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Identification of complier and noncomplier average causal effects in the presence of latent missing-at-random (LMAR) outcomes: a unifying view and choices of assumptions

Diese Arbeit bietet einen vereinheitlichenden Rahmen zur Identifizierung der durchschnittlichen kausalen Effekte für Complier und Noncomplier in Gegenwart latenter, unter der Annahme von Missing-at-Random vorliegender Ergebnisse, indem sie aufzeigt, dass über die Unabhängigkeit der Zuweisung zum Treatment und die latente Fehlwertbildung hinaus im Allgemeinen zwei zusätzliche Annahmen bezüglich des Fehlwertmechanismus und der prinzipiellen Identifizierbarkeit erforderlich sind, während sie gleichzeitig Modifikationen bestehender Annahmen vorschlägt und den Ansatz anhand von Realdaten illustriert.

Ursprüngliche Autoren: Trang Quynh Nguyen, Michelle C. Carlson, Elizabeth A. Stuart

Veröffentlicht 2026-06-17

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CC BY 4.0

Ursprüngliche Autoren: Trang Quynh Nguyen, Michelle C. Carlson, Elizabeth A. Stuart

Originalarbeit lizenziert unter CC BY 4.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). ✨ Dies ist eine KI-generierte Erklärung des untenstehenden Papers. Sie wurde nicht von den Autoren verfasst oder gebilligt. Für technische Genauigkeit konsultieren Sie das Originalpaper. Vollständigen Haftungsausschluss lesen

Stellen Sie sich vor, Sie versuchen herauszufinden, ob ein neues Freiwilligenprogramm dazu führt, dass Menschen sich erfüllter fühlen. Sie haben eine Gruppe von Personen, die sich angemeldet haben (die Behandlungsgruppe), und eine Gruppe, die es nicht getan hat (die Kontrollgruppe).

Doch Sie stehen vor zwei großen Problemen bei Ihrem Experiment:

Das „Faulpelz-Problem“ (Noncompliance): Nicht alle in der Behandlungsgruppe haben tatsächlich ehrenamtlich gearbeitet. Einige sind erschienen und haben hart gearbeitet (die „Befolgenden“/„Compliers“), während andere sich zwar angemeldet, aber nur sehr wenig getan haben (die „Nicht-Befolgenden“/„Noncompliers“). In der Kontrollgruppe wurde niemand gebeten, sich ehrenamtlich zu engagieren, daher haben Sie keine Vorstellung davon, wer ein fleißiger Arbeiter wäre, wenn er darum gebeten worden wäre.
**Das „Geister-Problem“ (Fehlende Daten):ists: Einige Leute sind aus der Studie ausgeschieden oder haben vergessen, ihre abschließende Glücksumfrage auszufüllen. Ihre Ergebnisse fehlen.

In dieser Arbeit geht es darum, wie man das mathematische Rätsel löst, den wahren Effekt des Programms zu ermitteln, wenn man sowohl mit „Faulpelzen“ als auch mit „Geistern“ zu tun hat.

Die zwei Arten von Menschen (Principal Strata)

Die Autoren unterteilen die Menschen basierend auf dem, wie sie sich verhalten würden, wenn sie gefragt würden, in zwei unsichtbare Gruppen:

Befolgende (Compliers): Menschen, die die Arbeit erledigen, wenn sie darum gebeten werden.
Nicht-Befolgende (Noncompliers): Menschen, die die Arbeit auch dann nicht tun würden, wenn sie darum gebeten würden.

Wir können sehen, wer wer ist, in der Behandlungsgruppe (weil sie es tatsächlich getan haben oder nicht). In der Kontrollgruppe sehen jedoch alle gleich aus, weil niemand gefragt wurde. Dies macht es schwierig, den spezifischen Effekt auf die „Befolgenden“ (CACE) und die „Nicht-Befolgenden“ (NACE) zu berechnen.

Das „Geister-Problem“: Warum fehlende Daten knifflig sind

Normalerweise nehmen Statistiker an, dass fehlende Daten zufällig sind (wie ein Münzwurf). Aber hier nehmen die Autoren etwas Komplexeres an, nämlich LMAR (Latent Missing at Random).

