Disparities in Drug Access between Japan and the United States for Designated Intractable Diseases: A Cross-Sectional Analysis of Approval Status, Prevalence, and Drug Lag
Diese Querschnittsanalyse zeigt auf, dass etwa 70 % der in Japan und den USA als unheilbar eingestuften Krankheiten in beiden Ländern über keine zugelassenen pharmakologischen Behandlungen verfügen, wobei ein erheblicher ungedeckter Bedarf bei ultra-seltenen Erkrankungen und Nervensystemerkrankungen besteht, während selbst für Zustände, für die in beiden Nationen Therapien verfügbar sind, erhebliche Zeitverzögerungen bei der Arzneimittelverfügbarkeit bestehen bleiben.
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Stellen Sie sich eine Welt vor, in der die Erkrankung eines Menschen so selten ist, dass sie auf der Landkarte der globalen Medizin kaum registriert wird. In Japan werden diese Zustände offiziell als ausgewiesene schwer behandelbare Krankheiten anerkannt, eine Kategorie, die für Leiden reserviert ist, die schwierig zu behandeln sind und oft keine wirksamen Heilmittel bieten. Seit Jahrzehnten unterhält das Land ein System zur Unterstützung der Forschung an diesen seltenen Leiden und bietet finanzielle Anreize, um Wissenschaftler zur Entwicklung neuer Medikamente zu ermutigen. Dennoch wirft ein beständiger Schatten einen Schatten auf diese Bemühungen: die Zeit, die vergeht, bis ein Medikament in Japan verfügbar ist, nachdem es bereits anderswo zugelassen wurde. Diese Verzögerung, bekannt als Drug Lag, bedeutet, dass Patienten länger auf Linderung warten müssen. Noch besorgniserregender ist die Möglichkeit des Drug Loss, bei dem ein Medikament in anderen Ländern entwickelt und zugelassen wird, aber in Japan gar nicht erst zur Zulassung eingereicht wird, wodurch den Patienten jeglicher Zugang verwehrt bleibt. Während diese Probleme bereits allgemein diskutiert wurden, blieb die spezifische Landschaft, wie diese seltenen Krankheiten in zwei großen medizinischen Mächten behandelt werden, weitgehend unkartiert.
Ein Forscherteam der Meiji Pharmaceutical University machte sich daran, dieses Gebiet mit Präzision zu kartieren. Sie konzentrierten sich auf die 341 Krankheiten, die derzeit in Japan als schwer behandelbar eingestuft sind. Da einige dieser breiten Kategorien viele verschiedene Zustände enthalten, brachten die Forscher sie in 368 spezifische Krankheiten auf, um ein klares Bild zu erhalten. Sie verglichen dann den Status dieser Krankheiten in Japan mit dem der Vereinigten Staaten und überprüften zwei massive öffentliche Datenbanken, um zu sehen, welche Medikamente für jede Erkrankung formell zugelassen worden waren. Sie zählten keine Medikamente, die Off-Label verwendet werden, oder solche, die lediglich Symptome behandeln; sie suchten nur nach Arzneimitteln, die speziell zur Behandlung der Krankheit selbst zugelassen sind. Sie untersuchten auch, wie verbreitet jede Krankheit in Japan war und wie lange es dauerte, bis ein Medikament nach seiner Erstzulassung in den USA in Japan erschien.
Die Ergebnisse offenbarten eine ernüchternde Realität. Von den 368 analysierten Krankheiten hatten fast 70 Prozent weder in Japan noch in den Vereinigten Staaten ein zugelassenes Medikament. Das bedeutet, dass für die große Mehrheit dieser seltenen Zustände Patienten in beiden Nationen ohne eine spezifische pharmakologische Behandlung zurückgelassen werden. Die Forscher fanden heraus, dass die Kluft zwischen den beiden Ländern keine einseitige Geschichte war, bei der eine Nation die andere konsequent anführt. Die Anzahl der Krankheiten mit einem in Japan zugelassenen Medikament war fast identisch mit der Anzahl der Krankheiten mit einem in den USA zugelassenen Medikament. Dies deutet darauf hin, dass der Mangel an Behandlung eine globale Herausforderung darstellt und kein Versagen des Systems eines einzelnen Landes ist. Die Daten zeigten jedoch ein klares Muster im Zusammenhang mit der Anzahl der Menschen, die an einer Krankheit leiden. Je seltener der Zustand, desto geringer war die Wahrscheinlichkeit, eine Behandlung zu haben. Bei Krankheiten, die weniger als eine Person auf 100.000 Menschen betreffen, hatten mehr als 80 Prozent in keinem der beiden Länder ein zugelassenes Medikament. Mit steigender Patientenzahl stieg die Wahrscheinlichkeit, eine Behandlung zu haben, aber selbst die häufigeren Krankheiten garantierten noch keine Heilung.
Die Studie hob auch hervor, welche Arten von Krankheiten am stärksten betroffen waren. Zustände, die das Nervensystem betreffen, sowie jene, die mit angeborenen Fehlbildungen oder chromosomalen Anomalien einhergehen, waren am stärksten unterversorgt. Diese beiden Gruppen allein machten mehr als die Hälfte aller Krankheiten aus, denen es in beiden Nationen an einer Behandlung mangelte. Die Forscher merkten an, dass die extreme Vielfalt innerhalb dieser Gruppen und die Schwierigkeit, Medikamente zum Gehirn zu transportieren oder genetische Fehler zu korrigieren, wahrscheinlich zu diesem Mangel an Fortschritt beitragen. Im Gegensatz dazu wiesen Krankheiten, die die Haut oder das Harnsystem betreffen, wesentlich höhere Raten an verfügbaren Behandlungen auf, möglicherweise weil bestehende Medikamente leichter für diese Zustände angepasst werden konnten.
Selbst wenn ein Medikament in beiden Ländern verfügbar war, erzählte der Zeitpunkt seines Eintreffens eine andere Geschichte. Für Krankheiten in den Kategorien endokrin, ernährungsbedingt und metabolisch gab es oft eine signifikante Verzögerung, bevor ein Medikament in Japan verfügbar wurde. In einigen Fällen erstreckte sich dieser Verzug über mehrere Jahre, wobei einige spezifische Zustände Jahrzehnte auf ihre erste zugelassene Therapie warten mussten. Dies deutet darauf an, dass selbst wenn ein Weg zur Behandlung existiert, der Weg, dieses Medikament zu japanischen Patienten zu bringen, lang und schwierig bleibt. Die Forscher kamen zu dem Schluss, dass Japan zwar Fortschritte bei seinen regulatorischen Prüfzeiten gemacht hat, die grundlegenden Barrieren kleiner Patientenzahlen und komplexer Krankheitsmechanismen jedoch bestehen bleiben. Um die Lücke zu schließen, schlagen sie vor, dass zukünftige Bemühungen darauf abzielen müssen, Forschern zu helfen, Patienten über mehrere Länder hinweg gleichzeitig zu erreichen, bessere Datensätze über Patienten aufzubauen und neue Arten von Therapien zu erforschen, die dort wirken könnten, wo traditionelle Medikamente versagt haben. Das Ziel ist es sicherzustellen, dass die Seltenheit einer Krankheit nicht über das Ausbleiben von Hoffnung entscheidet.
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