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Performance of prior event rate ratio method in the presence of differential mortality or dropout

यह अध्ययन प्रायर इवेंट रेट रेश्यो (PERR) पद्धति पर पिछले शोध का विस्तार करते हुए यह प्रदर्शित करता है कि जबकि पारंपरिक अनुमानक विभिन्न विभेदक मृत्यु दर और ड्रॉपआउट परिदृश्यों के तहत पक्षपाती बना रहता है, केवल पूर्णकर्ताओं (PERR_Comp) का उपयोग करने वाला एक वैकल्पिक अनुमानक पूर्वाग्रह को काफी कम कर देता है और तब तक निष्पक्ष अनुमान प्रदान करता है जब तक कि मृत्यु दर या ड्रॉपआउट सीधे पूर्व घटनाओं से प्रभावित न हो।

मूल लेखक: Yin Bun Cheung, Xiangmei Ma

प्रकाशित 2026-02-03

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CC BY 4.0

मूल लेखक: Yin Bun Cheung, Xiangmei Ma

मूल पेपर CC BY 4.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/) के तहत लाइसेंस किया गया है। ✨ नीचे दिए गए पेपर की यह व्याख्या AI से तैयार की गई है। इसे लेखकों ने न तो लिखा है, न इसका समर्थन किया है। तकनीकी सटीकता के लिए मूल पेपर देखें। पूरा डिस्क्लेमर पढ़ें

कल्पना कीजिए कि आप एक जासूस हैं जो यह पता लगाने की कोशिश कर रहे हैं कि क्या एक नई दवा वास्तव में काम करती है। आप मरीजों के वास्तविक दुनिया के रिकॉर्ड देखते हैं, लेकिन एक पेंच है: कुछ मरीज दवा शुरू करने से पहले ही दूसरों की तुलना में अधिक बीमार हैं। यह "बीमारी" एक छिपा हुआ सुराग (एक कन्फाउंडर/भ्रमित करने वाला कारक) है जो यह बताने में मुश्किल पैदा करता है कि क्या दवा ने मदद की या वे स्वाभाविक रूप से अलग थे।

इस समस्या को हल करने के लिए, शोधकर्ता एक चतुर तकनीक का उपयोग करते हैं जिसे प्रायर इवेंट रेट रेश्यो (PERR) कहा जाता है। इसे एक "पहले और बाद" की फोटो तुलना की तरह समझें, लेकिन समय के संदर्भ में।

जासूसी का तरीका (PERR कैसे काम करता है)

केवल उस समय के बाद क्या हुआ, यह देखने के बजाय, PERR विधि प्रत्येक मरीज के लिए दो समय अवधियों को देखती है:

"पहले" की अवधि: दवा लेने से पहले का समय।
"बाद" की अवधि: दवा शुरू करने के बाद का समय।

यह विधि उपचार प्राप्त समूह की तुलना नियंत्रण समूह (वे लोग जिन्होंने दवा नहीं ली) से करती है। यह गणना करती है कि "बाद" की अवधि में कोई घटना (जैसे बीमार होना) कितनी बार हुई बनाम "पहले" की अवधि में। इन दोनों तुलनाओं का अनुपात लेकर, यह विधि उन "छिपे हुए सुरागों" (कन्फाउंडर्स) को खत्म करने की कोशिश करती है जो दोनों समय अवधियों में मौजूद थे। यह कुछ ऐसा कहने जैसा है कि, "यदि यह समूह दवा से पहले दोगुना बीमार था, और वे बाद में भी दोगुना बीमार हैं, तो इसका मतलब है कि दवा ने कुछ नहीं बदला।"

समस्या: "ड्रॉपआउट" का रहस्य

एक पिछले अध्ययन ने चेतावनी दी थी कि यह तरीका टूट जाता है यदि लोग अध्ययन छोड़ना (मर जाना या छोड़ देना) शुरू कर देते हैं। उन्होंने दावा किया था कि यदि लोगों के छोड़ने का कारण उनके उपचार, उनकी छिपी हुई बीमारी और उनके पिछले स्वास्थ्य का मिश्रण था, तो PERR विधि गलत उत्तर देगी।

यह पेपर कहता है: "रुकिए, यह इतना सरल नहीं है।"

