Methods for Development and Validation of Individual- Level Clinical Prediction Models for Multi-State Processes: A Methodological Scoping Review
Cette revue de portée méthodologique résume systématiquement 105 études sur le développement et la validation de modèles de prédiction clinique au niveau individuel pour les processus multi-états, soulignant des progrès substantiels dans la spécification des modèles pour les processus de Markov tout en identifiant des lacunes critiques dans des domaines tels que la détermination de la taille de l'échantillon, la gestion des données manquantes et la validation exhaustive.
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Dans le monde de la médecine, prédire l'avenir est un défi constant. Les médecins s'appuient souvent sur des outils qui estiment la probabilité qu'un événement unique se produise, comme la probabilité d'une crise cardiaque au cours de la prochaine décennie. Ces outils prennent les informations actuelles d'un patient — comme l'âge, le poids ou les habitudes de tabagisme — et calculent un score de risque. Cependant, la santé humaine est rarement une ligne droite. Les patients traversent souvent une série de différents états de santé au fil du temps. Une personne peut être en bonne santé, puis développer une maladie chronique, puis subir une complication, et enfin atteindre un état terminal. Parfois, ces événements sont en compétition les uns avec les autres ; un patient peut mourir d'une cause avant qu'une autre condition n'ait eu la chance de se développer. Pour comprendre ces parcours complexes, les scientifiques utilisent un cadre appelé modèle multi-états. Voyez cela comme une carte qui ne suit pas seulement une destination unique, mais l'ensemble du chemin parcouru par un patient, y compris les étapes qu'il effectue et l'ordre dans lequel il les atteint. L'objectif est d'utiliser cette carte pour prédire le futur spécifique d'un individu : non seulement s'il tombera malade, mais aussi dans quel état il se trouvera ensuite, et combien de temps il pourrait y rester.
Une équipe de chercheurs de l'Université de Manchester s'est récemment donné pour mission d'examiner la capacité de la communauté scientifique à construire ces cartes prédictives pour les patients individuels. Ils ont mené une revue exhaustive des études existantes pour voir quelles méthodes sont disponibles pour créer et tester ces modèles complexes. Les chercheurs ont fouillé des milliers d'articles académiques, filtrant ceux qui ne se concentraient pas sur le risque individuel ou qui traitaient uniquement de types spécifiques de données, comme les motifs spatiaux. Après un processus de sélection rigoureux, ils ont identifié 105 études qui offraient de nouvelles manières de construire ou de tester ces modèles de prédiction multi-états. Leur enquête a révélé un paysage fort dans certains domaines, mais étonnamment silencieux dans d'autres.
La revue a révélé que la majorité des travaux se concentrent sur un type spécifique de modèle connu sous le nom de processus de Markov. Dans cette approche, la prédiction de ce qui se passe ensuite dépend uniquement de l'état actuel du patient, ignorant depuis combien de temps il est là ou quel chemin il a parcouru pour y arriver. Les chercheurs ont trouvé 55 articles dédiés au développement de méthodes pour ces modèles de Markov. Ces études proposaient diverses techniques pour gérer les mathématiques, incluant des moyens de sélectionner les facteurs de patients les plus importants et des méthodes pour ajuster les modèles aux données. Il y avait également 18 articles explorant les modèles semi-markoviens, où le temps passé dans un état actuel importe, et 14 articles sur les modèles non markoviens, qui tiennent compte de l'historique complet du parcours d'un patient. Un nombre plus restreint d'études, 11 au total, proposait des méthodes qui ne reposent sur aucune hypothèse spécifique quant au fonctionnement du processus, tandis que sept articles se concentraient sur une technique appelée pseudo-valeurs, qui estime les risques à des moments futurs spécifiques sans modéliser l'intégralité du parcours étape par étape.
Malgré ces progrès dans la construction des modèles, les chercheurs ont découvert des lacunes importantes dans le reste de la chaîne de production. Bien que les scientifiques aient développé de nombreuses façons de construire ces modèles complexes, très peu d'études ont abordé la manière de déterminer la quantité de données nécessaires pour les construire de manière fiable. Aucune des 105 études axées sur le développement n'a proposé de méthode pour calculer la taille d'échantillon nécessaire pour les prédictions multi-états. De même, seuls deux articles ont traité le problème courant des données manquantes, où les informations sur le patient sont incomplètes. La revue a également mis en évidence un manque de directives sur la gestion des informations manquantes dans la séquence complexe d'événements qui définissent ces modèles.
La découverte la plus frappante fut sans doute la rareté des travaux sur la validation. Dans le monde de la prédiction, la validation est le processus consistant à vérifier si un modèle fonctionne réellement dans le monde réel. Les chercheurs ont trouvé seulement quatre études qui se concentraient sur des méthodes de validation de ces modèles multi-états. Ces quelques articles examinaient si les modèles pouvaient bien distinguer les patients à haut risque des patients à faible risque, ou si leurs probabilités prédites correspondaient fidèlement à la réalité. Les auteurs ont noté que si nous possédons de nombreux outils pour construire les modèles, nous manquons de moyens robustes pour les tester, particulièrement lorsqu'il s'agit d'évaluer leur performance à travers plusieurs états de santé différents et au fil du temps.
La revue conclut que si la machinerie mathématique décrivant ces parcours de santé complexes a progressé, les outils pratiques nécessaires pour garantir que ces modèles soient sûrs et fiables pour une utilisation clinique sont encore sous-développés. Les chercheurs suggèrent que les travaux futurs doivent prioriser le comblement de ces lacunes. Les scientifiques doivent créer de meilleures façons de déterminer la quantité de données requises, de gérer les informations manquantes et, plus crucialement, de tester rigoureusement ces modèles avant qu'ils ne soient utilisés pour guider les soins aux patients. Tant que ces pièces ne seront pas en place, la promesse d'utiliser les modèles multi-états pour fournir des prédictions précises et individualisées pour les maladies complexes restera partiellement réalisée.
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