📊 statistics

Micro-randomized Trials with Categorical Treatments and Binary Proximal Outcome: Causal Effect Estimation and Sample Size Calculation

Este artículo aborda los desafíos de los ensayos micro-aleatorizados con tratamientos categóricos y resultados proximales binarios mediante la definición del efecto de excursión causal, la propuesta del estimador EMEE-catA y la derivación de una fórmula de tamaño de muestra robusta para asegurar una potencia adecuada al comparar niveles de tratamiento, tal como se demuestra a través de simulaciones y una aplicación en el mundo real.

Autores originales: Jeremy Lin, Tianchen Qian

Publicado 2026-08-06

📖 5 min de lectura🧠 Análisis profundo

CC BY 4.0

Autores originales: Jeremy Lin, Tianchen Qian

Artículo original bajo licencia CC BY 4.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). ✨ Esta es una explicación generada por IA del artículo a continuación. No ha sido escrita ni avalada por los autores. Para mayor precisión técnica, consulte el artículo original. Leer descargo de responsabilidad completo

Imagina que eres el capitán de una nave espacial tratando de lograr que tu tripulación coma sus verduras. Tienes una flota de dispositivos inteligentes en sus muñecas que pueden enviar pequeños estímulos: un dibujo animado divertido, un recordatorio severo o un choque de manos amistoso. Pero no sabes qué estímulo funciona mejor, o si la tripulación siquiera está mirando sus muñecas cuando envías algo. Este es el mundo de la salud móvil (mHealth): usar teléfonos y dispositivos vestibles para ayudar a las personas a cambiar sus hábitos, como beber menos alcohol o hacer más ejercicio.

Para descubrir qué funciona, los científicos utilizan un tipo especial de experimento llamado Ensayo Micro-Aleatorizado (MRT). Piensa en esto como un enorme y veloz juego de "elige tu propia aventura". En lugar de asignar a una persona una sola estrategia durante todo el mes, la computadora lanza una moneda cientos de veces al día. En cada momento en que se toma una decisión, elige al azar un estímulo diferente para enviar. Esto sucede tan rápido y tan a menudo que los investigadores pueden ver, casi instantáneamente, si un estímulo específico hizo que alguien abriera su aplicación o diera un paso. La gran pregunta que intentan responder es: "¿Este mensaje específico, enviado justo ahora, causó que la persona hiciera lo bueno?".

La parte difícil es que, a veces, los mensajes no son solo "sí" o "no". A veces tienes todo un menú de opciones: un mensaje corto, una historia larga, un video o ningún mensaje en absoluto. Y el resultado que buscas es a menudo un simple "sí" o "no" (¿abrieron la aplicación? sí/no). Averiguar cómo diseñar estos experimentos para tener suficientes personas para obtener una respuesta clara, sin perder tiempo y dinero, es como intentar hornear un pastel donde no sabes exactamente cuántos huevos necesitas hasta que ya has empezado a mezclar.

Este artículo trata sobre cómo hornear ese pastel correctamente. Los autores, Jeremy Lin y Tianchen Qian, son estadísticos que construyeron una nueva receta para estos experimentos de salud móvil. Crearon una herramienta para ayudar a los investigadores a determinar exactamente cuántas personas necesitan reclutar para asegurar que su experimento realmente funcione.

Aquí está el problema que resolvieron: en el pasado, estas herramientas solo funcionaban bien cuando había dos opciones (como "enviar un mensaje" frente a "no enviar un mensaje"). Pero en el mundo real, los científicos a menudo quieren probar muchos tipos diferentes de mensajes a la vez. Imagina un menú con un "chiste divertido", una "advertencia seria" y una "frase motivadora". Las herramientas antiguas no podían manejar este menú adecuadamente, especialmente cuando el resultado es un simple sí/no (como "¿abrieron la aplicación? sí/no").