लेखक तर्क देते हैं कि PERR केवल एक एकल उपकरण नहीं है; यह एक टूलबॉक्स (औजारों का डिब्बा) है। आप इसके अंदर के औजारों का उपयोग कैसे करते हैं, इस पर निर्भर करते हुए आपको अलग-अलग परिणाम मिल सकते हैं। उन्होंने PERR का उपयोग करने के दो विशिष्ट तरीकों का परीक्षण किया:

"पुराना तरीका" (PERRPrev): यह विधि "पहले" की अवधि के सभी लोगों के डेटा का उपयोग करती है, लेकिन केवल उन लोगों के डेटा का उपयोग करती है जो "बाद" की अवधि के अंत तक टिके रहे।
- उपमा: कल्पना कीजिए कि आप एक दौड़ का निर्णय ले रहे हैं। आप उन धावकों को गिनते हैं जिन्होंने दौड़ शुरू की, लेकिन दूसरे भाग में, आप केवल उन धावकों को गिनते हैं जिन्होंने हार नहीं मानी। यदि हारने वाले ज्यादातर धीमे धावक थे, तो आपका अंतिम स्कोर गलत होगा।
- परिणाम: लेखकों ने पुष्टि की कि यह "पुराना तरीका" वास्तव में तब गलत (पक्षपाती) हो जाता है जब लोग जटिल कारणों से अध्ययन छोड़ देते हैं।
"नया तरीका" (PERRComp): यह तरीका अधिक सख्त है। यह केवल उन लोगों को देखता है जिन्होंने पूरे अध्ययन को पूरा किया (कम्प्लीटर्स) — "पहले" और "बाद" दोनों अवधियों के लिए।
- उपमा: यह कहने जैसा है कि, "हम दौड़ का निर्णय केवल उन धावकों के आधार पर करेंगे जिन्होंने पूरा मैराथन समाप्त किया।" हम किसी को भी नजरअंदाज कर देते हैं, चाहे उन्होंने पहले भाग में छोड़ा हो या दूसरे भाग में।
- परिणाम: यह विधि बहुत अधिक विश्वसनीय है।
  - यदि लोग अपने पिछले स्वास्थ्य या उपचार के कारण अध्ययन छोड़ते हैं, तो यह विधि अभी भी काफी हद तक सटीक है।
  - यदि लोग विशेष रूप से "पहले" की अवधि में जो हुआ उसके कारण (उदाहरण के लिए, यदि दवा लेने से पहले बीमार होने के कारण उन्होंने छोड़ दिया) अध्ययन छोड़ते हैं, तो यह विधि थोड़ी गलत हो सकती है, लेकिन इसकी त्रुटि "पुराने तरीके" की तुलना में केवल एक-तिहाई ही खराब है।
  - यदि लोग पिछले स्वास्थ्य से असंबंधित कारणों से (बस रैंडम या उपचार के कारण) छोड़ देते हैं, तो यह विधि पूरी तरह से सटीक उत्तर देती है।

मुख्य निष्कर्ष

पेपर निष्कर्ष निकालता है कि PERR विधि "टूटी हुई" नहीं है; यह केवल इस पर निर्भर करती है कि आप किस संस्करण का उपयोग करते हैं।

यदि आप उस संस्करण का उपयोग करते हैं जो ड्रॉपआउट और कम्प्लीटर्स के डेटा को मिला देता है, तो आप गलत उत्तर प्राप्त करने का जोखिम उठाते हैं जब लोग जटिल कारणों से अध्ययन छोड़ देते हैं।
यदि आप उस संस्करण का उपयोग करते हैं जो केवल उन लोगों को देखता है जो पूरे समय टिके रहे, तो आपको बहुत अधिक विश्वसनीय उत्तर मिलता है। यह केवल तभी विफल होता है जब अतीत में बीमार होने की क्रिया ही उनके अध्ययन छोड़ने का कारण बनती है।

संक्षेप में, लेखक शोधकर्ताओं से कह रहे हैं: "एक बुरे परिदृश्य के कारण पूरे PERR मेथड को फेंक न दें। बस अपनी विशिष्ट स्थिति के लिए सही संस्करण चुनें, और आप फिर भी सच्चाई प्राप्त कर सकते हैं।"

तकनीकी सारांश: विभेदक मृत्यु दर या ड्रॉपआउट की उपस्थिति में प्रायर इवेंट रेट रेशियो (Prior Event Rate Ratio - PERR) विधि का प्रदर्शन

