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Micro-randomized Trials with Categorical Treatments and Binary Proximal Outcome: Causal Effect Estimation and Sample Size Calculation

Cet article aborde les défis des essais micro-randomisés avec des traitements catégoriels et des résultats proximaux binaires en définant l'effet d'excursion causale, en proposant l'estimateur EMEE-catA, et en dérivant une formule de taille d'échantillon robuste pour garantir une puissance adéquate lors de la comparaison des niveaux de traitement, comme le démontrent les simulations et une application en conditions réelles.

Auteurs originaux : Jeremy Lin, Tianchen Qian

Publié 2026-08-06

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CC BY 4.0

Auteurs originaux : Jeremy Lin, Tianchen Qian

Article original sous licence CC BY 4.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). ✨ Ceci est une explication générée par l'IA de l'article ci-dessous. Elle n'a pas été rédigée ni approuvée par les auteurs. Pour une précision technique, consultez l'article original. Lire la clause de non-responsabilité complète

Imaginez que vous êtes le capitaine d'un vaisseau spatial essayant de pousser votre équipage à manger ses légumes. Vous disposez d'une flotte d'appareils intelligents à leurs poignets capables d'envoyer de petites incitations : un dessin animé amusant, un rappel sévère ou un "high-five" amical. Mais vous ne savez pas quelle incitation fonctionne le mieux, ni si votre équipage regarde même ses poignets au moment où vous envoyez l'alerte. C'est le monde de la santé mobile (mHealth) : utiliser des téléphones et des objets connectés pour aider les gens à changer leurs habitudes, comme boire moins d'alcool ou faire plus d'exercice.

Pour comprendre ce qui fonctionne, les scientifiques utilisent un type spécial d'expérience appelé Essai Micro-Randomisé (MRT). Imaginez cela comme un immense jeu de "choisis ta propre aventure" à haute vitesse. Au lieu d'assigner une stratégie à une personne pour tout le mois, l'ordinateur lance une pièce des centaines de fois par jour. À chaque instant où une décision est prise, il choisit aléatoirement une incitation différente à envoyer. Cela se produit si vite et si souvent que les chercheurs peuvent voir, presque instantanément, si une incitation spécifique a poussé quelqu'un à ouvrir son application ou à faire un pas. La grande question qu'ils tentent de résoudre est : « Est-ce que ce message spécifique, envoyé en ce moment précis, a poussé la personne à faire la bonne chose ? »

La partie délicate est que les messages ne sont pas toujours simplement "oui" ou "non". Parfois, vous avez tout un menu d'options : un message court, une histoire longue, une vidéo, ou aucun message du tout. Et le résultat que vous recherchez est souvent un simple "oui" ou "non" (ont-ils ouvert l'application ? oui/non). Déterminer comment concevoir ces expériences pour avoir assez de personnes afin d'obtenir une réponse claire, sans gaspiller de temps et d'argent, revient à essayer de cuisiner un gâteau alors que vous ne savez exactement combien d'œufs il vous faut qu'une fois que vous avez commencé le mélange.

Ce document traite de la manière de réussir la cuisson de ce gâteau. Les auteurs, Jeremy Lin et Tianchen Qian, sont des statisticiens qui ont élaboré une nouvelle recette pour ces expériences de santé mobile. Ils ont créé un outil pour aider les chercheurs à déterminer exactement combien de personnes ils doivent recruter pour s'assurer que leur expérience fonctionne réellement.

Voici le problème qu'ils ont résolu : par le passé, ces outils ne fonctionnaient bien que lorsqu'il y avait deux choix (comme "envoyer un message" contre "ne pas envoyer de message"). Mais dans le monde réel, les scientifiques veulent souvent tester plusieurs types de messages à la fois. Imaginez un menu avec une "blague drôle", un "avertissement sérieux" et une "citation motivante". Les anciens outils ne pouvaient pas gérer correctement ce menu, surtout quand le résultat est un simple "oui/non" (comme "ont-ils ouvert l'application ?").

