Sensitivity analysis for contamination in egocentric-network randomized trials with interference

技术摘要：存在干扰的自我中心网络随机试验中污染问题的敏感性分析

问题陈述
在收集完整的社会中心网络数据在物流上难以实现时，自我中心网络随机试验（ENRTs）正越来越多地被用于估计存在干扰情况下的因果效应。在 ENRT 中，抽取一组“自我”（egos，索引），每个自我招募其邻居的一个子集作为“他我”（alters）。处理效应是在自我层面进行随机化的。标准的分析方法假设观察到的自我网络在底层总体网络中是互不相交的；也就是说，他我仅与一个自我相连，且自我之间互不相连。

然而，底层的总体网络通常包含连接这些不相交组成部分的边（例如，一个他我连接到多个自我，或者自我之间存在连接）。这种现象被称为污染（contamination），它会导致观察到的网络中存在缺失边。因此，基于观察到的网络所计算出的暴露状态（即一个单位是否拥有受处理的邻居）会被误设。作者证明，在基于设计的推断框架下，只要存在此类污染，用于估计直接效应和间接效应的标准 Horvitz-Thompson (HT) 估计量就会产生偏差。具体而言，朴素估计量往往会低估间接效应并高估直接效应。

方法论
本文提出了一个基于设计的敏感性分析框架，旨在不假设随机超总体网络模型的情况下解决污染问题。底层的总体网络被视为固定但部分未观测到的。

1. 偏差修正估计量：

   • 间接效应： 作者推导出了一个针对他我间接效应的偏差修正估计量 ($\widehat{IE}_{adj}$)。该估计量通过代表缺失“他我-自我”边的概率 ($\pi^a_i$) 或预期数量的敏感性参数来对朴素 HT 估计量进行调整。
   • 直接效应： 作者推导出了一个针对自我直接效应的偏差修正估计量 ($\widehat{DE}_{adj}$)。这需要两个敏感性参数：缺失“自我-自我”边的概率 ($\pi^e_i$) 以及一个比率参数 ($\kappa$)，后者代表暴露于至少一个受处理邻居的自我之间的平均直接效应与未暴露自我之间效应的比率。
   • 方差估计： 开发了保守的方差估计量，以应对由潜在边引起的自我网络间的依赖关系。

2. 敏感性参数及其设定：
   该框架依赖于指定缺失边的概率或预期数量 ($\rho^e_{ij}$ 和 $\rho^a_{ij}$)。作者提供了四种实用的参数设定指南：

   • 同质概率（所有潜在缺失边的概率恒定）。
   • 同质数量（指定缺失边的总预期计数）。
   • 异质概率（利用协变量和同质性度量，如基于距离的逻辑回归函数）。
   • 异质数量（结合预期计数与异质概率）。

3. 增广与交叉拟合：
   为了在不损害基于设计的有效性的同时提高渐近精度，作者使用工作结局回归模型对偏差修正估计量进行了增广。他们实现了一种专门针对 ENRT 设计的条件两折交叉拟合程序（通过分割自我网络而非单个单位进行分割），以避免有限样本偏差并保持独立性假设。

4. 分析方法：
   该框架通过两种方法实现：

   • 网格敏感性分析 (GSA)： 在一系列合理的敏感性参数值组成的网格上评估估计值。
   • 概率偏差分析 (PBA)： 从指定的分布（如 Beta、Poisson、Uniform）中对敏感性参数进行抽样，以生成偏差修正估计值的分布，从而同时考虑统计不确定性和偏差不确定性。

5. 内部验证：
   论文概述了如何利用内部验证数据（例如，参与者报告是否接触过干预术语的回溯调查）来校准敏感性参数。这使得直接估计暴露概率成为可能，减少了对纯敏感性分析的依赖。

主要结果

• 理论发现： 作者证明了在存在污染的情况下，朴素 HT 估计量是有偏的。朴素估计量对间接效应的偏差方向通常趋向于零（低估）。对于直接效应，其偏差取决于比率 $\kappa$；如果存在受处理邻居时直接效应更大，则朴套估计量会偏离零点（高估）。
• 模拟研究： 基于 HPTN 037 设计的模拟显示，随着污染程度的增加，朴素估计量的偏差显著增大且覆盖率变差。所提出的偏差修正估计量（包括标准型和增广型）在各种场景下均表现出可以忽略不计的偏差。增广型估计量提供了有效的方差估计和名义覆盖率，而非增广型估计量则可能过于保守。研究还发现，误设 $\kappa$ 的方向会导致严重的偏差，而即使误设其大小（但方向正确），其表现仍优于朴素估计量。
• 在 HPTN 037 中的应用： 该框架被用于重新分析 HIV 预防研究网络 037 (HPTN 037)。
  • 利用内部验证数据（对干预术语的回溯），作者估计了缺失边的数量。
  • 网格与概率分析： 结果表明，忽略污染会导致间接效应被显著低估（在某些场景下至少低估了 18%），并导致直接效应被轻微高估。
  • 偏差修正后的估计值表明，与假设网络是不相交的以往分析相比，间接效应显著更大，而直接效应更小。

意义与主张
本文声称提供了一个灵活的、基于设计的工具，用于评估 ENRT 中因果估计对网络污染的稳健性。其主要贡献在于：

1. 偏差修正： 提供了能够解释缺失边的直接效应和间接效应的显式偏差修正估计量，超越了对不相交自我网络的限制性假设。
2. 敏感性框架： 引入了一种新型的敏感性分析框架，可以在不需要生成网络模型的情况下，量化关于潜在边的认识论不确定性（epistemic uncertainty）。
3. 实际应用： 提供了指定敏感性参数的具体指南，并展示了利用内部验证数据来校准这些参数的效用。
4. 实证影响： 通过对 HPTN 037 的重新分析证明，采用不相交网络的标准假设可能会导致误导性的政策结论，特别是在低估同伴驱动型干预措施的溢出（间接）效益方面。

作者强调，他们的方法优先考虑样本内的稳健内部有效性，避免了替代性的基于模型的路径中常见的、难以验证的关于招募过程或总体网络生成的强假设。