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Sample size and power calculations for causal inference of observational studies

本文通过分解方差为三个组成部分并引入两个关键参数——用于协变量重叠的 Bhattacharyya 系数和基于 R 平方值的混杂敏感性参数——建立了一个理论框架，提供了观察性因果推断中样本量与功效计算的解析公式，并辅以一个新的 R 语言包和在线计算器予以支持。

原作者： Bo Liu, Chengxin Yang, Fan Li

发布于 2026-05-19

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CC BY 4.0

原作者： Bo Liu, Chengxin Yang, Fan Li

原始论文采用 CC BY 4.0 许可（http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 ✨ 这是对下方论文的AI生成解释。它不是由作者撰写或认可的。如需技术准确性，请参阅原始论文。阅读完整免责声明

想象你是一名侦探，试图弄清楚一种新药是否真的有效。在科学的理想世界里，你会进行一项随机对照试验（RCT）。这就像为每位患者抛一枚硬币：正面，他们服用药物；反面，他们服用糖丸。由于抛硬币是随机的，两组患者在治疗开始前在所有方面都是相同的。如果服药组病情好转，你就知道是药物的作用，而非其他因素。

但如果无法抛硬币呢？也许这样做不道德、成本太高，或者在后勤上不可行。这时你就必须使用观察性数据。这就像查看医院的记录，其中一些患者碰巧服用了药物，而另一些则没有。问题在于：那些服用药物的人，起初可能病情更重、更富有或年龄更大。这些差异被称为混杂因素。它们搅浑了水，使得难以判断药物是否有效，还是患者原本的起点就不同。

本文是为那些必须处理这些混乱、现实世界记录的侦探们编写的一本指南。它回答了一个关键问题：“我需要查看多少份患者记录，才能确信自己没有自欺欺人？”

以下是他们解决方案的分解，使用了简单的类比：

1. 旧地图的问题

此前，研究人员试图通过假装混乱的观察性数据是完美的抛硬币实验，来计算他们需要的记录数量。他们使用了专为随机试验设计的标准公式。

缺陷：这就像试图用为高速公路设计的地图来穿越沼泽。这会导致灾难。你最终可能认为只需要 100 条记录，但由于数据如此“嘈杂”（存在混杂），你实际上需要 1,000 条。你开展研究，一无所获，然后意识到你观察的人数不够。

2. 新公式：三种要素

作者开发了一个更准确的新公式。他们意识到，要弄清楚观察性数据中的“噪音”，你并不需要（在研究开始前）掌握每位患者的每一个细节。你只需要理解三个特定的方面：

倾向得分分布（“可能性”地图）：
- 是什么：基于个人特征，一个人接受治疗的概率有多大？
- 类比：想象一张地图，显示房间中“治疗”一侧相对于“对照”一侧的拥挤程度。如果两组截然不同（例如，只有年轻人接受治疗，只有老年人不接受），这张地图就会非常不均衡。这被称为重叠度差。
- 本文的技巧：他们使用一个特殊的数字，称为Bhattacharyya 系数（我们称之为**“重叠得分”**），来衡量两组有多相似。如果得分高，说明两组相似（好）；如果得分低，说明两组差异很大（差）。
潜在结果分布（“自然变异”）：
- 是什么：患者结果的自然变异程度有多大？
- 类比：即使没有药物，有些患者康复得快，有些则慢。这只是自然的随机性。
相关性（“混杂强度”）：
- 是什么：患者的特征在多大程度上能同时预测接受治疗和治疗结果？
- 类比：这是“秘密链接”。如果生病让你更有可能接受药物，同时又让你更不可能康复，这种链接就会产生巨大的噪音。作者提出了一个“敏感性参数”（我们称之为**“混杂系数”）来衡量这种链接的强度。他们建议你可以使用一个名为R 平方**的标准统计量（衡量数据对结果的预测能力）来估算这一点。

3. “神奇”的结果

本文最大的突破表明，你不需要水晶球来预测未来的数据。在随机试验使用的标准数字基础上，你只需要两个额外的数字（重叠得分和混杂系数）。

如果重叠度好（组别看起来相似）且混杂弱，你需要的记录就更少。
如果重叠度差（组别完全不同）或混杂强，为了获得同等程度的确定性，你需要多得多的记录。

4. “安全网”方法

作者围绕一种特定的统计工具——Hájek 逆概率加权估计量——构建了他们的公式。

类比：把这看作一种“保守”策略。就像打包一个比必要稍重的降落伞。它可能不是最轻、最快的飞行方式，但它能保证你不会坠落。
他们选择这种方法是因为它不需要你事先猜测数据分布的确切形状。如果你猜错了数据形状，其他方法可能会失败，但这种“重型降落伞”方法仍会给你一个安全、保守的答案（意味着你计算出的所需人数可能略多于严格必要的数量，但不会导致人数过少）。

5. 现实世界测试

作者使用以下数据测试了他们的公式：

伪造数据：他们创建了数百万名具有不同“混乱”程度（重叠）和“混杂”程度的虚拟患者。他们的公式一致地预测出了发现真实效应所需的正确人数。
真实数据：他们使用了一个关于心脏导管插入术（一种医疗程序）的著名数据集。他们表明，如果使用旧的“随机试验”方法，你会认为需要约 1,500 名患者。但他们的新方法正确计算出需要约 3,600 名。使用旧方法会导致研究严重缺乏效力（很可能错过真相）。

总结

本文提供了一台观察性研究的计算器。它告诉研究人员：“不要只是猜测你需要多少记录。测量你的组别有多相似（重叠），以及隐藏链接有多强（混杂）。将这两个数字输入我们的新公式，你就会确切知道你的研究需要多大规模，以避免浪费时间和金钱。”

