Methods for Development and Validation of Individual- Level Clinical Prediction Models for Multi-State Processes: A Methodological Scoping Review
Esta revisión de alcance metodológica resume sistemáticamente 105 estudios sobre el desarrollo y la validación de modelos de predicción clínica a nivel individual para procesos de múltiples estados, destacando un progreso sustancial en la especificación de modelos para procesos de Markov al tiempo que identifica brechas críticas en áreas tales como la determinación del tamaño de la muestra, el manejo de datos faltantes y la validación integral.
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En el mundo de la medicina, predecir el futuro es un desafío constante. Los médicos suelen confiar en herramientas que estiman la probabilidad de que ocurra un único evento, como la posibilidad de un ataque cardíaco en la próxima década. Estas herramientas toman la información actual de un paciente —como la edad, el peso o los hábitos de fumar— y calculan una puntuación de riesgo. Sin embargo, la salud humana rara vez es una línea recta. Los pacientes a menudo atraviesan una serie de diferentes estados de salud a lo largo del tiempo. Una persona puede estar sana, luego desarrollar una condición crónica, después sufrir una complicación y, finalmente, alcanzar un estado terminal. A veces, estos eventos compiten entre sí; un paciente puede morir por una causa antes de que otra condición tenga la oportunidad de desarrollarse. Para comprender estos viajes complejos, los científicos utilizan un marco llamado modelo multiestado. Piense en esto como un mapa que no solo rastrea un único destino, sino todo el camino que recorre un paciente, incluyendo las paradas que hace y el orden en que llega a ellas. El objetivo es usar este mapa para predecir el futuro específico de un individuo: no solo si se enfermará, sino en qué estado se encontrará después y cuánto tiempo podría permanecer allí.
Un equipo de investigadores de la Universidad de Manchester se propuso recientemente examinar qué tan bien la comunidad científica está construyendo estos mapas predictivos para pacientes individuales. Realizaron una revisión exhaustiva de los estudios existentes para ver qué métodos están disponibles para crear y probar estos modelos complejos. Los investigadores buscaron entre miles de artículos académicos, filtrando aquellos que no se centraban en el riesgo individual o que trataban solo con tipos específicos de datos, como patrones espaciales. Tras un riguroso proceso de selección, identificaron 105 estudios que ofrecían nuevas formas de construir o probar estos modelos de predicción multiestado. Su investigación reveló un panorama que es fuerte en algunas áreas pero sorprendentemente silencioso en otras.
La revisión encontró que la mayoría del trabajo se centra en un tipo específico de modelo conocido como proceso de Markov. En este enfoque, la predicción de lo que sucede a continuación depende únicamente del estado actual del paciente, ignorando cuánto tiempo ha estado allí o qué camino tomó para llegar ahí. Los investigadores encontraron 55 artículos dedicados al desarrollo de métodos para estos modelos de Markov. Estos estudios ofrecieron diversas técnicas para manejar las matemáticas, incluyendo formas de seleccionar los factores de pacientes más importantes y métodos para ajustar los modelos a los datos. También hubo 18 artículos que exploraban modelos semi-Markov, donde el tiempo pasado en un estado actual importa, y 14 artículos sobre modelos no Markovianos, que tienen en cuenta la historia completa del viaje de un paciente. Un número menor de estudios, 11 en total, propuso métodos que no dependen de ningún supuesto específico sobre cómo funciona el proceso, mientras que siete artículos se centraron en una técnica llamada pseudo-valores, que estima riesgos en tiempos futuros específicos sin modelar todo el viaje paso a paso.
A pesar de este progreso en la construcción de los modelos, los investigadores descubrieron brechas significativas en el resto del proceso. Si bien los científicos han desarrollado muchas formas de construir estos modelos complejos, muy pocos estudios han abordado cómo determinar la cantidad de datos adecuada para construirlos de manera confiable. Ninguno de los 105 artículos centrados en el desarrollo ofreció un método para calcular el tamaño de muestra necesario para las predicciones multiestado. Del mismo modo, solo dos artículos abordaron el problema común de los datos faltantes, donde la información del paciente es incompleta. La revisión también destacó una falta de orientación sobre cómo manejar la información faltante en la compleja secuencia de eventos que definen estos modelos.
Quizás el hallazgo más sorprendente fue la escasez de trabajo sobre la validación. En el mundo de la predicción, la validación es el proceso de comprobar si un modelo realmente funciona en el mundo real. Los investigadores encontraron solo cuatro estudios que se centraron en métodos para validar estos modelos multiestado. Estos pocos artículos analizaron qué tan bien los modelos podían distinguir entre pacientes de alto y bajo riesgo, o qué tan precisamente sus probabilidades predichas coincidían con la realidad. Los autores señalaron que, aunque tenemos muchas herramientas para construir los modelos, carecemos de formas robustas de probarlos, especialmente cuando se trata de evaluar su desempeño a través de múltiples estados de salud diferentes y a lo largo del tiempo.
La revisión concluye que, si bien la maquinaria matemática para describir estos complejos viajes de salud ha avanzado, las herramientas prácticas necesarias para asegurar que estos modelos sean seguros y confiables para su uso clínico aún están poco desarrolladas. Los investigadores sugieren que el trabajo futuro debe priorizar la cobertura de estas brechas. Los científicos necesitan crear mejores formas de determinar cuántos datos se requieren, cómo manejar la información faltante y, lo más crítico, cómo probar rigurosamente estos modelos antes de que se utilicen para guiar la atención al paciente. Hasta que estas piezas no estén en su lugar, la promesa de usar modelos multiestado para proporcionar predicciones precisas e individualizadas para enfermedades complejas sigue estando solo parcialmente realizada.
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