Disparities in Drug Access between Japan and the United States for Designated Intractable Diseases: A Cross-Sectional Analysis of Approval Status, Prevalence, and Drug Lag
यह क्रॉस-सेक्शनल विश्लेषण यह प्रकट करता है कि जापान और अमेरिका में निर्दिष्ट असाध्य रोगों (इंट्रैक्टेबल डिज़ीज़) में से लगभग 70% में दोनों देशों में अनुमोदित औषधीय उपचारों का अभाव है, जिसमें अल्ट्रा-रेयर और तंत्रिका तंत्र संबंधी विकारों में महत्वपूर्ण अनमेट नीड्स (अतृप्त आवश्यकताएं) मौजूद हैं, जबकि उन स्थितियों के लिए भी दवाओं का पर्याप्त अंतराल बना हुआ है जहाँ दोनों देशों में उपचार उपलब्ध हैं।
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एक ऐसी दुनिया की कल्पना करें जहाँ किसी व्यक्ति की बीमारी इतनी दुर्लभ हो कि वह वैश्विक चिकित्सा के मानचित्र पर शायद ही दर्ज हो। जापान में, इन स्थितियों को आधिकारिक तौर पर 'नामित असाध्य रोगों' (designated intractable diseases) के रूप में मान्यता दी गई है, जो उन बीमारियों के लिए आरक्षित एक श्रेणी है जिनका उपचार करना कठिन है और जिनमें अक्सर प्रभावी उपचारों का अभाव होता है। दशकों से, देश ने इन दुर्लभ बीमारियों पर शोध का समर्थन करने के लिए एक प्रणाली बनाए रखी है, जिसमें वैज्ञानिकों को नई दवाएं विकसित करने के लिए प्रोत्साहित करने हेतु वित्तीय प्रोत्साहन दिए जाते हैं। फिर भी, इस प्रयास पर एक निरंतर छाया मंडराती रहती है: किसी दवा के अन्य स्थानों पर स्वीकृत होने के बाद जापान में उपलब्ध होने में लगने वाला समय। यह देरी, जिसे 'ड्रग लैग' (drug lag) कहा जाता है, का अर्थ है कि मरीजों को राहत के लिए अधिक समय तक प्रतीक्षा करनी पड़ती है। इससे भी अधिक चिंताजनक 'ड्रग लॉस' (drug loss) की संभावना है, जहाँ एक दवा अन्य देशों में विकसित और स्वीकृत तो होती है, लेकिन जापान में अनुमोदन के लिए कभी प्रस्तुत ही नहीं की जाती, जिससे मरीजों के पास पहुंच के लिए कुछ भी नहीं बचता। हालांकि इन मुद्दों पर व्यापक रूप से चर्चा की गई है, लेकिन दो प्रमुख चिकित्सा शक्तियों के बीच इन दुर्लभ बीमारियों के उपचार का विशिष्ट परिदृश्य काफी हद तक अनछुआ रहा है।
मेइजी फार्मास्युटिकल यूनिवर्सिटी के शोधकर्ताओं की एक टीम ने इस क्षेत्र का सटीकता से मानचित्रण करने का निर्णय लिया। उन्होंने जापान में वर्तमान में नामित 368 विशिष्ट बीमारियों पर ध्यान केंद्रित किया, क्योंकि इनमें से कुछ व्यापक श्रेणियों में कई अलग-अलग स्थितियां शामिल थीं। इसके बाद, उन्होंने इन बीमारियों की स्थिति की जापान के विरुद्ध संयुक्त राज्य अमेरिका से तुलना की, और दो विशाल सार्वजनिक डेटाबेस की जांच की ताकि यह देखा जा सके कि प्रत्येक स्थिति के लिए कौन सी दवाएं औपचारिक रूप से स्वीकृत थीं। उन्होंने उन दवाओं को नहीं गिना जो 'ऑफ-लेबल' उपयोग की जाती हैं या जो केवल लक्षणों का उपचार करती हैं; उन्होंने केवल उन दवाओं की तलाश की जो विशेष रूप से उस बीमारी के उपचार के लिए स्वीकृत थीं। उन्होंने यह भी जांचा कि जापान में प्रत्येक बीमारी कितनी सामान्य थी और अमेरिका में पहली बार स्वीकृति मिलने के बाद जापान में दवा आने में कितना समय लगा।