समस्या विवरण
प्रायर इवेंट रेट रेशियो (PERR) एक सांख्यिकीय ढांचा है जिसे इलेक्ट्रॉनिक मेडिकल रिकॉर्ड्स का उपयोग करके चिकित्सा उपचारों के वास्तविक दुनिया के मूल्यांकन में मापे गए और बिना मापे गए कन्फाउंडिंग (confounding) दोनों को नियंत्रित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। हालांकि PERR को विभिन्न उपचारों पर लागू किया गया है, लेकिन विभेदक मृत्यु दर या ड्रॉपआउट की उपस्थिति में इसकी वैधता को चुनौती दी गई है। एक व्यापक रूप से उद्धृत सिमुलेशन अध्ययन ने पहले प्रदर्शित किया था कि PERR के अनुमान बाइनरी परिणामों पर उपचार प्रभाव के मामले में पक्षपाती (biased) हो जाते हैं जब मृत्यु दर/ड्रॉपआउट दर उपचार, कन्फाउंडर्स और पूर्व घटनाओं (prior events) से संयुक्त रूप से प्रभावित होती है। हालांकि, वह अध्ययन केवल एक विशिष्ट PERR एस्टीमेटर और विभेदक मृत्यु दर के एक एकल परिदृश्य तक सीमित था। यह शोध इस समझ के अंतर को दूर करने के लिए किया गया है कि क्या देखा गया पक्षपात PERR ढांचे की एक अंतर्निहित खामी है या इस ढांचे के भीतर विशिष्ट परिचालन विकल्पों का परिणाम है।

कार्यप्रणाली
लेखकों ने पिछले निष्कर्षों को दोहराने और विस्तारित करने के लिए सिमुलेशन अध्ययनों की एक श्रृंखला आयोजित की। अध्ययन ने तीन अलग-अलग एस्टीमेटर्स का मूल्यांकन किया:

$PERR_{Prev}$ : पिछले साहित्य में उपयोग किया जाने वाला एस्टीमेटर, जिसमें अंश (numerator - पोस्ट-ट्रीटमेंट अवधि) में केवल पूर्ण करने वालों (completers - जो मृत्यु/ड्रॉपआउट से मुक्त हैं) को शामिल किया जाता है, लेकिन हर (denominator - प्रायर अवधि) में सभी विषयों (पूर्ण करने वालों और गैर-पूर्ण करने वालों दोनों) को शामिल किया जाता है।
$PERR_{Comp}$ : इस अध्ययन में प्रस्तावित एक वैकल्पिक एस्टीमेटर, जो केवल पूर्ण करने वालों के विश्लेषण को प्रतिबंधित करता है, जिसमें अंश और हर दोनों में पूर्ण करने वालों के डेटा का उपयोग किया जाता है।
रिलेटिव रिस्क (Relative Risk - RR): एक मानक एस्टीमेटर जो कन्फाउंडिंग को समायोजित करने के लिए प्रायर इवेंट अवधि का उपयोग नहीं करता है।

सिमुलेशन मृत्यु दर/ड्रॉपआउट ( $M_2$ ) के निर्धारकों के संबंध में चार अलग-अलग परिदृश्यों के तहत किए गए थे:

परिदृश्य 1: $M_2$ , उपचार ( $X$ ), कन्फाउंडर ( $C$ ), और पूर्व घटना ( $Y_1$ ) से प्रभावित है। यह पिछले अध्ययन के विशिष्ट परिदृश्य को दोहराता है।
परिदृश्य 2: $M_2$ , कन्फाउंडर ( $C$ ) और पूर्व घटना ( $Y_1$ ) से प्रभावित है, लेकिन उपचार से नहीं।
परिदृश्य 3: $M_2$ , कन्फाउंडर ( $C$ ) और उपचार ( $X$ ) से प्रभावित है, लेकिन पूर्व घटना से नहीं।
परिदृश्य 4: $M_2$ , केवल कन्फाउंडर ( $C$ ) से प्रभावित है।

सभी परिदृश्यों में, मृत्यु दर/ड्रॉपआउट दरों को 0% से 20% तक बदला गया। प्रत्येक परिदृश्य में 10,000 पुनरावृत्तियों (replicates) के साथ प्रति पुनरावृत्ति 1,00,000 व्यक्तियों का नमूना आकार शामिल था। वास्तविक उपचार प्रभाव को एक रिलेटिव रिस्क (RR) के 2 पर सेट किया गया था।

