Cost-Effectiveness of Erdafinib vs. Chemotherapy for Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma from the Payer Perspectives in the US and China
本研究得出结论，从美国和中国的支付方角度来看，对于治疗伴有 FGFR 改变的晚期或转移性尿路上皮癌，厄达非替尼与化疗相比并不具备成本效益，因为其高昂的价格导致增量成本效果比远超支付意愿阈值，除非价格大幅降低。
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膀胱癌是一种影响膀胱内壁的疾病，当它扩散到该器官之外时，就变成了一种被称为转移性尿路上皮癌的严重病症。几十年来，治疗这种晚期阶段的标准方法是化疗，这是一种虽然强大但通常较为艰难的治疗方式，利用药物来杀死快速分裂的细胞。然而，许多患者对化疗反应不佳，或者在几个月后身体便不再产生反应。近年来，医生开始为特定患者转向另一种策略：靶向治疗。这种方法寻找肿瘤细胞内部特定的遗传变化，例如控制细胞如何生长的基因变异，并使用旨在阻断这些特定信号的药物。其中一种药物——厄达替尼（erdafitinib），已被批准用于治疗携带这些特定遗传变化且在尝试其他治疗后仍未见效的患者。虽然这种药物在其他选择失效时提供了希望，但它也伴随着高昂的价格，这引发了医疗体系的一个关键问题：与标准化的化疗相比，它所提供的额外益处是否证明了其额外的成本是合理的？
北京大学第一医院的研究人员致力于通过建立一个详细的计算机模型来回答这个问题，该模型模拟了两个截然不同的医疗体系（美国和中国）中患者的长期结局。他们关注的是患有特定遗传变化、且在接受免疫治疗后病情进展的晚期膀ور胱癌患者。研究团队比较了两条路径：一组患者接受新型靶向药物厄达替尼治疗，另一组则接受标准化的化疗。该模型追踪了患者的生存时间、处于健康状态的时间，以及支付方（如保险公司或政府医疗计划）在十年期间承担的总医疗费用。研究人员将来自一项重大临床试验的真实数据输入模型，并根据每个国家药物、住院及管理副作用的成本差异进行了调整。他们还考虑到了在治疗过程后期病情加重的患者可能会接受不同的后续治疗方案这一事实。
模拟结果在两个国家都表现得清晰且一致。虽然与化疗相比，靶向药物确实帮助患者延长了寿命并增加了处于健康状态的时间，但其财务成本却高得不成比例。在美国，获得额外一年健康寿命的额外成本被计算为超过一百万美元。在中国，这一数字虽然显著较低，但仍远高于医疗体系通常认为的合理投资水平。研究人员发现，在目前的定价下，该药物对于两国的支付方而言都不是一种具有成本效益的选择。这意味着，与虽然效果较差但更便宜的化疗方案相比，每投入一美元所获得的健康收益不足以证明其支出的合理性。研究表明，药物的价格是其经济可行性的主要障碍。
为了了解价格需要改变到什么程度才能使该药物成为一种合理的财务选择，研究人员进行了进一步的模拟。他们发现，若要使厄达提尼在美国具有成本效益，其价格需要降至目前成本的约百分之十三。在中国，价格则需要降至目前水平的约百分之二十四。即使研究人员剔除了寻找合适患者所需的基因检测成本，结论依然保持不变：相对于其提供的健康益处，该药物本身过于昂贵。研究还观察了在价格波动的情况下，该药物成为优质选择的可能性，并发现，在当前条件下，该药物被认为是具有成本效益的可能性几乎为零。
这一分析并不意味着该药物无效，也不意味着如果患者负担得起就不应接受治疗。用于模型的临床数据显示，对于这类特定患者群体，厄达替尼在延长寿命和延迟疾病进展方面比化疗更有效。然而，从管理有限资源的医疗体系的角度来看，目前的价格在临床获益与经济价值之间造成了差距。研究人员强调，虽然该药物代表了针对一种难治性癌症的重要医学突破，但必须大幅降低其价格，才能使其成为美国和中国广泛使用的可持续选择。研究结论指出，如果不进行此类价格调整，该药物仍然是一种虽然对个体有益，但会对集体医疗预算造成沉重负担的高价治疗手段。
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