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Micro-randomized Trials with Categorical Treatments and Binary Proximal Outcome: Causal Effect Estimation and Sample Size Calculation

यह शोध पत्र श्रेणीगत उपचारों (categorical treatments) और बाइनरी प्रॉक्सी परिणामों (binary proximal outcomes) वाले माइक्रो-रैंडमाइज्ड ट्रायल्स की चुनौतियों को संबोधित करता है, जिसमें 'कॉज़ल एक्सकर्शन इफेक्ट' (causal excursion effect) को परिभाषित किया गया है, EMEE-catA एस्टिमेटर प्रस्तावित किया गया है, और उपचार स्तरों की तुलना करने के लिए पर्याप्त शक्ति (power) सुनिश्चित करने हेतु एक सुदृढ़ नमूना आकार सूत्र (sample size formula) व्युत्पन्न किया गया है, जैसा कि सिमुलेशन और एक वास्तविक अनुप्रयोग के माध्यम से प्रदर्शित किया गया है।

मूल लेखक: Jeremy Lin, Tianchen Qian

प्रकाशित 2026-08-06

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CC BY 4.0

मूल लेखक: Jeremy Lin, Tianchen Qian

मूल पेपर CC BY 4.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/) के तहत लाइसेंस किया गया है। ✨ नीचे दिए गए पेपर की यह व्याख्या AI से तैयार की गई है। इसे लेखकों ने न तो लिखा है, न इसका समर्थन किया है। तकनीकी सटीकता के लिए मूल पेपर देखें। पूरा डिस्क्लेमर पढ़ें

कल्पना कीजिए कि आप एक अंतरिक्ष यान के कप्तान हैं जो अपनी क्रू को सब्जियां खाने के लिए प्रेरित करने की कोशिश कर रहे हैं। आपके पास उनकी कलाइयों पर पहने हुए स्मार्ट उपकरणों का एक बेड़ा है जो छोटे-छोटे संकेत भेज सकते हैं: एक मज़ेदार कार्टून, एक सख्त चेतावनी, या एक दोस्ताना 'हाई-फाइव'। लेकिन आप नहीं जानते कि कौन सा संकेत सबसे अच्छा काम करता है, या क्या आपकी क्रू वास्तव में अपनी कलाइयों की ओर देख भी रही है या नहीं। यह मोबाइल हेल्थ (mHealth) की दुनिया है: फोन और पहनने योग्य उपकरणों (wearables) का उपयोग करके लोगों को अपनी आदतें बदलने में मदद करना, जैसे शराब कम पीना या अधिक व्यायाम करना।

यह जानने के लिए कि क्या काम करता है, वैज्ञानिक एक विशेष प्रकार के प्रयोग का उपयोग करते हैं जिसे माइक्रो-रैंडमाइज्ड ट्रायल (MRT) कहा जाता है। इसे एक विशाल, हाई-स्पीड "चुनें अपना रोमांच" (choose your own adventure) वाले खेल की तरह समझें। पूरे महीने के लिए किसी व्यक्ति को एक ही रणनीति देने के बजाय, कंप्यूटर दिन में सैकड़ों बार सिक्का उछालता है। हर उस क्षण जब कोई निर्णय लिया जाता है, तो वह भेजने के लिए एक अलग संकेत यादृच्छिक रूप से चुनता है। यह इतना तेज़ और इतना बार होता है कि शोधकर्ता तुरंत देख सकते हैं कि क्या किसी विशेष संकेत ने किसी को ऐप खोलने या कदम उठाने के लिए प्रेरित किया। बड़ा सवाल यह है कि: "क्या इस विशिष्ट संदेश ने, जो अभी भेजा गया था, व्यक्ति को वह अच्छा काम करने के लिए प्रेरित किया?"