Les auteurs ont inventé une nouvelle façon de mesurer l'effet de ces multiples choix. Ils appellent cette nouvelle méthode EMEE-catA. C'est comme une calculatrice surpuissante capable d'examiner un historique désordonné de milliers d'incitations aléatoires et de dire : « Hé, la blague drôle a en fait fait que les gens ouvrent l'application 3,6 fois plus souvent que si on n'avait rien fait ! » Mieux encore, ce calculateur est robuste. Il ne se casse pas si les chercheurs se trompent sur les détails de la façon dont les gens se comportent habituellement. Il est conçu pour être robuste, ce qui signifie qu'il donne la bonne réponse même lorsque le monde réel est désordonné et imprévisible.

Mais la véritable magie réside dans la formule de la taille de l'échantillon. Il s'agit d'une règle mathématique qui dit à un chercheur : « Si vous voulez être sûr à 80 % de pouvoir distinguer votre "blague drôle" de votre "avertissement sérieux", vous avez besoin de exactement 1 197 personnes. » Avant ce document, les chercheurs devaient souvent deviner ce nombre, ce qui pouvait mener à des expériences trop petites pour trouver quoi que ce soit, ou trop grandes et coûteuses.

Les auteurs ont testé leur nouvelle recette en utilisant les données d'une étude réelle appelée Drink Less, qui aidait les gens à réduire leur consommation d'alcool. Dans cette étude, 349 personnes ont été incitées chaque jour pendant 30 jours. Lorsque les auteurs ont appliqué leur nouvelle formule à ces données, elle a confirmé que le design de l'étude était solide. Ils ont également réalisé des milliers de simulations informatiques — des expériences virtuelles où ils faisaient semblant d'être les chercheurs — pour voir si leur formule échouerait si le monde réel ne suivait pas parfaitement les règles.

Les résultats étaient prometteurs. La formule a très bien fonctionné lorsque les règles étaient respectées. Mais même lorsque les chercheurs ont "cassé" les règles dans leurs simulations (comme lorsque la disponibilité des gens changeait de manière étrange ou lorsque les messages avaient des effets différés), la formule s'est révélée étonnamment solide. Elle n'a pas toujours donné le nombre parfait, mais elle a généralement donné un nombre suffisamment proche pour garantir le succès de l'expérience.

Le document propose également un ensemble de "bonnes pratiques" pour quiconque utilise cet outil. Il suggère que si vous n'êtes pas certain des détails, il vaut mieux être un peu prudent. Par exemple, si vous pensez que votre message fonctionnera 50 % du temps, mais que vous n'en êtes pas sûr, la formule suggère de planifier pour un scénario où il fonctionnerait 40 % du temps. Cela garantit que vous ne manquerez pas de participants en plein milieu du processus.

En résumé, ce document fournit une nouvelle carte fiable pour naviguer dans le monde complexe des expériences de santé mobile. Il permet aux scientifiques de concevoir des études avec de multiples options et des résultats simples de type oui/non sans se perdre dans les mathématiques. En utilisant ce nouvel outil, les chercheurs peuvent être plus confiants dans le fait que leurs expériences leur diront réellement quels nudges numériques sont les plus efficaces pour aider les gens à changer leur vie.

Résumé Technique : Essais micro-randomisés avec traitements catégoriels et issues proximales binaires

Énoncé du problème
Les essais micro-randomisés (MRT) sont un plan expérimental standard pour optimiser les interventions de santé mobile (mHealth) en randomisant de manière répétée les participants entre différentes options d'intervention à plusieurs points de décision. Bien que la littérature existante ait établi des méthodes pour les traitements binaires (ex: message vs pas de message) et les issues continues, de nombreuses applications pratiques de la mHealth impliquent des traitements catégoriels avec plusieurs niveaux (ex: contenus de messages ou stratégies de diffusion variés) et des issues proximales binaires (ex: engagement dans l'application, complétion d'un comportement). Les estimateurs existants pour les effets d'excursion causale (CEE) ne permettent pas directement de prendre en compte cette combinaison spécifique. De plus, il existe un manque de méthodes rigoureuses de calcul de la taille de l'échantillon pour détecter des effets différentiels parmi plusieurs niveaux de traitement catégoriel dans les MRT avec des issues binaires, ce qui est crucial pour planifier des études suffisamment puissantes.

