Harmonised but not more attractive? The EU Clinical Trials Regulation and the site allocation of multinational drug trials
尽管成功地实现了欧盟范围内授权时间表的统一，但《临床试验条例》未能提升该地区对跨国制药企业临床试验的吸引力，这一点从实施后包含欧盟站点的试验概率显著下降中得到了证实，这表明仅靠进一步的统一化无法解决进入欧洲市场所面临的高固定成本这一根本问题。
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在一种新药能够到达药店货架之前，必须经过被称为临床试验的严苛测试关卡。这些是规模宏大的研究，研究人员将药物提供给志愿者，以观察其是否安全且有效。对于制药公司而言，决定在哪里开展这些试验是一个重大的战略选择。地理位置决定了哪些患者能最早获得治疗，哪些国家能借此提升其医学研究能力，以及哪些政府能借此收集到决定是否将该药物纳入医保的证据。多年来，欧洲在这一全球竞争中一直处于失利地位。虽然制药公司曾一度在欧洲大陆开展大量的临床试验，但这一份额在过去十年中一直在萎缩，许多赞助商转而投向亚洲和其他地区。
为了应对这种衰退，欧盟推出了一项名为《临床试验条例》的重要新规。其核心理念是修复一个破碎的系统。此前，如果一家公司想在十个不同的欧洲国家进行药物测试，它必须提交十份独立的申请，每份申请都有各自的文件、费用和时间表。这种碎片化的流程既缓慢又昂贵。新的条例用一个统一的申请系统取代了这种零散的模式。现在，一家公司只需向一个中央门户网站提交一份卷宗，并由一个指定的领头国家负责协调整个组别的审核。其目标是实现流程的协调一致，使跨多个欧洲国家开展试验变得更快速、更简便。
研究人员 Can Apaydın 着手研究这一新系统是否达到了预期效果。通过使用一组涵盖 2013 年至 2025 年间开始的近一万三千项多国药物试验的海量数据集，该研究对比了新规强制执行前后欧洲的情况。分析观察了公司是否会选择将欧洲站点纳入其试验，欧洲内部使用了多少个不同的国家，以及新系统是否帮助较慢的国家赶上了较快的国家。研究结果揭示了一个令人惊讶的转折：虽然新规则成功地使整个大陆的审批过程更加统一，但它们并未让欧洲对制药公司更具吸引力。事实上，在新系统成为强制性要求后，一项多国临床试验包含任何欧洲站点的可能性显著下降了。
研究表明，这项新规实现了其技术目标。它几乎消除了不同国家在批准试验时间上的差异。在旧体制下，各国之间的审批时间差异巨大，为赞助商创造了一个混乱的局面。新系统平滑了这些差异，将所有成员国的决策时间统一到了约四个月的中位数水平。然而，这种协调化带来了一个意想不到的副作用。研究表明，新系统提高了进入欧洲市场的固定成本。由于不再是提交多份独立且易于管理的申请，公司现在面临的是一个单一、复杂且高度透明的过程，需要应对全新的数字化平台并遵守严格的信息披露规则。对于许多赞助商，特别是那些进行早期阶段试验或规模较小的运营者来说，这一新门槛过高了。
因此，数据呈现出明显的行为转变。在新规全面生效后，与世界其他地区相比，一项多国临床试验包含任何欧洲站点的概率下降了 3.9 到 11.5 个百分点。这种下降在早期阶段试验中最为明显，因为这类试验规模较小，对延迟和成本更为敏感。虽然留在欧洲的试验倾向于使用比以前稍多的国家，但这并非因为公司出于热情增加了站点。相反，情况似乎是：那些完全离开欧洲的公司，原本就是那些打算使用的国家数量最少的公司。而留下的试验通常规模更大、更成熟，它们只是将现有的欧洲足迹扩散到了更多国家，因为增加额外国家的成本降低了。
至关重要的是，研究还发现新系统并未实现另一个次要愿望：它并没有帮助较慢的国家实现赶超。在改革之前，一些国家的审批速度远慢于其他国家。人们曾预期，一旦时间线实现统一，赞助商就会开始更多地选择这些此前较慢的国家。然而，数据表明并未出现这种转变。曾经较慢的国家并未获得更多的试验份额。这表明，审批速度从未是公司选择某一国家而非另一国家的主要原因；相反，驱动因素是患者的可及性以及当地研究团队的实力。
研究结论认为，欧盟简化临床试验监管的努力虽然成功地使流程更加一致，但未能扭转欧洲在全求临床试验活动中的衰退。新系统消除了处理不同国家规则带来的摩擦，却引入了一个新的、更高的准入门槛，从而阻碍了公司将试验带到欧洲。证据表明，仅仅实现跨境规则的一致性并不足以赢回市场。为了让欧洲重新具备吸引力，未来的改革可能需要专注于降低进入该地区的初始成本和复杂性，而不仅仅是协调随后的操作程序。
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