जटिल हिस्सा यह है कि कभी-कभी संदेश केवल "हाँ" या "नहीं" नहीं होते। कभी-कभी आपके पास विकल्पों का एक पूरा मेनू होता है: एक छोटा संदेश, एक लंबी कहानी, एक वीडियो, या कोई संदेश नहीं। और जो परिणाम आप देख रहे हैं वह अक्सर एक सरल "हाँ" या "नहीं" होता है (क्या उन्होंने ऐप खोला? हाँ/नहीं)। इन प्रयोगों को इस तरह से डिजाइन करने का तरीका खोजना कि आपके पास स्पष्ट उत्तर प्राप्त करने के लिए पर्याप्त लोग हों, बिना समय और पैसा बर्बाद किए, एक ऐसे केक को बेक करने जैसा है जहाँ आपको यह नहीं पता कि आपको कितने अंडों की आवश्यकता है जब तक कि आपने मिश्रण बनाना शुरू ही न कर दिया हो।

यह पेपर उसी केक को सही ढंग से बेक करने के बारे में है। लेखक, जेरेमी लिन और टियानचेन कियान, सांख्यिकीविद् (statisticians) हैं जिन्होंने इन मोबाइल हेल्थ प्रयोगों के लिए एक नया नुस्खा बनाया है। उन्होंने एक उपकरण बनाया है जो शोधकर्ताओं को यह समझने में मदद करता है कि उन्हें वास्तव में कितने लोगों को भर्ती करने की आवश्यकता है ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि उनका प्रयोग वास्तव में काम करे।

यहाँ वह समस्या है जिसे उन्होंने हल किया है: अतीत में, ये उपकरण केवल तभी अच्छी तरह काम करते थे जब दो विकल्प होते थे (जैसे "संदेश भेजें" बनाम "संदेश न भेजें")। लेकिन वास्तविक दुनिया में, वैज्ञानिक अक्सर एक साथ कई अलग-अलग प्रकार के संदेशों का परीक्षण करना चाहते हैं। कल्पना कीजिए कि एक मेनू है जिसमें "एक मज़ेदार चुटकुला," "एक गंभीर चेतावनी," और "एक प्रेरणादायक विचार" शामिल है। पुराने उपकरण इस मेनू को ठीक से संभाल नहीं सकते थे, खासकर जब परिणाम एक सरल "हाँ/नहीं" (जैसे, क्या उन्होंने ऐप खोला?) हो।

लेखकों ने इन कई विकल्पों के प्रभाव को मापने का एक नया तरीका आविष्कार किया है। वे अपने इस नए तरीके को EMEE-catA कहते हैं। यह एक सुपर-पावर्ड कैलकुलेटर की तरह है जो हजारों यादृच्छिक संकेतों के एक अस्त-व्यस्त इतिहास को देख सकता है और बता सकता है, "हे, उस मज़ेदार चुटकुले ने लोगों को कुछ न करने की तुलना में 3.6 गुना अधिक बार ऐप खोलने के लिए प्रेरित किया!" इससे भी बेहतर बात यह है कि यह कैलकुलेटर मज़बूत है। यदि शोधकर्ता इस बारे में गलत अनुमान लगाते हैं कि लोग आमतौर पर कैसे व्यवहार करते हैं, तो भी यह टूटता नहीं है। इसे 'रोबस्ट' (robust) बनाया गया है, जिसका अर्थ है कि यह सही उत्तर देता है भले ही वास्तविक दुनिया अव्यवस्थित और अप्रत्याशित हो।

लेकिन असली जादू सैंपल साइज फॉर्मूला (नमूना आकार सूत्र) है। यह एक गणितीय नियम है जो एक शोधकर्ता को बताता है: "यदि आप अपने 'मज़ेदार चुटकुले' और 'गंभीर चेतावनी' के बीच अंतर बताने में 80% सुनिश्चित होना चाहते हैं, तो आपको ठीक 1,197 लोगों की आवश्यकता है।" इस पेपर से पहले, शोधकर्ता अक्सर इस संख्या का अनुमान लगाते थे, जिससे प्रयोग या तो बहुत छोटे हो जाते थे कि कुछ भी खोज न पाएं, या बहुत बड़े और बर्बादी भरे हो जाते थे।