Los autores inventaron una nueva forma de medir el efecto de estas múltiples opciones. Llaman a su nuevo método EMEE-catA. Es como una calculadora superpotente que puede observar un historial desordenado de miles de estímulos aleatorios y decirte: "¡Oye, el chiste divertido hizo que la gente abriera la aplicación 3.6 veces más a menudo que no hacer nada!". Es mejor aún, esta calculadora es resistente. No se rompe si los investigadores suponen mal los detalles sobre cómo suelen comportarse las personas. Está diseñada para ser robusta, lo que significa que da la respuesta correcta incluso cuando el mundo real es desordenado e impredecible.

Pero la verdadera magia es la fórmula del tamaño de la muestra. Esta es una regla matemática que le dice a un investigador: "Si quieres tener un 80% de seguridad de que puedes notar la diferencia entre tu 'chiste divertido' y tu 'advertencia seria', necesitas exactamente 1,197 personas". Antes de este artículo, los investigadores a menudo adivinaban este número, lo que podía llevar a experimentos demasiado pequeños para encontrar algo o demasiado grandes y costosos.

Los autores probaron su nueva receta utilizando datos de un estudio real llamado Drink Less, que ayudó a las personas a reducir el consumo de alcohol. En ese estudio, 349 personas recibieron estímulos todos los días durante 30 días. Cuando los autores aplicaron su nueva fórmula a estos datos, confirmaron que el diseño del estudio era sólido. También realizaron miles de simulaciones por computadora —experimentos virtuales donde fingieron ser los investigadores— para ver si su fórmula fallaría si el mundo real no seguía las reglas perfectamente.

Los resultados fueron prometedores. La fórmula funcionó de maravilla cuando se siguieron las reglas. Pero incluso cuando los investigadores rompieron las reglas en sus simulaciones (como cuando la disponibilidad de las personas cambió de formas extrañas o cuando los mensajes tuvieron efectos retardados), la fórmula fue sorprendentemente resistente. No siempre dio el número perfecto, pero generalmente dio un número lo suficientemente cercano como para asegurar que el experimento tuviera éxito.

El artículo también ofrece un conjunto de "mejores prácticas" para cualquiera que utilice esta herramienta. Sugiere que, si no estás seguro de los detalles, es mejor ser un poco conservador. Por ejemplo, si crees que tu mensaje funcionará el 50% de las veces, pero no estás seguro, la fórmula sugiere planificar para un escenario donde funcione el 40% de las veces. Esto asegura que no te quedes sin participantes a mitad del camino.

En resumen, este artículo proporciona un nuevo y confiable mapa para navegar el complejo mundo de los experimentos de salud móvil. Permite a los científicos diseñar estudios con múltiples opciones y resultados simples de sí/no sin perderse en las matemáticas. Al usar esta nueva herramienta, los investigadores pueden tener más confianza en que sus experimentos realmente les dirán qué estímulos digitales son los más efectivos para ayudar a las personas a cambiar sus vidas.

Resumen Técnico: Ensayos Micro-aleatorizados con Tratamientos Categóricos y Resultados Proximales Binarios

Planteamiento del Problema
Los ensayos micro-aleatorizados (MRTs, por sus siglas en inglés) son un diseño experimental estándar para optimizar las intervenciones de salud móvil (mHealth) mediante la aleatorización repetida de los participantes entre diversas opciones de tratamiento en múltiples puntos de decisión. Si bien la literatura previa ha establecido métodos para tratamientos binarios (por ejemplo, mensaje frente a no mensaje) y resultados continuos, muchas aplicaciones prácticas de mHealth involucran tratamientos categóricos con múltiples niveles (por ejemplo, variaciones en el contenido de los mensajes o estrategias de entrega) y resultados proximales binarios (por ejemplo, compromiso con la aplicación, completar un comportamiento). Los estimadores existentes para los efectos de excursión causal (CEE) no acomodan directamente esta combinación específica. Además, existe una falta de métodos rigurosos de cálculo del tamaño de la muestra para detectar efectos diferenciales entre múltiples niveles de tratamiento categórico en los MRTs con resultados binarios, lo cual es crítico para planificar estudios con la potencia adecuada.