परिणामों ने एक कठोर वास्तविकता को उजागर किया। विश्लेषण की गई 368 बीमारियों में से, लगभग 70 प्रतिशत का जापान या संयुक्त राज्य अमेरिका में कोई स्वीकृत उपचार नहीं था। इसका अर्थ है कि इन दुर्लभ स्थितियों में से अधिकांश के लिए, दोनों देशों के मरीज एक विशिष्ट औषधीय उपचार के बिना रह जाते हैं। शोधकर्ताओं ने पाया कि दोनों देशों के बीच का अंतर कोई एकतरफा कहानी नहीं थी जहाँ एक राष्ट्र लगातार दूसरे का नेतृत्व कर रहा हो। केवल जापान में स्वीकृत दवा वाली बीमारियों की संख्या, केवल अमेरिका में स्वीकृत दवा वाली बीमारियों की संख्या के लगभग समान थी। यह सुझाव देता है कि उपचार की कमी एक वैश्विक चुनौती है न कि किसी एक देश की प्रणाली की विफलता। हालांकि, डेटा ने बीमारी के प्रसार से संबंधित एक स्पष्ट पैटर्न दिखाया। बीमारी जितनी दुर्लभ होती, उसके उपचार होने की संभावना उतनी ही कम होती। उन बीमारियों में, जो प्रति 1,00,000 लोगों में से एक से भी कम को प्रभावित करती हैं, 80 प्रतिशत से अधिक का दोनों देशों में कोई स्वीकृत उपचार नहीं था। जैसे-जैसे रोगियों की संख्या बढ़ी, उपचार होने की संभावना भी बढ़ती गई, लेकिन सबसे आम बीमारियों के लिए भी उपचार की गारंटी नहीं थी।
अध्ययन ने यह भी रेखांकित किया कि किस प्रकार की बीमारियां सबसे अधिक प्रभावित हैं। तंत्रिका तंत्र (nervous system) को प्रभावित करने वाली स्थितियां और जन्मजात विकृतियों या गुणसूत्र संबंधी असामान्यताओं (chromenosomal abnormalities) से जुड़ी स्थितियां सबसे अधिक उपेक्षित थीं। ये दो समूह अकेले उन सभी बीमारियों के आधे से अधिक हिस्से के लिए जिम्मेदार थे जिनमें दोनों देशों में उपचार का अभाव था। शोधकर्ताओं ने उल्लेख किया कि इन समूहों के भीतर अत्यधिक विविधता और मस्तिष्क तक दवा पहुँचाने या आनुवंशिक त्रुटियों को सुधारने की कठिनाई संभवतः प्रगति की इस कमी में योगदान देती है। इसके विपरीत, त्वचा या मूत्र प्रणाली को प्रभावित करने वाली बीमारियों में उपचार की उपलब्धता की दर बहुत अधिक थी, संभवतः इसलिए क्योंकि मौजूदा दवाओं को इन स्थितियों के लिए आसानी से अनुकूलित किया जा सकता था।
भले ही किसी दवा के दोनों देशों में उपलब्ध होने पर भी, उसके आगमन का समय एक अलग कहानी बताता था। एंडोक्राइन (endocrine), पोषण संबंधी और चयापचय (metabolic) श्रेणियों की बीमारियों के लिए, जापान में दवा उपलब्ध होने से पहले अक्सर एक महत्वपूर्ण देरी देखी गई। कुछ मामलों में, यह अंतराल कई वर्षों तक खिंच गया, जहाँ कुछ विशिष्ट स्थितियों को अपने पहले स्वीकृत उपचार के लिए दशकों तक प्रतीक्षा करनी पड़ी। यह सुझाव देता है कि भले ही उपचार का मार्ग मौजूद हो, उस दवा को जापानी मरीजों तक पहुँचाने की यात्रा लंबी और कठिन बनी हुई है। शोधकर्ताओं ने निष्कर्ष निकाला कि हालांकि जापान ने अपने नियामक समीक्षा समय (regulatory review times) में प्रगति की है, लेकिन छोटे रोगी आधार और जटिल रोग तंत्र की मौलिक बाधाएं अभी भी बनी हुई हैं। इस अंतर को पाटने के लिए, वे सुझाव देते हैं कि भविष्य के प्रयासों को शोधकर्ताओं को कई देशों के मरीजों तक एक साथ पहुँचने में मदद करने, रोगी डेटा के बेहतर रिकॉर्ड बनाने, और नए प्रकार के उपचारों की खोज करने पर ध्यान केंद्रित करना चाहिए जो वहां काम कर सकें जहां पारंपरिक दवाएं विफल रही हैं। लक्ष्य यह सुनिश्चित करना है कि बीमारी की दुर्लभता, आशा की अनुपस्थिति का निर्धारण न करे।
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