लेखकों ने अपने नए नुस्खे का परीक्षण ड्रिंक लेस (Drink Less) नामक एक वास्तविक अध्ययन के डेटा का उपयोग करके किया, जिसने लोगों को शराब कम करने में मदद की। उस अध्ययन में, 349 लोगों को हर दिन 30 दिनों तक प्रेरित (nudge) किया गया। जब लेखकों ने इस डेटा पर अपना नया फॉर्मूला चलाया, तो इसने पुष्टि की कि अध्ययन का डिज़ाइन ठोस था। उन्होंने हजारों कंप्यूटर सिमुलेशन भी चलाए—वर्चुअल प्रयोग जहाँ उन्होंने खुद को शोधकर्ता मानकर नाटक किया—यह देखने के लिए कि क्या उनका फॉर्मूला विफल हो जाएगा यदि वास्तविक दुनिया नियमों का पूरी तरह से पालन नहीं करती है।

परिणाम उत्साहजनक थे। जब नियमों का पालन किया गया तो फॉर्मूला ने शानदार काम किया। लेकिन यहाँ तक कि जब शोधकर्ताओं ने सिमुलेशन में नियमों को तोड़ दिया (जैसे जब लोगों की उपलब्धता अजीब तरीकों से बदल गई या जब संदेशों के प्रभाव में देरी हुई), तब भी फॉर्मूला आश्चर्यजनक रूप से टिकाऊ रहा। यह हमेशा परफेक्ट नंबर तो नहीं देता था, लेकिन यह आमतौर पर एक ऐसा नंबर देता था जो काफी करीब था ताकि प्रयोग सफल हो सके।

यह पेपर उन लोगों के लिए "सर्वश्रेष्ठ प्रथाओं" (best practices) का एक सेट भी देता है जो इस उपकरण का उपयोग कर रहे हैं। यह सुझाव देता है कि यदि आप विवरणों के बारे में निश्चित नहीं हैं, तो थोड़ा रूढ़िवादी (conservative) होना बेहतर है। उदाहरण के लिए, यदि आपको लगता है कि आपका संदेश 50% समय काम करेगा, लेकिन आप निश्चित नहीं हैं, तो फॉर्मूला एक ऐसी स्थिति के लिए योजना बनाने का सुझाव देता है जहाँ यह 40% समय काम करता है। यह सुनिश्चित करता है कि आप प्रयोग के बीच में प्रतिभागियों की कमी के कारण रुक न जाएं।

संक्षेप में, यह पेपर मोबाइल हेल्थ प्रयोगों की जटिल दुनिया में नेविगेट करने के लिए एक नया, विश्वसनीय मानचित्र प्रदान करता है। यह वैज्ञानिकों को सरल हाँ/नहीं परिणामों और कई विकल्पों वाले अध्ययनों को डिजाइन करने की अनुमति देता है बिना गणित में खोए। इस नए उपकरण का उपयोग करके, शोधकर्ता इस बात को लेकर अधिक आश्वस्त हो सकते हैं कि उनके प्रयोग वास्तव में उन्हें यह बताएंगे कि कौन से डिजिटल संकेत लोगों के जीवन को बदलने में सबसे प्रभावी हैं।

तकनीकी सारांश: श्रेणीगत उपचारों और बाइनरी प्रॉक्सिमल परिणामों वाले माइक्रो-रैंडमाइज्ड ट्रायल्स

समस्या विवरण
माइक्रो-रैंडमाइज्ड ट्रायल्स (MRTs) मोबाइल हेल्थ (mHealth) हस्तक्षेपों को अनुकूलित करने के लिए एक मानक प्रयोगात्मक डिजाइन हैं, जहाँ कई निर्णय बिंदुओं पर प्रतिभागियों को हस्तक्षेप विकल्पों के बीच बार-बार रैंडमाइज किया जाता है। जबकि पिछले साहित्य ने बाइनरी उपचारों (जैसे, संदेश बनाम कोई संदेश नहीं) और निरंतर परिणामों (continuous outcomes) के लिए विधियों को स्थापित किया है, कई व्यावहारिक mHealth अनुप्रयोगों में कई स्तरों वाले श्रेणीगत उपचारों (categorical treatments) (जैसे, भिन्न संदेश सामग्री या वितरण रणनीतियाँ) और बाइनरी प्रॉक्सिमल परिणामों (जैसे, ऐप जुड़ाव, व्यवहार पूर्णता) की आवश्यकता होती है। कैजुअल एक्सकर्शन इफेक्ट्स (CEE) के लिए मौजूदा एस्टिमेटर्स इस विशिष्ट संयोजन को सीधे समायोजित नहीं करते हैं। इसके अलावा, MRTs में बाइनरी परिणामों के साथ कई श्रेणीगत उपचार स्तरों के बीच विभेदक प्रभावों का पता लगाने के लिए कठोर सैंपल साइज गणना विधियों की कमी है, जो पर्याप्त रूप से संचालित अध्ययन (adequately powered studies) की योजना बनाने के लिए महत्वपूर्ण हैं।

