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Bayesian sample size determination using robust commensurate priors with interpretable discrepancy weights

本文通过提出一种能够产生解析公式及代表历史数据相关性概率的可解释权重的线性化技术，解决了使用相称先验进行贝叶斯样本量确定中的非单调性和可解释性问题，从而为试验设计中的专家启发式评估提供便利。

原作者： Lou E. Whitehead, James M. S. Wason, Oliver Sailer, Haiyan Zheng

发布于 2026-06-25

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原作者： Lou E. Whitehead, James M. S. Wason, Oliver Sailer, Haiyan Zheng

原始论文采用 CC BY 4.0 许可（http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 ✨ 这是对下方论文的AI生成解释。它不是由作者撰写或认可的。如需技术准确性，请参阅原始论文。阅读完整免责声明

大局观：用旧食谱烹饪

想象你是一位正在策划一场高规格烹饪大赛的厨师。你需要决定邀请多少位评委（参与者）。如果你邀请得太少，可能无法选出明确的获胜者；如果你邀请得太多，则会浪费金钱和时间。

通常，厨师依靠新数据来做这个决定。但如果你有来自类似比赛的旧食谱（历史研究）呢？利用这些旧食谱来帮助你决定需要多少位评委，将会是非常明智的做法。这就是本文的核心思想：利用过去的数据来更高效地设计新的医学试验。

然而，这里有一个陷阱。你不能直接复制粘贴旧的食谱。你必须追问：“这个旧食谱与我今天正在烹饪的内容有多相似？”

问题所在：“音量旋钮”坏了

过去，统计学家使用一个“音量旋钮”（称为差异权重/discrepancy weight）来控制听取旧数据的程度。

将旋钮转到 0： 100% 地听取旧数据。
将旋钮转到 1： 完全忽略旧数据。

作者发现，在以往的方法中，这个音量旋钮是坏掉的。

它不是线性的： 如果你只稍微转动一点点（从 0 到 0.1），音量就会剧烈下降。但如果你从 0.5 转到 0.6，音量几乎没有变化。这就像是一个在开头过于敏感、而在结尾却毫无作用的开关。
它不可预测： 有时，调高旋钮（为了忽略数据）反而会让系统更多地听取数据。这被称为非单调性（non-monotonicity）。这就像是你试图调小炉灶的火力，结果火焰反而变大了。

由于这个损坏的旋钮，专家们无法说：“我认为这个旧研究有 50% 的相关性”，因为数学计算并不会真的给出 50% 的相关性。这使得统计学家与医生之间的沟通变得非常困难。

解决方案：一个平滑的新旋钮

作者提出了一个两步走的修复方案，让旋钮正常工作。

第一步：更好的食材混合方式

他们改变了混合旧数据的数学配方。他们没有使用以前那种混乱、不可预测的混合方法，而是使用了一种更简洁的方法（基于 Winkler, 1981 的研究）。

结果： 现在，旋钮与音量之间的关系是平滑且可预测的。调高旋钮总是会降低音量。不再有意外。

第二步：“神奇翻译官”

即使使用了新的混合方法，旋钮与最终结果（所需的评委人数）之间的关系仍然带有一定的弧度。

修复方法： 他们创建了一个“神奇翻译官”（一种数学变换）。
运作方式： 你告诉翻译官：“我想使用 50% 的旧数据。” 翻译官会对这个 50% 进行快速计算，然后告诉计算机：“好的，将内部旋钮设定为这个特定的微小数值。”
益处： 现在，当专家说“我对这个旧数据的怀疑程度是 50%”时，系统实际上使用的正是 50% 的信息。这种关系变成了线性的（一条直线）。

现实世界测试：阿尔茨海默症运动研究

为了证明其有效性，作者将该方法应用于一项关于阿尔茨海默症的假设性研究。

目标： 测试运动是否有助于改善记忆力。
数据： 他们查看了 7 项过去的调查研究。其中一些与新的计划非常相似，而另一些则相当不同。
专家： 一位医生查看了这 7 项研究并表示：“研究 #5 非常相关（低权重），但研究 #6 完全不相关（高权重）。”
结果：
- 如果不使用他们的新方法，数学计算会误解医生的权重，导致试验规模达到 332 人（规模过大）。
- 使用了他们的“神奇翻译官”后，数学计算正确解读了权重，并计算出试验规模为 176 人。
- 这在确保试验具有科学有效性的同时，节省了资源。

为什么这很重要

本文并不声称发现了治愈疾病的方法或发明了新药。相反，它修复了用于测试那些药物的实验设计所使用的工具箱。

通过让用于历史数据的“音量旋钮”变得直观且可预测，他们希望实现：

医生与统计学家可以更好地沟通： 医生可以诚实地表达对旧数据相关性的看法，而不必担心数学计算会出错。
试验更加高效： 我们可以停止在规模过大的试验上浪费资金，或者避免因规模过小而面临失败的风险。

