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Sample size and power calculations for causal inference of observational studies

Cet article établit un cadre théorique et fournit des formules analytiques pour le calcul de la taille de l'échantillon et de la puissance dans l'inférence causale observationnelle en décomposant la variance en trois composantes et en introduisant deux paramètres clés — le coefficient de Bhattacharyya pour le recouvrement des covariables et un paramètre de sensibilité basé sur le R-carré pour le biais de confusion — le tout étayé par un nouveau package R et un calculateur en ligne.

Auteurs originaux : Bo Liu, Chengxin Yang, Fan Li

Publié 2026-05-19

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CC BY 4.0

Auteurs originaux : Bo Liu, Chengxin Yang, Fan Li

Article original sous licence CC BY 4.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). ✨ Ceci est une explication générée par l'IA de l'article ci-dessous. Elle n'a pas été rédigée ni approuvée par les auteurs. Pour une précision technique, consultez l'article original. Lire la clause de non-responsabilité complète

Imaginez que vous soyez un détective essayant de déterminer si un nouveau médicament fonctionne réellement. Dans le monde parfait de la science, vous mèneriez un Essai Contrôlé Randomisé (ECR). Cela revient à lancer une pièce pour chaque patient : pile, ils reçoivent le médicament ; face, ils reçoivent un placebo. Parce que le lancer de pièce est aléatoire, les deux groupes sont identiques à tous égards avant le début du traitement. Si le groupe sous médicament s'améliore, vous savez que c'est le médicament, et non autre chose.

Mais que faire si vous ne pouvez pas lancer de pièces ? Peut-être est-ce contraire à l'éthique, trop coûteux, ou logistiquement impossible. Vous devez alors utiliser des Données Observationnelles. Cela revient à examiner les dossiers d'un hôpital où certains patients ont par hasard reçu le médicament et d'autres non. Le problème ? Les personnes ayant reçu le médicament auraient pu être plus malades, plus riches ou plus âgées dès le départ. Ces différences sont appelées des facteurs de confusion. Elles troublent les eaux, rendant difficile de déterminer si le médicament a fonctionné ou si les patients avaient simplement des points de départ différents.

Cet article est un guide pour les détectives contraints de travailler avec ces dossiers désordonnés du monde réel. Il répond à une question cruciale : « Combien de dossiers de patients dois-je examiner pour être sûr de ne pas me tromper moi-même ? »

Voici la décomposition de leur solution, utilisant des analogies simples :

1. Le problème des anciennes cartes

Auparavant, les chercheurs tentaient de calculer le nombre de dossiers nécessaires en faisant semblant que les données observationnelles désordonnées étaient un parfait essai de lancer de pièce. Ils utilisaient des formules standard conçues pour les essais randomisés.

Le défaut : C'est comme essayer de naviguer dans un marais en utilisant une carte conçue pour une autoroute. Cela conduit à un désastre. Vous finissez par penser qu'il vous faut 100 dossiers, mais parce que les données sont si « bruyantes » (confondues), vous en avez en réalité besoin de 1 000. Vous menez l'étude, ne trouvez rien, et réalisez que vous n'avez pas examiné assez de personnes.

2. La nouvelle formule : trois ingrédients

Les auteurs ont développé une nouvelle formule, plus précise. Ils ont réalisé que pour déterminer le « bruit » dans les données observationnelles, vous n'avez pas besoin de connaître chaque détail de chaque patient (ce que vous n'avez pas avant le début de l'étude). Vous avez seulement besoin de comprendre trois choses spécifiques :