कार्यप्रणाली
यह शोध पत्र तीन प्राथमिक पद्धतिगत विकासों के माध्यम से इन अंतरालों को संबोधित करता है:

श्रेणीगत उपचारों के लिए कॉज़ल एक्सकर्शन इफेक्ट (CEE) की परिभाषा:
लेखक श्रेणीगत उपचारों $A_t \in \{0, 1, \dots, K\}$ के लिए लॉग-रिलेटिव रिस्क स्केल पर CEE को परिभाषित करते हैं, जहाँ 0 एक संदर्भ स्तर (reference level) है। CEE, समय $t$ पर उपचार $k$ प्राप्त करने के एक्सर्शन (excursion) और उसके बाद $\Delta-1$ आगामी बिंदुओं के लिए कोई उपचार न मिलने, बनाम समय $t$ पर कोई उपचार न मिलने और उसके बाद $\Delta-1$ बिंदुओं के लिए कोई उपचार न मिलने के तहत अपेक्षित प्रॉक्सिमल आउटकम $Y_{t,\Delta}$ के बीच अंतर करता है। यह परिभाषा निर्णय बिंदु ( $I_t=1$ ) की उपलब्धता पर आधारित है और ट्रायल के रैंडमाइजेशन प्रोटोकॉल के बाद के उपचार इतिहास पर मार्जलाइजेशन करती है।
एस्टिमेटर: EMEE-catA:
लेखक EMEE-catA (बाइनरी परिणामों के लिए श्रेणीगत उपचारों हेतु मार्जिनल एक्सर्शन इफेक्ट्स का एस्टिमेटर) प्रस्तावित करते हैं। यह एस्टिमेटर श्रेणीगत सेटिंग के लिए कियान एट अल. (2021) के कार्य का विस्तार करता है।
- मॉडल: यह CEE के लिए एक पैरामीट्रिक मॉडल मानता है, $CEE_{tk}(S_t) = f_t(S_t)^T \beta_k$ , जहाँ $S_t$ प्रभाव संशोधक (effect modifiers) का प्रतिनिधित्व करता है।
- एस्टीमेटिंग इक्वेशन: एस्टिमेटर $P_n m(\alpha, \beta) = 0$ $P_{n} m (α, β) = 0$ समीकरणों के एक सिस्टम को हल करता है। एस्टीमेटिंग फंक्शन $m(\alpha, \beta)$ $m (α, β)$ में शामिल है:
  - एक स्टेबलाइज्ड इनवर्स प्रोबेबिलिटी वेट घटक ( $J_t$ ), जो मार्जिनल नेचर और अगले $\Delta-1$ चरणों में कोई उपचार न होने की आवश्यकता को संभालने के लिए है।
  - सेंटर्ड ट्रीटमेंट इंडिकेटर्स $C_k(A_t) = \mathbb{1}(A_t=k) - \tilde{p}_t(k|S_t)$ , जो कैजुअल पैरामीटर्स $\beta$ के अनुमान और न्युसेंस पैरामीटर $\alpha$ (जो संदर्भ उपचार के तहत परिणाम को मॉडल करता है) के बीच ऑर्थोगोनैलिटी सुनिश्चित करने के लिए है।
- मजबूती (Robustness): यह दिखाया गया है कि यदि न्युसेंस आउटकम रिग्रेशन मॉडल ( $g_t(H_t)^T \alpha$ ) मिसस्पेसिफाइड है, तब भी EMEE-catA कंसिस्टेंट और एसिम्प्टोटिकली नॉर्मल रहता है, बशर्ते कि CEE मॉडल सही हो। यह मजबूती MRTs में उच्च-आयामी (high-dimensional) इतिहास $H_t$ को देखते हुए महत्वपूर्ण है।
सैंपल साइज फॉर्मूला:
यह शोध पत्र $H_0: L \times \text{MEE}_{1:K}(t) = 0$ (जहाँ MEE, $\Delta=1$ और $S_t=\emptyset$ के साथ मार्जिनल CEE है) के रूप में हाइपोथीसिस परीक्षण करने के लिए सांख्यिकीय शक्ति (statistical power) की गारंटी देने हेतु एक सैंपल साइज फॉर्मूला व्युत्पन्न करता है।
- वर्किंग धारणाएँ (Working Assumptions): व्युत्पत्ति पाँच वर्किंग धारणाओं (WA) पर निर्भर करती है: (a) MEE का पैरामीट्रिक रूप, (b) बिना उपचार के सफलता की संभावना का ज्ञात कार्यात्मक रूप, (c) उपलब्धता की ज्ञात संभावना, (d) पिछले उपचारों पर सशर्त परिणामों में कोई सीरियल कोरिलेशन नहीं, और (e) एक्सोजेनस उपलब्धता।
- टेस्ट स्टैटिस्टिक: एस्टिमेटर की एसिम्प्टोटिक नॉर्मैलिटी के आधार पर एक वाल्ड-टाइप टेस्ट स्टैटिस्टिक बनाया गया है। छोटे-सैंपल बायस को ठीक करने के लिए, रिजेक्शन रीजन ची-स्क्वायर वितरण के बजाय एक स्केल्ड F-डिस्ट्रीब्यूशन का उपयोग करता है।
- एल्गोरिदम: वर्किंग धारणाओं के तहत प्राप्त नॉन-सेंट्रैलिटी पैरामीटर का उपयोग करते हुए, एक विशिष्ट अल्टरनेटिव हाइपोथीसिस के तहत वांछित पावर $(1-\beta)$ प्राप्त करने के लिए आवश्यक न्यूनतम सैंपल साइज $n$ की गणना करने के लिए एक इटरेटिव एल्गोरिदम (एल्गोरिदम 1) प्रदान किया गया है।

