils ont testé quatre différentes « équipes de réparation » pour corriger les données brisées :

L'Équipe « On jette tout » (Analyse des cas complets) : Ils ont simplement supprimé toute personne ayant une information manquante.
L'Équipe « On devine la plus commune » (Imputation par mode unique) : Si une valeur manquait, ils la remplissaient simplement avec la réponse la plus fréquente qu'ils voyaient (comme supposer que tout le monde est « droitier » parce que la majorité l'est).
L'Équipe « Trouver un jumeau » (Hot Deck stratifié) : Ils cherchaient une personne qui était exactement comme celle dont les données manquaient et empruntaient sa réponse.
L'Équipe « Super-Ordinateur » (Imputation multiple) : Cette méthode crée cinq versions différentes du jeu de données, remplit les blancs avec des suppositions légèrement différentes à chaque fois, puis fait la moyenne des résultats pour tenir compte de l'incertitude.

Les Résultats : Qui Gagne la Course ?

Après avoir exécuté 500 simulations pour chaque scénario (un total de 48 mondes différents), les résultats étaient clairs.

Le Gagnant : L'Équipe Super-Ordinateur (Imputation multiple) a été l'indiscutable championne. Dans presque toutes les situations, elle a produit les réponses les plus précises avec le moins d'erreurs. Même lorsque les données étaient manquantes de la manière sournoise et secrète (MNAR), elle a réussi à maintenir l'honnêteté de ses intervalles de confiance (sa « marge d'erreur »), même si la réponse n'était pas parfaite. Elle était la seule équipe qui ne s'effondrait pas complètement lorsque les données devenaient désordonnées.

Les Perdants :

L'Équipe « On jette tout » s'en est bien sortie quand les données manquaient de façon aléatoire, mais dès que l'absence de données présentait un motif, elle a commencé à donner des réponses biaisées. Elle a également été la plus en difficulté lorsque les « facteurs de confusion » (les facteurs supplémentaires) étaient très forts.
L'Équipe « On devine la plus commune » a réalisé de mauvaises performances sur l'ensemble du spectre. Remplir les données binaires manquantes (comme Oui/Non) avec la réponse la plus commune a déformé la réalité de la situation, conduisant à de mauvaises estimations.
L'Équipe « Trouver un jumeau » était meilleure que les deux premières, mais elle ne pouvait toujours pas égaler la précision de l'Équipe Super-Ordinateur.

Les Rebondissements

L'étude a révélé que la raison pour laquelle les données manquaient importait plus que tout le reste. Lorsque les données manquaient pour une raison secrète (MNAR), tout le monde avait des difficultés, mais l'Équipe Super-Ordinateur s'en sortait le mieux.

Ils ont également découvert que la taille du groupe comptait. Avec des groupes plus petits (1 000 personnes), les résultats étaient plus instables et moins fiables. Avec des groupes plus grands (5 000 personnes), les méthodes fonctionnaient beaucoup mieux.

Il est intéressant de noter que la force de la confusion (à quel point les facteurs supplémentaires perturbaient les choses) ne changeait pas beaucoup le biais (la direction de l'erreur), mais elle faisait rétrécir ou s'élargir les intervalles de confiance. Lorsque la confusion était très forte, les équipes « On jette tout » et « On devine la plus commune » avaient beaucoup plus de mal à trouver la vérité, tandis que l'Équipe Super-Ordinateur restait relativement stable.

L'Essentiel à Retenir

Cette étude de simulation suggère que si vous essayez de comprendre la relation de cause à effet dans un monde rempli de données manquantes, l'Imputation Multiple est votre meilleure option. C'est l'outil le plus robuste dans la boîte à outils. Bien que des méthodes plus simples, comme la simple suppression des cas manquants, puissent sembler plus faciles, elles vous mènent souvent sur une mauvaise voie, surtout lorsque les données manquantes ne sont pas juste le fruit d'une malchance aléatoire.