La distribution du score de propension (La carte de la « probabilité ») :
- Ce que c'est : Quelle est la probabilité qu'une personne reçoive le traitement en fonction de ses caractéristiques ?
- L'analogie : Imaginez une carte montrant à quel point le côté « traitement » de la pièce est bondé par rapport au côté « contrôle ». Si les groupes sont complètement différents (par exemple, seuls les jeunes reçoivent le traitement, seuls les âgés ne le reçoivent pas), la carte est très inégale. C'est ce qu'on appelle un chevauchement faible.
- L'astuce de l'article : Ils utilisent un nombre spécial appelé le coefficient de Bhattacharyya (appelons-le « Score de chevauchement ») pour mesurer à quel point les deux groupes se ressemblent. Si le score est élevé, les groupes sont similaires (bien). S'il est faible, ils sont très différents (mal).
La distribution du résultat potentiel (La « variation naturelle ») :
- Ce que c'est : Dans quelle mesure les résultats des patients varient-ils naturellement ?
- L'analogie : Même sans médicament, certains patients guérissent rapidement, tandis que d'autres mettent beaucoup de temps. Il s'agit simplement d'aléa naturel.
La corrélation (La « force de la confusion ») :
- Ce que c'est : Dans quelle mesure les caractéristiques du patient prédisent-elles à la fois le fait de recevoir le traitement ET le résultat ?
- L'analogie : C'est le « lien secret ». Si le fait d'être malade vous rend plus susceptible de recevoir le médicament ET vous rend moins susceptible de guérir, ce lien crée une énorme quantité de bruit. Les auteurs proposent un « paramètre de sensibilité » (appelons-le « Coefficient de confusion ») pour mesurer la force de ce lien. Ils suggèrent que vous pouvez l'estimer en utilisant une statistique standard appelée R-carré (qui mesure à quel point vos données prédisent le résultat).

3. Le résultat « magique »

La plus grande percée de l'article est de montrer que vous n'avez pas besoin d'une boule de cristal pour prédire les données futures. Vous avez seulement besoin de deux nombres supplémentaires (le Score de chevauchement et le Coefficient de confusion) en plus des nombres standard utilisés pour les essais randomisés.

Si le chevauchement est bon (les groupes se ressemblent) et que la confusion est faible, vous avez besoin de moins de dossiers.
Si le chevauchement est mauvais (les groupes sont totalement différents) ou que la confusion est forte, vous avez besoin de beaucoup, beaucoup plus de dossiers pour obtenir le même niveau de certitude.

4. L'approche « filet de sécurité »

Les auteurs ont construit leur formule autour d'un outil statistique spécifique appelé l'estimateur de pondération par l'inverse de la probabilité de Hájek.

L'analogie : Considérez cela comme une stratégie « conservatrice ». C'est comme emporter un parachute légèrement plus lourd que nécessaire. Ce n'est peut-être pas la façon la plus légère et la plus rapide de voler, mais cela garantit que vous ne tomberez pas.
Ils ont choisi cette méthode car elle ne vous oblige pas à deviner la forme exacte de la distribution des données à l'avance. Si vous vous trompez sur la forme des données, d'autres méthodes pourraient échouer, mais cette méthode de « parachute lourd » vous donnera toujours une réponse sûre et conservatrice (ce qui signifie que vous pourriez calculer qu'il vous faut légèrement plus de personnes que strictement nécessaire, mais vous ne vous retrouverez pas avec trop peu).

5. Tests dans le monde réel

Les auteurs ont testé leur formule en utilisant :

Des données factices : Ils ont créé des millions de patients imaginaires avec différents niveaux de « désordre » (chevauchement) et de « confusion ». Leur formule a prédit de manière cohérente le nombre correct de personnes nécessaires pour trouver un effet réel.
Des données réelles : Ils ont utilisé un célèbre ensemble de données sur la cathétérisation cardiaque (une procédure médicale). Ils ont montré que si vous utilisiez l'ancienne méthode d'« essai randomisé », vous penseriez avoir besoin d'environ 1 500 patients. Mais leur nouvelle méthode a correctement calculé qu'il vous fallait environ 3 600. Utiliser l'ancienne méthode aurait laissé l'étude gravement sous-dimensionnée (susceptible de manquer la vérité).