Metodología
El artículo aborda estas brechas a través de tres desarrollos metodológicos principales:

Definición del Efecto de Excursión Causal (CEE) para Tratamientos Categóricos:
Los autores definen el CEE en la escala de riesgo relativo logarítmico para tratamientos categóricos $A_t \in \{0, 1, \dots, K\}$ , donde 0 es el nivel de referencia. El CEE contrasta el resultado proximal esperado $Y_{t,\Delta}$ bajo una excursión de recibir el tratamiento $k$ en el tiempo $t$ seguido de ningún tratamiento durante $\Delta-1$ puntos subsiguientes, frente a recibir ningún tratamiento en el tiempo $t$ seguido de ningún tratamiento durante $\Delta-1$ puntos. Esta definición condiciona sobre la disponibilidad del punto de decisión ( $I_t=1$ ) y marginaliza sobre el historial de tratamiento siguiendo el protocolo de aleatorización del ensayo.
Estimador: EMEE-catA:
Los autores proponen EMEE-catA (Estimador de Efectos de Excursión Marginal para tratamientos categóricos con resultados binarios). Este estimador extiende el trabajo de Qian et al. (2021) al entorno categórico.
- Modelo: Asume un modelo paramétrico para el CEE, $CEE_{tk}(S_t) = f_t(S_t)^T \beta_k$ , donde $S_t$ representa los modificadores de efecto.
- Ecuación de Estimación: El estimador resuelve un sistema de ecuaciones $P_n m(\alpha, \beta) = 0$ $P_{n} m (α, β) = 0$ . La función de estimación $m(\alpha, \beta)$ $m (α, β)$ incorpora:
  - Un componente de peso de probabilidad inversa estabilizado ( $J_t$ ) para manejar la naturaleza marginal del estimando y el requisito de no recibir tratamiento en los $\Delta-1$ pasos subsiguientes.
  - Indicadores de tratamiento centrados $C_k(A_t) = \mathbb{1}(A_t=k) - \tilde{p}_t(k|S_t)$ para asegurar la ortogonalidad entre la estimación de los parámetros causales $\beta$ y el parámetro de molestia $\alpha$ (que modela el resultado bajo el tratamiento de referencia).
- Robustez: Se demuestra que el estimador es consistente y asintóticamente normal incluso si el modelo de regresión de resultado de molestia ( $g_t(H_t)^T \alpha$ ) está mal especificado, siempre que el modelo del CEE sea correcto. Esta robustez es crucial dado el historial de alta dimensión $H_t$ en los MRTs.
Fórmula del Tamaño de la Muestra:
El artículo deriva una fórmula de tamaño de muestra para garantizar la potencia estadística para probar hipótesis de la forma $H_0: L \times \text{MEE}_{1:K}(t) = 0$ (donde MEE es el CEE marginal con $\Delta=1$ y $S_t=\emptyset$ ).
- Supuestos de Trabajo: La derivación se basa en cinco supuestos de trabajo (WA): (a) forma paramétrica de MEE, (b) forma funcional conocida de la probabilidad de éxito bajo ningún tratamiento, (c) probabilidad de disponibilidad conocida, (d) ausencia de correlación serial en los resultados condicionados a tratamientos pasados, y (e) disponibilidad exógena.
- Estadístico de Prueba: Se construye un estadístico de prueba de tipo Wald basado en la normalidad asintótica del estimador. Para corregir el sesgo de muestras pequeñas, la región de rechazo utiliza una distribución F escalada en lugar de una distribución chi-cuadrado.
- Algoritmo: Se proporciona un algoritmo iterativo (Algoritmo 1) para calcular el tamaño de muestra mínimo $n$ requerido para alcanzar una potencia objetivo $(1-\beta)$ bajo una hipótesis alternativa específica, utilizando el parámetro de no centralidad derivado bajo los supuestos de trabajo.