Denken Sie an Folgendes:

In der Behandlungsgruppe könnten die fehlenden Daten zufällig sein.
In der Kontrollgruppe könnte das Fehlen der Daten davon abhängen, ob man ein „Befolgender“ oder ein „Nicht-Befolgender“ wäre.
- Beispiel: Vielleicht sind die „Befolgenden“ (die von Natur aus verantwortungsbewusster sind) eher bereit, die Umfrage auszufüllen, während die „Nicht-Befolgenden“ (die weniger engagiert sind) eher dazu neigen, die Umfrage zu verlieren.

Da wir in der Kontrollgruppe nicht sehen können, wer ein „Befolgender“ ist, können wir nicht sagen, ob die fehlenden Umfragen unsere Ergebnisse verzerren.

Der große Durchbruch: Das „Zwei-Rezepte“-Rätsel

Die Autoren erkannten, dass der Versuch, dieses Problem zu lösen, so ist, als würde man versuchen, einen Kuchen zu backen, wenn man zwei wichtige Zutaten nicht kennt. Sie zeigten, dass sich die Mathematik im Wesentlichen auf zwei verbundene Gleichungen (oder Rezepte) reduziert, die miteinander verknüpft sind:

Das „Antwort-Rezept“: Dieses versucht herauszufinden, wer die Umfrage in der Kontrollgruppe nicht ausfüllt. (Sind die fehlenden Personen überwiegend Befolgende oder Nicht-Befolgende?)
Das „Ergebnis-Rezept“: Dieses versucht herauszufinden, wie hoch die Werte der fehlenden Personen gewesen wären.

Das Problem ist, dass man das „Ergebnis-Rezept“ nicht lösen kann, ohne vorher das „Antwort-Rezept“ gelöst zu haben, aber sie sind miteinander verschränkt.

Die Lösung: Eine flexible Vorlage

Die Autoren schlagen eine vereinheitlichende Vorlage (ein flexibles Werkzeugset) vor, um diese Rezepte zu entwirren. Die Autoren sagen, dass man zwei getrennte Entscheidungen treffen muss, um das Rätsel zu lösen:

Entscheidung 1: Die Annahme zur „Principal Identification“
Dies ist Ihre Vermutung darüber, wie das Programm auf die „Faulpelze“ (Nicht-Befolgende) wirkt.

Option A (Ausschlussbeschränkung/Exclusion Restriction): „Das Programm hat keinen Effekt auf Menschen, die die Arbeit nicht leisten.“ (Wenn Sie nicht ehrenamtlich arbeiten, hat das Programm keine Auswirkungen auf Sie).
Option B (Principal Ignorability): „Wenn wir uns Menschen mit ähnlichem Hintergrund ansehen, hätten die ‚Faulpelze‘ und die ‚Fleißigen‘ in der Kontrollgruppe die gleichen Glückswerte gehabt.“

Entscheidung 2: Die Annahme zur „Missingness“
Dies ist Ihre Vermutung darüber, warum die Umfragen fehlen.

Option A (Stabile Antwort/Stable Response): „Die Rate, mit der Menschen aussteigen, ist in der Behandlungsgruppe dieselbe wie in der Kontrollgruppe.“ (z. B. Wenn 20 % der Fleißigen in der Behandlungsgruppe aussteigen, nehmen wir an, dass auch in der Kontrollgruppe 20 % aussteigen).
Option B (Response Ignorability): „In der Kontrollgruppe ist die Wahrscheinlichkeit, die Umfrage auszufüllen, für ‚Faulpelze‘ und ‚Fleißige‘ gleich hoch.“

Der magische Trick:
Die Autoren entdeckten, dass wenn Sie für beide Entscheidungen die Option B wählen (Principal Ignorability + Response Ignorability), das „Geister-Problem“ vollständig verschwindet. Die fehlenden Daten werden einfach und zufällig, und Sie müssen keine zusätzlichen Vermutungen über die fehlenden Personen anstellen!

Eine Warnung vor alten Regeln

Die Arbeit fand auch einen Fehler in einigen alten mathematischen Regeln (genannt „Stable Response“). Manchmal können diese alten Regeln zu unmöglichen mathematischen Antworten führen, wie zum Beispiel zu sagen: „20 % der Menschen fehlen“, während die Mathematik eigentlich impliziert: „-5 % der Menschen fehlen“ (was unmöglich ist).

