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Micro-randomized Trials with Categorical Treatments and Binary Proximal Outcome: Causal Effect Estimation and Sample Size Calculation

Este artigo aborda os desafios de ensaios micro-randomizados com tratamentos categóricos e desfechos proximais binários ao definir o efeito de excursão causal, propor o estimador EMEE-catA e derivar uma fórmula de tamanho de amostra robusta para garantir poder adequado para comparar níveis de tratamento, conforme demonstrado por meio de simulações e uma aplicação no mundo real.

Autores originais: Jeremy Lin, Tianchen Qian

Publicado 2026-08-06

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CC BY 4.0

Autores originais: Jeremy Lin, Tianchen Qian

Artigo original sob licença CC BY 4.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). ✨ Esta é uma explicação gerada por IA do artigo abaixo. Não foi escrita nem endossada pelos autores. Para precisão técnica, consulte o artigo original. Ler aviso legal completo

Imagine que você é o capitão de uma nave espacial tentando fazer sua tripulação comer vegetais. Você tem uma frota de dispositivos inteligentes em seus pulsos que podem enviar pequenos estímulos: um desenho animado engraçado, um lembrete severo ou um "high-five" amigável. Mas você não sabe qual estímulo funciona melhor, ou se a tripulação está sequer olhando para os pulsos quando você envia algo. Este é o mundo da saúde móvel (mHealth): usar telefones e dispositivos vestíveis para ajudar as pessoas a mudar seus hábitos, como beber menos álcool ou exercitar-se mais.

Para descobrir o que funciona, os cientistas usam um tipo especial de experimento chamado Ensaio Micro-Randomizado (MRT). Pense nisso como um jogo de "escolha sua própria aventura" massivo e de alta velocidade. Em vez de atribuir a uma pessoa uma única estratégia para o mês inteiro, o computador joga uma moeda centenas de vezes por dia. A cada momento em que uma decisão é tomada, ele escolhe aleatoriamente um estímulo diferente para enviar. Isso acontece tão rápido e com tanta frequência que os pesquisadores conseguem ver, quase instantaneamente, se um estímulo específico fez alguém abrir o aplicativo ou dar um passo. A grande questão que eles estão tentando responder é: "Este estímulo específico, enviado agora, fez a pessoa realizar a ação positiva?"

A parte complicada é que, às vezes, as mensagens não são apenas "sim" ou "não". Às vezes, você tem um menu completo de opções: uma mensagem curta, uma história longa, um vídeo ou nenhuma mensagem de fato. E o resultado que você está procurando é frequentemente um simples "sim/não" (eles abriram o aplicativo? sim/não). Descobrir como projetar esses experimentos para que você tenha pessoas suficientes para obter uma resposta clara, sem desperdiçar tempo e dinheiro, é como tentar assar um bolo onde você não sabe exatamente quantos ovos precisa até já ter começado a misturar.

Este artigo é sobre assar esse bolo corretamente. Os autores, Jeremy Lin e Tianchen Qian, são estatísticos que construíram uma nova receita para esses experimentos de saúde móvel. Eles criaram uma ferramenta para ajudar os pesquisadores a descobrir exatamente quantas pessoas precisam recrutar para garantir que seu experimento realmente funcione.

Aqui está o problema que eles resolveram: no passado, essas ferramentas só funcionavam bem quando havia duas escolhas (como "enviar uma mensagem" versus "não enviar uma mensagem"). Mas, no mundo real, os cientistas muitas vezes querem testar muitos tipos diferentes de mensagens ao mesmo tempo. Imagine um menu com uma "piada engraçada", um "aviso sério" e uma "frase motivacional". As ferramentas antigas não conseguiam lidar com esse menu adequadamente, especialmente quando o resultado é um simples "sim/não" (como "eles abriram o aplicativo? sim/não").

Os autores inventaram uma nova maneira de medir o efeito dessas múltiplas escolhas. Eles chamam seu novo método de EMEE-catA. É como uma calculadora superpoderosa que pode olhar para um histórico bagunçado de milhares de estímulos aleatórios e dizer: "Ei, a piada engraçada fez as pessoas abrirem o aplicativo 3,6 vezes mais do que não fazer nada!". Melhor ainda, essa calculadora é resistente. Ela não quebra se os pesquisadores adivarem errado os detalhes sobre como as pessoas costem se comportar. Ela foi projetada para ser robusta, o que significa que fornece a resposta correta mesmo quando o mundo real é bagunçado e imprevisível.

Mas a verdadeira magia é a fórmula do tamanho da amostra. Esta é uma regra matemática que diz ao pesquisador: "Se você quiser ter 80% de certeza de que pode distinguir sua 'piada engraçada' de seu 'aviso sério', você precisa de exatamente 1.197 pessoas". Antes deste artigo, os pesquisadores estavam frequentemente adivinhando esse número, o que poderia levar a experimentos pequenos demais para encontrar qualquer coisa ou grandes demais e desperdiçadores.