मुख्य परिणाम

सैद्धांतिक गुण: थ्योरम 1 EMEE-catA एस्टिमेटर की एसिम्प्टोटिक नॉर्मैलिटी को स्थापित करता है। थ्योरम 2 यह प्रदर्शित करती है कि वर्किंग धारणाओं के तहत, प्रस्तावित सैंपल साइज फॉर्मूला नामित स्तर पर टाइप I एरर रेट को नियंत्रित करता है और वांछित पावर की गारंटी देता है।
सिमुलेशन अध्ययन: विस्तृत सिमुलेशन (सप्लीमेंट्री मटेरियल में वर्णित) विधियों के ऑपरेटिंग कैरेक्टर्स का मूल्यांकन करते हैं:
- टाइप I एरर: टाइप I एरर रेट नामित स्तर पर नियंत्रित रहता है, भले ही वर्किंग धारणाओं का उल्लंघन हो।
- पावर: जब सभी धारणाएँ मान्य होती हैं, तो सैंपल साइज फॉर्मूला पर्याप्त पावर प्रदान करता है। जब धारणाओं का उल्लंघन होता है, तो पावर प्रदर्शन भिन्न होता है:
  - उपचार प्रभाव (ATE) या औसत सफलता की संभावना (ASPN) के परिमाण (magnitude) से संबंधित उल्लंघन पावर को महत्वपूर्ण रूप से प्रभावित करते हैं (अति-अनुमान से अंडर-पावरिंग और कम-अनुमान से ओवर-पावरिंग होती है)।
  - प्रभावों के पैटर्न (टेम्पोरल वेरिएशन) या उपलब्धता के संबंध में उल्लंघन का पावर पर कम गंभीर प्रभाव पड़ता है, हालांकि विशिष्ट पैटर्न (जैसे, लीनियर बनाम कांस्टेंट) कुछ जेनेरेटिव मॉडल्स में अंडर-पावरिंग का कारण बन सकते हैं।
  - सीरियल कोरिलेशन और एक्सोजेनस उपलब्धता के उल्लंघन, मैग्निट्यूड मिसस्पेसिफिकेशन की तुलना में पावर के लिए कम महत्वपूर्ण पाए गए।
डेटा एप्लीकेशन: इन विधियों को अल्कोहल के सेवन को कम करने के लिए ऐप को अनुकूलित करने वाले ड्रिंक लेस (Drink Less) MRT पर लागू किया गया।
- एस्टिमेटर ने सफलतापूर्वक पहचाना कि मानक संदेशों और नए संदेशों के बैंक से प्राप्त संदेशों, दोनों ने 'नो नोटिफिकेशन' की तुलना में ऐप खोलने की संभावना को काफी बढ़ा दिया।
- सैंपल साइज फॉर्मूला का उपयोग ड्रिंक लेस डिजाइन के रेट्रोस्पेक्टिव विश्लेषण के लिए किया गया, जिससे यह निर्धारित हुआ कि स्थिर प्रभाव और उपलब्धता मानते हुए, दो सक्रिय उपचार स्तरों के बीच देखे गए अंतर का पता लगाने के लिए 80% पावर के साथ 1,197 प्रतिभागियों की आवश्यकता होगी।

