Technische Samenvatting: Leren wie te behandelen wanneer de behandeling ontbreekt

Probleemformulering

Het artikel behandelt de uitdaging van het leren van optimale behandelingsallocatiebeleid ($d: \mathcal{X} \to \{0, 1\}$) onder budgetrestricties ($\kappa$) wanneer de gegevens over de toewijzing van de behandeling ($A$) voor een deel van de populatie ontbreken. Het doel is om de verwachte utiliteit $V(d) = E[Y(d(X))]$ te maximaliseren door individuen te identificeren met de hoogste Conditionele Gemiddelde Behandelingseffect (CATE), $\tau(X) = E[Y(1) - Y(0) | X]$.

Standaard methoden voor beleidsleren gaan uit van volledige gegevens. Echter, in observationele studies (bijv. gezondheidszorg, sociale dienstverlening) zijn behandelingsgegevens vaak incompleet vanwege onvolledige dossiers, meetfouten of problemen met gegevensintegratie. Het artikel maakt onderscheid tussen twee mechanismen voor ontbrekende gegevens:

1. Missing Completely Conditionally at Random (MCCAR): Ontbreken ($R=0$) hangt alleen af van geobserveerde covariaten $X$. Formeel: $R \perp\!\!\!\perp (A, Y) \mid X$.
2. Missing at Random (MAR): Ontbreken hangt af van geobserveerde covariaten $X$ en geobserveerde uitkomsten $Y$. Formeel: $R \perp\!\!\!\perp A \mid (X, Y)$.

Onder MCCAR is een standaard complete-case analyse (het weglaten van eenheden met ontbrekende $A$) geldig, maar potentieel inefficiënt. Onder MAR is complete-case analyse vertekend omdat het mechanisme voor ontbrekende gegevens gerelateerd is aan de uitkomst, wat de aanname schendt dat de ontbrekende gegevens onafhankelijk zijn van potentiële uitkomsten gegeven de covariaten. Het artikel beperkt zich tot deze twee scenario's en sluit Missing Not at Random (MNAR) scenario's uit, waarbij ontbrekende gegevens afhangen van niet-geobserveerde factoren.

Methodologie

De auteurs breiden methoden gebaseerd op de efficiënte invloedfunctie (IF), die oorspronkelijk zijn ontwikkeld voor de schatting van het Gemiddelde Behandelingseffect (ATE) onder MAR, uit naar de problemen van Policy Value schatting en CATE-schatting.

1. Identificatiestrategieën

Het artikel stelt twee identificatiestrategieën voor op basis van de aannames voor ontbrekende gegevens:

• Strategie Eén (MAR-gebaseerd): Geldig onder zowel MCCAR als MAR. Het maakt gebruik van alle beschikbare gegevens (inclusief gedeeltelijk geobserveerde eenheden) door geobserveerde uitkomsten te herwegen. De beleidswaarde wordt geïdentificeerd als:
  $$V(d) = E\left[\frac{\beta_d(X)}{\gamma_d(X)}\right]$$
  waarbij $\beta_d(X) = E[Y \lambda_d(X, Y) \mid X]$ en $\gamma_d(X) = E[\lambda_d(X, Y) \mid X]$. Hierbij is $\lambda_d(X, Y) = P(A=d(X) \mid X, Y, R=1)$ de propensity score geconditioneerd op uitkomsten, en $\pi(X, Y) = P(R=1 \mid X, Y)$ de waarschijnlijkheid van het observeren van de behandeling.
• Strategie Twee (MCCAR-gebaseerd): Alleen geldig onder MCCAR. Het is een complete-case estimator die alleen eenheden gebruikt met geobserveerde behandelingen:
  $$V(d) = E[\nu_d(X)]$$
  waarbij $\nu_d(X) = E[Y \mid X, A=d(X), R=1]$.

2. Efficiënte Estimators

De auteurs leiden bias-gecorrigeerde, dubbel robuuste estimators af met behulp van Invloedfuncties (IF) om semiparametrische efficiëntiegrenzen te bereiken.

• MCCAR Estimator ($\hat{\Phi}_{MCCAR}$): Gebaseerd op de IF $\phi_{MCCAR}$, die steunt op de nuisance functies $\eta_d(X) = P(A=d(X), R=1 \mid X)$ en $\nu_d(X)$. Het is consistent als ofwel $\hat{\eta}_d$ of $\hat{\nu}_d$ correct gespecificeerd is.
• MAR Estimator ($\hat{\Psi}_{MAR}$): Gebaseerd op de IF $\phi_{MAR}$, die de volledige steekproef benut. Het vereist consistente schatting van de nuisance functies $\pi(X, Y)$, $\lambda_d(X, Y)$, $\beta_d(X)$, en $\gamma_d(X)$. Cruciaal is dat het een consistente schatting van $\gamma_d$ (de propensity score zonder conditionering op de uitkomst) vereist, naast ofwel $\lambda_d$ of $\pi$.

