Résumé technique : Identification des effets causaux moyens des compliants et des non-compliants en présence de résultats manquants au hasard latent (LMAR)

1. Énoncé du problème

L'étude des effets de traitement est fréquemment complexifiée par deux défis simultanés : la non-observance (où les participants ne respectent pas le traitement assigné) et les données de résultats manquantes. Cet article se concentre sur le cadre de la non-observance unilatérale, où la non-observance ne se produit que dans le bras de traitement (les participants peuvent refuser le traitement actif, mais les participants du groupe témoin ne peuvent pas « refuser » le contrôle).

Dans ce contexte, les chercheurs s'intéressent souvent aux effets causaux principaux (PCE) : l'effet causal moyen des compliants (CACE) et l'effet causal moyen des non-observants (NACE). Ces effets sont définis sur la base de strates principales latentes (compliants vs non-observants), qui sont inobservables dans la condition de contrôle.

Le problème spécifique abordé est l'identification de ces effets lorsque les résultats sont manquants au hasard (MAR) dans le bras de traitement, mais non manquants au hasard (MNAR) dans le bras de contrôle, une condition appelée manquant au hasard latent (LMAR) ou ignorabilité latente. Bien qu'il existe des méthodes pour gérer le LMAR dans le cadre de la variable instrumentale (VI) (qui repose sur la restriction d'exclusion), aucune solution générale n'a été proposée pour les approches non-VI (telles que l'ignorabilité principale).

2. Méthodologie et cadre

2.1 Hypothèses de base

Les auteurs établissent un cadre de référence reposant sur deux hypothèses fondamentales :

1. Ignorabilité de l'assignation au traitement (A0) : Conditionnellement aux covariables de base $X$, l'assignation au traitement $Z$ est indépendante des résultats potentiels et du type de conformité.
2. Manquant au hasard latent (B0) : Conditionnellement à $X$, $Z$ et au type de conformité $C$, l'indicateur de données manquantes $R$ est indépendant du résultat $Y$. Crucialement, cela permet au mécanisme de données manquantes de dépendre de $C$ dans le bras de contrôle.

2.2 Caractérisation de la non-identifiabilité

L'article démontre que sous A0 et B0, les PCE sont non identifiables. Cette non-identifiabilité provient de l'incapacité à récupérer les moyennes conditionnelles des résultats sous contrôle pour chaque strate, notées $\mu_{0c}(X) = E[Y | X, Z=0, C=c]$.

Les auteurs démontrent que ce problème se réduit à un système de deux équations de mélange connectées :

1. L'équation de mélange de réponse : Relie la probabilité globale de réponse dans le bras de contrôle ($\lambda_0(X)$) aux probabilités de réponse spécifiques à chaque strate ($\varpi_{0c}(X)$).
   $$\lambda_0(X) = \varpi_{01}(X)\pi_1(X) + \varpi_{00}(X)\pi_0(X)$$
2. L'équation de mélange de résultat : Relie la moyenne observée des résultats dans le bras de contrôle ($\kappa^R_0(X)$) aux moyennes de résultats spécifiques à la strate ($\mu_{0c}(X)$), pondérées par les probabilités de réponse spécifiques à la strate.
   $$\kappa^R_0(X) = \mu_{01}(X)\pi^R_{01}(X) + \mu_{00}(X)\pi^R_{00}(X)$$

Les inconnues sont les probabilités de réponse spécifiques à la strate ($\varpi_{0c}$) et les moyennes de résultats spécifiques à la strate ($\mu_{0c}$). Les équations sont connectées car les probabilités de réponse déterminent les poids dans l'équation de résultat.

2.3 Le modèle unificateur

L'article propose un modèle d'identification en deux étapes :

1. Étape 1 (Mécanisme de données manquantes) : Introduire une hypothèse spécifique sur le mécanisme de données manquantes pour résoudre l'Équation de mélange de réponse et identifier les probabilités de réponse ($\varpi_{0c}$).
2. Étape 2 (Identification principale) : Introduire une hypothèse d'identification principale pour résoudre l'Équation de mélange de résultat pour les moyennes de résultats ($\mu_{0c}$).

Les auteurs soulignent que ce sont des processus distincts ; une hypothèse de données manquantes spécifique n'a pas besoin de s'aligner avec une hypothèse d'identification principale spécifique (par exemple, on peut coupler la restriction d'exclusion avec une hypothèse de données manquantes non-ER).

