Cost-Effectiveness of Erdafinib vs. Chemotherapy for Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma from the Payer Perspectives in the US and China

Le cancer de la vessie est une maladie qui affecte le revêtement de la vessie, et lorsqu'il se propage au-delà de cet organe, il devient une affection grave connue sous le nom de carcinome urothélial métastatique. Pendant des décennies, l'approche standard pour traiter ce stade avancé a été la chimiothérapie, un traitement puissant mais souvent difficile qui utilise des médicaments pour tuer les cellules à division rapide. Cependant, de nombreux patients ne répondent pas bien à la chimiothérapie, ou leur corps cesse d'y répondre après quelques mois. Ces dernières années, les médecins se sont tournés vers une stratégie différente pour certains patients spécifiques : la thérapie ciblée. Cette approche recherche des changements génétiques spécifiques à l'intérieur des cellules tumorales, tels que des altérations dans les gènes qui contrôlent la croissance des cellules, et utilise des médicaments conçus pour bloquer ces signaux spécifiques. L'un de ces médicaments, l'erdafitinib, a été approuvé pour traiter les patients dont les tumeurs portent ces changements génétiques spécifiques et qui ont déjà essayé d'autres traitements sans succès. Bien que ce médicament offre de l'espoir là où d'autres options ont échoué, il s'accompagne d'un prix élevé, ce qui soulève une question cruciale pour les systèmes de santé : le bénéfice supplémentaire qu'il apporte justifie-t-il le coût supplémentaire par rapport à la chimiothérapie standard ?

Des chercheurs de l'hôpital de la première université de Pékin ont cherché à répondre à cette question en construisant un modèle informatique détaillé pour simuler les résultats à long terme pour les patients dans deux systèmes de santé très différents : les États-Unis et la Chine. Ils se sont concentrés sur des patients atteints d'un cancer de la vessie avancé présentant des changements génétiques spécifiques et dont la maladie a progressé après avoir essayé l'immunothérapie. L'équipe a comparé deux voies : un groupe de patients recevant le nouveau médicament ciblé, l'erdafitinib, et un autre groupe recevant la chimiothérapie standard. Le modèle a suivi la durée de vie des patients, le temps qu'ils passaient en bonne santé et les coûts médicaux totaux encourus par les payeurs, tels que les compagnies d'assurance ou les programmes de santé gouvernementaux, sur une période de dix ans. Les chercheurs ont alimenté le modèle avec des données réelles provenant d'un essai clinique majeur, en ajustant les coûts des médicaments, des visites hospitalières et de la gestion des effets secondaires dans chaque pays. Ils ont également tenu compte du fait que les patients qui s'aggravent plus tard au cours du traitement peuvent recevoir des thérapies de suivi différentes.

Les résultats de cette simulation étaient clairs et cohérents dans les deux nations. Bien que le médicament ciblé ait aidé les patients à vivre plus longtemps et à passer plus de temps dans un état de bonne santé par rapport à la chimiothérapie, le coût financier était disproportionnellement élevé. Aux États-Unis, le coût supplémentaire pour gagner une année de vie en bonne santé supplémentaire a été calculé à plus d'un million de dollars. En Chine, le chiffre était nettement inférieur, mais restait bien au-dessus de ce que les systèmes de santé considèrent généralement comme un investissement raisonnable. Les chercheurs ont constaté que, selon la tarification actuelle, le médicament n'est pas un choix rentable pour les payeurs. Cela signifie que pour chaque dollar dépensé, le bénéfice de santé obtenu n'est pas suffisant pour justifier la dépense par rapport à l'option de la chimiothérapie, moins efficace mais moins coûteuse. L'étude suggère que le prix du médicament est le principal obstacle à sa viabilité économique.

Pour comprendre à quel point le prix devrait changer pour faire du médicament une option financièrement raisonnable, les chercheurs ont effectué d'autres simulations. Ils ont découvert que pour que l'erdafitinib devienne rentable aux États-Unis, son prix devrait chuter à environ treize pour cent de son coût actuel. En Chine, le prix devrait tomber à environ vingt-quatre pour cent de son niveau actuel. Même lorsque les chercheurs ont supprimé le coût des tests génétiques nécessaires pour identifier les bons patients, la conclusion est restée la même : le médicament lui-même est trop cher par rapport aux bénéfices de santé qu'il procure. L'étude a également examiné la probabilité que le médicament soit une bonne valeur si son prix fluctuait, et a constaté que, dans les conditions actuelles, il y avait virtuellement aucune chance qu'il soit considéré comme rentable.

Cette analyse ne suggère pas que le médicament soit inefficace ou que les patients ne devraient pas le recevoir s'ils en ont les moyens. Les données cliniques utilisées dans le modèle ont montré que l'erdafitinib prolonge la vie et retarde la progression de la maladie mieux que la chimiothérapie pour ce groupe spécifique de patients. Cependant, du point de vue d'un système de santé gérant des ressources limitées, le prix actuel crée un écart entre le bénéfice clinique et la valeur économique. Les chercheurs soulignent que, bien que le médicament représente une avancée médicale significative pour un cancer difficile à traiter, une réduction substantielle de son prix serait nécessaire pour en faire une option durable pour une utilisation généralisée tant aux États-Unis qu'en Chine. L'étude conclut que, sans un tel ajustement de prix, le médicament reste un traitement coûteux qui, bien que bénéfique pour l'individu, impose un lourd fardeau au budget collectif de la santé.