3. Beleidsleren (CATE Schatting)

Om het optimale beleid te leren, maken de auteurs gebruik van het DR-Learner framework. Ze construeren pseudo-uitkomsten op basis van het verschil tussen de MAR of MCCAR waarde-functie estimators voor behandeling ($A=1$) en controle ($A=0$):

• $\tilde{\phi}_{MAR} = \hat{\phi}_{MAR}(1) - \hat{\phi}_{MAR}(0)$
• $\tilde{\phi}_{MCCAR} = \hat{\phi}_{MCCAR}(1) - \hat{\phi}_{MCCCAR}(0)$

Deze pseudo-uitkomsten worden geregresseerd op covariaten $X$ met behulp van generieke machine learning methoden (bijv. Random Forests) om $\tau(X)$ te schatten. Het optimale beleid wordt vervolgens gedefinieerd door individuen te behandelen waar de geschatte CATE de drempelwaarde overschrijdt die bepaald wordt door de budgetrestrictie.

Belangrijkste Bijdragen

1. Uitbreiding van Efficiënte Estimators: De auteurs breiden de methoden van efficiënte invloedfuncties uit van ATE-schatting naar policy value en CATE-schatting onder zowel MAR als MCCAR aannames.
2. Theoretisch Bewijs van Efficiëntie: Het artikel bewijst dat de MAR-gebaseerde estimator asymptotisch efficiënter is dan de MCCAR (complete-case) estimator wanneer beide geldig zijn (d.w.z. onder MCCAR aannames). Dit biedt een formele rechtvaardiging voor het verkiezen van MAR-gebaseerde methoden, zelfs wanneer de sterkere MCCAR-aanname geldt, aangezien de MAR-estimator gedeeltelijk geobserveerde eenheden gebruikt om variantie te verminderen.
3. Robuustheid tegen Mis-specificatie: De voorgestelde estimators bezitten dubbel robuuste eigenschappen. De MAR-estimator blijft consistent als ofwel het uitkomstmodel ($\lambda_d$) of het ontbrekende gegevensmodel ($\pi$) correct gespecificeerd is, mits de propensity score model ($\gamma_d$) consistent geschat wordt.
4. Empirische Validatie: Uitgebreide experimenten op synthetische en semi-synthetische datasets (Voting en STAR) tonen aan dat het correct specificeren van het mechanisme voor ontbrekende gegevens cruciaal is. Mis-gespecificeerde estimators blijven vertekend ongeacht de steekproefomvang, terwijl de voorgestelde MAR-estimators bijna oracle-prestaties bereiken wanneer de aannames worden voldaan.

Resultaten

• Synthetische Experimenten:
  • Convergentie: In MAR-settings vertoont de MCCAR-estimator aanhoudende bias zelfs met grote steekproeven, terwijl de MAR-estimator convergeert naar de oracle. In MCCAR-settings zijn beide estimators onbevoordeeld, maar bereikt de MAR-estimator iets snellere convergentiepercentages.
  • Robuustheid: De MAR-estimator is robuust tegen mis-specificatie van ofwel de behandeling propensity of het mechanisme voor ontbrekende gegevens, maar niet beide tegelijkertijd.
  • Efficiëntiewinst: Theoretische analyse en simulaties bevestigen dat de asymptotische relatieve efficiëntie (ARE) van de MAR-estimator ten opzichte van de MCCAR-estimator toeneemt met de uitgebreide propensity score, de ontbrekende ratio en de correlatie daartussen.
• Semi-synthetische Experimenten:
  • Met gebruik van echte data uit gerandomiseerde trials (Voting en STAR) met kunstmatig geïnduceerde ontbrekende gegevens, presteerden de MAR-gebaseerde estimators (DR-DR) consequent beter dan complete-case methoden en andere baselines (IPW, Outcome Regression, MTRNET) in MAR-settings, vooral wanneer de behandelingsgegevens ernstig beperkt waren (10-30% geobserveerd).
  • In MCCAR-settings presteerden de meeste methoden vergelijkbaar, hoewel de MAR-gebaseerde benadering competitief bleef.
  • De resultaten benadrukken dat het weglaten van incomplete observaties (complete-case analyse) leidt tot suboptimale beleidsbeslissingen wanneer ontbrekende gegevens afhankelijk zijn van de uitkomst.

Betekenis en Claims

Het artikel betoogt dat complete-case analyse niet de meest efficiënte keuze is, zelfs wanneer de complete-case aannames (MCCAR) gelden. De auteurs beweren dat MAR-gebaseerde estimators theoretisch superieur zijn omdat ze:

1. Een lagere asymptotische variantie bereiken door gedeeltelijk geobserveerde eenheden te benutten.
2. Minder identificerende aannames vereisen dan MCCAR-estimators (omdat MCCAR een speciaal geval is van MAR).
3. Een robuust, non-parametrisch framework bieden voor beleidsleren dat de bias voorkomt die inherent is aan het weglaten van data wanneer de ontbrekende gegevens afhankelijk zijn van de uitkomst.

De auteurs concluderen dat het in de praktijk, waar het mechanisme voor ontbrekende gegevens vaak onzeker is, een verstandige strategie is om te kiezen voor MAR-gebaseerde schatting. Het gebruik van MCCAR-estimators onder MAR-aannames leidt tot aanhoudende bias, terwijl het gebruik van MAR-estimators onder MCCAR-aannames leidt tot hogere efficiëntie. Deze asymmetrie versterkt de aanbeveling om MAR-gebaseerde methoden te gebruiken voor robuust beleidsleren in de aanwezigheid van ontbrekende behandelingsgegevens.