📊 statistics

Sample size and power calculations for causal inference of observational studies

Este artículo establece un marco teórico y proporciona fórmulas analíticas para el cálculo del tamaño muestral y la potencia en la inferencia causal observacional mediante la descomposición de la varianza en tres componentes y la introducción de dos parámetros clave: el coeficiente de Bhattacharyya para la superposición de covariables y un parámetro de sensibilidad basado en R-cuadrado para el confusión, respaldados por un nuevo paquete de R y una calculadora en línea.

Autores originales: Bo Liu, Chengxin Yang, Fan Li

Publicado 2026-05-19

📖 6 min de lectura🧠 Análisis profundo

CC BY 4.0

Autores originales: Bo Liu, Chengxin Yang, Fan Li

Artículo original bajo licencia CC BY 4.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). ✨ Esta es una explicación generada por IA del artículo a continuación. No ha sido escrita ni avalada por los autores. Para mayor precisión técnica, consulte el artículo original. Leer descargo de responsabilidad completo

Imagina que eres un detective tratando de averiguar si un nuevo medicamento realmente funciona. En el mundo perfecto de la ciencia, realizarías un Ensayo Controlado Aleatorizado (ECA). Esto es como lanzar una moneda por cada paciente: si sale cara, reciben el medicamento; si sale cruz, reciben un placebo de azúcar. Debido a que el lanzamiento de la moneda es aleatorio, los dos grupos son idénticos en todos los aspectos antes de comenzar el tratamiento. Si el grupo que recibe el medicamento mejora, sabes que es gracias al medicamento, no a otra cosa.

Pero, ¿qué pasa si no puedes lanzar monedas? Quizás sea poco ético, demasiado costoso o logísticamente imposible. Entonces debes usar Datos Observacionales. Esto es como revisar los registros de un hospital donde algunos pacientes sucedió que recibieron el medicamento y otros no. ¿El problema? Las personas que recibieron el medicamento podrían haber estado más enfermas, más ricas o más mayores desde el principio. Estas diferencias se llaman factores de confusión. Enturbian las aguas, dificultando determinar si el medicamento funcionó o si los pacientes simplemente tenían puntos de partida diferentes.

Este artículo es una guía para detectives que deben trabajar con estos registros desordenados del mundo real. Responde una pregunta crucial: "¿Cuántos registros de pacientes necesito revisar para asegurarme de no engañarme?"

Aquí está el desglose de su solución, utilizando analogías sencillas:

1. El problema con los mapas antiguos

Anteriormente, los investigadores intentaban calcular cuántos registros necesitaban fingiendo que los datos observacionales desordenados eran un experimento perfecto de lanzamiento de monedas. Utilizaban fórmulas estándar diseñadas para ensayos aleatorizados.

El defecto: Esto es como intentar navegar un pantano usando un mapa diseñado para una autopista. Conduce a un desastre. Terminas pensando que necesitas 100 registros, pero debido a que los datos son tan "ruidosos" (confundidos), en realidad necesitas 1.000. Realizas el estudio, no encuentras nada y te das cuenta de que no revisaste a suficientes personas.

2. La nueva fórmula: Tres ingredientes

Los autores desarrollaron una fórmula nueva y más precisa. Se dieron cuenta de que para determinar el "ruido" en los datos observacionales, no necesitas conocer cada detalle individual de cada paciente (lo cual no tienes antes de que comience el estudio). Solo necesitas comprender tres cosas específicas:

La distribución de la puntuación de propensión (El mapa de "probabilidad"):
- Qué es: ¿Qué probabilidad tiene una persona de recibir el tratamiento basándose en sus características?
- La analogía: Imagina un mapa que muestra cuán abarrotado está el lado del "tratamiento" de la habitación en comparación con el lado del "control". Si los grupos son completamente diferentes (por ejemplo, solo las personas jóvenes reciben el tratamiento y solo las mayores no), el mapa es muy desigual. Esto se llama solapamiento pobre.
- El truco del artículo: Utilizan un número especial llamado coeficiente de Bhattacharyya (llamémoslo "Puntuación de Solapamiento") para medir cuánto se parecen los dos grupos. Si la puntuación es alta, los grupos son similares (bueno). Si es baja, son muy diferentes (malo).
La distribución del resultado potencial (La "variación natural"):
- Qué es: ¿Cuánto varían naturalmente los resultados de los pacientes?
- La analogía: Incluso sin medicina, algunos pacientes se recuperan rápidamente y otros tardan mucho. Esto es simplemente aleatoriedad natural.
La correlación (La "fuerza de la confusión"):
- Qué es: ¿Qué tan fuertemente predicen las características del paciente tanto recibir el tratamiento como el resultado?
- La analogía: Este es el "enlace secreto". Si estar enfermo hace que sea más probable que recibas el medicamento Y hace que sea menos probable que te recuperes, ese enlace crea una gran cantidad de ruido. Los autores proponen un "parámetro de sensibilidad" (llamémoslo "Coeficiente de Confusión") para medir la fuerza de este enlace. Sugieren que puedes estimarlo utilizando una estadística estándar llamada R-cuadrado (que mide qué tan bien tus datos predicen el resultado).