3. Contributions clés

3.1 Nouvelles hypothèses de données manquantes et modifications

L'article catégorise les hypothèses de données manquantes spécifiques en deux types :

• Type 1 : Comparaison des données manquantes entre les conditions de traitement.
  • Inclut les hypothèses existantes telles que la Réponse stable des non-observants (SNR/rER) et la Réponse stable des compliants (SCR).
  • Résultat critique : Les auteurs identifient une limite dans les hypothèses SNR/SCR existantes : elles peuvent impliquer des probabilités de réponse implausibles (négatives ou $>1$) selon la distribution des données observées.
  • Proposition : Ils proposent des versions modifiées, Near-SNR et Near-SCR, qui contraignent les probabilités à des plages valides (par exemple, $[\epsilon, 1]$) lorsque l'hypothèse exacte produit des valeurs invalides.
• Type 2 : Comparaison des données manquantes entre les strates principales.
  • Ignorabilité principale de la réponse (rPI) : Suppose que la probabilité de réponse est indépendante du type de conformité dans le bras de contrôle ($R \perp C | X, Z=0$).
  • Proportions de réponse constantes (rPO) : Suppose que le rapport des chances (odds ratio) de réponse entre les compliants et les non-observants est le même dans les deux bras.
  • Ces hypothèses ne souffrent pas du problème de probabilités implausibles inhérent au Type 1.

3.2 Formules d'identification

L'article dérive des formules d'identification explicites pour le CACE, le NACE et l'ATE sous diverses combinaisons de :

• Hypothèses d'identification principale : Restriction d'exclusion (ER), Ignorabilité principale (PI), et hypothèses d'analyse de sensibilité (PIsens-GOR, PIsens-MR, PIsens-SMD).
• Hypothèses de données manquantes spécifiques : Near-SNR, Near-SCR, rPI et rPO.

Résultat théorique clé : Si l'Ignorabilité Principale (PI) est utilisée comme hypothèse d'identification principale, les PCE sont identifiables sans avoir besoin d'un mécanisme de données manquantes spécifique au-delà du LMAR. La PI fournit une solution à l'équation de mélange de résultat qui contourne la nécessité de résoudre l'équation de mélange de réponse. De plus, la combinaison de la PI et du LMAR implique que le résultat est MAR.

3.3 Illustration empirique

Les auteurs appliquent leur cadre aux données de l'étude Baltimore Experience Corps Trial (une étude sur le bénévolat chez les personnes âgées).

• Données : 623 participants (284 intervention, 339 contrôle) avec 22,6 % de données manquantes globales pour le résultat « perception de l'accomplissement de la générativité ».
• Analyse : Ils ont estimé les effets sous toutes les combinaisons des trois hypothèses principales (ER, PI, PIsens-SMDe) et des quatre hypothèses de données manquantes.
• Résultats :
  • Les estimations d'effets variaient considérablement selon le choix de l'hypothèse d'identification principale (par exemple, ER vs PI).
  • Pour une hypothèse d'identification principale fixée, les estimations étaient relativement robustes au choix de l'hypothèse de données manquantes spécifique (hormis une augmentation de l'incertitude sous Near-SNR).
  • Lorsque la PI était supposée, les résultats étaient identiques quel que soit le mécanisme de données manquantes, confirmant le résultat théorique selon lequel la PI rend inutile le recours à des hypothèses de données manquantes spécifiques.

4. Signification et revendications

L'article prétend fournir une vue unifiée et un modèle flexible pour l'identification des effets en présence de résultats LMAR. Sa principale signification réside dans :

1. Découplage des hypothèses : Clarifier que l'identification des PCE nécessite généralement deux hypothèses distinctes (une pour les données manquantes, une pour les strates principales) qui peuvent être choisies indépendamment sur la base de justifications de fond.
2. Élargissement des options : Aller au-delà du cadre VI/ER pour inclure l'ignorabilité principale et les approches d'analyse de sensibilité, qui sont de plus en plus utilisées en pratique.
3. Correction des méthodes existantes : Mettre en évidence et corriger le problème des probabilités implausibles des hypothèses de réponse stable largement utilisées (SNR/SCR) en proposant des versions « near ».
4. Identification de cas particuliers : Démontrer que sous la PI, le problème complexe du LMAR se simplifie en un problème standard de MAR, éliminant ainsi le besoin d'hypothèses supplémentaires sur les données manquantes.

Les auteurs concluent que bien que le modèle offre des formules d'identification immédiates, des travaux futurs sont nécessaires pour développer des méthodes d'estimation et d'inférence robustes (par exemple, l'estimation de la variance) pour ces nouvelles formules, particulièrement sous les hypothèses de réponse stable « near ». Ils notent également que le présent travail est limité au LMAR et ne traite pas des données manquantes dépendantes du résultat lui-même (MNAR au-delà du LMAR).