महत्व और दावे
यह शोध पत्र दावा करता है कि यह बाइनरी प्रॉक्सिमल आउटकम्स के लिए कई श्रेणीगत उपचार स्तरों के बीच सूक्ष्म तुलना सक्षम करके MRTs पर मौजूदा साहित्य का विस्तार करता है, जो एक सामान्य mHealth परिदृश्य है जिसे पहले विशिष्ट कॉज़ल इन्फरेंस और सैंपल साइज टूल्स द्वारा समर्थित नहीं किया गया था।

लेखक जोर देते हैं कि उनका दृष्टिकोण:

एक मजबूत एस्टिमेटर (EMEE-catA) प्रदान करता है जिसे जटिल न्युसेंस आउटकम मॉडल के सही स्पेसिफिकेशन की आवश्यकता नहीं है, जो MRTs में उच्च-आयामी इतिहास की चुनौती को संबोधित करता है।
एक व्यावहारिक सैंपल साइज फॉर्मूला प्रदान करता है जो टाइप I एरर को नियंत्रित करता है और वर्किंग धारणाओं के तहत पावर की गारंटी देता है।
शोधकर्ताओं को पर्याप्त पावर सुनिश्चित करने के लिए प्रभाव के परिमाण और औसत सफलता की संभावना के रूढ़िवादी अनुमानों को इनपुट करने के लिए व्यावहारिक मार्गदर्शन (बॉक्स 1 में सारांशित) प्रदान करता है, भले ही प्रभावों या उपलब्धता के टेम्पोरल पैटर्न वर्किंग धारणाओं से विचलित हों।

इस कार्य को 'ड्रिंक लेस' अध्ययन के वास्तविक डेटा का उपयोग करके स्पष्ट किया गया है, जो जटिल mHealth हस्तक्षेपों की योजना बनाने और विश्लेषण करने में प्रस्तावित एस्टिमेटर और सैंपल साइज कैलकुलेटर की प्रयोज्यता को प्रदर्शित करता है। लेखक नोट करते हैं कि हालांकि फ्रेमवर्क व्युत्पत्ति के लिए विशिष्ट वर्किंग धारणाओं को मानता है, सिमुलेशन बताते हैं कि विधियाँ कई उल्लंघनों के प्रति मजबूत हैं, विशेष रूप से प्रभावों और उपलब्धता के टेम्पोरल पैटर्न के संबंध में, बशर्ते कि प्रमुख मापदंडों के परिमाण को रूढ़िवादी रूप से अनुमानित किया जाए।

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