3. El resultado "mágico"

El mayor avance del artículo es demostrar que no necesitas una bola de cristal para predecir los datos futuros. Solo necesitas dos números extra (la Puntuación de Solapamiento y el Coeficiente de Confusión) además de los números estándar utilizados para ensayos aleatorizados.

Si el solapamiento es bueno (los grupos se parecen) y la confusión es débil, necesitas menos registros.
Si el solapamiento es malo (los grupos son totalmente diferentes) o la confusión es fuerte, necesitas muchísimos más registros para obtener el mismo nivel de certeza.

4. El enfoque de "red de seguridad"

Los autores construyeron su fórmula en torno a una herramienta estadística específica llamada estimador de ponderación inversa de probabilidad de Hájek.

La analogía: Piensa en esto como una estrategia "conservadora". Es como empacar un paracaídas que es ligeramente más pesado de lo necesario. Quizás no sea la forma más ligera y rápida de volar, pero garantiza que no caerás.
Eligieron este método porque no requiere que adivines la forma exacta de la distribución de los datos de antemano. Si adivinas mal sobre la forma de los datos, otros métodos podrían fallar, pero este método de "paracaídas pesado" aún te dará una respuesta segura y conservadora (lo que significa que podrías calcular que necesitas ligeramente más personas de las estrictamente necesarias, pero no terminarás con demasiadas pocas).

5. Pruebas en el mundo real

Los autores probaron su fórmula utilizando:

Datos falsos: Crearon millones de pacientes imaginarios con diferentes niveles de "desorden" (solapamiento) y "confusión". Su fórmula predijo consistentemente el número correcto de personas necesarias para encontrar un efecto real.
Datos reales: Utilizaron un famoso conjunto de datos sobre cateterismo cardíaco (un procedimiento médico). Demostraron que si usaras el antiguo método de "ensayo aleatorizado", pensarías que necesitas alrededor de 1.500 pacientes. Pero su nuevo método calculó correctamente que necesitabas alrededor de 3.600. Usar el método antiguo habría dejado el estudio severamente subpotenciado (probable que perdiera la verdad).

Resumen

Este artículo proporciona una calculadora para estudios observacionales. Les dice a los investigadores: "No adivines simplemente cuántos registros necesitas. Mide qué tan similares son tus grupos (Solapamiento) y qué tan fuertes son los enlaces ocultos (Confusión). Introduce esos dos números en nuestra nueva fórmula y sabrás exactamente qué tan grande debe ser tu estudio para evitar perder tiempo y dinero".

Incluso construyeron una herramienta de software gratuita (un paquete R y una calculadora en línea) para que cualquiera pueda usar este nuevo método sin tener que realizar las matemáticas complejas ellos mismos.

Resumen Técnico: Cálculos de Tamaño Muestral y Potencia para Inferencia Causal en Estudios Observacionales

Planteamiento del Problema
Si bien los cálculos de tamaño muestral y potencia son una práctica estándar para los ensayos controlados aleatorizados (ECA), siguen estando poco desarrollados y resultan desafiantes para los estudios observacionales. En los ECA, la aleatorización elimina el confusión, permitiendo fórmulas de forma cerrada basadas en diferencias simples de medias. En contraste, los estudios observacionales requieren ajuste por confusión para obtener estimaciones no sesgadas del efecto del tratamiento. Los métodos existentes para el análisis de potencia en estudios observacionales a menudo dependen de la simulación de datos individuales basados en supuestos no verificables sobre todo el proceso generador de datos, o utilizan factores de inflación de varianza que requieren conocimiento de las distribuciones de los pesos, los cuales no están disponibles durante la etapa de diseño. En consecuencia, aplicar fórmulas basadas en ECA a estudios observacionales conduce frecuentemente a estudios con potencia severamente insuficiente, mientras que los enfoques actuales basados en simulaciones carecen de una base teórica para determinar estadísticas resumen suficientes.

Metodología
Los autores desarrollan fórmulas analíticas para cálculos de tamaño muestral y potencia basadas en la varianza del estimador de ponderación por probabilidad inversa de Hájek (IPW) para el efecto medio del tratamiento (ATE). La innovación central consiste en descomponer la varianza del estimador en tres componentes interpretables: la distribución de la puntuación de propensión, la distribución del resultado potencial y su correlación.

Para hacer estos componentes computables a partir de estadísticas resumen disponibles en la etapa de diseño, los autores proponen el siguiente marco:

Distribución de la Puntuación de Propensión: Asumiendo un modelo de regresión logística para la puntuación de propensión, los autores invocan el Teorema Central del Límite de Lyapunov para aproximar la combinación lineal de covariables ( $X'\beta$ ) como una distribución normal. Esto implica que la puntuación de propensión sigue una distribución log-normal. Para facilitar el cálculo, aproximan esta distribución mediante una distribución Beta. Demuestran que los parámetros Beta ( $a, b$ ) son identificables de manera única utilizando dos entradas:
- La proporción de tratamiento ( $r$ ).
- Un coeficiente de superposición ( $\phi$ ), definido como el coeficiente de Bhattacharyya entre las densidades de la puntuación de propensión de los grupos de tratamiento y control. Este coeficiente cuantifica la similitud de las distribuciones de covariables entre los grupos.
Distribución del Resultado Potencial: Los autores asumen un modelo semiparamétrico de media restringida con un efecto de tratamiento homogéneo y errores homoscedásticos. Aproximan la distribución conjunta del resultado y el predictor lineal de la puntuación de propensión como una distribución normal bivariada. La correlación entre los resultados potenciales y el predictor de la puntuación de propensión se captura mediante un "coeficiente de confusión" ( $\rho$ ), que está acotado por la estadística $R^2$ de la regresión del resultado sobre las covariables.
Fórmula Analítica: Integrando estos componentes, los autores derivan una fórmula de forma cerrada para el tamaño muestral mínimo ( $N$ ) requerido para detectar un tamaño del efecto estandarizado ( $e_\tau$ ) con una potencia $\beta$ al nivel de significancia $\alpha$ . La fórmula depende de las entradas estándar de ECA ( $\alpha, \beta, e_\tau, r$ ) más dos nuevos parámetros: el coeficiente de superposición ( $\phi$ ) y el coeficiente de confusión ( $\rho$ ).

La metodología se extiende a otros estimandos de efecto medio del tratamiento ponderado (WATE), específicamente el Efecto Medio del Tratamiento en los Tratados (ATT) y el Efecto Medio del Tratamiento en la Superposición (ATO), utilizando integración numérica para calcular la varianza bajo funciones de inclinación.

Resultados Clave
Mediante experimentos numéricos extensos utilizando datos sintéticos y simulaciones no paramétricas basadas en datos reales (utilizando el conjunto de datos de Cateterismo Cardíaco Derecho), los autores demuestran:

Precisión: Las fórmulas analíticas propuestas logran consistentemente una potencia empírica cercana al nivel nominal (por ejemplo, 0.80) a través de diversos grados de superposición de covariables y escenarios de efecto del tratamiento.
Robustez: El método permanece robusto incluso cuando se viola el supuesto de efectos de tratamiento homogéneos (es decir, en presencia de efectos de tratamiento heterogéneos), a pesar de que la varianza teórica depende de la varianza del efecto del tratamiento condicional.
Comparación con Métodos Existentes:
- Comparado con la prueba z de dos muestras estándar (que ignora la confusión), el método propuesto identifica correctamente la necesidad de tamaños muestrales mayores a medida que empeora la superposición de covariables, mientras que la prueba z subestima enormemente los requisitos.
- Comparado con el método de factor de inflación de varianza de Shook-Sa y Hudgens (2022), el método propuesto es ligeramente más conservador y preciso, particularmente cuando el coeficiente de confusión ( $\rho$ ) es distinto de cero, aunque la diferencia es mínima cuando $\rho$ es pequeño.
Eficiencia del Estimando: Las simulaciones destacan que cuando la superposición de covariables es deficiente, el estimando ATO requiere un tamaño muestral sustancialmente menor en comparación con ATE o ATT, lo que sugiere que ATO es una opción más eficiente para el diseño del estudio en tales contextos.
Sensibilidad: El tamaño muestral requerido es sensible al coeficiente de confusión ( $\rho$ ) principalmente cuando la superposición es deficiente, reforzando la importancia de evaluar tanto la superposición como la fuerza de la confusión durante el diseño.

Significado y Afirmaciones
El artículo afirma establecer la base teórica para el análisis de potencia en estudios observacionales al reducir la fórmula de varianza compleja a una función de unos pocos parámetros resumen interpretables y comúnmente disponibles. Los autores argumentan que su enfoque evita la necesidad de supuestos no verificables sobre todo el proceso generador de datos o datos a nivel individual.

Las contribuciones clave incluyen:

Descomposición Teórica: Mostrar que solo dos parámetros adicionales ( $\phi$ y $\rho$ ) más allá de las entradas estándar de ECA son suficientes para determinar el tamaño muestral mínimo para estudios observacionales.
Utilidad Práctica: El desarrollo del paquete R PSpower y una calculadora en línea, permitiendo a los investigadores realizar estos cálculos utilizando datos piloto o conocimiento del dominio.
Orientación de Diseño: Proporcionar un marco para realizar análisis de potencia a priori, lo cual es crucial para estudios observacionales prospectivos con recursos limitados (por ejemplo, enfermedades raras) o al seleccionar fuentes de datos con costos asociados (por ejemplo, registros electrónicos de salud).

Los autores mantienen una postura modesta, reconociendo que su derivación depende de un modelo de puntuación de propensión logística y un modelo de resultado de media restringida homoscedástico. Señalan que, aunque el estimador de Hájek es menos eficiente que los estimadores doblemente robustos, su uso para el cálculo del tamaño muestral evita el riesgo de una desajuste entre diseño y análisis que surge al presuponer modelos de resultado específicos antes de la recolección de datos. Posicionan su trabajo como una salvaguarda conservadora contra estudios con potencia insuficiente, con la flexibilidad para que los analistas utilicen estimadores más eficientes durante la fase de análisis real.