Um dies zu beheben, schlagen die Autoren eine „Near-Stable“-Version vor. Es ist wie eine Sicherheitsleitplanke: Wenn die Mathematik versucht, eine unmögliche Antwort zu liefern, stößt die Regel sie sanft auf den nächstgelegenen möglichen Wert zurück (wie 0 % oder 100 %), anstatt die gesamte Berechnung scheitern zu lassen.

Der Praxistest

Die Autoren testeten ihre neue Vorlage mit Daten aus dem Baltimore Experience Corps (einem echten Programm, bei dem Senioren in Schulen ehrenamtlich arbeiten). Sie ließen die Zahlen unter Verwendung verschiedener Kombinationen ihrer „Entscheidung 1“ und „Entscheidung 2“ laufen.

Was sie fanden:

Die Ergebnisse änderten sich je nachdem, welche Annahmen sie wählten (was zu erwarten war).
Die Ergebnisse waren jedoch sehr stabil, wenn sie die „Principal Ignorability“-Annahme verwendeten, und sie benötigten keine zusätzlichen Vermutungen über die fehlenden Daten.
Sie bestätigten, dass ihre neuen „Near-Stable“-Regeln die unmöglichen mathematischen Fehler verhinderten, die in älteren Methoden auftraten.

Zusammenfassung

Diese Arbeit bietet Forschern eine flexible Landkarte, um sich in der chaotischen Welt der fehlenden Daten und der mangelnden Compliance zurechtzufinden. Anstatt an einer einzigen starren Regel festzuhalten, können Forscher nun verschiedene Annahmen kombinieren, um zu sehen, wie robust ihre Ergebnisse sind. Am wichtigsten ist, dass sie eine spezielle Kombination von Annahmen gefunden haben, die das Problem der fehlenden Daten verschwinden lässt, und dass sie ein Sicherheitsrisiko in den alten mathematischen Werkzeugen behoben haben.

Technisches Resümee: Identifizierung von durchschnittlichen kausalen Effekten für Komplianten und Nichtkomplianten in Gegenwart von latentem Missing-at-Random (LMAR) Outcomes

1. Problemstellung

Die Untersuchung von Behandlungseffekten wird häufig durch zwei gleichzeitige Herausforderungen erschwert: Noncompliance (Teilnehmer halten sich nicht an die zugewiesene Behandlung) und fehlende Ergebnisdaten (Missing Data). Diese Arbeit konzentriert sich auf das Setting der einseitigen Noncompliance, bei dem Noncompliance nur im Behandlungsarm auftritt (Teilnehmer können die aktive Behandlung verweigern, aber Kontrollteilnehmer können die Kontrolle nicht „verweigern“).

In diesem Setting sind Forscher oft an Principal Causal Effects (PCEs) interessiert: dem Complier Average Causal Effect (CACE) und dem Noncomplier Average Causal Effect (NACE). Diese Effekte sind basierend auf latenten Hauptstrata (Komplianten vs. Nichtkomplianten) definiert, die unter der Kontrollbedingung nicht beobachtbar sind.

Das spezifische Problem, das hier adressiert wird, ist die Identifizierbarkeit dieser Effekte, wenn die Outcomes im Behandlungsarm Missing at Random (MAR), aber im Kontrollarm Missing Not at Random (MNAR) sind – ein Zustand, der als Latent Missing at Random (LMAR) oder latente Ignorabilität bezeichnet wird. Während Methoden zur Handhabung von LMAR innerhalb des Instrumentalvariablen-Frameworks (IV), welches auf der Ausschlussrestriktion (Exclusion Restriction) basiert, existieren, wurde bisher keine allgemeine Lösung für Nicht-IV-Ansätze (wie etwa die Principal Ignorability) oder für die Kombination verschiedener Identifizierungsstrategien mit unterschiedlichen Missingness-Mechanismen vorgeschlagen.

2. Methodik und Framework

2.1 Basisannahmen

Die Autoren etablieren ein Basisframework, das auf zwei Kernannahmen beruht:

Behandlungszuweisungs-Ignorabilität (A0): Bedingt auf Basis-Kovariaten $X$ ist die Behandlungszuweisung $Z$ unabhängig von den potenziellen Outcomes und dem Compliance-Typ.
Latent Missing at Random (B0): Bedingt auf $X$ , $Z$ und den Compliance-Typ $C$ ist der Missingness-Indikator $R$ unabhängig vom Outcome $Y$ . Entscheidend ist hierbei, dass dies eine Abhängigkeit der Missingness vom Typ $C$ im Kontrollarm zulässt.