Les auteurs préviennent que, bien que leurs simulations informatiques montrent ces résultats clairement, la vie réelle est encore plus désordonnée que leurs mondes fictifs. Ils suggèrent que les recherches futures devraient examiner des manières encore plus complexes dont les données peuvent disparaître et tester des outils encore plus sophistiqués. Mais pour l'instant, si vous voulez résoudre le mystère de la cause et de l'effet sans perdre la tête face à des indices manquants, c'est l'Équipe Super-Ordinateur qu'il faut suivre.

Résumé technique : Comparaison des méthodes de données manquantes pour l'estimation des effets de traitement moyens sous confusionnant temporellement variable

Énoncé du problème
Dans l'inférence causale en conditions réelles, les données sont fréquemment incomplètes en raison de la perte de suivi, de l'abandon ou de la non-réponse. Les approches statistiques standards reposent souvent sur une analyse des cas complets, ce qui peut produire des estimations biaisées et inefficaces lorsque les données ne sont pas manquantes complètement au hasard (MCAR). Bien que des méthodes existent pour gérer les données manquantes et pour ajuster la confusion (par exemple, la pondération par le score de propension), peu d'études ont examiné la performance des méthodes d'imputation spécifiquement sous une confusion variable dans le temps avec des variables binaires. De plus, la compréhension de la manière dont le mécanisme de données manquantes (MCAR, MAR, MNAR), le taux de données manquantes, l'emplacement de l'absence (traitement vs résultat) et la taille de l'échantillon influencent conjointement la validité des estimations de l'effet de traitement moyen (ATE) et les conditions d'identifiabilité sous-jacentes (échangeabilité, positivité et cohérence) reste limitée.

Méthodologie
Les auteurs ont mené une étude de simulation utilisant un plan factoriel complet pour comparer quatre stratégies de gestion des données manquantes :

Analyse des cas complets : Restriction de l'analyse aux sujets possédant des données entièrement observées.
Imputation par mode unique : Remplacement des valeurs manquantes par la valeur observée la plus fréquente.
Imputation Hot Deck stratifiée : Imputation des valeurs manquantes en utilisant un donneur aléatoire du même stratum défini par les covariables observées.
Imputation multiple par équations en chaîne (MICE) : Génération de plusieurs jeux de données via une régression itérative et combinaison des estimations à l'aide des règles de Rubin.

Conception de la simulation :

Génération de données : Des jeux de données longitudinaux synthétiques ont été générés basés sur un contexte d'efficacité vaccinale avec un traitement variable dans le temps ( $A_0, A_1, A_2$ ) et des résultats de survie ( $Y_0, Y_1, Y_2, Y_3$ ). Le processus incluait quatre facteurs de confusion : comorbidités, âge, niveau de privation de la zone et sexe.
Paramètres variés :
- Force de la confusion ( $\rho$ ) : -0,1, -0,4, -0,7.
- Taille de l'échantillon ( $n$ ) : 1 000 et 5 000.
- Taux de données manquantes : 20 % et 50 %.
- Mécanisme de données manquantes : MCAR, MAR (dans le traitement ou le résultat) et MNAR.
- Emplacement des données manquantes : Variables de traitement ( $A_1, A_2$ ) vs variables de résultat ( $Y_1, Y_2$ ).
Analyse : Les ATE ont été estimés par régression logistique avec pondération par l'inverse de la probabilité de traitement (IPTW). La performance a été évaluée à travers 48 scénarios (500 réplications chacun) en utilisant le biais absolu, la couverture de l'intervalle de confiance à 95 % et l'erreur type empirique. La prévalence des scores de propension extrêmes a été utilisée comme proxy pour les violations de la positivité.

