Disparities in Drug Access between Japan and the United States for Designated Intractable Diseases: A Cross-Sectional Analysis of Approval Status, Prevalence, and Drug Lag
Questa analisi trasversale rivela che circa il 70% delle malattie designate come intrattabili in Giappone e negli Stati Uniti manca di trattamenti farmacologici approvati in entrambi i paesi, con significativi bisogni insoddisfatti nelle malattie ultra-rare e del sistema nervoso, mentre persistono sostanziali ritardi nell'immissione in commercio dei farmaci anche per condizioni in cui le terapie sono disponibili in entrambe le nazioni.
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Immaginate un mondo in cui la malattia di una persona è così rara da registrare appena un segno sulla mappa della medicina globale. In Giappone, queste condizioni sono ufficialmente riconosciute come malattie incurabili designate, una categoria riservata ad affezioni difficili da trattare e che spesso mancano di cure efficaci. Per decenni, il paese ha mantenuto un sistema per sostenere la ricerca su queste rare patologie, offrendo incentivi finanziari per incoraggiare gli scienziati a sviluppare nuovi medicinali. Eppure, un'ombra persistente incombe su questo sforzo: il tempo necessario affinché un farmaco diventi disponibile in Giappone dopo essere già stato approvato altrove. Questo ritardo, noto come "drug lag", significa che i pazienti devono attendere più a lungo per un sollievo. Ancora più preoccupante è la possibilità del "drug loss", ovvero quando un medicinale viene sviluppato e approvato in altri paesi ma non viene nemmeno presentato per l'approvazione in Giappone, lasciando i pazienti senza alcun accesso. Sebbene questi problemi siano stati discussi ampiamente, il panorama specifico di come queste malattie rare vengano trattate attraverso due grandi potenze mediche è rimasto in gran parte inesplorato.
Un team di ricercatori della Meiji Pharmaceutical University si è posto l'obiettivo di mappare questo territorio con precisione. Si sono concentrati sulle 341 malattie attualmente designate come incurabili in Giappone. Poiché alcune di queste ampie categorie contengono molte condizioni distinte, i ricercatori le hanno suddivise in 368 malattie specifiche per ottenere un quadro chiaro. Hanno poi confrontato lo stato di queste malattie in Giappone rispetto agli Stati Uniti, controllando due enormi database pubblici per vedere quali medicinali erano stati formalmente approvati per ciascuna condizione. Non hanno contato i farmaci usati off-label o quelli che trattavano semplicemente i sintomi; hanno cercato solo i farmaci approvati specificamente per trattare la malattia stessa. Hanno anche esaminato quanto fosse comune ciascuna malattia in Giappone e quanto tempo occorresse affinché un farmaco apparisse in Giappone dopo la sua prima approvazione negli Stati Uniti.
I risultati hanno rivelato una realtà cruda. Delle 368 malattie analizzate, quasi il 70 percento non aveva un farmaco approvato né in Giappone né negli Stati Uniti. Ciò significa che per la stragrande maggioranza di queste rare condizioni, i pazienti in entrambe le nazioni sono lasciati senza un trattamento farmacologico specifico. I ricercatori hanno scoperto che il divario tra i due paesi non era una storia unidirezionale in cui una nazione guidava costantemente l'altra. Il numero di malattie con un farmaco approvato solo in Giappone era quasi identico al numero di quelle con un farmaco approvato solo negli Stati Uniti. Ciò suggerisce che la mancanza di trattamento sia una sfida globale piuttosto che il fallimento del sistema di un singolo paese. Tuttavia, i dati hanno mostrato un chiaro schema legato a quante persone soffrono di una malattia. Più la condizione era rara, minore era la probabilità che avesse un trattamento. Tra le malattie che colpiscono meno di una persona ogni 100.000, oltre l'80 percento non aveva un farmaco approvato in nessuno dei due paesi. All'aumentare del numero di pazienti, la probabilità di avere un trattamento cresceva, ma le malattie più comuni non garantivano comunque una cura.
Lo studio ha anche evidenziato quali tipi di malattie stessero soffrendo di più. Le condizioni che colpiscono il sistema nervoso e quelle che comportano malformazioni congenite o anomalie cromosomiche erano le più scoperte. Questi due gruppi da soli rappresentavano più della metà di tutte le malattie che mancavano di trattamento in entrambe le nazioni. I ricercatori hanno osservato che l'estrema varietà all'interno di questi gruppi e la difficoltà di somministrare farmaci al cervello o correggere errori genetici contribuiscono probabilmente a questa mancanza di progressi. Al contrario, le malattie che colpiscono la pelle o il sistema urinario presentavano tassi molto più elevati di trattamenti disponibili, probabilmente perché i medicinali esistenti potevano essere adattati più facilmente per queste condizioni.
Anche quando un farmaco era disponibile in entrambi i paesi, la tempistica del suo arrivo raccontava una storia diversa. Per le malattie nelle categorie endocrina, nutrizionale e metabolica, c'era spesso un ritardo significativo prima che un farmaco diventasse disponibile in Giappone. In alcuni casi, questo ritardo si estendeva per diversi anni, con alcune specifiche condizioni in attesa di decenni per la loro prima terapia approvata. Ciò suggerisce che, anche quando esiste un percorso verso il trattamento, il viaggio per portare quel medicinale ai pazienti giapponesi rimane lungo e difficile. I ricercatori hanno concluso che, sebbene il Giappone abbia fatto passi avanti nei tempi di revisione normativa, le barriere fondamentali delle piccole popolazioni di pazienti e dei complessi meccanismi della malattia rimangono. Per colmare il divario, suggeriscono che gli sforzi futuri debbano concentrarsi sull'aiutare i ricercatori a raggiungere i pazienti in più paesi simultaneamente, costruendo migliori record di dati sui pazienti ed esplorando nuovi tipi di terapie che possano funzionare dove i farmaci tradizionali hanno fallito. L'obiettivo è garantire che la rarità di una malattia non detti l'assenza di speranza.
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