Methods for Development and Validation of Individual- Level Clinical Prediction Models for Multi-State Processes: A Methodological Scoping Review
Deze methodologische scoping review vat systematisch 105 studies samen over de ontwikkeling en validatie van klinische voorspellingsmodellen op individueel niveau voor multi-state processen, waarbij aanzienlijke vooruitgang wordt benadrukt in de modelspecificatie voor Markov-processen terwijl kritieke hiaten worden geïdentificeerd in gebieden zoals steekproefomvangbepaling, het omgaan met ontbrekende gegevens en uitgebreide validatie.
Oorspronkelijk artikel gelicentieerd onder CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Dit is een AI-gegenereerde uitleg van het onderstaande artikel. Het is niet geschreven of goedgekeurd door de auteurs. Raadpleeg het oorspronkelijke artikel voor technische nauwkeurigheid. Lees de volledige disclaimer
In de wereld van de geneeskunde is het voorspellen van de toekomst een constante uitdaging. Artsen vertrouwen vaak op instrumenten die de kans op een enkele gebeurtenis inschatten, zoals de waarschijnlijkheid van een hartaanval binnen het volgende decennium. Deze instrumenten nemen de huidige informatie van een patiënt — zoals leeftijd, gewicht of rookgewoonten — en berekenen een risicoscore. Echter, de menselijke gezondheid verloopt zelden in een rechte lijn. Patiënten bewegen zich vaak door een reeks verschillende gezondheidstoestanden gedurende de tijd. Iemand kan gezond zijn, dan een chronische aandoening ontwikkelen, vervolgens een complicatie oplopen en uiteindelijk een fatale toestand bereiken. Soms concurreren deze gebeurtenissen met elkaar; een patiënt kan sterven aan één oorzaak voordat een andere aandoening de kans krijgt om zich te ontwikkelen. Om deze complexe trajecten te begrijpen, gebruiken wetenschappers een raamwerk dat een multi-state model wordt genoemd. Denk aan dit model als een kaart die niet alleen een enkele bestemming bijhoudt, maar het hele pad dat een patiënt aflegt, inclusief de tussenstops en de volgorde waarin zij aankomen. Het doel is om deze kaart te gebruiken om de specifieke toekomst van een individu te voorspellen: niet alleen of ze ziek zullen worden, maar in welke toestand ze zich vervolgens zullen bevinden, en hoe lang ze daar zouden kunnen blijven.
Een team van onderzoekers aan de Universiteit van Manchester heeft onlangs onderzocht hoe goed de wetenschappelijke gemeenschap deze voorspellende kaarten voor individuele patiënten bouwt. Zij voerden een uitgebreid overzicht uit van bestaande studies om te zien welke methoden beschikbaar zijn voor het creëren en testen van deze complexe modellen. De onderzoekers doorzochten duizenden academische artikelen en filterden de artikelen eruit die niet gericht waren op individueel risico of die alleen te maken hadden met specifiek type data, zoals ruimtelijke patronen. Na een rigoureus selectieproces identificeerden zij 105 studies die nieuwe manieren boden om deze multi-state voorspellingsmodellen te bouwen of te testen. Hun onderzoek onthulde een landschap dat sterk is in sommige gebieden, maar verrassend stil in andere.
Het overzicht toonde aan dat het merendeel van het werk zich concentreert op een specif kind type model dat bekend staat als een Markov-proces. In deze benadering hangt de voorspelling van wat er volgt alleen af van de huidige toestand van de patiënt, waarbij wordt genegeerd hoe lang ze daar al zijn of welk pad ze hebben afgelegd om daar te komen. De onderzoekers vonden 55 artikelen die gewijd zijn aan het ontwikkelen van methoden voor deze Markov-modellen. Deze studies boden diverse technieken om de wiskunde te hanteren, waaronder manieren om de belangrijkste patiëntfactoren te selecteren en methoden om de modellen op data aan te passen. Er waren ook 18 artikelen die semi-Markov-modellen verkenden, waarbij de tijd die in een huidige toestand wordt doorgebracht ertoe doet, en 14 artikelen over niet-Markov-modellen, die rekening houden met de volledige geschiedenis van de reis van een patiënt. Een kleiner aantal studies, in totaal 11, stelde methoden voor die niet leunen op een specifieke aanname over hoe het proces werkt, terwijl zeven artikelen zich richtten op een techniek genaamd pseudo-waarden, die risico's op specifieke toekomstige tijdstippen schat zonder de gehele reis stap voor stap te modelleren.
Ondanks deze vooruitgang in het bouwen van de modellen, ontdekten de onderzoekers aanzienlijke hiaten in de rest van de pijplijn. Hoewel wetenschappers veel manieren hebben ontwikkeld om deze complexe modellen te construeren, hebben zeer weinig studies behandeld hoe te bepalen hoeveel gegevens nodig zijn om ze betrouwbaar te bouwen. Geen van de 105 op ontwikkeling gerichte artikelen bood een methode voor het berekenen van de benodigde steekproefomvang voor multi-state voorspellingen. Op dezelfde manier pakten slechts twee artikelen het veelvoorkomende probleem van ontbrekende gegevens aan, waarbij patiëntinformatie incompleet is. De review benadrukte ook een gebrek aan begeleiding bij het omgaan met ontbrekende informatie in de complexe sequentie van gebeurtenissen die deze modellen definiëren.
Misschien wel de meest opvallende bevinding was de schaarste aan werk over validatie. In de wereld van voorspelling is validatie het proces van controleren of een model daadwerkelijk werkt in de echte wereld. De onderzoekers vonden slechts vier studies die zich richtten op methoden voor het valideren van deze multi-state modellen. Deze enkele artikelen keken naar hoe goed de modellen het onderscheid konden maken tussen patiënten met een hoog en laag risico, of hoe nauwkeurig hun voorspelde waarschijnlijkheden overeenkwamen met de werkelijkheid. De auteurs merkten op dat hoewel we veel hulpmiddelen hebben om de modellen te bouwen, we een gebrek hebben aan robuuste manieren om ze te testen, vooral wanneer het gaat om het beoordelen van hun prestaties over meerdere verschillende gezondheidstoestanden en over de tijd heen.
De review concludeert dat hoewel de wiskundige machinerie voor het beschrijven van deze complexe gezondheidsreizen geavanceerd is, de praktische instrumenten die nodig zijn om te garanderen dat deze modellen veilig en betrouwbaar zijn voor klinisch gebruik, nog onderontwikkeld zijn. De onderzoekers suggereren dat toekomstig werk prioriteit moet geven aan het opvullen van deze hiaten. Wetenschappers moeten betere manieren creëren om te bepalen hoeveel data vereist is, hoe om te gaan met ontbrekende informatie, en, het meest cruciaal, hoe deze modellen rigoureus te testen voordat ze worden gebruikt om de patiëntenzorg te begeleiden. Totdat deze onderdelen aanwezig zijn, blijft de belofte van het gebruik van multi-state modellen om precieze, geïndividualiseerde voorspellingen voor complexe ziekten te bieden, slechts gedeeltelijk gerealiseerd.
Verdrinkt u in papers in uw vakgebied?
Ontvang dagelijkse digests van de nieuwste papers die bij uw onderzoekswoorden passen — met technische samenvattingen, in uw taal.