简而言之，他们为衡量在规划未来时应在多大程度上信任过去，打造了一把更好的尺子。

技术摘要：使用具有可解释差异权重的稳健共量先验进行贝叶斯样本量确定

问题表述
在随机对照试验（RCT）的设计中，纳入历史数据可以提高效率，特别是在患者群体有限的场景下（例如罕见病或儿科）。贝叶斯范式通过“共量先验”（commensurate priors）提供了一个框架来实现这一目标，其中历史信息的权重根据代表历史试验与当前试验之间相似性的差异参数进行调整。

本文指出了 Zheng 等人 (2023a, b) 在处理多个历史来源聚合时所提出的现有方法论中的一个关键缺陷。在该框架中，差异权重（ $w_q \in [0,1]$ ）旨在表示特定历史来源无关性的概率。然而，作者证明，这些权重与由此产生的先验精度（以及随之而来的样本量）之间的关系是非单调且高度非线性的。

非单调性： 增加一个权重 $w_q$ （旨在对某一来源进行折扣处理）并不总是会导致先验精度的降低。特别是在聚合多个来源（ $Q > 1$ ）时，存在局部极小值和极大值。
非线性： 权重在接近零时的微小变化会导致信息纳入量的不成比例的大幅变化，而接近一时的变化效果则微乎其微。
这些特性使得权重无法作为概率来解释，导致专家在试验设计阶段难以提取合理的数值。

方法论
作者提出了一个由两部分组成的解决方案来解决这些解释性问题：

替代先验聚合方式：
与其使用会导致复杂权重函数的卷积聚合方法，作者建议使用 Winkler (1981) 提出的方法来聚合预测先验。这涉及构建一个集体先验，其精度是各个预测分布精度的总和。
- 集体先验均值为各历史均值的加权和。
- 集体先验方差（ $\sigma^2_{CP*}$ ）是各来源精度（ $\xi^{-2}_q$ ）之和的倒数。
- 至关重要的是，在这种新的聚合方式下，差异权重 $w_q$ 与集体精度之间的关系变为单调递减。随着 $w_q$ 的增加（表示相关性降低），精度均匀下降。
通过函数变换实现线性化：
即使具备了单调性，权重 $w_q$ 与样本量之间的关系仍然是非线性的。为了实现均匀收缩，作者引入了一种线性化技术：
- 他们分离出样本量公式中对应于每个来源的非线性部分。
- 在 $w_q=0$ （完全借用）和 $w_q=1$ （不借用）的精度之间进行线性插值。
- 推导出一个逆变换函数 $f(w_q) = w'_q$ 。
- 该变换将专家提取的无关性概率（ $w_q$ ）映射到变换后的权重（ $w'_q$ ），使得产生的样本量相对于可能的取值范围随变换后的权重呈线性变化。这确保了指定 0.5 的权重意味着相对于该来源可能的信息范围，恰好纳入了 50% 的信息。

主要贡献与结果

解析样本量公式： 作者推导出了一个针对结局变量呈正态分布的两臂 RCT 的闭式贝叶斯样本量公式，该公式采用了新的聚合方法和线性化权重。公式为：
$n \ge \frac{\sigma^2_0}{R(1-R)} \left[ \left(\frac{z_\eta + z_\zeta}{\delta}\right)^2 - \sum_{q=1}^Q \xi^{-2}_q(w'_q) \right]$
其中 $\xi^{-2}_q$ 取决于变换后的权重。
可解释性： 所提方法允许专家将 $w_q$ 作为直接的无关性概率进行提取（例如，“我对该历史试验的相关性持有 60% 的怀疑”）。该变换处理了非线性问题，确保统计行为符合专家的意图。
模拟研究： 一项涵盖四种历史数据配置（变量包括效应量和方差）的模拟研究证实，所提方法保留了预设的贝叶斯决策属性。具体而言，当使用计算出的样本量时，100% 的模拟试验都达到了关于有效性或无效性的决定性结论，满足了预设的后验概率阈值（ $\eta$ 和 $\zeta$ ）。
应用实例： 该方法应用于一个包含七个历史 RCT 数据的假设性阿尔茨海默病试验。作者展示了使用“原始”权重会导致过度折扣（导致样本量为 332），而使用线性化变换则会得到更合适的样本量（176），这反映了预期的信息借用程度。

意义与主张
本文声称其主要贡献在于解决了以往共量先验聚合方法中固有的非单调性和非线性问题。通过确保差异权重表现出单调性并可以被线性化，作者认为：

促进沟通： 统计学家和领域专家可以就历史数据的相关性进行更有效的沟通，因为权重现在可以被解释为概率。
设计稳健： 该方法提供了一个连贯的框架来确定样本量，从而在纳入历史数据时，避免了由非单调行为导致的意外信息折扣或信息膨胀的风险。
泛化性： 虽然侧重于连续型结局变量的两臂试验，但作者指出该方法论可以扩展到二分类和生存分析终点（详见补充材料），并可能扩展到篮子试验等其他试验设计。

作者保持了审慎的态度，承认虽然该方法提高了可解释性和设计效率，但并不能消除在特定实际应用中仔细选择历史试验或进行广泛模拟以评估操作特性（如 I 类错误率）的必要性。他们强调，样本量确定只是决定是否借用历史数据的众多因素之一。