Harmonised but not more attractive? The EU Clinical Trials Regulation and the site allocation of multinational drug trials
Nonostante l'armonizzazione con successo delle tempistiche di autorizzazione in tutta l'UE, il Regolamento sulle sperimentazioni cliniche non è riuscito ad aumentare l'attrattività della regione per le sperimentazioni dell'industria multinazionale, come dimostrato da un significativo calo della probabilità che le sperimentazioni includano centri UE dopo l'implementazione, suggerendo che la sola ulteriore armonizzazione non possa affrontare gli elevati costi fissi sottostanti per entrare nel mercato europeo.
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Prima che un nuovo medicinale possa raggiungere lo scaffale di una farmacia, deve superare una rigorosa serie di test nota come sperimentazioni cliniche. Queste sono studi su larga scala in cui i ricercatori somministrano un farmaco a volontari per vedere se è sicuro ed efficace. Per un'azienda farmaceutica, decidere dove condurre queste sperimentazioni è una scelta strategica massiccia. La località determina quali pazienti ottengono l'accesso precoce al trattamento, quali paesi costruiscono le proprie capacità di ricerca medica e quali governi raccolgono le prove necessarie per decidere se il farmaco debba essere coperto dall'assicurazione sanitaria. Per anni, l'Europa ha perso terreno in questa competizione globale. Mentre le aziende un tempo conducevano una grande parte delle loro sperimentazioni sul continente, quella quota è diminuita nell'ultimo decennio, con molti sponsor che si sono invece rivolti all'Asia e ad altre regioni.
In risposta a questo declino, l'Unione Europea ha introdotto una nuova importante regola chiamata Regolamento sulle Sperimentazioni Cliniche. L'idea era quella di riparare un sistema rotto. Precedentemente, se un'azienda voleva testare un farmaco in dieci diversi paesi europei, doveva presentare dieci domande separate, ognuna con la propria documentazione, costi e tempistiche. Questo processo frammentato era lento e costoso. La nuova regolamentazione ha sostituito questo mosaico con un unico sistema di candidatura unificato. Un'azienda poteva ora presentare un unico dossier attraverso un portale centrale, e un paese capofila designato coordinava la revisione per l'intero gruppo. L'obiettivo era armonizzare il processo, rendendo più veloce e facile condurre sperimentazioni in più nazioni europee contemporaneamente.
Un ricercatore di nome Can Apaydın si è posto l'obiettivo di vedere se questo nuovo sistema funzionasse effettivamente come previsto. Utilizzando un enorme set di dati di quasi tredici mila sperimentazioni farmacologiche multinazionali iniziate tra il 2013 e il 2025, lo studio ha confrontato ciò che è accaduto in Europa prima e dopo l'entrata in vigore delle nuove regole. L'analisi ha esaminato se le aziende scegliessero di includere siti europei nelle loro sperimentazioni, quanti diversi paesi utilizzassero all'interno dell'Europa e se il nuovo sistema aiutasse i paesi più lenti a raggiungere quelli più veloci. I risultati rivelano una svolta sorprendente: sebbene le nuove regole abbiano reso il processo di approvazione più uniforme in tutto il continente, non hanno reso l'Europa più attraente per le aziende farmaceutiche. Infatti, dopo che il nuovo sistema è diventato obbligatorio, la probabilità che una sperimentazione multinazionale includesse qualsiasi sito europeo è scesa significativamente.
Lo studio dimostra che la nuova regolamentazione ha raggiunto il suo obiettivo tecnico. Ha quasi eliminato le differenze nel tempo necessario ai diversi paesi per approvare una sperimentazione. Sotto il vecchio sistema, i tempi di approvazione variavano enormemente da un paese all'altro, creando un panorama confuso per gli sponsor. Il nuovo sistema ha smussato queste differenze, portando il tempo decisionale per tutti gli stati membri a una mediana comune di circa quattro mesi. Tuttavia, questa armonizzazione è stata accompagnata da un effetto collaterale imprevisto. La ricerca suggerisce che il nuovo sistema abbia aumentato il costo fisso per entrare nel mercato europeo. Inveve di presentare domande separate e gestibili, le aziende ora affrontano un processo unico, complesso e altamente trasparente, che richiede di navigare in una nuova piattaforma digitale e di aderire a rigide regole di divulgazione. Per molti sponsor, in particolare quelli che conducono sperimentazioni in fase precoce o quelli con operazioni più piccole, questa nuova barriera era troppo alta.
Di conseguenza, i dati mostrano un chiaro cambiamento di comportamento. Dopo che le nuove regole sono entrate pienamente in vigore, la probabilità che una sperimentazione multinazionale includesse un sito europeo è scesa tra il 3,9 e l'11,5 per cento rispetto ad altre regioni del mondo. Questo declino è stato più pronunciato nelle sperimentazioni di fase precoce, che sono più piccole e più sensibili ai ritardi e ai costi. Sebbene le sperimentazioni che sono rimaste in Europa tendessero a utilizzare un numero leggermente maggiore di paesi rispetto a prima, ciò non è dovuto all'entusiasmo delle aziende nell'aggiungere nuovi siti. Piuttosto, sembra che le aziende che hanno lasciato completamente l'Europa siano state quelle che avrebbero utilizzato comunque il minor numero di paesi. Le sperimentazioni rimanenti, che erano spesso più grandi e consolidate, hanno semplicemente distribuito la loro esistente impronta europea in più nazioni perché il costo di aggiungere un ulteriore paese era diminuito.
Fondamentalmente, lo studio ha anche scoperto che il nuovo sistema non ha raggiunto un obiettivo secondario: non ha aiutato i paesi più lenti a recuperare terreno. Prima della riforma, alcune nazioni impiegavano molto più tempo di altre per approvare le sperimentazioni. Ci si aspettava che, una volta livellati i tempi, gli sponsor avrebbero iniziato a scegliere più spesso questi paesi precedentemente più lenti. I dati, tuttavia, hanno mostrato che non vi è stato alcun simile spostamento. I paesi che prima erano lenti non hanno ottenuto una quota maggiore di sperimentazioni. Ciò indica che la velocità di approvazione non era la ragione principale per cui le aziende sceglievano un paese rispetto a un altro; esse erano invece guidate dalla disponibilità di pazienti e dalla forza dei team di ricerca locali.
La ricerca conclude che l'impegno dell'Unione Europea nel rendere più snelle le sue normative sulle sperimentazioni cliniche ha avuto successo nel rendere il processo più coerente, ma ha fallito nel invertire il declino dell'attività di sperimentazione sul continente. Il nuovo sistema ha rimosso l'attrito derivante dal gestire diverse regole nazionali, ma ha introdotto una nuova, più alta barriera all'ingresso che ha scoraggiato le aziende dall'avvicinare le loro sperimentazioni in Europa sin dall modo iniziale. L'evidenza suggerisce che rendere le regole uguali tra i confini non sia sufficiente per riconquistare il mercato. Per rendere l'Europa nuovamente attraente, le future riforme potrebbero dover concentrarsi sull'abbassamento del costo iniziale e della complessità per entrare nella regione, piuttosto che limitarsi ad armonizzare le procedure che ne seguono.
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