Résumé

Cet article fournit une calculatrice pour les études observationnelles. Il dit aux chercheurs : « Ne devinez pas simplement combien de dossiers vous avez besoin. Mesurez à quel point vos groupes sont similaires (Chevauchement) et à quel point les liens cachés sont forts (Confusion). Insérez ces deux nombres dans notre nouvelle formule, et vous saurez exactement quelle taille doit avoir votre étude pour éviter de perdre du temps et de l'argent. »

Ils ont même créé un outil logiciel gratuit (un package R et une calculatrice en ligne) afin que n'importe qui puisse utiliser cette nouvelle méthode sans avoir à faire les mathématiques complexes lui-même.

Résumé technique : Calculs de taille d'échantillon et de puissance pour l'inférence causale dans les études observationnelles

Énoncé du problème
Bien que les calculs de taille d'échantillon et de puissance soient une pratique standard pour les essais contrôlés randomisés (ECR), ils restent sous-développés et difficiles à mettre en œuvre pour les études observationnelles. Dans les ECR, la randomisation élimine les facteurs de confusion, permettant l'utilisation de formules analytiques fermées basées sur de simples différences de moyennes. En revanche, les études observationnelles nécessitent un ajustement pour les facteurs de confusion afin d'obtenir des estimations non biaisées de l'effet du traitement. Les méthodes existantes pour l'analyse de puissance dans les études observationnelles reposent souvent sur la simulation de données individuelles à partir d'hypothèses invérifiables concernant l'ensemble du processus générateur de données, ou sur l'utilisation de facteurs d'inflation de la variance qui nécessitent la connaissance des distributions des poids, lesquelles sont indisponibles lors de la phase de conception. Par conséquent, l'application de formules basées sur les ECR aux études observationnelles conduit fréquemment à des études gravement sous-puissantes, tandis que les approches actuelles basées sur la simulation manquent d'une base théorique pour déterminer des statistiques résumées suffisantes.

Méthodologie
Les auteurs développent des formules analytiques pour les calculs de taille d'échantillon et de puissance basées sur la variance de l'estimateur de pondération par l'inverse de la probabilité (IPW) de Hájek pour l'effet moyen du traitement (ATE). L'innovation centrale réside dans la décomposition de la variance de l'estimateur en trois composantes interprétables : la distribution du score de propension, la distribution des résultats potentiels et leur corrélation.

Pour rendre ces composantes calculables à partir de statistiques résumées disponibles lors de la phase de conception, les auteurs proposent le cadre suivant :

Distribution du score de propension : En supposant un modèle de régression logistique pour le score de propension, les auteurs invoquent le théorème central limite de Lyapunov pour approximer la combinaison linéaire des covariables ( $X'\beta$ ) par une distribution normale. Cela implique que le score de propension suit une distribution log-normale. Pour faciliter le calcul, ils l'approximent par une distribution bêta. Ils démontrent que les paramètres de la distribution bêta ( $a, b$ ) sont identifiables de manière unique en utilisant deux entrées :
- La proportion de traitement ( $r$ ).
- Un coefficient de chevauchement ( $\phi$ ), défini comme le coefficient de Bhattacharyya entre les densités de score de propension des groupes de traitement et de contrôle. Ce coefficient quantifie la similarité des distributions de covariables entre les groupes.
Distribution des résultats potentiels : Les auteurs supposent un modèle semi-paramétrique de moyenne restreinte avec un effet de traitement homogène et des erreurs homoscédastiques. Ils approximent la distribution conjointe du résultat et du prédicteur linéaire du score de propension par une loi normale bivariée. La corrélation entre les résultats potentiels et le score de propension est capturée par un « coefficient de confusion » ( $\rho$ ), qui est borné par la statistique $R^2$ de la régression du résultat sur les covariables.
Formule analytique : En intégrant ces composantes, les auteurs dérivent une formule analytique fermée pour la taille d'échantillon minimale ( $N$ ) requise pour détecter une taille d'effet standardisée ( $e_\tau$ ) avec une puissance $\beta$ au seuil de signification $\alpha$ . La formule dépend des entrées standard des ECR ( $\alpha, \beta, e_\tau, r$ ) plus deux nouveaux paramètres : le coefficient de chevauchement ( $\phi$ ) et le coefficient de confusion ( $\rho$ ).