他们甚至构建了一个免费的软件工具（一个 R 包和一个在线计算器），以便任何人都可以使用这种新方法，而无需自己进行复杂的数学运算。

技术摘要：观察性研究中因果推断的样本量与功效计算

问题陈述
虽然样本量与功效计算是随机对照试验（RCT）的标准做法，但在观察性研究中，这一领域仍发展不足且充满挑战。在 RCT 中，随机化消除了混杂，使得基于均值简单差异的闭式公式成为可能。相比之下，观察性研究需要调整混杂因素以获得无偏的处理效应估计值。现有的观察性研究功效分析方法通常依赖于基于对整个数据生成过程不可验证的假设来模拟个体数据，或使用需要权重分布知识的方差膨胀因子，而后者在设计阶段是不可获得的。因此，将基于 RCT 的公式应用于观察性研究往往导致功效严重不足的研究，而当前基于模拟的方法缺乏确定充分汇总统计量的理论基础。

方法论
作者基于平均处理效应（ATE）的 Hájek 逆概率加权（IPW）估计量的方差，开发了用于样本量和功效计算的解析公式。核心创新在于将估计量的方差分解为三个可解释的组成部分：倾向得分分布、潜在结果分布以及它们之间的相关性。

为了使这些组成部分能够利用设计阶段可用的汇总统计量进行计算，作者提出了以下框架：

倾向得分分布：假设倾向得分服从逻辑回归模型，作者运用 Lyapunov 中心极限定理，将协变量的线性组合（ $X'\beta$ ）近似为正态分布。这意味着倾向得分服从对数正态分布。为了便于计算，他们用 Beta 分布对此进行了近似。他们证明，Beta 分布的参数（ $a, b$ ）可以通过两个输入唯一确定：
- 处理比例（ $r$ ）。
- 重叠系数（ $\phi$ ），定义为处理组和对照组倾向得分密度之间的 Bhattacharyya 系数。该系数量化了组间协变量分布的相似性。
潜在结果分布：作者假设一个具有同质处理效应和同方差误差的半参数受限均值模型。他们将结果与倾向得分线性预测值的联合分布近似为二元正态分布。潜在结果与倾向得分之间的相关性由一个“混杂系数”（ $\rho$ ）捕捉，该系数受限于结果对协变量回归的 $R^2$ 统计量。
解析公式：通过整合这些组成部分，作者推导出了一个闭式公式，用于计算在显著性水平 $\alpha$ 下以功效 $\beta$ 检测标准化效应大小（ $e_\tau$ ）所需的最小样本量（ $N$ ）。该公式依赖于标准的 RCT 输入（ $\alpha, \beta, e_\tau, r$ ）以及两个新参数：重叠系数（ $\phi$ ）和混杂系数（ $\rho$ ）。

该方法论被扩展到其他加权平均处理效应（WATE）估计量，特别是处理组平均处理效应（ATT）和重叠组平均处理效应（ATO），利用数值积分在倾斜函数下计算方差。

主要结果
通过使用合成数据和基于真实数据的非参数模拟（使用右心导管检查数据集），作者展示了：

准确性：所提出的解析公式在各种协变量重叠程度和处理效应情景下，始终能实现接近名义水平（例如 0.80）的经验功效。
稳健性：即使同质处理效应的假设被违反（即存在异质性处理效应），该方法依然保持稳健，尽管理论方差取决于条件处理效应的方差。
与现有方法的比较：
- 与忽略混杂的标准双样本 z 检验相比，所提出的方法正确地识别出随着协变量重叠恶化需要更大的样本量，而 z 检验则严重低估了需求。
- 与 Shook-Sa 和 Hudgens（2022）的方差膨胀因子方法相比，所提出的方法略微更为保守和准确，特别是在混杂系数（ $\rho$ ）非零时，尽管当 $\rho$ 较小时差异微乎其微。
估计量效率：模拟结果强调，当协变量重叠较差时，与 ATE 或 ATT 相比，ATO 估计量所需的样本量显著更小，表明在此类情境下，ATO 是研究设计中更高效的选择。
敏感性：所需样本量对混杂系数（ $\rho$ ）的敏感性主要出现在重叠较差的情况下，这进一步强调了在设计阶段评估重叠程度和混杂强度的重要性。

意义与主张
该论文声称，通过将复杂的方差公式简化为少数几个可解释且常见的汇总参数的函数，确立了观察性研究功效分析的理论基础。作者认为，他们的方法绕过了解整个数据生成过程或个体层面数据所需的不可验证假设。

主要贡献包括：

理论分解：表明除了标准的 RCT 输入外，仅需两个额外参数（ $\phi$ 和 $\rho$ ）就足以确定观察性研究的最小样本量。
实用价值：开发了 PSpower R 包和在线计算器，使研究人员能够利用试点数据或领域知识执行这些计算。
设计指导：提供了一个框架以在事前（a priori）进行功效分析，这对于资源受限的前瞻性观察性研究（例如罕见病）或在选择具有相关成本的数据源（例如电子健康记录）时至关重要。

作者保持了谦逊的立场，承认其推导依赖于逻辑倾向得分模型和同方差受限均值结果模型。他们指出，虽然 Hájek 估计量不如双重稳健估计量高效，但将其用于样本量计算可以避免在数据收集之前预设特定结果模型所导致的设计与分析不匹配的风险。他们将这项工作定位为防范功效不足研究的保守保障措施，同时允许分析人员在实际分析阶段使用更高效的估计量。