Cost-Effectiveness of Erdafinib vs. Chemotherapy for Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma from the Payer Perspectives in the US and China

Il tumore alla vescica è una malattia che colpisce il rivestimento della vescica e, quando si diffonde oltre questo organo, diventa una condizione grave nota come carcinoma uroteliale metastatico. Per decenni, l'approccio standard per trattare questo stadio avanzato è stata la chemioterapia, un trattamento potente ma spesso difficile che utilizza farmaci per uccidere le cellule che si dividono rapidamente. Tuttavia, molti pazienti non rispondono bene alla chemioterapia, o i loro corpi smettono di rispondere dopo alcuni mesi. Negli ultimi anni, i medici si sono rivolti a una strategia diversa per pazienti specifici: la terapia mirata. Questo approccio cerca cambiamenti genetici specifici all'interno delle cellule tumorali, come alterazioni nei geni che controllano la crescita cellulare, e utilizza farmaci progettati per bloccare quei segnali specifici. Uno di questi farmaci, l'erdafitinib, è stato approvato per trattare pazienti i cui tumori presentano questi specifici cambiamenti genetici e che hanno già provato altri trattamenti senza successo. Sebbene questo farmaco offra speranza laddove altre opzioni sono fallite, comporta un prezzo elevato, sollevando una questione critica per i sistemi sanitari: il beneficio extra che fornisce giustifica il costo extra rispetto alla chemioterapia standard?

Ricercatori del Primo Ospedale dell'Università di Pechino hanno cercato di rispondere a questa domanda costruendo un modello informatico dettagliato per simulare gli esiti a lungo termine per i pazienti in due sistemi sanitari molto diversi: gli Stati Uniti e la Cina. Si sono concentrati su pazienti con tumore alla vescica in fase avanzata che presentano specifici cambiamenti genetici e la cui malattia è progredita dopo aver tentato l'immunoterapia. Il team ha confrontato due percorsi: un gruppo di pazienti che riceveva il nuovo farmaco mirato, l'erdafitinib, e un altro gruppo che riceveva la chemioterapia standard. Il modello ha monitorato quanto a lungo vivevano i pazienti, quanto tempo trascorrevano in uno stato di buona salute e i costi medici totali sostenuti dai pagatori, come le compagnie assicurative o i programmi sanitari governativi, in un periodo di dieci anni. I ricercatori hanno inserito nel modello dati reali provenienti da un importante studio clinico, adeguando i diversi costi dei farmaci, delle visite ospedaliere e della gestione degli effetti collaterali in ciascun paese. Hanno inoltre tenuto conto del fatto che i pazienti che peggiorano più tardi nel corso del trattamento potrebbero ricevere diverse terapie di follow-up.

I risultati di questa simulazione sono stati chiari e coerenti in entrambe le nazioni. Sebbene il farmaco mirato abbia aiutato i pazienti a vivere più a lungo e a trascorrere più tempo in uno stato di buona salute rispetto alla chemioterapia, il costo finanziario è stato sproporzionatamente alto. Negli Stati Uniti, il costo extra per guadagnare un anno aggiuntivo di vita in salute è stato calcolato in oltre un milione di dollari. In Cina, la cifra era significativamente inferiore, ma ancora molto al di sopra di quanto i sistemi sanitari considerino solitamente un investimento ragionevole. I ricercatori hanno scoperto che, con l'attuale prezzo, il farmaco non è una scelta costo-efficace per i pagatori in nessuno dei due paesi. Ciò significa che per ogni dollaro speso, il beneficio per la salute ottenuto non è sufficiente a giustificare la spesa rispetto all'opzione della chemioterapia, più economica, sebbene meno efficace. Lo studio suggerisce che il prezzo del farmaco sia la barriera principale alla sua sostenibilità economica.

Per capire di quanto il prezzo dovrebbe cambiare per rendere il farmaco un'opzione finanziaria sensata, i ricercatori hanno eseguito ulteriori simulazioni. Hanno scoperto che affinché l'erdafitinib diventasse costo-efficace negli Stati Uniti, il suo prezzo dovrebbe scendere a circa il tredici per cento del suo costo attuale. In Cina, il prezzo dovrebbe scendere a circa il ventiquattro per cento del suo livello attuale. Anche quando i ricercatori hanno rimosso il costo del test genetico necessario per trovare i pazienti giusti, la conclusione è rimasta la stessa: il farmaco stesso è troppo costoso rispetto ai benefici per la salute che fornisce. Lo studio ha anche esaminato la probabilità che il farmaco fosse un buon valore se il prezzo fosse fluttuato, e ha scoperto che, nelle condizioni attuali, vi è quasi zero possibilità che venga considerato costo-efficace.

Questa analisi non suggerisce che il farmaco sia inefficace o che i pazienti non debbano riceverlo se possono permetterselo. I dati clinici utilizzati nel modello hanno mostrato che l'erdafitinib prolunga la vita e ritarda la progressione della malattia meglio della chemioterapia per questo specifico gruppo di pazienti. Tuttavia, dal punto di vista di un sistema sanitario che gestisce risorse limitate, l'attuale prezzo crea un divario tra il beneficio clinico e il valore economico. I ricercatori sottolineano che, sebbene il farmaco rappresenti una significativa scoperta medica per un tumore difficile da trattare, sarebbe necessaria una sostanziale riduzione del suo prezzo per renderlo un'opzione sostenibile per un uso diffuso sia negli Stati Uniti che in Cina. Lo studio conclude che, senza tale aggiustamento del prezzo, il farmaco rimane un trattamento costoso che, pur essendo benefico per il singolo individuo, pone un pesante onere sul budget sanitario collettivo.