Methods for Development and Validation of Individual- Level Clinical Prediction Models for Multi-State Processes: A Methodological Scoping Review
Questa revisione sistematica di scoping metodologica riassume sistematicamente 105 studi sullo sviluppo e la validazione di modelli di predizione clinica a livello individuale per processi multi-stato, evidenziando progressi sostanziali nella specificazione dei modelli per i processi di Markov pur identificando lacune critiche in aree quali la determinazione della dimensione del campione, la gestione dei dati mancanti e la validazione completa.
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Nel mondo della medicina, prevedere il futuro è una sfida costante. I medici si affidano spesso a strumenti che stimano la probabilità che accada un singolo evento, come la possibilità di un attacco cardiaco nei prossimi dieci anni. Questi strumenti prendono le informazioni attuali di un paziente — come l'età, il peso o le abitudini di fumo — e calcolano un punteggio di rischio. Tuttavia, la salute umana raramente segue una linea retta. I pazienti spesso attraversano una serie di diversi stati di salute nel tempo. Una persona può essere sana, poi sviluppare una condizione cronica, poi subire una complicazione e infine raggiungere uno stato terminale. A volte, questi eventi competono tra loro; un paziente potrebbe morire per una causa prima che un'altra condizione abbia la possibilità di svilupparsi. Per comprendere questi percorsi complessi, gli scienziati utilizzano un quadro chiamato modello multi-stato. Pensatelo come una mappa che non traccia solo una singola destinazione, ma l'intero percorso che un paziente compie, inclusi i passaggi che effettua e l'ordine con cui vi arriva. L'obiettivo è usare questa mappa per prevedere il futuro specifico di un individuo: non solo se si ammalerà, ma in quale stato si troverà successivamente e quanto tempo potrebbe rimanervi.
Un team di ricercatori dell'Università di Manchester ha recentemente intrapreso un percorso per esaminare quanto bene la comunità scientifica stia costruendo queste mappe predittive per i singoli pazienti. Hanno condotto una revisione completa degli studi esistenti per vedere quali metodi siano disponibili per creare e testare questi complessi modelli. I ricercatori hanno cercato tra migliaia di articoli accademici, escludendo quelli che non si concentravano sul rischio individuale o che trattavano solo tipi specifici di dati, come i pattern spaziali. Dopo un rigoroso processo di selezione, hanno identificato 105 studi che offrivano nuovi modi per costruire o testare questi modelli di predizione multi-stato. La loro investigazione ha rivelato un panorama che è forte in alcune aree, ma sorprendentemente silenzioso in altre.
La revisione ha rilevato che la maggior parte del lavoro si concentra su un tipo specifico di modello noto come processo di Markov. In questo approccio, la predizione di ciò che accadrà dopo dipende solo dallo stato attuale del paziente, ignorando da quanto tempo si trova in quello stato o quale percorso abbia seguito per arrivarci. I ricercatori hanno trovato 55 articoli dedicati allo sviluppo di metodi per questi modelli di Markov. Questi studi offrivano varie tecniche per gestire la matematica, incluse modalità per selezionare i fattori del paziente più importanti e metodi per adattare i modelli ai dati. C'erano anche 18 articoli che esploravano i modelli semi-Markov, dove il tempo trascorso in uno stato attuale è importante, e 14 articoli sui modelli non-Markov, che tengono conto dell'intera storia del percorso di un paziente. Un numero minore di studi, 11 in totale, proponeva metodi che non si basano su alcuna assunzione specifica su come funziona il processo, mentre sette articoli si concentravano su una tecnica chiamata pseudo-valori, che stima i rischi in momenti futuri specifici senza modellare l'intero percorso passo dopo passo.
Nonostante questo progresso nella costruzione dei modelli, i ricercatori hanno scoperto lacune significative nel resto della pipeline. Sebbene gli scienziati abbiano sviluppato molti modi per costruire questi complessi modelli, pochissimi studi hanno affrontato come determinare la giusta quantità di dati necessaria per costruirli in modo affidabile. Nessuno dei 105 articoli focalizzati sullo sviluppo ha offerto un metodo per calcolare la dimensione campionaria necessaria per le predizioni multi-stato. Allo stesso modo, solo due articoli hanno affrontato il comune problema dei dati mancanti, in cui le informazioni del paziente sono incomplete. La revisione ha inoltre evidenziato una mancanza di guida su come gestire le informazioni mancanti nella complessa sequenza di eventi che definiscono questi modelli.
Forse il reperto più sorprendente è stata la scarsità di lavoro sulla validazione. Nel mondo della predizione, la validazione è il processo di controllo se un modello funzioni effettivamente nel mondo reale. I ricercatori hanno trovato solo quattro studi che si concentravano su metodi per validare questi modelli multi-stato. Questi pochi articoli esaminavano quanto bene i modelli potessero distinguere tra pazienti ad alto e basso rischio, o quanto accuratamente le loro probabilità predette corrispondessero alla realtà. Gli autori hanno osservato che, sebbene abbiamo molti strumenti per costruire i modelli, manchiamo di modi robusti per testarli, specialmente per quanto riguarda la valutazione delle loro prestazioni attraverso molteplici stati di salute differenti e nel tempo.
La revisione conclude che, sebbene il macchinario matematico per descrivere questi complessi percorsi di salute sia progredito, gli strumenti pratici necessari per garantire che questi modelli siano sicuri e affidabili per l'uso clinico sono ancora poco sviluppati. I ricercatori suggeriscono che il lavoro futuro debba dare priorità al colmare queste lacune. Gli scienziati devono creare modi migliori per determinare quanta quantità di dati è richiesta, come gestire le informazioni mancanti e, cosa più critica, come testare rigorosamente questi modelli prima che vengano utilizzati per guidare la cura del paziente. Finché questi pezzi non saranno al loro posto, la promessa di utilizzare i modelli multi-stato per fornire predizioni precise e individualizzate per malattie complesse rimane solo parzialmente realizzata.
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