Disparities in Drug Access between Japan and the United States for Designated Intractable Diseases: A Cross-Sectional Analysis of Approval Status, Prevalence, and Drug Lag
Cette analyse transversale révèle qu'environ 70 % des maladies incurables désignées au Japon et aux États-Unis ne disposent d'aucun traitement pharmacologique approuvé dans l'un ou l'autre pays, avec des besoins non satisfaits importants dans les troubles ultra-rares et du système nerveux, tandis que des décalages thérapeutiques substantiels persistent même pour les pathologies pour lesquelles des thérapies sont disponibles dans les deux nations.
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Imaginez un monde où la maladie d'une personne est si rare qu'elle s'inscrit à peine sur la carte de la médecine mondiale. Au Japon, ces conditions sont officiellement reconnues comme des maladies incurables désignées, une catégorie réservée aux affections difficiles à traiter et manquant souvent de remèdes efficaces. Depuis des décennies, le pays maintient un système pour soutenir la recherche sur ces maladies rares, offrant des incitations financières pour encourager les scientifiques à développer de nouveaux médicaments. Pourtant, une ombre persistante plane sur cet effort : le temps qu'il faut pour qu'un médicament soit disponible au Japon après avoir déjà été approuvé ailleurs. Ce retard, connu sous le nom de « drug lag », signifie que les patients attendent plus longtemps avant de trouver du répit. Plus troublant encore est la possibilité du « drug loss », où un médicament est développé et approuvé dans d'autres pays mais n'est même jamais soumis à l'approbation au Japon, laissant les patients sans aucun accès. Bien que ces problèmes aient été discutés largement, le paysage spécifique de la manière dont ces maladies rares sont traitées à travers deux grandes puissances médicales est resté largement inexploré.
Une équipe de chercheurs de l'Université de Pharmacie de Meiji s'est donné pour mission de cartographier ce territoire avec précision. Ils se sont concentrés sur les 341 maladies actuellement désignées comme incurables au Japon. Comme certaines de ces catégories larges contiennent de nombreuses conditions distinctes, les chercheurs les ont décomposées en 368 maladies spécifiques afin d'obtenir une image claire. Ils ont ensuite comparé le statut de ces maladies au Japon par rapport aux États-Unis, vérifiant deux bases de données publiques massives pour voir quels médicaments avaient été formellement approuvés pour chaque affection. Ils n'ont pas compté les médicaments utilisés hors étiquette (off-label) ou ceux qui ne font que traiter les symptômes ; ils ont cherché uniquement les médicaments spécifiquement approuvés pour traiter la maladie elle-même. Ils ont également examiné la fréquence de chaque maladie au Japon et le temps nécessaire pour qu'un médicament apparaisse au Japon après sa première approbation aux États-Unis.
Les résultats ont révélé une réalité brutale. Sur les 368 maladies analysées, près de 70 % n'avaient aucun médicament approuvé ni au Japon ni aux États-Unis. Cela signifie que pour la grande majorité de ces conditions rares, les patients dans les deux nations sont laissés sans traitement pharmacologique spécifique. Les chercheurs ont découvert que l'écart entre les deux pays n'était pas une histoire à sens unique où une nation menait systématiquement l'autre. Le nombre de maladies avec un médicament approuvé uniquement au Japon était presque identique au nombre de maladies avec un médicament approuvé uniquement aux États-Unis. Cela suggère que l'absence de traitement est un défi mondial plutôt qu'un échec du système d'un seul pays. Cependant, les données ont montré un schéma clair lié au nombre de personnes souffrant d'une maladie. Plus la condition était rare, moins elle avait de chances d'avoir un traitement. Parmi les maladies affectant moins d'une personne sur 100 000, plus de 80 % n'avaient aucun médicament approuvé dans les deux pays. À mesure que le nombre de patients augmentait, la probabilité d'avoir un traitement montait, mais les maladies les plus communes ne garantissaient pas non plus une guérison.
L'étude a également mis en évidence quels types de maladies souffraient le plus. Les conditions affectant le système nerveux et celles impliquant des malformations congénitales ou des anomalies chromosomiques étaient les plus mal desservies. Ces deux groupes à eux seuls représentaient plus de la moitié de toutes les maladies manquant de traitement dans les deux nations. Les chercheurs ont noté que la variété extrême au sein de ces groupes et la difficulté d'administrer des médicaments au cerveau ou de corriger les erreurs génétiques contribuent probablement à ce manque de progrès. Inversement, les maladies affectant la peau ou le système urinaire présentaient des taux de traitements disponibles bien plus élevés, possiblement parce que les médicaments existants pouvaient être adaptés plus facilement pour ces conditions.
Même lorsqu'un médicament était disponible dans les deux pays, le moment de son arrivée racontait une histoire différente. Pour les maladies des catégories endocrinienne, nutritionnelle et métabolique, il y avait souvent un retard important avant qu'un médicament ne devienne disponible au Japon. Dans certains cas, ce retard s'étirait sur plusieurs années, quelques conditions spécifiques attendant des décennies pour leur premier traitement approuvé. Cela suggère que même lorsqu'un chemin vers le traitement existe, le voyage pour amener ce médicament aux patients japonais reste long et difficile. Les chercheurs ont conclu que, bien que le Japon ait fait des progrès dans ses délais de revue réglementaire, les barrières fondamentales des petites populations de patients et des mécanismes de maladies complexes demeurent. Pour combler l'écart, ils suggèrent que les efforts futurs doivent se concentrer sur l'aide des chercheurs à atteindre les patients à travers plusieurs pays simultanément, en construisant de meilleurs registres de données de patients et en explorant de nouveaux types de thérapies qui pourraient fonctionner là où les médicaments traditionnels ont échoué. L'objectif est de garantir que la rareté d'une maladie ne dicte pas l'absence d'espoir.
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