Resumen Técnico: Identificación de los Efectos Causales Promedio de Cumplidores y No Cumplidores en Presencia de Resultados con Pérdida al Azar Latente (LMAR)

1. Planteamiento del Problema

El estudio de los efectos de tratamiento se ve frecuentemente complicado por dos desafíos simultáneos: la no observancia (donde los participantes no cumplen con el tratamiento asignado) y la pérdida de datos de resultados (missing data). Este artículo se centra en el escenario de no observancia unilateral, donde la no observancia ocurre únicamente en el brazo de tratamiento (los participantes pueden rechazar el tratamiento activo, pero los participantes del grupo de control no pueden "rechazar" el control).

En este escenario, los investigadores suelen estar interesados en los Efectos Causales Principales (PCEs): el Efecto Causal Promedio de los Cumplidores (CACE) y el Efecto Causal Promedio de los No Cumplidores (NACE). Estos efectos se definen en función de estratos principales latentes (cumplidores frente a no cumplidores), los cuales son inobservables en la condición de control.

El problema específico abordado es la identificación de estos efectos cuando los resultados presentan una Pérdida al Azar (MAR) en el brazo de tratamiento, pero una Pérdida No al Azar (MNAR) en el brazo de control, una condición denominada Pérdida al Azar Latente (LMAR) o ignorabilidad latente. Bajo LMAR, la probabilidad de pérdida puede depender del tipo de cumplimiento no observado. Si bien existen métodos para manejar LMAR dentro del marco de Variables Instrumentales (IV) (que se basa en la Restricción de Exclusión), no se ha propuesto una solución general para enfoques no basados en IV (como la Ignorabilidad Principal).

2. Metodología y Marco de Trabajo

2.1 Supuestos Base

Los autores establecen un marco de referencia basado en dos supuestos centrales:

1. Ignorabilidad de la Asignación de Tratamiento (A0): Condicional a las covariables basales $X$, la asignación de tratamiento $Z$ es independiente de los resultados potenciales y del tipo de cumplimiento.
2. Pérdida al Azar Latente (B0): Condicional a $X$, $Z$ y el tipo de cumplimiento $C$, el indicador de pérdida $R$ es independiente del resultado $Y$. Crucialmente, esto permite que la pérdida dependa de $C$ en el brazo de control.

2.2 Caracterización de la No Identificabilidad

El artículo demuestra que bajo A0 y B0, los PCEs no son identificables. La no identificabilidad surge de la incapacidad de recuperar las medias condicionales de los resultados bajo control para cada estrato, denotadas como $\mu_{0c}(X) = E[Y | X, Z=0, C=c]$.

Los autores derivan que este problema se reduce a un sistema de dos ecuaciones de mezcla conectadas:

1. Ecuación de Mezcla de Respuesta: Relaciona la probabilidad de respuesta global en el brazo de control ($\lambda_0(X)$) con las probabilidades de respuesta específicas de cada estrato ($\varpi_{0c}(X)$).
   $$\lambda_0(X) = \varpi_{01}(X)\pi_1(X) + \varpi_{00}(X)\pi_0(X)$$
2. Ecuación de Mezcla de Resultados: Relaciona la media del resultado observado en el brazo de control ($\kappa^R_0(X)$) con las medias de los resultados específicos de cada estrato ($\mu_{0c}(X)$), ponderadas por las probabilidades de respuesta de cada estrato.
   $$\kappa^R_0(X) = \mu_{01}(X)\pi^R_{01}(X) + \mu_{00}(X)\pi^R_{00}(X)$$

Las incógnitas son las probabilidades de respuesta de cada estrato ($\varpi_{0c}$) y las medias de los resultados de cada estrato ($\mu_{0c}$). Las ecuaciones están conectadas porque las probabilidades de respuesta determinan los pesos en la ecuación de resultados.

2.3 La Plantilla Unificadora

El artículo propone una plantilla de identificación de dos pasos:

1. Paso 1 (Mecanismo de Pérdida): Introducir un supuesto específico sobre el mecanismo de pérdida para resolver la Ecuación de Mezcla de Respuesta e identificar las probabilidades de respuesta ($\varpi_{0c}$).
2. Paso 2 (Identificación Principal): Introducir un supuesto de identificación principal para resolver la Ecuación de Mezcla de Resultados para las medias de los resultados ($\mu_{0c}$).

Los autores enfatizan que estos son procesos separados; un supuesto de pérdida específico no necesita alinearse con un supuesto de identificación principal específico (por ejemplo, se puede combinar la Restricción de Exclusión con un supuesto de pérdida que no sea ER).