मुख्य परिणाम

पिछले पक्षपात का पुनरुत्पादन: परिदृश्य 1 में, अध्ययन ने मृत्यु दर/ड्रॉपआउट बढ़ने के साथ $PERR_{Prev}$ के कम अनुमान (under-estimation) वाले पक्षपात को सफलतापूर्वक दोहराया। 20% की दर पर, $PERR_{Prev}$ का माध्य अनुमान 1.83 था (वास्तविक RR=2)।
$PERR_{Comp}$ का प्रदर्शन: परिदृश्य 1 में, $PERR_{Comp}$ ने $PERR_{Prev}$ की तुलना में काफी कम पक्षपात प्रदर्शित किया। 20% मृत्यु दर पर, $PERR_{Comp}$ का माध्य अनुमान 2.05 था। $PERR_{Comp}$ के पक्षपात का परिमाण $PERR_{Prev}$ के पक्षपात का लगभग एक-तिहाई था।
परिदृश्य 3 और 4 (पूर्व घटना का प्रभाव नहीं): एक महत्वपूर्ण निष्कर्ष तब सामने आया जब मृत्यु दर/ड्रॉपआउट सीधे पूर्व घटना ( $Y_1$ ) से प्रभावित नहीं थी (परिदृश्य 3 और 4)। इन मामलों में, $PERR_{Comp}$ ने मृत्यु दर/ड्रॉपआउट की दर के बावजूद उपचार प्रभाव के सटीक, निष्पक्ष अनुमान प्रदान किए। इसके विपरीत, $PERR_{Prev}$ इन परिदृश्यों में भी पक्षपाती अनुमान देता रहा।
कन्फाउंडिंग बनाम सेंसरिंग: मानक RR एस्टीमेटर ने कोई मृत्यु न होने पर भी पर्याप्त कन्फाउंडिंग पक्षपात दिखाया। जैसे-जैसे मृत्यु दर बढ़ी, विभेदक मृत्यु दर से होने वाले पक्षपात ने RR अनुमानों में कन्फाडिंग पक्षपात को आंशिक रूप से संतुलित (cancel out) कर दिया, एक ऐसी घटना जो PERR एस्टीमेटर्स में उसी तरह नहीं देखी गई।

महत्व और दावे
यह पत्र तर्क देता है कि PERR पद्धति को एक एकल निश्चित एस्टीमेटर के बजाय एक पद्धतिगत ढांचे के रूप में देखा जाना चाहिए। इसका प्रदर्शन चुने गए विशिष्ट परिचालन (operationalization) पर निर्भर करता है। लेखक दावा करते हैं कि PERR के प्रति कथित संवेदनशीलता, जो विभेदक मृत्यु दर के प्रति रिपोर्ट की गई थी, PERR की एक सार्वभौमिक विशेषता नहीं है बल्कि यह $PERR_{Prev}$ एस्टीमेटर के लिए विशिष्ट है।

अध्ययन निष्कर्ष निकालता है कि $PERR_{Comp}$ , जो विशेष रूप से पूर्ण करने वालों के डेटा का उपयोग करता है, उपचार प्रभाव का निष्पक्ष अनुमान प्रदान करता है जब तक कि मृत्यु या ड्रॉपआउट सीधे पूर्व घटना से प्रभावित न हो। जब पूर्व घटना मृत्यु को प्रभावित करती है, तब भी $PERT_{Comp}$ पारंपरिक एस्टीमेटर की तुलना में पक्षपात में पर्याप्त कमी प्रदान करता है। लेखक एक सीमित दायरे को बनाए रखते हुए कहते हैं कि हालांकि ये निष्कर्ष बाइनरी परिणामों के लिए PERR के प्रदर्शन को स्पष्ट करते हैं, लेकिन यह निर्धारित करने के लिए कि ये विनिर्देश इवेंट रेट परिणामों पर कैसे लागू होते हैं, आगे के अन्वेषण की आवश्यकता है।

जासूसी का तरीका (PERR कैसे काम करता है)

समस्या: "ड्रॉपआउट" का रहस्य

मुख्य निष्कर्ष

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