Méthodologie
L'article aborde ces lacunes à travers trois développements méthodologiques principaux :

Définition de l'effet d'excursion causale (CEE) pour les traitements catégoriels :
Les auteurs définissent le CEE sur l'échelle du risque relatif logarithmique pour des traitements catégoriels $A_t \in \{0, 1, \dots, K\}$ , où 0 est le niveau de référence. Le CEE contraste l'issue proximale attendue $Y_{t,\Delta}$ sous une excursion consistant à recevoir le traitement $k$ au temps $t$ suivi d'aucun traitement pendant $\Delta-1$ points subséquents, par rapport à la réception d'aucun traitement au temps $t$ suivi d'aucun traitement pendant $\Delta-1$ points. Cette définition se conditionne sur la disponibilité du point de décision ( $I_t=1$ ) et effectue une marginalisation sur l'historique du traitement suivant le protocole de randomisation de l'essai.
Estimateur : EMEE-catA :
Les auteurs proposent l'EMEE-catA (Estimator for Marginal Excursion Effects for categorical treatments with binary outcomes). Cet estimateur étend les travaux de Qian et al. (2021) au cadre catégoriel.

Modèle : Il suppose un modèle paramétrique pour le CEE, $CEE_{tk}(S_t) = f_t(S_t)^T \beta_k$ , où $S_t$ représente les modificateurs d'effet.
Équation d'estimation : L'estimateur résout un système d'équations $P_n m(\alpha, \beta) = 0$ $P_{n} m (α, β) = 0$ . La fonction d'estimation $m(\alpha, \beta)$ $m (α, β)$ incorpore :
- Une composante de poids inverse stabilisé par probabilité ( $J_t$ ) pour gérer la nature marginale de l'estimand et l'exigence d'absence de traitement lors des $\Delta-1$ étapes suivantes.
- Des indicateurs de traitement centrés $C_k(A_t) = \mathbb{1}(A_t=k) - \tilde{p}_t(k|S_t)$ pour assurer l'orthogonalité entre l'estimation des paramètres causaux $\beta$ et le paramètre de nuisance $\alpha$ (qui modélise l'issue sous le traitement de référence).
Robustesse : Il est démontré que l'estimateur est consistant et asymptotiquement normal même si le modèle de régression de l'issue de nuisance ( $g_t(H_t)^T \alpha$ ) est mal spécifié, à condition que le modèle du CEE soit correct. Cette robustesse est cruciale étant donné l'historique de haute dimension $H_t$ dans les MRT.

Formule de taille d'échantillon :
L'article dérive une formule de taille d'échantillon pour garantir la puissance statistique lors du test d'hypothèses de la forme $H_0: L \times \text{MEE}_{1:K}(t) = 0$ (où MEE est le CEE marginal avec $\Delta=1$ et $S_t=\emptyset$ ).

Hypothèses de travail : La dérivation repose sur cinq hypothèses de travail (WA) : (a) forme paramétrique du MEE, (b) forme fonctionnelle connue de la probabilité de succès sous l'absence de traitement, (c) probabilité de disponibilité connue, (d) absence de corrélation sérielle dans les issues conditionnellement aux traitements passés, et (e) disponibilité exogène.
Statistique de test : Une statistique de test de type Wald est construite sur la base de la normalité asymptotique de l'estimateur. Pour corriger le biais des petits échantillons, la région de rejet utilise une distribution F mise à l'échelle plutôt qu'une distribution chi-deux.
Algorithme : Un algorithme itératif (Algorithme 1) est fourni pour calculer la taille d'échantillon minimale $n$ requise pour atteindre une puissance cible $(1-\beta)$ sous une hypothèse alternative spécifique, en utilisant le paramètre de non-centralité dérivé sous les hypothèses de travail.