3. Contribuciones Clave

3.1 Nuevos Supuestos de Pérdida y Modificaciones

El artículo categoriza los supuestos de pérdida específicos en dos tipos:

• Tipo 1: Comparación de la Pérdida entre Condiciones de Tratamiento.
  • Incluye supuestos existentes como la Respuesta Estable del No Cumplidor (SNR/rER) y la Respuesta Estable del Cumplidor (SCR).
  • Hallazgo Crítico: Los autores identifican una limitación en los supuestos SNR/SCR existentes: pueden implicar probabilidades de respuesta implausibles (negativas o $>1$) dependiendo de la distribución de los datos observados.
  • Propuesta: Proponen versiones modificadas, Near-SNR y Near-SCR, que restringen las probabilidades a rangos válidos (por ejemplo, $[\epsilon, 1]$) cuando el supuesto exacto produce valores inválidos.
• Tipo 2: Comparación de la Pérdida entre Estratos Principales.
  • Ignorabilidad de Respuesta Principal (rPI): Supone que la probabilidad de respuesta es independiente del tipo de cumplimiento en el brazo de control ($R \perp C | X, Z=0$).
  • Odds de Respuesta Proporcional (rPO): Supone que la razón de momios (odds ratio) de respuesta entre cumplidores y no cumplidores es la misma en ambos brazos.
  • Estos supuestos no sufren el problema de las probabilidades implausibles inherente a los supuestos de respuesta estable del Tipo 1.

3.2 Fórmulas de Identificación

El artículo deriva fórmulas de identificación explícitas para CACE, NACE y ATE bajo diversas combinaciones de:

• Supuestos de Identificación Principal: Restricción de Exclusión (ER), Ignorabilidad Principal (PI) y supuestos de análisis de sensibilidad (PIsens-GOR, PIsens-MR, PIsens-SMD).
• Supuestos de Pérdida Específicos: Near-SNR, Near-SCR, rPI y rPO.

Resultado Teórico Clave: Si se utiliza la Ignorabilidad Principal (PI) como el supuesto de identificación principal, los PCEs se identifican sin necesidad de un mecanismo de pérdida específico más allá de LMAR. La PI proporciona una solución a la ecuación de mezcla de resultados que evita la necesidad de resolver la ecuación de mezcla de respuesta. Además, la combinación de PI y LMAR implica que el resultado es MAR.

3.3 Ilustración Empírica

Los autores aplican su marco a los datos del Baltimore Experience Corps Trial (un estudio sobre voluntariado en personas mayores).

• Datos: 623 participantes (284 intervención, 339 control) con un 22.6% de pérdida total en el resultado "logro de percepción de generatividad".
• Análisis: Estimaron los efectos bajo todas las combinaciones de los tres supuestos principales (ER, PI, PIsens-SMDe) y cuatro supuestos de pérdida.
• Hallazgos:
  • Las estimaciones de los efectos variaron significativamente según la elección del supuesto de identificación principal (por ejemplo, ER frente a PI).
  • Dentro de un supuesto de identificación principal fijo, las estimaciones fueron relativamente robustas a la elección del supuesto de pérdida específico (excepto por un aumento en la incertidumbre bajo Near-SNR).
  • Cuando se asumió PI, los resultados fueron idénticos independientemente del mecanismo de pérdida, confirmando el resultado teórico de que la PI hace innecesario el uso de supuestos de pérdida adicionales.

4. Significado y Reivindicaciones

El artículo afirma proporcionar una visión unificada y una plantilla flexible para la identificación de efectos en presencia de resultados con LMAR. Su principal significancia radica en:

1. Desacoplamiento de Supuestos: Clarificar que la identificación de los PCEs generalmente requiere dos supuestos distintos (uno para la pérdida y otro para los estratos principales) que pueden elegirse de forma independiente según la justificación sustantiva.
2. Ampliación de Opciones: Ir más allá del marco IV/ER para incluir la Ignorabilidad Principal y los enfoques de análisis de sensibilidad, que se utilizan cada vez más en la práctica.
3. Corrección de Métodos Existentes: Destacar y corregar el problema de las probabilidades implausibles en los ampliamente utilizados supuestos de respuesta estable (SNR/SCR) mediante la propuesta de versiones "near" (cercanas).
4. Identificación de Casos Especiales: Demostrar que, bajo PI, el complejo problema de LMAR se simplifica a un problema estándar de MAR, eliminando la necesidad de supuestos de pérdida adicionales.

Los autores concluyen que, si bien la plantilla ofrece fórmulas de identificación inmediata, es necesario desarrollar trabajos futuros para crear métodos de estimación e inferencia robustos (por ejemplo, estimación de varianza) para estas nuevas fórmulas, particularmente bajo los supuestos de respuesta estable "near". También señalan que el trabajo actual se limita a LMAR y no aborda la pérdida dependiente del resultado en sí mismo (MNAR más allá de LMAR).