Disparities in Drug Access between Japan and the United States for Designated Intractable Diseases: A Cross-Sectional Analysis of Approval Status, Prevalence, and Drug Lag
Deze dwarsdoorsnelelementenanalyse onthult dat ongeveer 70% van de aangewezen onbehandelbare ziekten in Japan en de VS geen goedgekeurde farmacologische behandelingen heeft in elk van beide landen, met aanzienlijke onvervulde behoeften bij ultra-zeldzame ziekten en zenuwstelselaandoeningen, terwijl er zelfs voor aandoeningen waarvoor therapieën in beide landen beschikbaar zijn, aanzienlijke vertragingen in de medicijnontwikkeling aanhouden.
Oorspronkelijk artikel gelicentieerd onder CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Dit is een AI-gegenereerde uitleg van het onderstaande artikel. Het is niet geschreven of goedgekeurd door de auteurs. Raadpleeg het oorspronkelijke artikel voor technische nauwkeurigheid. Lees de volledige disclaimer
Stel je een wereld voor waarin de ziekte van een persoon zo zeldzaam is dat deze nauwelijks op de kaart van de wereldwijde geneeskunde verschijnt. In Japan worden deze aandoeningen officieel erkend als aangewezen onhandelbare ziekten, een categorie die gereserveerd is voor kwalen die moeilijk te behandelen zijn en vaak geen effectieve geneesmiddelen kennen. Al decennia handhaaft het land een systeem om onderzoek naar deze zeldzame kwalen te ondersteunen, waarbij financiële prikkels worden geboden om wetenschappers aan te moedigen nieuwe medicijnen te ontwikkelen. Toch werpt een hardnekkige schaduw een onheilspellende sluier over deze inspanning: de tijd die het kost voordat een medicijn in Japan beschikbaar komt nadat het elders al is goedgekeurd. Deze vertraging, bekend als drug lag, betekent dat patiënten langer moeten wachten op verlichting. Nog verontrustender is de mogelijkheid van drug loss, waarbij een medicijn wordt ontwikkeld en goedgekeurd in andere landen, maar nooit eens wordt ingediend voor goedkeuring in Japan, waardoor patiënten helemaal geen toegang hebben. Hoewel deze kwesties breed zijn besproken, is het specifieke landschap van hoe deze zeldzame ziekten worden behandeld in twee grote medische machten grotendeels onontgonnen gebleven.
Een team onderzoekers van de Meiji Pharmaceutical University besloot dit gebied met precisie in kaart te brengen. Ze richtten zich op de 341 ziekten die momenteel als onhandelbaar zijn aangewezen in Japan. Omdat sommige van deze brede categorieën veel verschillende aandoeningen bevatten, hebben de onderzoekers ze onderverdeeld in 368 specifieke ziekten om een helder beeld te krijgen. Vervolgens vergeleken ze de status van deze ziekten in Japan met die in de Verenigde Staten, waarbij ze twee enorme openbare databases controleerden om te zien welke medicijnen formeel waren goedgekeurd voor elke aandoening. Ze telden geen medicijnen mee die off-label worden gebruikt of die slechts symptomen bestrijden; ze zochten alleen naar middelen die specifiek zijn goedgekeurd om de ziekte zelf te behandelen. Ze onderzochten ook hoe algemeen elke ziekte voorkomt in Japan en hoe lang het duurde voordat een medicijn in Japan verscheen na de eerste goedkeuring in de VS.
De resultaten onthulden een harde realiteit. Van de 368 geanalyseerde ziekten had bijna 70 procent geen goedgekeurd medicijn in noch in Japan, noch in de Verenigde Staten. Dit betekent dat voor de overgrote meerderheid van deze zeldzame condities patiënten in beide landen zonder een specifieke farmacologische behandeling blijven zitten. De onderzoekers ontdekten dat de kloof tussen de twee landen geen eenzijdig verhaal was waarbij één land consequent de andere leidde. Het aantal ziekten met een medicijn dat alleen in Japan is goedgekeurd, was bijna identiek aan het aantal met een medicijn dat alleen in de VS is goedgekeurd. Dit suggereert dat het gebrek aan behandeling een wereldwijde uitdaging is en geen falen van het systeem van één enkel land. De gegevens toonden echter een duidelijk patroon aan dat gerelateerd is aan hoeveel mensen aan een ziekte lijden. Hoe zeldzamer de conditie, hoe minder waarschijnlijk het was dat er een behandeling beschikbaar was. Bij ziekten die voorkomen bij minder dan één persoon per 100.000 inwoners, had meer dan 80 procent geen goedgekeurd medicijn in geen van beide landen. Naarmate het aantal patiënten toenam, steeg de waarschijnlijkheid van het hebben van een behandeling, maar zelfs de meest voorkomende ziekten garandeerden geen genezing.
De studie benadrukte ook welke soorten ziekten het meest leden. Condities die het zenuwstelsel aantasten en die te maken hebben met aangeboren misvormingen of chromosomale afwijkingen, waren het meest onderbediend. Deze twee groepen alleen al vormden meer dan de helft van alle ziekten die in beide landen zonder behandeling bleven. De onderzoekers merkten op dat de extreme variëteit binnen deze groepen en de moeilijkheid om medicijnen naar de hersenen te leveren of genetische fouten te corrigeren, waarschijnlijk bijdragen aan dit gebrek aan vooruitgang. Daarentegen hadden ziekten die de huid of het urinestelsel aantasten veel hogere percentages beschikbare behandelingen, mogelijk omdat bestaande medicijnen gemakkelijker voor deze condities kunnen worden aangepast.
Zelfs wanneer een medicijn in beide landen beschikbaar was, vertelde de timing van de aankomst een ander verhaal. Voor ziekten in de categorieën endocriene, nutritionele en metabole aandoeningen was er vaak een aanzienlijke vertraging voordat een medicijn beschikbaar kwam in Japan. In sommige gevallen strekte deze lag zich uit over meerdere jaren, waarbij een aantal specifieke condities decennia wachtte op hun eerste goedgekeurde therapie. Dit suggereert dat zelfs wanneer er een pad naar behandeling bestaat, de reis om dat medicijn naar Japanse patiënten te brengen lang en moeilijk blijft. De onderzoekers concludeerden dat hoewel Japan stappen heeft gezet in de snelheid van de regelgevende beoordeling, de fundamentele barrières van kleine patiëntenpopulaties en complexe ziekmechanismen blijven bestaan. Om de kloof te overbruggen, stellen zij dat toekomstige inspanningen zich moeten richten op het helpen van onderzoekers om patiënten in meerdere landen tegelijkertijd te bereiken, het opbouwen van betere registers van patiëntgegevens en het verkennen van nieuwe soorten therapieën die wellicht kunnen werken waar traditionele medicijnen hebben gefaald. Het doel is om ervoor te zorgen dat de zeldzaamheid van een ziekte niet de afwezigheid van hoop dicteert.
Verdrinkt u in papers in uw vakgebied?
Ontvang dagelijkse digests van de nieuwste papers die bij uw onderzoekswoorden passen — met technische samenvattingen, in uw taal.