Résultats clés

Performance des méthodes : L'imputation multiple (MICE) a systématiquement surpassé les autres méthodes, atteignant le biais le plus faible, la couverture la plus élevée et l'erreur type empirique la plus basse dans la plupart des scénarios. Elle est restée relativement robuste même sous MNAR, bien que toutes les méthodes aient montré une certaine détérioration.
- L'analyse des cas complets présentait un faible biais sous MCAR mais souffrait d'une couverture médiocre et hautement variable sous des mécanismes de données non aléatoires. Elle était particulièrement sensible à une confusion forte.
- L'imputation par mode unique a mal performé, surtout sous MAR, probablement en raison de la distorsion des distributions des variables binaires.
- L'imputation Hot Deck stratifiée a mieux performé que l'analyse des cas complets et l'imputation par mode unique, mais a produit une couverture inférieure à celle de MICE.
Impact des paramètres :
- Mécanisme de données manquantes : C'était le principal moteur du biais et de l'erreur type empirique. Le biais augmentait progressivement de MCAR à MAR, puis à MNAR.
- Force de la confusion : Une confusion forte ( $\rho = -0,7$ ) a considérablement réduit la couverture des intervalles de confiance, particulièrement pour l'analyse des cas complets et l'imputation par mode unique, suggérant que les méthodes de données manquantes qui échouent à préserver les relations entre les variables entravent la capacité des scores de propension à restaurer l'échangeabilité.
- Taille de l'échantillon : Les échantillons plus petits ( $n=1 000$ ) étaient associés à un biais et une erreur type empirique plus élevés, probablement en raison de l'instabilité de l'estimation de la variance en échantillon fini plutôt qu'en raison du biais de l'estimateur.
- Emplacement des données manquantes : La couverture pour MICE et l'imputation Hot Deck diminuait lorsque les données manquantes concernaient les variables de traitement plutôt que les variables de résultat, en raison de la distribution clairsemée des variables de résultat limitant l'information d'imputation.
Violations de la positivité : Les scores de propension extrêmes (indiquant des violations de la positivité) étaient concentrés dans les scénarios MNAR, les taux de données manquantes élevés (50 %) et les petits échantillons.

Signification et conclusions
L'étude conclut que le mécanisme de données manquantes et le choix de la méthode de traitement des données manquantes sont les déterminants dominants de la performance de l'estimation de l'ATE. Les auteurs préconisent une préférence générale pour l'imputation multiple (MICE) par rapport aux méthodes ad hoc plus simples (cas complets, mode unique, hot deck) lors de la gestion de données de traitement ou de résultat manquantes dans les analyses causales basées sur le score de propension, car MICE est la seule méthode ayant maintenu une couverture acceptable sous MNAR.

Cependant, les auteurs notent que la performance des méthodes est hautement dépendante du contexte. Même des méthodes sophistiquées comme MICE se dégradent lorsque les données manquantes affectent des variables ayant des distributions très asymétriques (telles que les résultats de survie dans cette étude). L'étude souligne qu'une confusion forte peut compromettre la couverture même lorsque les facteurs de confusion sont entièrement mesurés, particulièrement si la méthode de traitement des données manquantes ne parvient pas à préserver les relations nécessaires à l'ajustement.

Limites
Les auteurs reconnaissent plusieurs limites : l'étude a introduit les données manquantes via un seul mécanisme à la fois plutôt que par des modèles complexes et mixtes (par exemple, un abandon intermittent) ; les violations de la positivité ont été approximées via des scores de propension extrêmes ; et l'espace des paramètres a été contraint par des coûts computationnels. De plus, chaque méthode a été implémentée avec une configuration fixe (par exemple, MICE avec $m=5$ ), ce qui peut ne pas refléter toutes les implémentations pratiques.

Orientations futures
L'article suggère que les recherches futures devraient explorer les méthodes d'imputation à double robustesse et basées sur l'apprentissage automatique sous une confusion variable dans le temps, appliquer ces comparaisons à des jeux de données réels avec des modèles de données manquantes complexes, et investiguer systématiquement l'interaction entre les violations de la positivité et les mécanismes de données manquantes.

La Grande Course des Données Manquantes

Les Résultats : Qui Gagne la Course ?

Les Rebondissements

L'Essentiel à Retenir

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