2.2 Charakterisierung der Nicht-Identifizierbarkeit

Die Arbeit zeigt auf, dass unter A0 und B0 allein die PCEs nicht identifizierbar sind. Die Nicht-Identifizierbarkeit resultiert aus der Unfähigkeit, die bedingten Outcome-Mittelwerte unter Kontrolle für jedes Stratum zu rekonstruieren, bezeichnet als $\mu_{0c}(X) = E[Y | X, Z=0, C=c]$ .

Die Autoren leiten her, dass sich dieses Problem auf ein System von zwei verbundenen Mischungsgleichungen reduziert:

Die Response-Mischungsgleichung: Setzt die allgemeine Antwortwahrscheinlichkeit im Kontrollarm ( $\lambda_0(X)$ ) in Beziehung zu den stratumspezifischen Antwortwahrscheinlichkeiten ( $\varpi_{0c}(X)$ ).
$\lambda_0(X) = \varpi_{01}(X)\pi_1(X) + \varpi_{00}(X)\pi_0(X)$
Die Outcome-Mischungsgleichung: Setzt den beobachteten Outcome-Mittelwert im Kontrollarm ( $\kappa^R_0(X)$ ) in Beziehung zu den stratumspezifischen Outcome-Mittelwerten ( $\mu_{0c}(X)$ ), gewichtet durch die stratumspezifischen Antwortwahrscheinlichkeiten.
$\kappa^R_0(X) = \mu_{01}(X)\pi^R_{01}(X) + \mu_{00}(X)\pi^R_{00}(X)$

Die Unbekannten sind die stratumspezifischen Antwortwahrscheinlichkeiten ( $\varpi_{0c}$ ) und die stratumspezifischen Outcome-Mittelwerte ( $\mu_{0c}$ ). Die Gleichungen sind miteinander verbunden, da die Antwortwahrscheinlichkeiten die Gewichtungen in der Outcome-Gleichung bestimmen.

2.3 Das vereinende Template

Die Arbeit schlägt ein zweistufiges Identifizierungs-Template vor:

Schritt 1 (Missingness-Mechanismus): Einführung einer spezifischen Annahme über den Missingness-Mechanismus, um die Response-Mischungsgleichung zu lösen und die Antwortwahrscheinlichkeiten ( $\varpi_{0c}$ ) zu identifizieren.
Schritt 2 (Principal-Identifizierung): Einführung einer Principal-Identifizierungsannahme, um die Outcome-Mischungsgleichung für die Outcome-Mittelwerte ( $\mu_{0c}$ ) zu lösen.

Die Autoren betonen, dass dies getrennte Prozesse sind; eine spezifische Missingness-Annahme muss nicht mit einer spezifischen Principal-Identifizierungsannahme übereinstimmen (man kann beispielsweise die Ausschlussrestriktion mit einer Nicht-ER-Missingness-Annahme kombinieren).

3. Zentrale Beiträge

3.1 Neue Missingness-Annahmen und Modifikationen

Das Paper kategorisiert spezifische Missingness-Annahmen in zwei Typen:

Typ 1: Vergleich der Missingness über verschiedene Behandlungsbedingungen hinweg.
- Dazu gehören bestehende Annahmen wie Stable Noncomplier Response (SNR/rER) und Stable Complier Response (SCR).
- Kritische Erkenntnis: Die Autoren identifizieren eine Einschränkung bestehender SNR/SCR-Annahmen: Diese können je nach Verteilung der beobachteten Daten unplausible Antwortwahrscheinlichkeiten (negativ oder $>1$ ) implizieren.
- Vorschlag: Sie schlagen modifizierte Versionen vor, Near-SNR und Near-SCR, welche die Wahrscheinlichkeiten auf valide Bereiche (z. B. $[\epsilon, 1]$ ) einschränken, falls die exakte Annahme ungültige Werte liefert.
Typ 2: Vergleich der Missingness über verschiedene Principal-Strata hinweg.
- Response Principal Ignorability (rPI): Nimmt an, dass die Antwortwahrscheinlichkeit im Kontrollarm unabhängig vom Compliance-Typ ist ( $R \perp C | X, Z=0$ ).
- Proportional Response Odds (rPO): Nimmt an, dass das Odds Ratio der Antwort zwischen Komplianten und Nichtkomplianten in beiden Armen gleich ist.
- Diese Annahmen leiden nicht unter dem Problem der unplausiblen Wahrscheinlichkeiten, das bei Typ 1 auftritt.

