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Micro-randomized Trials with Categorical Treatments and Binary Proximal Outcome: Causal Effect Estimation and Sample Size Calculation

本文通过定义因果偏移效应（causal excursion effect）、提出 EMEE-catA 估计量，并推导出一个稳健的样本量公式以确保比较不同治疗水平时具有足够的统计功效，从而解决了具有分类治疗和二元近端结局的微随机试验所面临的挑战，并通过模拟实验和实际应用展示了其效果。

原作者： Jeremy Lin, Tianchen Qian

发布于 2026-08-06

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CC BY 4.0

原作者： Jeremy Lin, Tianchen Qian

原始论文采用 CC BY 4.0 许可（http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 ✨ 这是对下方论文的AI生成解释。它不是由作者撰写或认可的。如需技术准确性，请参阅原始论文。阅读完整免责声明

想象一下，你是一位试图让船员吃蔬菜的飞船舰长。你的船员手腕上戴着一批智能设备，可以向他们发送一些小小的提示：一个有趣的卡通动画、一个严肃的提醒，或者一个友好的击掌鼓励。但你不知道哪种提示效果最好，也不知道在发送提示时，船员们是否真的在看手腕。这就是**移动健康（mHealth）**的世界：利用手机和可穿戴设备来帮助人们改变习惯，比如减少饮酒或增加运动。

为了弄清楚什么方法有效，科学家们使用了一种特殊的实验方法，叫做微随机试验（Micro-Randomized Trial, MRT）。把它想象成一场大规模、高速进行的“选择你自己的冒险”游戏。与其在整个月里给一个人分配一种固定的策略，不如让计算机每天进行数百次“抛硬币”。在每一个做出决策的瞬间，计算机都会随机选择一种不同的提示进行发送。这个过程发生得极快且频繁，以至于研究人员可以几乎瞬间观察到，某个特定的提示是否促使某人打开了应用或迈出了脚步。核心问题在于：“就在此时此刻发送的这条特定信息，是否真的促使了这个人去做那件好事？”

棘手之处在于，有时这些信息不仅仅是“是”或“否”的选择。有时你拥有一整套菜单供选择：一条短消息、一个长故事、一段视频，或者干脆不发消息。而且你观察的结果通常是一个简单的“是/否”（例如：他们是否打开了应用？是/否）。要弄清楚如何设计这些实验，以便在不浪费时间或金钱的前提下获得清晰的答案，就像是在烘焙一个蛋糕，而你直到已经开始搅拌面糊时，才知道到底需要多少个鸡蛋。

这篇论文正是关于如何正确地“烘焙这个蛋糕”。作者 Jeremy Lin 和 Tianchen Qian 是统计学家，他们为这些移动健康实验开发了一套新的“食谱”。他们创造了一个工具，帮助研究人员确定究竟需要招募多少人，才能确保他们的实验能够成功。

他们解决的问题是：在过去，这些工具只有在有两种选择时（比如“发送消息”与“不发送消息”）才能很好地工作。但在现实世界中，科学家们通常想同时测试多种不同类型的消息。想象一下有一个菜单，上面有“有趣的笑话”、“严肃的警告”和“励志语录”。旧有的工具无法妥善处理这种菜单，尤其是当结果是一个简单的“是/否”（比如“他们是否打开了应用？”）时。

作者发明了一种衡量多种选择效应的新方法。他们称之为 EMEE-catA。它就像一个功能强大的超级计算器，可以查看成千上万条随机提示的混乱历史记录，然后告诉你：“嘿，那个有趣的笑话实际上让人们打开应用的频率比不做任何事时高出了 3.6 倍！”更棒的是，这个计算器非常强韧。即使研究人员对人们通常的行为模式猜错了细节，它也不会崩溃。它的设计具有鲁棒性（稳健性），这意味着即使在现实世界混乱且不可预测的情况下，它也能给出正确的答案。

但真正的魔力在于样本量公式。这是一个数学规则，它会告诉研究人员：“如果你想有 80% 的把握区分你的‘有趣笑话’和‘严肃警告’，你恰好需要 1,197 人。”在本文发表之前，研究人员往往是在凭感觉猜测这个数字，这可能导致实验规模过小而无法发现任何结果，或者规模过大从而造成浪费。

