Development and evaluation of measurement properties of the Sensorimotor Dysfunction Questionnaire for Neuromodulation (SMDQ-n)

技术摘要：神经调控感觉运动功能障碍问卷（SMDQ-n）的开发与评估

问题陈述
非侵入性脑刺激（NIBS）技术，如经颅直流电刺激（tDCS）和重复经颅磁刺激（rTMS），被广泛用于治疗各种感觉运动障碍。然而，现有的临床工具主要旨在对特定诊断类别内的疾病严重程度进行分类或预测预后。目前显著缺乏一种能够独立于特定诊断来表征患者感觉运动特征的经过验证的工具。这一空白阻碍了新兴的“症状驱动型”NIBS理念，即通过针对不同病理条件下共享的功能连接枢纽，无论底层病理生理学如何，均旨在减轻症状。

研究方法
本研究采用遵循基于共识的健康测量工具选择标准（COSMICN）框架的三步设计，用于开发并验证感觉运动功能障碍问项问卷（SMDQ-n）。

• 第一步（条目生成）： 通过系统文献检索（MEDLINE, LILACS, SciELO, Web of Science, CINAHL）以及与经验丰富的物理治疗师进行半结构化访谈，生成了初始条目池。条目围绕三个概念轴进行组织：感觉输入、中枢处理和运动输出。
• 第二步（内容效度与表面效度）：
  • 内容效度： 与五位专家评审员（在NIBS领域具有≥5年临床/研究经验的物理治疗师）进行了三轮德尔菲研究。要求接受率达到80%以保留条目。
  • 表面效度： 通过涉及20名认知功能完好的患者的试点研究，评估了条目的清晰度和可接受性。
• 第三步（测量属性评估）： 招募了104名具有感觉运动功能障碍的患者，以评估：
  • 内部一致性： 通过 Cronbach's alpha 进行测量。
  • 结构效度： 使用带有 Varimax 旋转的探索性因子分析（EFA）进行评估。
  • 评分者间信度： 使用加权 kappa 系数进行评估，将 SMDQ-n 与专家临床意见（金标准）以及两个独立评估者之间进行比较。
  • 结构效度（构念效度）： 通过 Mann-Whitney U 检验测试，以区分患者与健康个体（已知组效度）。
  • 准则效度： 通过受试者工作特征曲线（ROC）分析确定。

关键结果

• 工具结构： 最终的 SMDQ-n 由 26 个条目组成，采用 5 点 Likert 量表评分，总分在 26 到 130 之间（分数越高表示功能障碍越严重）。
• 信度与一致性：
  • 内部一致性良好（Cronbach's α = 0.863）。
  • 评分者间信度范围从一般到近乎完美（加权 κ: 0.319–1.0）。大多数条目显示出中等到近乎完美的符合度，尽管有三个条目（Q16, Q18, Q23）的符合度较低，其中 Q23 未达到统计学显著性。
• 效度：
  • 结构效度： EFA 识别出六个具有临床连贯性的维度，解释了约 70% 的方差：上肢运动功能障碍、下肢运动/步态/平衡功能障碍、运动协调功能障碍、肌张力功能障碍、躯体感觉功能障碍和失用症（praxis dysfunction）。
  • 构念效度： 该工具成功区分了具有感觉运动功能障碍的患者与健康个体（p < 0.001）。
  • 准则效度： SMDQ-n 展示了出色的判别准确性（曲线下面积 [AUC] = 0.984; 95% CI: 0.962–1.000）。切点值为 33.5 分，其灵敏度为 93.8%，特异度为 96.4%。

意义与主张
作者声称，SMDQ-n 是首个专门用于表征符合 NIBS 治疗条件的患者感觉运动特征（且独立于诊断）的工具。研究将 SMDQ-n 定位为一种临床可行的、不依赖于诊断的筛查工具。

论文断言该工具提供了极高的临床实用性，根据施测时间（<10 分钟）、零成本、无需专门设备以及便携性，估算其得分接近最高值（9/10）。作者得出结论，SMDQ-n 通过提供一种标准化的方法来剖析感觉运动功能障碍，从而支持神经调控实践中脑靶点的选择。

承认的局限性
作者指出了以下几点局限性：

• 用于德尔菲研究的专家小组仅由来自巴西两个地区的五位评审员组成，这可能限制了内容效度的普适性。
• 用于探索性因子分析的样本量（n=104）虽然达到了最低标准（每项 4 名参与者），但低于实现稳定因子解的建议值。
• 该工具是使用巴西葡萄牙语开发的，需要进行其他语言的跨文化改编。
• 未来仍需研究以评估重测信度、测量误差、最小临床重要差异以及对治疗变化的反应性。