Cost-Effectiveness of Erdafinib vs. Chemotherapy for Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma from the Payer Perspectives in the US and China

Blaaskanker is een ziekte die de bekleding van de blaas aantast, en wanneer het zich buiten dat orgaan verspreidt, wordt het een ernstige aandoening die bekend staat als metastatisch urotheel carcinoom. Decennialang was de standaardbenadering voor deze gevorderde fase chemotherapie, een krachtige maar vaak zware behandeling die medicijnen gebruikt om snel delende cellen te doden. Veel patiënten reageren echter niet goed op chemotherapie, of hun lichaam stopt na enkele maanden met reageren. In de afgelopen jaren zijn artsen overgestapt op een andere strategie voor specifieke patiënten: gerichte therapie (targeted therapy). Deze benadering zoekt naar specifieke genetische veranderingen binnen de tumorcellen, zoals afwijkingen in genen die de celgroei controleren, en gebruikt medicijnen die ontworpen zijn om die specifieke signalen te blokkeren. Eén dergelijke drug, erdafitinib, werd goedgekeurd voor de behandeling van patiënten wiens tumoren deze specifieke genetische veranderingen dragen en die al andere behandelingen hebben geprobeerd zonder succes. Hoewel dit medicijn hoop biedt waar andere opties hebben gefaald, gaat het gepaard met een hoge prijs, wat een kritische vraag oproept voor gezondheidszorgsystemen: rechtvaardigt het extra voordeel dat het biedt de extra kosten in vergelijking met de standaard chemotherapie?

Onderzoekers van het Peking University First Hospital zetten zich in om deze vraag te beantwoorden door een gedetailleerd computermodel te bouwen om de langetermijnresultaten voor patiënten in twee zeer verschillende gezondheidszorgsystemen te simuleren: de Verenigde Staten en China. Ze richtten zich op patiënten met gevorderde blaas kanker met specifieke genetische veranderingen en wiens ziekte is voortgeschreden na het proberen van immuuntherapie. Het team vergeleek twee paden: één groep patiënten die de nieuwe gerichte drug, erdafitinib, ontvangt, en een andere groep die standaard chemotherapie ontvangt. Het model volgde hoe lang patiënten leefden, hoeveel tijd zij doorbrachten in goede gezondheid, en de totale medische kosten die werden gemaakt door betalers, zoals verzekeringsmaatschappijen of overheidsgezondheidsprogramma's, over een periode van tien jaar. De onderzoekers voedden het model met echte gegevens uit een grote klinische studie, waarbij rekening werd gehouden met de verschillende kosten van medicijnen, ziekenhuisbezoeken en het beheren van bijwerkingen in elk land. Ze hielden ook rekening met het feit dat patiënten die later in het verloop van de behandeling zieker worden, mogelijk andere vervolgtherapieën krijgen.

De resultaten van deze simulatie waren duidelijk en consistent in beide landen. Hoewel de gerichte drug patiënten inderdaad hielp langer te leven en meer tijd door te brengen in een staat van goede gezondheid vergeleken met chemotherapie, was de financiële kost evenredig hoog. In de Verenigde Staten werd berekend dat de extra kosten om één extra jaar aan gezond leven te verkrijgen, meer dan een miljoen dollar bedroegen. In China lag dit cijfer aanzienlijk lager, maar nog steeds ver boven wat gezondheidszorgsystemen doorgaans als een redelijke investering beschouwen. De onderzoekers kwamen tot de conclusie dat het medicijn onder de huidige prijsstelling geen kosteneffectieve keuze is voor betalers in geen van beide landen. Dit betekent dat voor elke uitgegeven dollar het verkregen gezondheidsvoordeel niet genoeg is om de kosten te rechtvaardigen in vergelijking met de goedkopere, zij het minder effectieve, chemotherapie-optie. De studie suggereert dat de prijs van het medicijn de primaire barrière vormt voor de economische levensvatbaarheid ervan.

Om te begrijpen hoeveel de prijs zou moeten veranderen om het medicijn een zinvolle financiële optie te maken, voerden de onderzoekers verdere simulaties uit. Ze ontdekten dat voor erdafitinib om kosteneffectief te worden in de Verenigde Staten, de prijs met ongeveer dertien procent van de huidige kosten zou moeten dalen. In China zou de prijs met ongeveer vierentwintig procent van het huidige niveau moeten dalen. Zelfs toen de onderzoekers de kosten van de genetische test verwijderden die nodig is om de juiste patiënten te vinden, bleef de conclusie hetzelfde: het medicijn zelf is te duur in verhouding tot de gezondheidsvoordelen die het biedt. De studie keek ook naar de waarschijnlijkheid dat het medicijn een goede waarde zou zijn als de prijs zou fluctueren, en stelde vast dat onder de huidige omstandigheden er vrijwel geen kans is dat het als kosteneffectief zou worden beschouwd.

Deze analyse suggereert niet dat het medicijn ineffectief is of dat patiënten het niet zouden moeten ontvangen als ze het kunnen betalen. De klinische gegevens die in het model werden gebruikt, lieten zien dat erdafitinib het leven verlengt en de ziekteprogressie beter vertraagt dan chemotherapie voor deze specifieke groep patiënten. Echter, vanuit het perspectief van een gezondheidszorgsysteem dat werkt met beperkte middelen, creëert de huidige prijs een kloof tussen het klinische voordeel en de economische waarde. De onderzoekers benadrukken dat hoewel het medicijn een belangrijke medische doorbraak vertegenwoordigt voor een moeilijk te behandelen vorm van kanker, een substantiële prijsverlaging noodzakelijk is om het een duurzame optie te maken voor wijdverbreid gebruik in zowel de Verenigde Staten als China. De studie concludeert dat zonder een dergelijke prijsaanpassing, het medicijn een dure behandeling blijft die, hoewel gunstig voor het individu, een zware last legt op het collectieve gezondheidszorgbudget.