3.2 Identifizierungsformeln

Das Paper leitet explizite Identifizierungsformeln für CACE, NACE und ATE unter verschiedenen Kombinationen von:

Principal-Identifizierungsannahmen: Exclusion Restriction (ER), Principal Ignorability (PI) und Sensitivitätsanalyse-Annahmen (PIsens-GOR, PIsens-MR, PIsens-SMD).
Spezifischen Missingness-Annahmen: Near-SNR, Near-SCR, rPI und rPO.

Zentrales theoretisches Ergebnis: Wenn Principal Ignorability (PI) als die Principal-Identifizierungsannahme verwendet wird, sind die PCEs identifizierbar, ohne einen spezifischen Missingness-Mechanismus über LMAR hinaus benötigen zu müssen. PI bietet eine Lösung für die Outcome-Mischungsgleichung, die das Lösen der Response-Mischungsgleichung umgeht. Zudem impliziert die Kombination von PI und LMAR, dass das Outcome MAR ist.

3.3 Empirische Illustration

Die Autoren wenden ihr Framework auf Daten aus der Baltimore Experience Corps Trial an (eine Studie über ehrenamtliches Engagement im Alter).

Daten: 623 Teilnehmer (284 Intervention, 339 Kontrolle) mit einer Gesamt-Missingness von 22,6 % im Outcome „wahrgenommene Generativitätsleistung“.
Analyse: Sie schätzten die Effekte unter allen Kombinationen der drei Principal-Annahmen (ER, PI, PIsens-SMDe) und vier Missingness-Annahmen.
Ergebnisse:
- Die Schätzungen der Effekte variierten signifikant basierend auf der Wahl der Principal-Identifizierungsannahme (z. B. ER vs. PI).
- Innerhalb einer festen Principal-Identifizierungsannahme waren die Schätzungen relativ robust gegenüber der Wahl der spezifischen Missingness-Annahme (außer bei erhöhter Unsicherheit unter Near-SNR).
- Wenn PI angenommen wurde, waren die Ergebnisse unabhängig vom gewählten Missingness-Mechanismus identisch, was das theoretische Ergebnis bestätigt, dass PI die Notwendigkeit spezifischer Missingness-Annahmen überflüssig macht.

4. Bedeutung und Ansprüche

Das Paper beansprucht, eine vereinende Sichtweise und ein flexibles Template für die Identifizierung von Effekten in Gegenwart von LMAR-Outcomes zu bieten. Die primäre Bedeutung liegt in:

Entkopplung von Annahmen: Die Klärung, dass die Identifizierung von PCEs im Allgemeinen zwei distinkte Annahmen erfordert (eine für Missingness, eine für die Principal-Strata), die basierend auf substanzieller Begründung unabhängig gewählt werden können.
Erweiterung der Optionen: Die Bewegung über das IV/ER-Framework hinaus hin zur Einbeziehung von Principal Ignorability und Sensitivitätsanalyse-Ansätzen, die in der Praxis zunehmend genutzt werden.
Korrektur bestehender Methoden: Das Aufzeigen und Beheben des Problems unplausibler Wahrscheinlichkeiten bei weit verbreiteten Stable-Response-Annahmen (SNR/SCR) durch den Vorschlag von „Near“-Versionen.
Spezialfall-Identifizierung: Der Nachweis, dass sich unter PI das komplexe Problem von LMAR zu einem Standard-MAR-Problem vereinfacht, wodurch zusätzliche Missingness-Annahmen entfallen.

Die Autoren kommen zu dem Schluss, dass das Template zwar unmittelbare Identifizierungsformeln liefert, zukünftige Arbeit jedoch notwendig ist, um robuste Schätzungs- und Inferenzmethoden (z. B. Varianzschätzung) für diese neuen Formeln zu entwickeln, insbesondere unter den „Near“-Varianten der Stable-Response-Annahmen. Sie merken zudem an, dass die aktuelle Arbeit auf LMAR beschränkt ist und nicht die durch das Outcome selbst bedingte Missingness (MNAR über LMAR hinaus) behandelt.