Methods for Development and Validation of Individual- Level Clinical Prediction Models for Multi-State Processes: A Methodological Scoping Review
Esta revisão de escopo metodológica resume sistematicamente 105 estudos sobre o desenvolvimento e validação de modelos de predição clínica de nível individual para processos de múltiplos estados, destacando progressos substanciais na especificação de modelos para processos de Markov, ao mesmo tempo em que identifica lacunas críticas em áreas como determinação de tamanho de amostra, tratamento de dados ausentes e validação abrangente.
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No mundo da medicina, prever o futuro é um desafio constante. Os médicos frequentemente dependem de ferramentas que estimam a chance de um único evento acontecer, como a probabilidade de um ataque cardíaco na próxima década. Essas ferramentas pegam as informações atuais de um paciente — como idade, peso ou hábitos de tabagismo — e calculam uma pontuação de risco. No entanto, a saúde humana raramente é uma linha reta. Os pacientes costem passar por uma série de diferentes estados de saúde ao longo do tempo. Uma pessoa pode estar saudável, depois desenvolver uma condição crônica, depois sofrer uma complicação e, finalmente, atingir um estado terminal. Às vezes, esses eventos competem entre si; um paciente pode morrer de uma causa antes que outra condição tenha a chance de se desenvolver. Para entender essas jornadas complexas, os cientistas usam uma estrutura chamada modelo multiestado. Pense nisso como um mapa que rastreia não apenas um único destino, mas todo o caminho que um paciente percorre, incluindo as paradas que faz e a ordem em que chega. O objetivo é usar este mapa para prever o futuro específico de um indivíduo: não apenas se ele ficará doente, mas em que estado ele estará a seguir e quanto tempo poderá permanecer nele.
Uma equipe de pesquisadores da Universidade de Manchester recentemente se propôs a examinar o quão bem a comunidade científica está construindo esses mapas preditivos para pacientes individuais. Eles conduziram uma revisão abrangente de estudos existentes para ver quais métodos estão disponíveis para criar e testar esses modelos complexos. Os pesquisadores pesquisaram milhares de artigos acadêmicos, filtrando aqueles que não focavam no risco individual ou que lidavam apenas com tipos específicos de dados, como padrões espaciais. Após um rigoroso processo de triagem, identificaram 105 estudos que ofereciam novas maneiras de construir ou testar esses modelos de predição multiestado. Sua investigação revelou um cenário que é forte em algumas áreas, mas surpreendentemente silencioso em outras.
A revisão descobriu que a maioria do trabalho se concentra em um tipo específico de modelo conhecido como processo de Markov. Nesta abordagem, a previsão do que acontece a seguir depende apenas do estado atual do paciente, ignorando quanto tempo ele esteve lá ou qual caminho percorreu para chegar até ali. Os pesquisadores encontraram 55 artigos dedicados ao desenvolvimento de métodos para esses modelos de Markov. Esses estudos ofereceram várias técnicas para lidar com a matemática, incluindo formas de selecionar os fatores de pacientes mais importantes e métodos para ajustar os modelos aos dados. Houve também 18 artigos explorando modelos semi-Markov, onde o tempo gasto em um estado atual importa, e 14 artigos sobre modelos não-Markov, que consideram o histórico completo da jornada de um paciente. Um número menor de estudos, 11 no total, propôs métodos que não dependem de nenhuma suposição específica sobre como o processo funciona, enquanto sete artigos focaram em uma técnica chamada pseudo-valores, que estima riscos em tempos futuros específicos sem modelar toda a jornada passo a passo.
Apesar desse progresso na construção dos modelos, os pesquisadores descobriram lacunas significativas no restante do fluxo de trabalho. Embora os cientistas tenham desenvolvido muitas maneiras de construir esses modelos complexos, pouquíssimos estudos abordaram como determinar a quantidade certa de dados necessária para construí-los de forma confiável. Nenhum dos 105 artigos focados em desenvolvimento ofereceu um método para calcular o tamanho de amostra necessário para predições multiestado. Da mesma forma, apenas dois artigos trataram do problema comum de dados ausentes, onde as informações do paciente estão incompletas. A revisão também destacou uma falta de orientação sobre como lidar com informações ausentes na sequência complexa de eventos que definem esses modelos.
Talvez a descoberta mais impressionante tenha sido a escassez de trabalho sobre validação. No mundo da predição, a validação é o processo de verificar se um modelo realmente funciona no mundo real. Os pesquisadores encontraram apenas quatro estudos que focaram em métodos para validar esses modelos multiestado. Esses poucos artigos observaram o quão bem os modelos poderiam distinguir entre pacientes de alto e baixo risco, ou o quão precisamente suas probabilidades previstas correspondiam à realidade. Os autores observaram que, embora tenhamos muitas ferramentas para construir os modelos, carecemos de formas robustas de testá-los, especialmente quando se trata de avaliar seu desempenho através de múltiplos estados de saúde diferentes e ao longo do tempo.
A revisão conclui que, embora a maquinaria matemática para descrever essas jornadas de saúde complexas tenha avançado, as ferramentas práticas necessárias para garantir que esses modelos sejam seguros e confiáveis para uso clínico ainda estão subdesenvolvidas. Os pesquisadores sugerem que o trabalho futuro deve priorizar o preenchimento dessas lacunas. Os cientistas precisam criar melhores maneiras de determinar quanta quantidade de dados é necessária, como lidar com informações ausentes e, mais criticamente, como testar rigorosamente esses modelos antes que sejam usados para guiar o cuidado ao paciente. Até que essas peças estejam no lugar, a promessa de usar modelos multiestado para fornecer predições precisas e individualizadas para doenças complexas permanece apenas parcialmente realizada.
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