Résultats clés

Propriétés théoriques : Le Théorème 1 établit la normalité asymptotique de l'estimateur EMEE-catA. Le Théorème 2 démontre que, sous les hypothèses de travail, la formule de taille d'échantillon proposée contrôle le taux d'erreur de Type I au niveau nominal et garantit la puissance souhaitée.
Études de simulation : Des simulations approfondies (détaillées dans le Matériel Supplémentaire) évaluent les caractéristiques opérationnelles des méthodes :
- Erreur de Type I : Le taux d'erreur de Type I reste contrôlé au niveau nominal même lorsque les hypothèses de travail sont violées.
- Puissance : La formule de taille d'échantillon produit une puissance adéquate lorsque toutes les hypothèses sont respectées. Lorsque les hypothèses sont violées, la performance de la puissance varie :
  - Les violations concernant l'amplitude de l'effet de traitement (ATE) ou de la probabilité de succès moyenne (ASPN) impactent significativement la puissance (la surestimation conduit à un sous-dimensionnement de la puissance ; la sous-estimation conduit à un surdimensionnement).
  - Les violations concernant le schéma (variation temporelle) des effets ou de la disponibilité ont des impacts généralement moins sévères, bien que certains schémas spécifiques (ex: linéaire vs constant) puissent conduire à un sous-dimensionnement de la puissance dans certains modèles génératifs.
  - Les violations de la corrélation sérielle et de l'exogénéité de la disponibilité ont été jugées moins critiques pour la puissance que les erreurs de spécification de l'amplitude.
Application de données : Les méthodes ont été appliquées à l'étude Drink Less MRT, une étude optimisant une application pour réduire la consommation d'alcool.
- L'estimateur a réussi à identifier que tant les messages standards que les messages provenant d'un groupe de nouveaux messages augmentaient significativement la probabilité d'ouverture de l'application par rapport à l'absence de notification.
- La formule de taille d'échantillon a été utilisée pour analyser rétrospectivement le design de "Drink Less", déterminant que 1 197 participants seraient nécessaires pour détecter la différence observée entre les deux niveaux de traitement actifs avec une puissance de 80 %, en supposant des effets et une disponibilité constants.

Signification et revendications
L'article affirme étendre la littérature existante sur les MRT en permettant des comparaisons granulaires entre plusieurs niveaux de traitement catégoriels pour des issues proximales binaires, un scénario courant en mHealth qui n'était auparavant soutenu par aucun outil spécifique d'inférence causale et de taille d'échantillon.

Les auteurs soulignent que leur approche fournit :

Un estimateur robuste (EMEE-catA) qui ne nécessite pas une spécification correcte du modèle d'issue de nuisance complexe, répondant ainsi au défi de l'historique de haute dimension dans les MRT.
Une formule de taille d'échantillon pratique qui contrôle l'erreur de Type I et garantit la puissance sous un ensemble d'hypothèses de travail.
Des orientations pratiques (résumées dans l'Encadré 1) pour que les chercheurs puissent saisir des estimations conservatrices des amplitudes d'effet et des probabilités de succès moyennes afin d'assurer une puissance adéquate, même si les schémas temporels des effets ou de la disponibilité divergent des hypothèses de travail.

Le travail est illustré par des données réelles de l'étude "Drink Less", démontrant l'applicabilité de l'estimateur proposé et du calculateur de taille d'échantillon dans la planification et l'analyse d'interventions de santé mobile complexes. Les auteurs notent que bien que le cadre repose sur des hypothèses de travail spécifiques pour la dérivation, les simulations suggèrent que les méthodes sont robustes à de nombreuses violations, particulièrement concernant les schémas temporels des effets et de la disponibilité, à condition que les amplitudes des paramètres clés soient estimées de manière conservatrice.

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