作者使用来自一项名为 Drink Less 的真实研究数据来测试他们的“新食谱”，这项研究旨在帮助人们减少饮酒。在那项研究中，349 个人每天都会收到提示，持续 30 天。当作者将他们的新公式应用于这些数据时，它证实了该研究设计的可靠性。他们还进行了数千次计算机模拟——即通过虚拟实验扮演研究人员的角色——以观察如果现实世界不完全遵循规则，他们的公式是否会失效。

结果令人振奋。当规则被严格遵守时，公式表现出色。但即使研究人员在模拟中打破了规则（例如，当人们的可用性发生奇怪的变化，或者消息具有延迟效应时），该公式依然表现得异常稳健。它并不总是能给出“完美”的数字，但它通常能给出一个足够接近的数字，从而确保实验能够成功。

论文还为任何使用该工具的人提供了一套“最佳实践”。它建议，如果你不确定细节，最好采取保守策略。例如，如果你认为你的消息有 50% 的概率奏效，但不确定，那么公式会建议你按消息奏效率为 40% 的情况来进行规划。这可以确保你不会在实验进行到一半时就面临参与者不足的问题。

简而言之，这篇论文为在复杂的移动健康实验世界中航行提供了一张可靠的新地图。它允许科学家在处理具有多种选项和简单“是/否”结果的研究时，不再迷失于数学之中。通过使用这个新工具，研究人员可以更有信心，确保他们的实验能够真正告诉他们，哪些数字化的“微小推动”对于帮助人们改变生活是最有效的。

技术摘要：具有分类处理和二元近端结局的微随机试验

问题陈述
微随机试验（Micro-randomized trials, MRTs）是用于优化移动健康（mHealth）干预措施的标准实验设计，通过在多个决策点反复对参与者进行干预选项的随机分配。虽然现有文献已建立了针对二元处理（例如：发送消息 vs. 不发送消息）和连续结局的方法，但许多实际的 mHealth 应用涉及具有多个层级的分类处理（例如：变化的短信内容或传递策略）以及二元近端结局（例如：App 使用参与度、行为完成情况）。现有的因果偏移效应（Causal Excursion Effect, CEE）估计量无法直接处理这种特定的组合。此外，目前缺乏严谨的样本量计算方法，用于在具有二元结局的 MRT 中检测多个分类处理层级之间的差异效应，这对于规划具有足够统计效能的研究至关重要。

方法论
本文通过以下三个主要的方法论发展来解决这些差距：

定义分类处理的因果偏移效应 (CEE)：
作者在对数相对风险尺度上定义了分类处理 $A_t \in \{0, 1, \dots, K\}$ 的 CEE，其中 0 是参考水平。CEE 对比了在时间 $t$ 接受处理 $k$ 并随后 $\Delta-1$ 个时间点不接受处理的情况，与在时间 $t$ 不接受处理并随后 $\Delta-1$ 个时间点不接受处理的情况下的预期近端结局 $Y_{t,\Delta}$ 。该定义以决策点可用性（ $I_t=1$ ）为条件，并对遵循试验随机化方案的后续处理历史进行边缘化处理。
估计量：EMEE-catA
作者提出了 EMEE-catA（用于具有二元结局的分类处理的边际偏移效应估计量）。该估计量将 Qian 等人 (2021) 的工作扩展到了分类设置。
- 模型： 它假设 CEE 的参数化模型为 $CEE_{tk}(S_t) = f_t(S_t)^T \beta_k$ ，其中 $S_t$ 代表效应修饰因子。
- 估计方程： 该估计量求解方程组 $P_n m(\alpha, \beta) = 0$ $P_{n} m (α, β) = 0$ 。其估计函数 $m(\alpha, \beta)$ $m (α, β)$ 包含：
  - 一个稳定的逆概率权重分量（ $J_t$ ），用于处理该估计量的边际性质以及后续 $\Delta-1$ 步不接受处理的要求。
  - 中心化的处理指示函数 $C_k(A_t) = \mathbb{1}(A_t=k) - \tilde{p}_t(k|S_t)$ ，以确保因果参数 $\beta$ 的估计与用于模拟参考处理下结局的干扰参数 $\alpha$ 之间具有正交性。
- 稳健性： 研究表明，即使在干扰结局模型（ $g_t(H_t)^T \alpha$ ）设定错误的情况下，该估计量也是一致且渐近正态的，前提是 CEE 模型是正确的。鉴于 MRT 中存在高维历史信息 $H_t$ ，这种稳健性至关重要。
样本量公式：
本文推导了一个样本量公式，以保证对如下形式的假设检验具有统计效能： $H_0: L \times \text{MEE}_{1:K}(t) = 0$ （其中 MEE 是 $\Delta=1$ 且 $S_t=\emptyset$ 时的边际 CEE）。
- 工作假设 (WA)： 该推导依赖于五个工作假设：(a) MEE 的参数形式；(b) 已知不接受处理下的成功概率函数形式；(c) 已知可用性概率；(d) 在给定过去处理的情况下，结局不存在序列相关性；(e) 可用性是外生的。
- 检验统计量： 基于估计量的渐近正态性构建了一个 Wald 型检验统计量。为了修正小样本偏差，拒绝域使用缩放后的 F 分布而非卡方分布。
- 算法： 提供了一个迭代算法（算法 1），利用在工作假设下导出的非中心参数，计算实现目标效能 $(1-\beta)$ 所需的最小样本量 $n$ 。