La méthodologie est étendue à d'autres estimands d'effet moyen du traitement pondéré (WATE), spécifiquement l'effet moyen du traitement sur les traités (ATT) et l'effet moyen du traitement sur le chevauchement (ATO), en utilisant l'intégration numérique pour calculer la variance sous des fonctions de basculement.

Résultats clés
Grâce à des expériences numériques extensives utilisant des données synthétiques et des simulations non paramétriques basées sur des données réelles (utilisant l'ensemble de données de cathétérisme cardiaque droit), les auteurs démontrent :

Précision : Les formules analytiques proposées atteignent systématiquement une puissance empirique proche du niveau nominal (par exemple, 0,80) à travers divers degrés de chevauchement des covariables et scénarios d'effet de traitement.
Robustesse : La méthode reste robuste même lorsque l'hypothèse d'effets de traitement homogènes est violée (c'est-à-dire en présence d'effets de traitement hétérogènes), malgré le fait que la variance théorique dépende de la variance de l'effet de traitement conditionnel.
Comparaison avec les méthodes existantes :
- Par rapport au test z à deux échantillons standard (qui ignore la confusion), la méthode proposée identifie correctement la nécessité de tailles d'échantillon plus importantes à mesure que le chevauchement des covariables se détériore, tandis que le test z sous-estime considérablement les exigences.
- Par rapport à la méthode du facteur d'inflation de la variance de Shook-Sa et Hudgens (2022), la méthode proposée est légèrement plus conservative et précise, en particulier lorsque le coefficient de confusion ( $\rho$ ) est non nul, bien que la différence soit minime lorsque $\rho$ est faible.
Efficacité de l'estimand : Les simulations mettent en évidence que lorsque le chevauchement des covariables est faible, l'estimand ATO nécessite une taille d'échantillon substantiellement plus petite par rapport à l'ATE ou à l'ATT, suggérant que l'ATO est un choix plus efficace pour la conception d'étude dans de tels contextes.
Sensibilité : La taille d'échantillon requise est sensible au coefficient de confusion ( $\rho$ ) principalement lorsque le chevauchement est faible, renforçant l'importance d'évaluer à la fois le chevauchement et la force de la confusion lors de la conception.

Signification et affirmations
L'article prétend établir le fondement théorique de l'analyse de puissance dans les études observationnelles en réduisant la formule complexe de la variance à une fonction de quelques paramètres résumés interprétables et couramment disponibles. Les auteurs soutiennent que leur approche évite le besoin d'hypothèses invérifiables concernant l'ensemble du processus générateur de données ou des données au niveau individuel.

Les contributions clés incluent :

Décomposition théorique : Montrer que seulement deux paramètres supplémentaires ( $\phi$ et $\rho$ ) au-delà des entrées standard des ECR sont suffisants pour déterminer la taille d'échantillon minimale pour les études observationnelles.
Utilité pratique : Le développement du package R PSpower et d'une calculatrice en ligne, permettant aux chercheurs d'effectuer ces calculs à l'aide de données pilotes ou de connaissances du domaine.
Orientation de la conception : Fournir un cadre pour mener une analyse de puissance a priori, ce qui est crucial pour les études observationnelles prospectives contraintes par les ressources (par exemple, les maladies rares) ou lors de la sélection de sources de données associées à des coûts (par exemple, les dossiers de santé électroniques).

Les auteurs adoptent une position modeste, reconnaissant que leur dérivation repose sur un modèle de score de propension logistique et un modèle de résultat de moyenne restreinte homoscédastique. Ils notent que bien que l'estimateur de Hájek soit moins efficace que les estimateurs doublement robustes, son utilisation pour le calcul de la taille d'échantillon évite le risque de désaccord entre la conception et l'analyse qui découle de la présupposition de modèles de résultats spécifiques avant la collecte des données. Ils positionnent leur travail comme une sauvegarde conservative contre les études sous-puissantes, avec la flexibilité pour les analystes d'utiliser des estimateurs plus efficaces lors de la phase d'analyse réelle.