Resultados Clave

Propiedades Teóricas: El Teorema 1 establece la normalidad asintótica del estimador EMEE-catA. El Teorema 2 demuestra que, bajo los supuestos de trabajo, la fórmula de tamaño de muestra propuesta controla la tasa de error Tipo I al nivel nominal y garantiza la potencia deseada.
Estudios de Simulación: Simulaciones extensas (detalladas en el Material Suplementario) evalúan las características operativas de los métodos:
- Error Tipo I: La tasa de error Tipo I permanece controlada al nivel nominal incluso cuando los supuestos de trabajo se violan.
- Potencia: La fórmula del tamaño de la muestra proporciona potencia adecuada cuando todos los supuestos se cumplen. Cuando los supuestos se violan, el desempeño de la potencia varía:
  - Las violaciones respecto a la magnitud del efecto del tratamiento (ATE) o la probabilidad de éxito promedio (ASPN) impactan significativamente la potencia (la sobreestimación conduce a una potencia insuficiente; la subestimación conduce a una potencia excesiva).
  - Las violaciones respecto al patrón (variación temporal) de los efectos o la disponibilidad generalmente tienen impactos menos severos, aunque patrones específicos (por ejemplo, lineal vs. constante) pueden llevar a una potencia insuficiente en ciertos modelos generativos.
  - Las violaciones de correlación serial y disponibilidad exógena resultaron ser menos críticas para la potencia que las de errónea especificación de magnitud.
Aplicación de Datos: Los métodos se aplicaron al estudio Drink Less MRT, un estudio para optimizar una aplicación para reducir el consumo de alcohol.
- El estimador identificó con éxito que tanto los mensajes estándar como los mensajes de un banco de nuevos mensajes aumentaron significativamente la probabilidad de apertura de la aplicación en comparación con ningún mensaje.
- La fórmula del tamaño de la muestra se utilizó para analizar retrospectivamente el diseño de Drink Less, determinando que se requerirían 1,197 participantes para detectar la diferencia observada entre los dos niveles de tratamiento activos con un 80% de potencia, asumiendo efectos y disponibilidad constantes.

Significancia y Reivindicaciones
El artículo afirma extender la literatura existente sobre los MRTs al permitir comparaciones granulares entre múltiples niveles de tratamiento categórico para resultados proximales binarios, un escenario común en mHealth que anteriormente no contaba con herramientas específicas de inferencia causal y tamaño de muestra.

Los autores enfatizan que su enfoque proporciona:

Un estimador robusto (EMEE-catA) que no requiere la especificación correcta del complejo modelo de resultado de molestia, abordando el desafío del historial de alta dimensión en los MRTs.
Una fórmula práctica de tamaño de muestra que controla el error Tipo I y garantiza la potencia bajo un conjunto de supuestos de trabajo.
Guía práctica (resumida en el Cuadro 1) para que los investigadores ingresen estimaciones conservadoras de las magnitudes de los efectos y las probabilidades de éxito promedio para asegurar una potencia adecuada, incluso si los patrones temporales específicos de los efectos o la disponibilidad se desvían de los supuestos de trabajo.

El trabajo se ilustra con datos del mundo real del estudio Drink Less, demostrando la aplicabilidad del estimador propuesto y el calculador de tamaño de muestra en la planificación y el análisis de intervenciones complejas de mHealth. Los autores señalan que, si bien el marco asume supuestos de trabajo específicos para la derivación, las simulaciones sugieren que los métodos son robustos a muchas violaciones, particularmente respecto a los patrones temporales de los efectos y la disponibilidad, siempre que las magnitudes de los parámetros clave se estimen de manera conservadora.

Resumen Técnico: Ensayos Micro-aleatorizados con Tratamientos Categóricos y Resultados Proximales Binarios

Más como este