Cost-Effectiveness of Erdafinib vs. Chemotherapy for Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma from the Payer Perspectives in the US and China

Blasenkrebs ist eine Erkrankung, die die Auskleidung der Blase betrifft, und wenn sie über dieses Organ hinaus streut, wird sie zu einer schwerwiegenden Erkrankung, die als metastasiertes urotheliales Karzinom bezeichnet wird. Jahrzehntelang war der Standardansatz zur Behandlung dieses fortgeschrittenen Stadiums die Chemotherapie, eine starke, aber oft schwierige Behandlung, die Medikamente einsetzt, um schnell teilende Zellen abzutöten. Viele Patienten sprechen jedoch nicht gut auf die Chemotherapie an, oder ihr Körper hört nach einigen Monaten auf, darauf zu reagieren. In den letzten Jahren haben sich Ärzte für eine andere Strategie bei spezifischen Patienten angenähert: die gezielte Therapie. Dieser Ansatz sucht nach spezifischen genetischen Veränderungen innerhalb der Tumorzellen, wie etwa Veränderungen in Genen, die steuern, wie Zellen wachsen, und verwendet Medikamente, die darauf ausgelegt sind, diese spezifischen Signale zu blockieren. Eines solcher Medikamente, Erdafitinib, wurde zur Behandlung von Patienten zugelassen, deren Tumoren diese spezifischen genetischen Veränderungen aufweisen und die bereits andere Behandlungen ohne Erfolg durchlaufen haben. Während dieses Medikament Hoffnung bietet, wo andere Optionen versagt haben, ist es mit einen hohen Preis verbunden, was eine kritische Frage für Gesundheitssysteme aufwirft: Rechtfertigt der zusätzliche Nutzen gegenüber der Standardchemotherapie die zusätzlichen Kosten?

Forscher des Peking University First Hospital gingen diese Frage an, indem sie ein detailliertes Computermodell entwickelten, um die langfristigen Ergebnisse für Patienten in zwei sehr unterschiedlichen Gesundheitssystemen zu simulieren: den Vereinigten Staaten und China. Sie konzentrierten sich auf Patienten mit fortgeschrittenem Blasenkrebs mit spezifischen genetischen Veränderungen, deren Erkrankung nach einer Immuntherapie fortgeschritten war. Das Team verglich zwei Wege: Eine Gruppe von Patienten erhielt das neue gezielte Medikament Erdafitinib, und eine andere Gruppe erhielt die Standardchemotherapie. Das Modell verfolgte, wie lange Patienten lebten, wie viel Zeit sie in einem guten Gesundheitszustand verbrachten und die gesamten medizinischen Kosten, die den Kostenträgern, wie Versicherungsgesellschaften oder staatlichen Gesundheitsprogrammen, entstanden, über einen Zeitraum von zehn Jahren. Die Forscher speisten das Modell mit realen Daten aus einer großen klinischen Studie und passten die unterschiedlichen Kosten für Medikamente, Krankenhausbesuche und das Management von Nebenwirkungen in jedem Land an. Sie berücksichtigten auch die Tatsache, dass Patienten, die im Verlauf der Behandlung kränker werden, möglicherweise unterschiedliche Folgetherapien erhalten.

Die Ergebnisse dieser Simulation waren in beiden Nationen klar und konsistent. Obwohl das gezielte Medikament den Patienten half, länger zu leben und mehr Zeit in einem guten Gesundheitszustand zu verbringen als die Chemotherapie, war der finanzielle Aufwand unverhältnismäßig hoch. In den Vereinigten Staaten wurde berechnet, dass die zusätzlichen Kosten für ein zusätzliches Jahr gesundes Leben über eine Million Dollar betragen würden. In China lag die Zahl deutlich niedriger, aber immer noch weit über dem, was Gesundheitssysteme typischerweise als eine vernünftige Investition betrachten. Die Forscher fanden heraus, dass das Medikament unter den aktuellen Preisen keine kosteneffiziente Wahl für die Kostenträger ist. Das bedeutet, dass für jeden investierten Dollar der erzielte Gesundheitsnutzen nicht ausreicht, um die Ausgaben im Vergleich zur günstigeren, wenn auch weniger effektiven Chemotherapie-Option zu rechtfertigen. Die Studie legt nahe, dass der Preis des Medikaments das primäre Hindernis für seine wirtschaftliche Tragfähigkeit darstellt.

Um zu verstehen, wie stark sich der Preis ändern müsste, damit das Medikament eine sinnvolle finanzielle Option wird, führten die Forscher weitere Simulationen durch. Sie entdeckten, dass für Erdafitinib, um in den Vereinigten Staaten kosteneffizient zu werden, sein Preis auf etwa dreizehn Prozent seiner aktuellen Kosten sinken müsste. In China müsste der Preis auf etwa vierundzwanzig Prozent seines aktuellen Niveaus fallen. Selbst als die Forscher die Kosten für die erforderliche Gentests entfernten, um die richtigen Patienten zu finden, blieb die Schlussfolgerung dieselbe: Das Medikament selbst ist im Verhältnis zum gesundheitlichen Nutzen zu teuer. Die Studie untersuchte auch die Wahrscheinlichkeit, dass das Medikament ein guter Wert wäre, falls der Preis schwankt, und fand, dass unter den aktuellen Bedingungen praktisch eine Nullchance besteht, dass es als kosteneffizient betrachtet würde.

Diese Analyse legt nicht nahe, dass das Medikament unwirksam ist oder dass Patienten es nicht erhalten sollten, wenn sie es sich leisten können. Die für das Modell verwendeten klinischen Daten zeigten, dass Erdafitinib das Leben verlängert und das Fortschreiten der Krankheit besser verzögert als die Chemotherapie für diese spezifische Patientengruppe. Jedoch, aus der Perspektive eines Gesundheitssystems, das begrenzte Ressourcen verwaltet, schafft der aktuelle Preis eine Lücke zwischen dem klinischen Nutzen und dem wirtschaftlichen Wert. Die Forscher betonen, dass das Medikament zwar einen bedeutenden medizinischen Durchbruch für eine schwer behandelbare Krebsart darstellt, eine erhebliche Preissenkung jedoch notwendig wäre, um es zu einer nachhaltigen Option für den breiten Einsatz sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in China zu machen. Die Studie kommt zu dem Schluss, dass das Medikament ohne eine solche Preisanpassung eine teure Behandlung bleibt, die zwar für den Einzelnen vorteilhaft ist, aber eine schwere Last für das kollektive Gesundheitsbudget darstellt.