Os autores testaram sua nova receita usando dados de um estudo real chamado Drink Less, que ajudou pessoas a reduzir o consumo de álcool. Nesse estudo, 349 pessoas foram estimuladas todos os dias durante 30 dias. Quando os autores aplicaram sua nova fórmula nesses dados, ela confirmou que o design do estudo era sólido. Eles também realizaram milhares de simulações computacionais — experimentos virtuais onde fingiram ser os pesquisadores — para ver se sua fórmula falharia se o mundo real não seguisse as regras perfeitamente.

Os resultados foram promissores. A fórmula funcionou muito bem quando as regras foram seguidas. Mas mesmo quando os pesquisadores quebraram as regras em suas simulações (como quando a disponibilidade das pessoas mudou de formas estranhas ou quando as mensagens tiveram efeitos atrasados), a fórmula foi surpreendentemente resistente. Ela nem sempre deu o número perfeito, mas geralmente deu um número próximo o suficiente para garantir que o experimento tivesse sucesso.

O artigo também oferece um conjunto de "boas práticas" para qualquer pessoa que utilize esta ferramenta. Ele sugere que, se você não tiver certeza dos detalhes, é melhor ser um pouco conservador. Por exemplo, se você acha que sua mensagem funcionará 50% das vezes, mas não tem certeza, a fórmula sugere planejar para um cenário onde ela funcione 40% das vezes. Isso garante que você não fique sem participantes no meio do caminho.

Em resumo, este artigo fornece um novo e confiável mapa para navegar no complexo mundo dos experimentos de saúde móvel. Ele permite que os cientistas projetem estudos com múltiplas opções e resultados simples de sim/não sem se perderem na matemática. Ao usar esta nova ferramenta, os pesquisadores podem ter mais confiança de que seus experimentos realmente dirão quais estímulos digitais são os mais eficazes para ajudar as pessoas a mudar suas vidas.

Resumo Técnico: Ensaios Micro-randomizados com Tratamentos Categóricos e Desfechos Proximais Binários

Definição do Problema
Ensaios micro-randomizados (MRTs) são um design experimental padrão para otimizar intervenções de saúde móvel (mHealth) ao randomizar repetidamente os participantes entre opções de intervenção em múltiplos pontos de decisão. Embora a literatura anterior tenha estabelecido métodos para tratamentos binários (ex: mensagem vs. nenhuma mensagem) e desfechos contínuos, muitas aplicações práticas de mHealth envolvem tratamentos categóricos com múltiplos níveis (ex: variando conteúdos de mensagens ou estratégias de entrega) e desfechos proximais binários (ex: engajamento no aplicativo, conclusão de comportamento). Os estimadores existentes para o efeito de excursão causal (CEE) não acomodam diretamente essa combinação específica. Além mais disso, há uma carência de métodos rigorosos de cálculo de tamanho de amostra para detectar efeitos diferenciais entre múltiplos níveis de tratamento categórico em MRTs com desfechos binários, os quais são críticos para o planejamento de estudos adequadamente dimensionados.

Metodologia
O artigo aborda essas lacunas por meio de três desenvolvimentos metodológicos primários:

Definição do Efeito de Excursão Causal (CEE) para Tratamentos Categóricos:
Os autores definem o CEE na escala de risco relativo logarítmico para tratamentos categóricos $A_t \in \{0, 1, \dots, K\}$ , onde 0 é o nível de referência. O CEE contrasta o desfecho proximal esperado $Y_{t,\Delta}$ sob uma excursão de receber o tratamento $k$ no tempo $t$ seguido de nenhum tratamento nos $\Delta-1$ pontos subsequentes, versus receber nenhum tratamento no tempo $t$ seguido de nenhum tratamento nos $\Delta-1$ pontos. Esta definição condiciona à disponibilidade do ponto de decisão ( $I_t=1$ ) e marginaliza sobre o histórico de tratamento seguindo o protocolo de randomização do ensaio.
Estimador: EMEE-catA:
Os autores propõem o EMEE-catA (Estimador para Efeitos de Marginais de Excursão para tratamentos categóricos com desfechos binários). Este estimador estende o trabalho de Qian et al. (2021) para o cenário categórico.
- Modelo: Assume um modelo paramétrico para o CEE, $CEE_{tk}(S_t) = f_t(S_t)^T \beta_k$ , onde $S_t$ representa modificadores de efeito.
- Equação de Estimação: O estimador resolve um sistema de equações $P_n m(\alpha, \beta) = 0$ $P_{n} m (α, β) = 0$ . A função de estimação $m(\alpha, \beta)$ $m (α, β)$ incorpora:
  - Um componente de peso inverso de probabilidade estabilizado ( $J_t$ ) para lidar com a natureza marginal do estimando e o requisito de nenhum tratamento nos $\Delta-1$ passos subsequentes.
  - Indicadores de tratamento centrados $C_k(A_t) = \mathbb{1}(A_t=k) - \tilde{p}_t(k|S_t)$ para garantir a ortogonalidade entre a estimação dos parâmetros causais $\beta$ e o parâmetro de incômodo $\alpha$ (que modela o desfecho sob o tratamento de referência).
- Robustez: O estimador é mostrado como consistente e assintoticamente normal mesmo se o modelo de regressão de desfecho de incômodo ( $g_t(H_t)^T \alpha$ ) for mal especificado, desde que o modelo do CEE esteja correto. Esta robustez é crucial dado o histórico de alta dimensão $H_t$ em MRTs.
Fórmula de Tamanho de Amostra:
O artigo deriva uma fórmula de tamanho de amostra para garantir o poder estatístico para testar hipóteses da forma $H_0: L \times \text{MEE}_{1:K}(t) = 0$ (onde MEE é o CEE marginal com $\Delta=1$ e $S_t=\emptyset$ ).
- Premissas de Trabalho: A derivação baseia-se em cinco premissas de trabalho (WA): (a) forma paramétrica do MEE, (b) forma funcional conhecida da probabilidade de sucesso sob nenhum tratamento, (c) probabilidade de disponibilidade conhecida, (d) ausência de correlação serial nos desfechos condicionados aos tratamentos passados, e (e) disponibilidade exógena.
- Estatística de Teste: Uma estatística de teste do tipo Wald é construída com base na normalidade assintótica do estimador. Para corrigir o viés de amostra pequena, a região de rejeição utiliza uma distribuição F escalonada em vez de uma distribuição qui-quadrado.
- Algoritmo: Um algoritmo iterativo (Algoritmo 1) é fornecido para calcular o tamanho mínimo de amostra $n$ necessário para atingir um alvo de poder $(1-\beta)$ sob uma hipótese alternativa específica, utilizando o parâmetro de não centralidade derivado sob as premissas de trabalho.

