Cost-Effectiveness of Erdafinib vs. Chemotherapy for Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma from the Payer Perspectives in the US and China

O câncer de bexiga é uma doença que afeta o revestimento da bexiga e, quando se espalha além desse órgão, torna-se uma condição grave conhecida como carcinoma urotelial metastático. Durante décadas, a abordagem padrão para tratar esse estágio avançado tem sido a quimioterapia, um tratamento poderoso, mas frequentemente difícil, que utiliza medicamentos para matar células em rápida divisão. No entanto, muitos pacientes não respondem bem à quimioterapia, ou seus corpos param de responder após alguns meses. Nos últimos anos, os médicos voltaram-se para uma estratégia diferente para pacientes específicos: a terapia alvo. Essa abordagem busca mudanças genéticas específicas dentro das células tumorais, como alterações em genes que controlam como as células crescem, e utiliza medicamentos projetados para bloquear esses sinais específicos. Um desses medicamentos, o erdafitinibe, foi aprovado para tratar pacientes cujos tumores possuem essas mudanças genéticas específicas e que já tentaram outros tratamentos sem sucesso. Embora esse medicamento ofereça esperança onde outras opções falharam, ele vem com um preço elevado, levantando uma questão crítica para os sistemas de saúde: o benefício extra que ele proporciona justifica o custo extra em comparação com a quimioterapia padrão?

Pesquisadores do Primeiro Hospital da Universidade de Pequim decidiram responder a essa pergunta construindo um modelo computacional detalhado para simular os resultados de longo prazo para pacientes em dois sistemas de saúde muito diferentes: os Estados Unidos e a China. Eles focaram em pacientes com câncer de bexiga avançado que possuem mudanças genéticas específicas e cuja doença progrediu após o uso de imunoterapia. A equipe comparou dois caminhos: um grupo de pacientes recebendo o novo medicamento alvo, erdafitinibe, e outro grupo recebendo quimioterapia padrão. O modelo acompanhou quanto tempo os pacientes viveram, quanto tempo passaram em boa saúde e os custos médicos totais incorridos pelos pagadores, como seguradoras ou programas de saúde governamentais, ao longo de um período de dez anos. Os pesquisadores alimentaram o modelo com dados reais de um grande ensaio clínico, ajustando para os diferentes custos de medicamentos, visitas hospitalares e gestão de efeitos colaterais em cada país. Eles também levaram em conta o fato de que pacientes que ficam mais doentes no decorrer do tratamento podem receber terapias de acompanhamento diferentes.

Os resultados dessa simulação foram claros e consistentes em ambas as nações. Embora o medicamento alvo tenha ajudado os pacientes a viverem mais tempo e passarem mais tempo em um estado de boa saúde em comparação com a quimioterapia, o custo financeiro foi desproporcionalmente alto. Nos Estadosos Unidos, o custo extra para ganhar um ano adicional de vida saudável foi calculado em mais de um milhão de dólares. Na China, o valor foi significativamente menor, mas ainda assim muito acima do que os sistemas de saúde normalmente consideram um investimento razoável. Os pesquisadores descobriram que, sob a atual precificação, o medicamento não é uma escolha custo-efetiva para os pagadores em nenhum dos dois países. Isso significa que, para cada dólar gasto, o benefício de saúde obtido não é suficiente para justificar a despesa quando comparado à opção de quimioterapia, que é mais barata, embora menos eficaz. O estudo sugere que o preço do medicamento é a principal barreira para sua viabilidade econômica.

Para entender o quanto o preço precisaria mudar para tornar o medicamento uma opção financeira sensata, os pesquisadores realizaram novas simulações. Eles descobriram que, para o erdafitinibe tornar-se custo-efetivo nos Estados Unidos, seu preço precisaria cair para aproximadamente treze por cento de seu custo atual. Na China, o preço precisaria cair para cerca de vinte e quatro por cento de seu nível atual. Mesmo quando os pesquisadores removeram o custo do teste genético necessário para encontrar os pacientes adequados, a conclusão permaneceu a mesma: o medicamento em si é caro demais em relação aos benefícios de saúde que proporciona. O estudo também analisou a probabilidade de o medicamento ser um bom valor se o preço flutuasse e descobriu que, sob as condições atuais, há virtualmente zero de chance de ele ser considerado custo-efetivo.

Esta análise não sugere que o medicamento seja ineficaz ou que os pacientes não devam recebê-lo se puderem pagar por ele. Os dados clínicos usados no modelo mostraram que o erdafitinibe prolonga a vida e retarda a progressão da doença melhor do que a quimioterapia para este grupo específico de pacientes. No entanto, do ponto de vista de um sistema de saúde que gerencia recursos limitados, o preço atual cria uma lacuna entre o benefício clínico e o valor econômico. Os pesquisadores enfatizam que, embora o medicamento represente um avanço médico significativo para um câncer de difícil tratamento, uma redução substancial em seu preço seria necessária para torná-lo uma opção sustentável para uso generalizado tanto nos Estados Unidos quanto na China. O estudo conclui que, sem tal ajuste de preço, o medicamento continua sendo um tratamento caro que, embora benéfico para o indivíduo, impõe um pesado fardo ao orçamento coletivo de saúde.