主要结果

理论性质： 定理 1 确立了 EMEE-catA 估计量的渐近正态性。定理 2 表明，在工作假设下，所提出的样本量公式能将第一类错误率控制在标称水平内，并保证所需的统计效能。
模拟研究： 通过广泛的模拟（详见补充材料）评估了方法的运行特性：
- 第一类错误： 即使在违反工作假设的情况下，第一类错误率仍能控制在标称水平内。
- 效能： 当所有假设均成立时，样本量公式能提供足够的效能。当假设被违反时，效能表现各异：
  - 关于处理效应幅度（ATE）或平均成功概率（ASPN）的违反会对效能产生显著影响（高估会导致效能不足；低估会导致效能过剩）。
  - 关于效应模式（时间变化）或可用性的违反对效能的影响通常较小，尽管特定的模式（如线性 vs. 常数）可能会在某些生成模型中导致效能不足。
  - 序列相关性和外生可用性违反对效能的影响不如幅度误设那样关键。
数据应用： 该方法被应用于 Drink Less MRT，这是一项旨在优化减少饮酒行为 App 的研究。
- 估计量成功识别出，与不发送通知相比，标准消息和来自新消息库的消息都显著增加了 App 打开的概率。
- 样本量公式被用于回顾性分析 Drink Less 设计，在假设效应和可用性为常数的情况下，确定需要 1,197 名参与者才能以 80% 的效能检测出两个活跃处理水平之间的观察差异。

意义与主张
本文声称通过实现对具有二元近端结局的多个分类处理层级进行细粒度比较，扩展了现有的 MRT 文献，而这在 mHealth 领域是一个此前缺乏特定因果推断和样本量工具支持的常见场景。

作者强调，其方法提供了：

一个稳健的估计量（EMEE-catA），它不需要正确设定复杂的干扰结局模型，从而解决了 MRT 中高维历史信息的挑战。
一个实用的样本量公式，能够在一组工作假设下控制第一类错误并保证效能。
实践指导（总结于 Box 1），指导研究人员输入保守的效应幅度值和平均成功概率值，以确保即使效应或可用性的具体时间模式偏离工作假设，也能获得足够的效能。

该工作通过 Drink Less 研究的真实数据进行了验证，展示了所提估计量和样本量计算器在规划和分析复杂 mHealth 干预措施中的适用性。作者指出，虽然其框架在推导时假设了特定的工作假设，但模拟表明，只要对关键参数的幅度进行保守估计，该方法对于许多假设的违反（特别是关于效应和可用性的时间模式）具有稳健性。

技术摘要：具有分类处理和二元近端结局的微随机试验

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