Principais Resultados

Propriedades Teóricas: O Teorema 1 estabelece a normalidade assintótica do estimador EMEE-catA. O Teorema 2 demonstra que, sob as premissas de trabalho, a fórmula de tamanho de amostra proposta controla a taxa de Erro do Tipo I no nível nominal e garante o poder desejado.
Estudos de Simulação: Simulações extensas (detalhadas no Material Suplementar) avaliam as características operacionais dos métodos:
- Erro do Tipo I: A taxa de Erro do Tipo I permanece controlada no nível nominal mesmo quando as premissas de trabalho são violadas.
- Poder: A fórmula de tamanho de amostra fornece poder adequado quando todas as premissas são atendidas. Quando as premissas são violadas, o desempenho do poder varia:
  - Violações em relação à magnitude do efeito de tratamento (ATE) ou probabilidade média de sucesso (ASPN) impactam significativamente o poder (superestimação leva a subdimensionamento de poder; subestimação leva a superdimensionamento de poder).
  - Violações em relação ao padrão (variação temporal) de efeitos e disponibilidade geralmente têm impactos menos severos, embora padrões específicos (ex: linear vs. constante) possam levar ao subdimensionamento de poder em certos modelos generativos.
  - Violações de correlação serial e disponibilidade exógena foram consideradas menos críticas para o poder do que as falhas de especificação de magnitude.
Aplicação de Dados: Os métodos foram aplicados ao Drink Less MRT, um estudo de otimização de um aplicativo para reduzir o consumo de álcool.
- O estimador identificou com sucesso que tanto as mensagens padrão quanto as mensagens de um banco de novas mensagens aumentaram significamente a probabilidade de abertura do aplicativo em comparação com nenhuma notificação.
- A fórmula de tamanho de amostra foi usada para analisar retrospectivamente o design do Drink Less, determinando que 1.197 participantes seriam necessários para detectar a diferença observada entre os dois níveis de tratamento ativos com 80% de poder, assumindo efeitos e disponibilidade constantes.

Significância e Alegações
O artigo afirma estender a literatura existente sobre MRTs ao permitir comparações granulares entre múltiplos níveis de tratamento categórico para desfechos proximais binários, um cenário comum em mHealth que anteriormente não possuía ferramentas específicas de inferência causal e de tamanho de amostra.

Os autores enfatizam que sua abordagem fornece:

Um estimador robusto (EMEE-catA) que não requer a especificação correta do complexo modelo de desfecho de incômodo, abordando o desafio do histórico de alta dimensão em MRTs.
Uma fórmula prática de tamanho de amostra que controla o Erro do Tipo I e garante o poder sob um conjunto de premissas de trabalho.
Orientação prática (resumida no Quadro 1) para que pesquisadores insiram estimativas conservadoras de magnitudes de efeito e probabilidades médias de sucesso para garantir poder adequado, mesmo que os padrões temporais específicos de efeitos e disponibilidade desviem das premissas de trabalho.

O trabalho é ilustrado com dados reais do estudo Drink Less, demonstrando a aplicabilidade do estimador proposto e do calculador de tamanho de amostra no planejamento e análise de intervenções complexas de mHealth. Os autores observam que, embora o framework assuma premissas de trabalho específicas para a derivação, as simulações sugerem que os métodos são robustos a muitas violações, particularmente em relação aos padrões temporais de efeitos e disponibilidade, desde que as magnitudes dos parâmetros chave sejam estimadas de forma conservadora.

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